文章核心观点 - 美国国立卫生研究院（NIH）禁止中国等国家研究人员访问其核心生物数据库（如SEER数据库）的事件，凸显了高质量数据作为核心战略资源的重要性，打造自主可控的高质量数据库已成为必然选择 [1] - 中国正通过国家政策支持（如成立国家数据局、推动“数据要素X”行动）和地方实践（如上海的可信数据空间建设），积极推动医疗数据从“被动存储”到“主动创造价值”的转变，以赋能生物医药行业创新 [2][3] 数据要素的国家战略地位 - 2019年数据首次被列为生产要素，2020年与土地、劳动力等传统要素并列为五大生产要素之一 [2] - 2023年国家数据局成立，并联合16部门明确“数据要素X”三年行动，将医疗健康作为重点行业，提出有序释放健康医疗数据价值 [2] 地方实践与行业应用 - 上海城市可信数据空间作为国家数据局首批试点项目，已吸引近300家企业加入，开发了超过300个数据产品 [2] - 上海市第一人民医院对院内数据资源进行系统梳理，聚焦10个重点学科，推出20款专病数据产品并实现挂牌交易，强调数据流通以公共利益和患者福祉为导向 [3] - 上海实现了全国首批重大疾病数据产品挂牌和重大疾病数据可信数据空间的关键落地，标志着医疗数据要素化从理念走向现实 [3] 真实世界数据的研究价值与应用案例 - 真实世界研究能够与传统临床试验互为补充，为新药上市后的应用、临床指南制定及医保决策提供重要证据 [5] - 中国晚期胰腺癌大数据平台已覆盖全国31个省市10万例患者数据，鉴于中国胰腺癌新发病例约占全球四分之一，该平台对提升全球诊疗水平至关重要 [5] - 恒瑞医药的KRAS G12D抑制剂HRS-4246是基于对中国胰腺癌患者KRAS突变真实世界数据的分析开发，其IB/II期临床研究已取得积极成果 [5] 国际经验与国内挑战 - 美国FDA在药物审批中已常规使用真实世界证据，例如加速批准Blinatumomab以及基于真实世界证据扩大帕博西尼的适应症至男性乳腺癌患者 [6] - 利用真实世界数据可显著缩短研发周期，例如在乳腺癌药物研发中，使用历史真实世界数据可立即开展分析，相比传统长达6至7年的随机对照试验能节约大量时间 [7] - 国内虽拥有海量真实世界数据，但数据质量参差不齐，且面临数据缺失与“数据孤岛”问题，产业处于发展早期，法规及配套机制有待完善 [7][8] 技术工具与平台建设 - 罗氏与合作伙伴开发的MDT智能体可在约10分钟内完成患者病史资料的结构化提取，并自动生成临床指标趋势图，提升病史整理效率 [9] - 此类工具的核心价值在于能沉淀高质量数据，通过算法学习大量病例数据，有望挖掘出具有临床指导意义的新发现 [9] - 全国医疗数据网络观数台旨在解决数据流通过程中“第一公里”的难题，为数据需求方和供应方搭建沟通桥梁 [10] - 罗氏计划联合医院与企业等合作伙伴，在血液肿瘤、流感等多个疾病领域探索数据应用 [10]