"蔡磊总一直在为这些有有效成果的药企呼吁、联系融资，但是今年依然很难。"9月28日，蔡磊方面接受《每日经济新闻》记者采访时表示，隐藏在资金难 题背后的，是ALS药物研发本身所存在的巨大难度。 首个对因治疗药物进入中国，多款核酸药物处于早期临床阶段 作为一种运动神经元病，渐冻症的病因尚未完全明确。近200年来全球有1000多万人因此死亡，治愈率为0，绝大多数患者在患病后2至5年内死亡。 过去几年，在蔡磊不断努力下，渐冻症已成为大众所知晓的疾病，药物研发进展也不断加快。而谈到今年以来，国内渐冻症领域最值得关注的进展，有业内 人士认为是渤健（Biogen）的反义寡核苷酸（ASO）药物——Tofersen（托夫生注射液）进入中国。 一方面，托夫生注射液是全球获批的3款ALS治疗药物之一，可用于携带SOD1（超氧化物歧化酶1）基因突变的ALS成人患者，其在中国获批，既填补了国 内没有针对SOD1-ALS患者的药物空白，也意味着国内ALS患者的治疗选择已经与国际同步。 另一方面，托夫生注射液是全球首个且唯一"对因治疗"的渐冻症药物，与利鲁唑和依达拉奉不同，该药物可以从源头上减轻运动神经元损伤，在2023年4月 获得FDA ...

渐冻症药物研发进展 - 单基因渐冻症药物实现突破，部分患者从必然死亡转为可以存活[1] - 2024年推动10条药物管线进入临床阶段[6] - 针对部分基因型的药物已进入一期临床阶段[6] - 渐冻症药物研发速度和数量跑向世界前列[6] - AI技术助力找到更多治疗新靶点，筛选出有潜力药物[10] 科研支持体系 - 发起成立"渐愈互助之家"触达1.5万名渐冻症患者[6] - 建立渐冻症动物实验基地，利用SOD1、TDP-43型小鼠加速药物测试[6] - 2022年蔡磊与约1000位病友签署遗体捐赠书[6] 社会影响与荣誉 - 蔡磊获得"全国自强模范"称号[8] - 借助AI技术完成特殊演讲，展示AI喉恢复发声能力[10] - 强调国家支持、社会关怀和患者团结对研发突破的关键作用[1][6]