文章核心观点 公司公布2025年6月11日投资者日议程，聚焦精准医疗和治疗性放射性药物商业与临床组合的增长机会 [1] 公司信息 - 公司是专注于治疗和诊断放射性药物及相关医疗技术开发和商业化的生物制药公司 [4] - 总部位于澳大利亚墨尔本，在美国、巴西、加拿大、欧洲和日本开展国际业务 [4] - 旗下有ARTMS、IsoTherapeutics等子公司，在澳交所和纳斯达克上市 [4] - TLX591、TLX101和TLX250 - CDx未在任何司法管辖区获得营销授权 [4] 投资者日信息 - 时间为2025年6月11日上午8:30至中午12:00（美国东部时间） [1] - 地点为纽约市耶鲁俱乐部 [1] - 聚焦公司精准医疗和治疗性放射性药物商业与临床组合的增长机会 [1] - 关键意见领袖将对公司诊疗候选药物的临床效用和机会发表看法 [2] 参会方式 - 现场参会面向机构投资者和分析师，需提前注册，通过发送邮件至annie.kasparian@telixpharma.com回复确认 [3] - 网络直播注册链接为https://www.streamy.cloud/telixinvestorday.html [3] 专家信息 - 前列腺癌治疗（TLX591）专家Oliver Sartor自1990年专注前列腺癌，发表超500篇同行评审文章，牵头多项临床研究 [7] - 胶质母细胞瘤治疗（TLX101）专家John de Groot在神经肿瘤学领域工作超20年，发表超200篇同行评审文章，参与多项临床研究和指南制定 [7] - 肾癌成像（TLX250 - CDx，Zircaix®）专家Joseph Osborne是分子成像与治疗主任和放射学教授，领导相关实验室，参与NIH资助项目 [7] 其他信息 - 可访问www.telixpharma.com获取公司最新股价、文件、报告等信息，也可在领英、X和脸书关注公司 [5]

文章核心观点 Kura Oncology和Kyowa Kirin公布ziftomenib在复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病（R/R NPM1 - m AML）患者的KOMET - 001 2期试验积极关键结果，该药物有望成为每日一次口服的menin抑制剂获批用于治疗此类患者，公司将推动其尽快上市 [1][2][7] 试验基本信息 - KOMET - 001 2期试验人群包括92名R/R NPM1 - m AML成年患者，中位年龄69岁（范围33 - 84岁），患者既往治疗程度重，33%接受过三线或以上治疗，59%曾接受维奈克拉治疗 [2] - 安全性人群包括KOMET - 001试验1b期和2期合并的112名R/R NPM1 - m AML成年患者 [5] 疗效结果 - R/R NPM1 - m AML患者在KOMET - 001试验2期部分的完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为23%（21/92），其中13人CR，8人CRh；CR/CRh反应的中位持续时间为3.7个月，受限平均反应持续时间为4.3个月；在达到CR/CRh的21名患者中，19人评估了微小残留病（MRD）状态，63%（12/19）的患者MRD阴性 [3] - 无论是否有过造血干细胞移植（HSCT）、维奈克拉治疗或FLT3/IDH共突变，预定义亚组的CR/CRh率相当；输血转化率为21%（17/82），维持输血独立性率为20%（2/10）；反应者中位总生存期（OS）为16.4个月，无反应者为3.5个月 [4] 安全性结果 - ziftomenib在该人群中的安全性与既往报告数据一致，3%的患者因治疗相关不良事件（TRAEs）停药；发生率超过10%的3级及以上TRAEs仅为分化综合征（DS），发生率13%，无4/5级治疗相关DS [5] - 虽有3例患者经研究者评估报告有QTc间期延长，但均同时服用与QTc延长相关药物，2例有电解质异常，1例有房颤既往史 [6] 公司动态 - Kura Oncology将于2025年6月2日下午7:30（美国东部时间）/下午4:30（美国太平洋时间）举办虚拟投资者活动，介绍ziftomenib在R/R NPM1 - m AML的KOMET - 001试验情况 [1][8] - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，其ziftomenib是首个获FDA突破性疗法认定用于治疗R/R NPM1 - m AML的研究性疗法，公司与Kyowa Kirin合作开发和商业化该药物，还开展多项相关临床试验；此外，公司还有KO - 2806、Tipifarnib等在研药物 [9] - Kyowa Kirin是日本全球专科制药公司，有70多年药物研发和生物技术创新投资经验，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [10]

