文章核心观点 - AI与纳米技术结合正系统性重塑药物研发路径 有望破解制药行业“十年磨一剑”的困境 [1] - 剂泰科技通过其AI纳米递送平台NanoForge 显著提升药物研发效率 将早期药物发现与优化周期从数年压缩至数月 [3][4] 纳米精准递送技术 - 疾病可被理解为局部细胞出现“代码错误” 医药行业未来核心方向之一是修复或重写这些代码 [2] - 体内CAR-T疗法通过纳米载体直接在体内编程T细胞 相比定价100万至300万元的个体化定制体外CAR-T疗法 更具成本效益和普惠潜力 [2] - 递送技术是解锁体内CAR-T疗法的关键瓶颈 行业挑战在于实现纳米级载体的精准体内导航 [2] - 具备精准导航能力的药物递送系统（“火箭”）在当前阶段比药物有效成分（“卫星”）更具战略意义 [3] AI驱动药物研发效率提升 - 剂泰科技成立五年已推进十余个药物研发项目 产出7个临床前候选化合物并有4个项目进入临床阶段 [4] - 公司自主研发的药物MTS-004从立项到完成Ⅲ期临床试验仅用时38个月 并成功达到主要终点 [4] - AI小分子制剂设计平台AiTEM在MTS-004项目中将传统需1至2年的制剂优化周期大幅缩短至3个月 [4] - NanoForge平台通过AiTEM、AiLNP和AiRNA三层平台协同 完成从序列设计到递送系统开发的全流程 [4] 平台能力与市场布局 - NanoForge平台能力正向小分子、mRNA核酸药等多元管线布局 针对肿瘤、代谢系统疾病、自身免疫性疾病、神经系统退行性疾病等 [5] - 公司已开发出针对肝脏、肺、免疫器官等8个靶向器官或组织的纳米脂质颗粒LNP递送系统 [5] - 公司拥有授权及申请中专利超过100项 [5] - 未来3至5年将聚焦实现AI赋能制剂新药的临床突破 有望在肿瘤和自身免疫性疾病领域率先取得进展 [6]