文章核心观点 Aptose公司管理团队将参加2025年5月5 - 6日在多伦多举行的Bloom Burton & Co.医疗保健投资者会议 公司董事长、总裁兼首席执行官William G. Rice博士将于5月5日进行演讲并主持一对一会议 [1][2] 会议信息 - 会议日期为2025年5月5 - 6日 [1] - 公司董事长、总裁兼首席执行官William G. Rice博士将于5月5日下午3点（美国东部时间）进行公司介绍和网络直播演讲 [3] - 网络直播链接为https://event.summitcast.com/view/hG2KhRan38C8o5wZiWyxNK/gmdcbaMxMaML5y8VPDckgT 公司介绍资料将在Aptose网站上提供 [3] - 该会议汇聚对加拿大医疗保健行业最新发展感兴趣的美国、加拿大和国际投资者 参会者可通过演讲和私人会议获取加拿大优质上市公司和私营公司的最新信息 更多信息可访问bloomburton.com/conference [4] 公司信息 - Aptose是一家临床阶段的生物技术公司 致力于开发满足肿瘤学未满足医疗需求的精准药物 初期专注于血液学领域 [5] - 公司小分子癌症治疗药物管线包括旨在提供单药疗效、增强其他抗癌疗法和方案疗效且无重叠毒性的产品 [5] - 公司领先的临床阶段化合物tuspetinib（TUS）是一种口服激酶抑制剂 已在复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的单药治疗和联合治疗中显示出活性 目前正作为新诊断AML的一线三联疗法进行开发 [5] 联系方式 - 如需进一步信息 可联系Aptose Biosciences Inc.的Susan Pietropaolo 电话201 - 923 - 2049 邮箱spietropaolo@aptose.com [8]

核心观点 - 公司在肿瘤学、女性健康、自身免疫疾病和神经学等关键专业检测领域表现强劲，预计将推动未来增长 [1] - 公司拥有稳健的潜在收购渠道，符合其财务战略并增强有机增长 [1] - 中央实验室业务是生物制药实验室服务（BLS）板块的关键增长驱动力 [1] - 宏观经济问题和汇率波动对运营产生不利影响 [1] 财务表现 - 过去一年股价上涨4.9%，同期行业下跌9.2%，标普500指数下跌1.4% [2] - 市值187亿美元，收益率为7.2%，高于行业的6.3% [2] - 过去四个季度平均盈利超预期3.2% [2] - 2025年营收预期139.3亿美元，同比增长7.1% [14] - 2025年每股收益预期保持16.01美元 [14] 业务发展 - 2024年增强神经退行性疾病检测能力，推出pTau217阿尔茨海默病检测和GFAP神经退行性疾病早期检测 [3] - 肿瘤学推出Plasma Detect检测，使用全基因组测序和机器学习分析最小残留病灶（MRD），目前正在进行12项全球试验 [3] - 精准肿瘤学产品组合扩展，包括Labcorp Tissue Complete和OmniSeq INSIGHT循环肿瘤DNA检测 [4] - 获得FDA de novo营销授权PGDx elio plasma focus Dx [4] - 第四季度推出多发性硬化监测档案，监测神经丝轻链血清和GFAP值 [4] - 推出首个伴随诊断（CDx）检测，识别适合VYLOY靶向治疗的胃癌患者 [4] - 通过Labcorp OnDemand平台推出多项消费者自主检测 [4] 收购与合作伙伴关系 - 2024年投资8.39亿美元进行收购，加强作为医院、卫生系统和区域/地方实验室关键合作伙伴的角色 [5] - 第四季度收购Lab Works的选定资产和分子检测地点，增强阿拉巴马州的综合检测和实验室服务 [5] - 完成收购Ballad Health在阿巴拉契亚地区的选定 