新药研发进展 - 临床试验发现新药camizestrant可通过阻断雌激素进入乳腺癌细胞来抑制或减缓肿瘤生长[1] - 该药物使患者疾病进展风险降低52%相比标准疗法[2] - 受试者癌症稳定期平均达16个月相比其他治疗的9个月[6] 临床试验数据 - Serena-6试验覆盖23国3000多名HR+/HER2-乳腺癌患者(占病例70%)[5] - 1%患者因副作用停药显示良好耐受性[6] - 首次全球研究证明血液检测可早期发现治疗耐药性[10] 技术突破 - 通过追踪循环肿瘤DNA(ctDNA)实现治疗耐药性早期监测[12] - 血液检测技术使医生能在肿瘤生长前及时调整治疗方案[12][13] - 该方法有望成为晚期乳腺癌个性化治疗的重要组成部分[13] 行业影响 - 研究成果将在美国临床肿瘤学会年会发布[10] - 专家评价此为精准医疗的转型性突破[2] - 英国每年新增乳腺癌病例约56,400例(女性)和390例(男性)[8][10]

文章核心观点 - 临床阶段精准医学公司Relay Therapeutics宣布管理层将于6月参加两场炉边谈话，网络直播可通过公司网站获取，活动结束后30天内可观看回放 [1] 公司信息 - Relay Therapeutics是临床阶段精准医学公司，结合前沿计算和实验技术改变药物发现过程，目标是为患者带来改变生活的疗法 [2] - 作为新技术交叉融合诞生的新型生物技术公司，其Dynamo®平台整合前沿计算和实验方法，针对此前难以解决或未充分解决的蛋白质靶点开发药物 [2] - 公司最初专注于增强小分子疗法在靶向肿瘤学和遗传疾病适应症方面的发现 [2] 活动安排 - 公司管理层将于2025年6月4日上午8:45参加Jefferies全球医疗保健会议炉边谈话 [3] - 将于2025年6月11日下午2:40参加Goldman Sachs全球医疗保健会议炉边谈话 [3] 联系方式 - 联系人Pete Rahmer，邮箱prahmer@relaytx.com [3] - 媒体联系人Dan Budwick，电话973 - 271 - 6085，邮箱dan@1abmedia.com [3]

