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脂质纳米颗粒(LNP)技术
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世界首次!登上NEJM:中国学者开发in vivo CAR-T细胞疗法,成功治疗系统性红斑狼疮
生物世界· 2025-09-18 04:30
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2021 年 8 月,德国埃尔朗根-纽伦堡大学 Georg Schett 教授团队 研究人员在《 新英格兰医学杂志 》 (NEJM) 发表论文 【1】 ,首次使用 CAR-T 细胞疗法 来治疗 系统性红斑狼疮 ,帮助患者得到了快速且持久缓解。 此后,研究人员利用 CAR-T 细胞疗法成功治疗了多种自身免疫疾病。然而,传统的 CAR-T 细胞疗法流程复杂、成本高昂,且患者在治疗前需要进行化疗清髓预 处理,这可能带来严重副作用。 2025 年 9 月 17 日,在 《 新英格兰医学杂志 》 (NEJM) 发表了题为: In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy for Refractory Systemic Lupus Erythematosus 的论文 【2】 。 这是 全球首次基于 mRNA-LNP 的 in vivo CAR-T 细胞疗法进行的人体临床研究 ,研究团队利用 脂质纳米颗粒 (LNP) 将 CD19 CAR mRNA 直接递送至 CD8 + T 细胞,从而在体内原位生成具有功能活性的 CAR-T 细胞。 该论文展示了对 5 例难治性 系 ...