公司概况 * 公司为Apellis Pharmaceuticals (NasdaqGS:APLS) [1] * 公司拥有靶向补体C3的基础技术平台 核心成分为pegcetacoplan [2] * 公司在约三年半内获得三个药物共四个适应症的批准 [2] 核心产品与业绩 **Syfovre (用于地理性萎缩)** * Syfovre已上市约两年半 年化销售额约为6亿美元 [3] * 尽管面临市场挑战 注射量仍保持季度增长 第一季度增长4% 第二季度增长6% 第三季度增长4% [21][22] * 公司预计Syfovre在未来一年仍有显著增长机会 [3] **Empaveli (系统性pegcetacoplan)** * Empaveli在阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症的年化销售额约为8000万至9000万美元 [4] * 新适应症C3G和IC-MPGN于2025年8月初正式推出 [3] * 新适应症上市前两个月获得152份启动表(相当于处方) 公司预计第四季度将达到225份或更多 [4][7][8] 增长驱动与市场策略 **Syfovre的增长举措** * 强化疗效信息传播 例如公布五年GALE研究数据显示可延缓病变进展一年半 [10][11] * 推出预充式注射器 以简化工作流程并降低眼内炎风险 [12] * 开发OCTF项目 旨在通过标准OCT设备评估功能 预计明年上半年取得进展 [13] * 维持针对普通眼科医生和验光师的转诊团队 以扩大患者来源 [16][17] **Empaveli的上市进展** * 新适应症标签覆盖广泛 包括儿科(12岁及以上) C3G IC-MPGN以及移植后患者 [26][27] * 疗效和给药便利性是关键优势 皮下注射每周两次优于口服药每日两次 [32][36][37] * 公司覆盖约5000名肾病学家 其中20个主要中心处理约35%的患者 [33][34] * 患者从启动到接受治疗通常需要4至6周 主要受物流和早期保险政策影响 预计此周期将缩短 [38][39][40] 面临的挑战与风险 **Syfovre的市场阻力** * 患者共付额资助问题导致免费药品增加 今年前三个季度对商业销售额的影响约为4000万美元 年化影响约5000万至5500万美元 [9] * 免费药品问题导致部分视网膜专家停止治疗地理性萎缩新患者 [22] * 公司采取保守态度 认为需求基线已被重置 预计增长为低至中个位数 [18][20] **Empaveli的后续推广** * 尽管标签广泛 医生仍期待关键意见领袖的白皮书和真实世界数据以指导治疗协议变更 [29][31] * 目标患者群体(TAM)约为5000名患者 [49][51] 财务状况与展望 * 公司现金消耗较低 过去几个季度平均每季度现金使用量为500万至1000万美元 加上利息费用约为1500万美元 [60] * 公司拥有5亿美元现金及3.5亿美元应收账款 接近现金流盈亏平衡点 [60] * 研发费用预计不会大幅增加 仅会因FSGS和DGF研究有小幅扩张 [58][63] * 公司未对明年提供业绩指引 [57]