公司动态 - 公司首席执行官Jason Coloma博士将于2025年6月5日下午2点在Jefferies 2025全球医疗保健会议上介绍公司概况 [1] - 会议将进行网络直播，可在公司网站投资者板块观看，直播结束后存档60天 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，利用人类遗传学开发治疗肾脏、心血管及相关代谢疾病的小分子精准药物 [3] - 公司通过Compass平台推进管线，该平台可洞察疾病基因变异并关联特定患者群体致病生物途径 [3] - 公司管线由MZE829和MZE782两个全资项目主导，代表针对患者的新型精准药物治疗方法 [3] 联系方式 - 投资者关系/企业联系人是Amy Bachrodt，邮箱为abachrodt@mazetx.com [4] - 媒体联系人是Dan Budwick，邮箱为dan@1abmedia.com [4]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Rapport Therapeutics宣布管理层计划参加两场投资者会议 并介绍公司业务情况 [1][3] 公司参会信息 - 公司管理层计划参加Jefferies全球医疗保健会议 于2025年6月4日上午10:30进行炉边谈话 [1] - 公司管理层计划参加高盛第46届年度全球医疗保健会议 于2025年6月9日上午10:00进行炉边谈话 [2] - 感兴趣者可在公司网站“投资者”板块获取炉边谈话的直播和存档网络直播 [2] 公司业务情况 - 公司致力于为神经或精神疾病患者发现和开发小分子精准药物 [1][3] - 公司创始人在大脑中受体相关蛋白功能方面有开创性发现 其研究成果构成公司RAP技术平台基础 该平台能产生精准小分子候选产品 克服传统神经学药物发现的局限 [3] - 公司精准神经科学产品线包括主要研究药物RAP - 219 旨在通过选择性靶向大脑特定区域表达的RAP实现神经解剖特异性 公司正将其作为难治性局灶性癫痫 双相躁狂和糖尿病周围神经性疼痛的潜在治疗方法 [3] - 公司还有针对慢性疼痛和听力障碍的临床前和后期发现阶段项目 [3] 公司联系方式 - 公司通讯与投资者关系主管为Julie DiCarlo 邮箱为jdicarlo@rapportrx.com [4]

战略合作 - 罗氏与Broad Clinical Labs达成战略合作，共同开发并试点应用罗氏新一代测序技术SBX，旨在变革临床基因组学和生物医学发现[1] - 合作初期项目将聚焦于危重新生儿及其父母的三人全基因组测序研究，目标是将全基因组测序纳入新生儿重症监护室的常规临床护理[2] - 合作还将探索SBX技术在RNA测序（包括单细胞测序）中的应用，以揭示疾病机制并识别新治疗靶点[4] SBX技术优势 - SBX技术具备超快速周转时间、卓越可扩展性和成本效益，适用于从重症监护到多组学研究的多种场景[3] - 该技术采用先进CMOS传感器模块，可同时处理大量样本，支持从小型研究到数千样本规模项目的高效测序[7] - SBX技术适用于全基因组测序、全外显子测序和RNA测序，兼具研究实验室和临床应用的潜力[9] 合作方背景 - Broad Clinical Labs是Broad Institute全资子公司，已完成超过75万例人类全基因组测序，致力于推动前沿组学技术应用[11] - 罗氏作为全球最大生物技术公司，在体外诊断和个性化医疗领域处于领先地位，持续通过创新改善全球医疗水平[12][13] 技术开发背景 - SBX技术由Stratos Genomics创始人发明，罗氏于2020年收购该公司后整合该技术，目前仍处于开发阶段[10][15]

战略合作 - 罗氏与Broad Clinical Labs达成战略合作 共同开发基于SBX技术的突破性应用 重点推动临床基因组学和生物医学发现 [1] - 首个合作项目聚焦危重新生儿及其父母的三重全基因组测序 目标将全基因组测序纳入新生儿重症监护室常规临床实践 [2] - 合作还将探索SBX技术在RNA测序(包括单细胞测序)中的应用 以揭示新疾病机制和治疗靶点 [4] SBX技术优势 - SBX技术具备超快周转时间、卓越可扩展性和成本效益 适用于从研究到临床的多种测序场景 [3] - 技术采用先进CMOS传感器模块 支持实时碱基识别和大规模样本并行处理 可灵活应对不同规模项目 [7][8] - 应用场景覆盖全基因组测序、全外显子测序和RNA测序 兼具科研与临床潜力 [9] 合作方背景 - Broad Clinical Labs为Broad Institute全资子公司 已完成超75万例人类全基因组测序 在单细胞方法开发领域领先 [4][11] - 罗氏是全球最大生物技术公司 在体外诊断和个性化医疗领域处于领导地位 2020年通过收购Stratos Genomics获得SBX技术 [12][10] 技术愿景 - 双方致力于构建基因组学驱动的医疗体系 推动规模化精准医学发展 [5] - SBX技术设计目标为突破传统测序局限 兼具高精度、灵活性和速度优势 [6] - 技术有望通过快速部署能力 支持新生儿重症监护等时效敏感场景 [3]

