CAR-T疗法技术原理 - 该疗法是一种通过改造人体T细胞使其成为能够识别并杀死癌细胞的CAR-T细胞的免疫疗法，是一种“活的细胞药”[1] - 治疗过程分为五个关键步骤：从患者体内采集普通免疫T细胞[2]、通过基因工程技术为其安装CAR（嵌合抗原受体）进行“武装”[3]、在体外大量扩增CAR-T细胞[5]、将扩增后的细胞回输至患者体内[5]、CAR-T细胞在体内精准定位并摧毁带有特定标记的癌细胞[4] - 每一份CAR-T产品均为个性化定制，使用患者自身细胞培养，是独一无二的药品[4] 市场现状与产品定价 - 全球范围内共有15种获批上市的CAR-T疗法产品，其中美国上市7种，中国上市8种[6] - 国内上市的CAR-T产品价格区间在几十万元至一百多万元人民币不等[4] - 高昂定价的原因包括高度个性化定制、生产工艺复杂、漫长的研发成本以及严格的监管与供应链要求[4] 适应症范围与疗效 - 该疗法对部分复发、难治性血液肿瘤患者可达到长期生存乃至临床“治愈”的效果[6] - 中国已获批的8款产品中，3款针对多发性骨髓瘤，2款针对急性B淋巴细胞白血病，其余针对淋巴瘤[6] - 疗法目前仅适用于特定条件的患者，例如淋巴瘤需至第二或第三线治疗，骨髓瘤需至第四线治疗，白血病需经过两个标准疗程化疗仍未缓解的难治复发情况[6] - 对实体肿瘤（如乳腺癌、肝癌、肠癌）的治疗在全球范围内仍处于科研阶段，尚未证实其广泛有效性[7] 临床风险与副作用 - 作为一种活细胞治疗，可能引发严重的炎症反应综合征，导致患者高烧不退、血氧下降、血压下降等并发症[8] - CAR-T细胞可能进入中枢神经系统，引起如精神躁狂、昏迷、癫痫发作等“脑子反应”[8] - 在有经验的医疗机构，已将严重并发症的发生概率控制在10%乃至5%以下[8] - 国外监管体系发现极少数罕见案例出现CAR基因导致的二次肿瘤风险，该风险已被列入药品说明书[8] 行业监管与市场警示 - 自2026年起，CAR-T疗法将被正式纳入国务院生物新技术监管条例进行全面监管[9] - 网上存在未经国家卫健委和药监局批准的叫卖“抗癌针”及细胞治疗产品的机构和个人[9] - 这些未经监管认证的产品具有不可预测的毒副作用和潜在危险性，未参与正规临床试验[9]