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光遗传疗法
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NEJM:人工视网膜,帮助老年性黄斑变性患者恢复视力
生物世界· 2025-10-24 04:04
文章核心观点 - 一项发表于《新英格兰医学杂志》的临床研究显示,通过植入PRIMA光电视网膜植入微阵列系统,81%的晚期干性老年性黄斑变性患者在12个月后恢复了中央视力,标志着该疾病治疗从减缓病变迈向了重建感知的新阶段[2][3][14] 疾病背景与市场空间 - 老年性黄斑变性是老年人中最常见的不可治愈的失明类型,其中干性AMD占比高达85%-90%,全球有超过500万人受其影响[2] - 干性AMD导致患者中央视网膜的感光细胞逐渐死亡,造成中央视力丧失,严重影响阅读、驾驶等日常生活能力[2] PRIMA系统技术原理与构成 - PRIMA系统是一种微型、无线光电系统,通过手术植入视网膜下方,替代丧失的感光细胞,其尺寸为2毫米×2毫米,厚度仅为30微米[3][8] - 该系统由三部分组成:包含378个像素单元的视网膜下光电芯片、带有摄像头的专用眼镜以及负责信号转换的便携处理器[9][10] - 该系统为无线光电设计,激活系统的光子同时为其供电,与之前的视网膜装置不同[8] 临床研究设计与结果 - 研究为开放标签、多中心、前瞻性临床研究,共纳入38名≥60岁的晚期干性AMD患者,双眼均植入PRIMA系统[6] - 在12个月时进行评估的32名患者中,26名患者(81%)的视力较基线水平有临床意义改善,相当于在标准视力表上能多看清两行字母[14] - 大多数患者能够在家中使用该系统阅读信件、单词和数字[14] 技术比较与行业前景 - 除视网膜植入物外,行业还在探索干细胞疗法再生感光细胞、光遗传疗法引入光敏蛋白以及通过脑机接口接入大脑视觉皮层等方法来帮助AMD患者恢复视力[17] - PRIMA系统最初由Pixium Vision公司开发,该公司已于去年被Science Corporation收购[8]