文章核心观点 Telix Pharmaceuticals Limited宣布将于2025年6月11日在纽约市举办投资者日活动，聚焦精准医疗和治疗性放射性药物的增长机会 [1][2] 活动信息 - 活动时间为2025年6月11日上午8:30至下午12:00（美国东部时间） [1] - 活动地点为纽约市 [1] - 邀请对象为机构投资者、分析师和公司嘉宾 [2] - 活动聚焦Telix商业和临床精准医疗及治疗性放射性药物组合的增长机会 [2] - Telix领导团队成员将出席活动，包括董事总经理兼集团首席执行官Christian Behrenbruch博士等 [3] - 关键意见领袖将分享对Telix诊疗候选药物的临床实用性和机会的看法 [3] - 现场参加需提前注册，通过发送电子邮件至annie.kasparian@telixpharma.com进行回复确认 [4] 公司信息 - Telix是一家专注于治疗和诊断放射性药物及相关医疗技术开发和商业化的生物制药公司 [5] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本，在美国、巴西、加拿大、欧洲（比利时和瑞士）和日本开展国际业务 [5] - 公司正在开发一系列临床和商业阶段产品，旨在满足肿瘤学和罕见病领域未满足的重大医疗需求 [5] - Telix旗下有ARTMS、IsoTherapeutics等集团公司 [5] - 公司在澳大利亚证券交易所（ASX: TLX）和纳斯达克全球精选市场（NASDAQ: TLX）上市 [5] 其他信息 - 可访问www.telixpharma.com获取Telix的更多信息，包括最新股价等 [6] - 可在LinkedIn、X和Facebook上关注Telix [6] - Telix投资者关系联系方式包括SVP Kyahn Williamson等 [7]

核心观点 - EXACT Therapeutics公布ACTIVATE一期试验最终阳性数据 证明其专有的声学集群疗法(ACT)联合化疗在治疗结直肠癌肝转移患者中显著增强疗效且安全性良好 为启动胰腺癌二期ENACT试验提供强有力支持 [1][3][8] 临床试验结果 - ACT联合化疗相比单独化疗显著提升肿瘤缩小幅度：在化疗应答患者中 联合治疗组肿瘤直径缩小29% 对照组仅缩小7% (p<0.05) [3][8] - PS101呈现明显剂量反应关系：40µl/kg剂量组肿瘤缩小效果优于20µl/kg组 40µl/kg组中3/4患者肿瘤直径缩小超30% [4] - 治疗总体有效：9例可评估患者中6例出现肿瘤缩小 所有剂量组均显示良好安全性和耐受性 [4][8] 技术机制 - ACT技术通过静脉注射PS101制剂（全氟丁烷微气泡和全氟甲基环戊烷微滴簇） 经高频超声激活形成簇状气泡暂时嵌顿毛细血管 再通过低频超声振荡增强化疗药物靶向递送效率 [10] - 该技术平台具有非侵入性特点 可应用于多种肿瘤治疗药物及其他适应症（包括脑部疾病） [2][11] 研发进展 - ACTIVATE为多中心单臂开放标签一期试验 采用患者自身对照设计 通过盲态中心评审评估肿瘤反应 [7] - 试验共纳入11例难治性患者（9例可评估） 主要评估ACT联合FOLFOX/FOLFIRI化疗方案的安全性、药代动力学和初步抗癌活性 [7][9] - 公司计划在科学期刊和医学会议上公布详细数据 并推进针对局部晚期胰腺癌的二期ENACT试验 [5][8] 公司背景 - EXACT Therapeutics为临床阶段精准医疗公司 专注于利用超声和微泡技术实现肿瘤靶向药物递送 股票在奥斯陆泛欧交易所成长市场交易（代码：EXTX） [11]