outreach 实验室服务 [5] - 12月与MAWD Pathology Group达成协议，收购其独立实验室的临床和女性健康检测业务的选定资产 [6] - 与美国疾病控制与预防中心（CDC）合作推出H5禽流感分子检测 [6] - 收购BioReference Health诊断业务的选定资产 [7] - 与Naples Comprehensive Healthcare合作管理其住院实验室运营 [7] - 收购Invitae的选定资产，预计2025年推动营收增长约10%，并轻微提升盈利 [9] 生物制药实验室服务（BLS）扩展 - 与领先制药和生物技术公司合作，开发潜在抗病毒药物、治疗方法和疫苗 [10] - 中央实验室业务第四季度增长10%，推动生物制药营收增长 [10] - 早期开发业务营收同比增长12% [10] - 在印第安纳州格林菲尔德开设新设施，增强全球分子生物分析能力，支持先进疗法的临床前和临床分子生物分析检测开发和验证 [11] - 2023年在中国开设两个新国际设施：新的试剂盒生产设施和扩大的免疫学及免疫毒理学实验室 [11] 风险因素 - 运营高度依赖患者、医生、医院、医疗设备公司等对诊断检测和药物开发服务的需求 [12] - 全球经济状况波动，包括通货膨胀，显著减少这些服务的需求，影响客户支付能力和公司盈利能力 [12] - 地缘政治局势加剧，如乌克兰和中东，可能减少检测量，导致供应链中断和提高服务价格 [12] - 巨大国际市场份额使其易受汇率波动影响 [13] - 美元升值预计将使公司海外营收面临困境 [13] - 2025年汇率折算预计对企业营收产生50个基点（bps）的不利影响，对生物制药营收产生140个基点的更高不利影响 [13] 同业比较 - Masimo（MASI）收益率为3.5%，远高于行业的-3.6%，过去四个季度平均盈利超预期14.4%，过去一年股价上涨1.6%，同期行业下跌18% [15] - Boston Scientific（BSX）收益率为3.1%，高于行业的0.4%，过去四个季度平均盈利超预期8.3%，过去一年股价上涨54.8%，同期行业增长10.5% [16] - Abbott（ABT）收益率为4.1%，高于行业的0.4%，过去四个季度盈利三次超预期一次持平，平均超预期1.6%，过去一年股价上涨11.5%，同期行业增长1.5% [17]

文章核心观点 - 2025年4月7日Acrivon Therapeutics宣布Mansoor Raza Mirza医学博士将于4月9日起担任公司首席医学官，现任首席医学官Jean - Marie Cuillerot同日离职，Mansoor Raza Mirza将领导公司临床开发工作 [1] 公司人事变动 - Mansoor Raza Mirza医学博士将于2025年4月9日起担任公司首席医学官，现任首席医学官Jean - Marie Cuillerot同日离职 [1] 新首席医学官观点 - Mansoor Raza Mirza对ACR - 368有前景的临床活性、ACR - 2316的快速进展以及AP3平台的差异化能力印象深刻，认为ACR - 368有潜力成为晚期子宫内膜癌的重要新疗法，对ACR - 2316也很兴奋，其使命是让有需要的患者从公司不断增长的治疗管线中受益，期待推进ACR - 368等项目通过监管提交和潜在批准 [2] 公司CEO观点 - 公司首席执行官Peter Blume - Jensen博士欢迎Mansoor加入，称其在卵巢癌和子宫内膜癌新疗法临床开发方面有开创性贡献，期待其领导ACR - 368的2b期研究和ACR - 2316的1期临床试验，感谢Jean - Marie的服务 [2] 新首席医学官履历 - Mansoor Raza Mirza是妇科恶性肿瘤领域杰出肿瘤学家，最近担任丹麦哥本哈根大学国家医学中心首席肿瘤学家，还担任北欧妇科肿瘤学会临床试验部门医学主任，专注妇科癌症非手术治疗，在临床方案开发、试验开展和法规方面经验丰富，是子宫内膜癌全球知名意见领袖 [2] - 他在知名期刊发表众多文章，是多项1、2、3期临床试验的主要研究者，在《新英格兰医学杂志》发表7篇文章，其中4篇为第一作者，还参与制定子宫内膜癌等妇科癌症管理国家指南及宫颈癌和外阴癌放疗方案 [3] - 他在多个知名组织担任关键职位，如欧洲妇科肿瘤学会副主席、妇科癌症国际组织执行董事等，还是多家生物制药公司董事会成员，是多个学会成员 [4][5] - 他1985年以优异成绩获得医学学位，1986年获得外科文凭，1988年获得临床肿瘤学文凭，均来自俄罗斯莫斯科皮罗戈夫国立医科大学，后在南丹麦大学完成临床肿瘤学研究生教育，拥有丹麦医学和放射肿瘤学执业执照 [6] 公司业务情况 - Acrivon是临床阶段生物制药公司，利用专有AP3平台发现和开发精准肿瘤药物，该平台可测量肿瘤细胞蛋白信号网络和药物诱导耐药机制，用于基于通路的药物设计、适应症发现和反应预测 [7] - 公司目前推进领先候选药物ACR - 368的潜在注册2期试验，专注子宫内膜癌，已获FDA快速通道指定，其OncoSignature测试在临床前研究中广泛评估，FDA授予其用于识别可能受益于ACR - 368治疗的子宫内膜癌患者的突破性设备指定 [7] - 除ACR - 368外，公司利用AP3平台开发内部发现的管线项目，包括临床2期资产ACR - 2316，是新型、强效、选择性WEE1/PKMYT1抑制剂，还有一个临床前细胞周期项目，靶点未披露 [8] - 公司开发了AP3 Interactome，这是一个由生成式磷酸蛋白质组学机器学习驱动的计算分析平台，用于对内部AP3磷酸蛋白质组药物分析数据集进行综合分析，以推进内部研究项目 [9]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度，公司一般及行政费用约为160万美元，高于2023年同期的约130万美元；研发费用约为430万美元，高于2023年第四季度的约360万美元；净亏损约为590万美元，合每股亏损0.54美元，而2023年第四季度净亏损约为420万美元，合每股亏损0.39美元 [62] - 2024年全年，公司研发费用约为1610万美元，高于2023年的约1190万美元；一般及行政费用约为610万美元，略高于2023年的约600万美元；净亏损约为2080万美元，合每股亏损1.93美元，而2023年净亏损约为1600万美元，合每股亏损1.47美元；运营亏损部分被利息收入和其他净收入约140万美元所抵消 [63][64] - 截至2024年12月31日，公司现金状况（包括现金等价物和有价证券）约为2400万美元，预计现有资金可支持至少12个月的运营费用和资本支出需求，但近期仍需大量额外资金 [65] - 截至2024年12月31日，公司有10784725股普通股流通在外，有70000股认股权证和1245694股期权，完全稀释后的流通股约为1210万股 [66] 各条业务线数据和关键指标变化 临床药物研发业务 - 所有临床阶段候选药物均处于1期和2期试验，已对多个患者队列进行给药，还有如抗体药物偶联物等临床前资产处于早期开发阶段 [12][13] - 2期资产LP - 300针对每年40 - 50亿美元的市场机会，HARMONIC试验中，领先队列在从不吸烟的非小细胞肺癌患者中实现了86%的临床获益率和43%的客观缓解率；扩展队列数据继续支持类似的患者反应和临床获益趋势 [14][15] - LP - 184和LP - 284的1a期临床试验已成功推进多个患者队列，未观察到与候选药物相关的严重不良事件；LP - 184在多个实体瘤的1a期试验预计本季度完成招募，计划在2025年第二季度进行更广泛的临床数据更新；已提交LP - 184在三阴性乳腺癌的1b和2期研究的临床试验方案给FDA [21][23][25] AI平台业务 - RADR平台已指导3种AI驱动药物快速高效进入临床试验，公司过去三年的烧钱率低于一些同行一个季度的烧钱率，且管线更先进 [11] - AI驱动的抗体药物偶联物开发模块确定了82个有前景的靶点和超过290个靶点适应症组合，其中许多已在临床前和临床试验中得到验证 [53] - 专利待批的血脑屏障通透性预测算法在治疗数据公共排行榜上排名前五，每小时可处理约10万个分子，有望加速中枢神经系统药物发现 [48][49] 子公司业务 - 全资子公司Starlight Therapeutics的STAR - 001在胶质母细胞瘤的临床前模型中显示出3 - 6倍的细胞敏感性增加，许多肿瘤模型显示完全根除且复发率极低 [41][42] 各个市场数据和关键指标变化 - LP - 184在胶质母细胞瘤和三阴性乳腺癌获得两个FDA快速通道指定，以及三个罕见儿科疾病指定，相关适应症的市场潜力每年超过10亿美元，涉及超过15万名实体瘤患者 [18][20] - STAR - 001和LP - 184的市场潜力预计超过14亿美元，其中中枢神经系统癌症约40多亿美元，其他实体瘤约90 - 100亿美元 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 利用AI和机器学习进行精准肿瘤疗法开发，通过RADR平台加速药物研发，提高效率和降低成本 [8][11] - 推进临床药物试验，计划在2025年分享LP - 300扩展队列的更多结果，完成LP - 184和LP - 284的1期试验并开展后续试验 [18][25] - 开发和推广AI平台及相关算法，如血脑屏障通透性预测算法和抗体药物偶联物开发模块，将其作为协作资产与生物制药合作伙伴合作 [50][55] - 成立科学顾问委员会，为STAR - 001的开发提供战略指导 [43][44] 行业竞争 - 公司在AI和机器学习用于药物研发方面具有领先地位，烧钱率低于部分同行，管线更先进 [11] - 通过获得FDA快速通道指定和罕见儿科疾病指定等监管认可，加速临床开发进程，增强竞争力 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 计算和AI驱动方法在大型和新兴制药公司的药物发现和开发中越来越普遍，公司在创新使用AI和机器学习方面的领导地位将随着行业成熟带来显著回报 [7][8] - 公司对AI变革肿瘤药物开发的潜力持乐观态度，认为AI将使药物更快、更便宜且更精准，改变制药行业研发生产力和产出方向 [86][87] - 公司现有资金可支持至少12个月的运营，但近期需要大量额外资金，2025年的关键目标之一是寻求额外资金机会 [65] 其他重要信息 - 公司团队约24人，采用混合运营模式，专注于研究和药物开发 [67] - 公司有12项指定，涵盖11个不同项目，其中ATRT有孤儿和罕见儿科两项指定，LP - 284在公司上市融资时还不存在，LP - 184未进入临床，LP - 300刚开始探索其机制潜力 [72][73] 问答环节所有提问和回答 问题: 亚洲与美国的患者入组速度和质量比较 - 亚洲的入组速度比美国快2 - 4倍，从签约到首位患者入组的时间更快，且速度还在加快，预计今年最终会快3 - 4倍 [90][91] 问题: 在ADC领域，借助RADR平台，用免疫疗法替代有毒有效载荷的机会如何 - 用小分子免疫调节剂进行抗体偶联是可能的，未来可能会看到多有效载荷和双特异性多有效载荷的设计创新，但测试这些复杂架构在非人类灵长类动物中的效果是挑战，需要精准生物学和数据收集，适合用AI解决 [91][92][94] 问题: 今年晚些时候HARMONIC试验更新的情况 - 公司希望在Q2中后期有下一次数据读出，关键数据将在30个事件时得出，届时可决定是否开展更大规模试验以及是否有足够数据进行资产合作；近期会展示早期队列的趋势在现有队列（包括来自日本和台湾的患者）中持续存在 [99][100][101] 问题: ADC项目接下来应关注什么 - 随着时间推移会有更多临床前数据，还将宣布与使用公司ADC AI平台作为分析工具的团体的合作 [105] 问题: LP - 184结果原计划在Q4公布，后推迟，何时公布 - 原预计在剂量水平9或10达到最大耐受剂量，但入组进展到更高剂量水平，增加了时间；目前处于11、12队列，每个队列约需一个月，且未出现严重不良事件，刚开始看到治疗效果，所以结果公布时间推迟 [107][109] 问题: STAR - 001何时用于儿科 - 公司正与POETIC联盟密切合作，接近达成各方都同意的儿科脑癌试验方案，预计今年中晚期会有进展，前提是获得相关批准 [111][112] 问题: 与其他公司签署新药发现协议还缺少什么 - 作为小公司，科学家和数据工程师资源有限，目前专注于自身管线；若要与其他公司合作，需要对方给予足够的分子股权或显著的报销，以补偿停止自身项目的机会成本；公司计划将一些代理AI架构模块公开，推动相关合作 [113][114][116] 问题: 是否与亚马逊联系过 - 公司与亚马逊进行了多次讨论，但可能沟通层级不够；公司向亚马逊介绍了大型制药公司与药物开发商需求的差异，公司解决的问题更多是计算密集型而非数据存储密集型；公司希望与大科技公司合作，将代理AI架构公开可推动此类对话 [118][119][120] 问题: LP - 184当前剂量水平及剂量增加百分比 - 当前剂量水平12为每千克0.61毫克，剂量增加百分比为25% [124][126]

人工智能在精准肿瘤学中的应用 - AI和机器学习在精准肿瘤学中发挥关键作用 通过分析海量数据、识别模式并辅助决策 尤其在数字病理学领域 AI算法可检测癌细胞、分类肿瘤亚型并改善患者预后 [1] - AI驱动的自动图像分析和生物标志物识别是该领域主要技术突破 [1] 政策与市场动态 - 美国国立卫生研究院(NIH)正在评估PRIMED-AI计划 旨在协调各机构资源 将AI/ML整合至疾病诊断和治疗中 同时已开发预测癌症患者治疗反应的AI模型 [2] - 全球肿瘤学AI市场规模2023年达19.2亿美元 预计以29.4%的年复合增长率增长 2030年将达115.2亿美元 [3] 行业驱动因素 - 全球癌症病例增加、AI/ML技术创新(诊断准确性和治疗策略提升)及个性化医疗需求增长 共同推动AI驱动治疗方案采用 [4] - AI模型在早期癌症检测、患者分层和实时治疗优化中的应用将持续扩展 改变癌症诊疗方式 [7] 主要参与企业 - NVIDIA凭借GPU成为AI模型基础架构核心 支持医学成像、个性化医疗和药物开发 [5] - Palantir通过Foundry平台实现实验室数据的360度全景分析 [5] - Google DeepMind的AlphaFold可精准预测蛋白质结构 IBM Watson Health和微软的AI计划也在塑造竞争格局 [6] 重点公司分析 BioXcel Therapeutics - 利用NovareAI平台加速现有药物新适应症开发 降低研发成本并提高成功率 [8] - 2025年预期收入和盈利增长率分别为71.2%和33.1% 长期盈利增长预期达37.9% [9] Tempus AI - 专注于基因组学和肿瘤学的精准医学 其算法测试平台整合分子/临床数据库和实验室网络 开发癌症治疗辅助工具 [10] - 2025年预期收入和盈利增长率分别为78.4%和62.3% 长期盈利增长预期达42% [11][12] Quest Diagnostics - 通过收购PathAI Diagnostics资产加速AI病理学在癌症诊断中的应用 PathExplore病理面板提供600多项可量化特征 [13] - 2025年预期收入和盈利增长率分别为9.1%和8.6% 长期盈利增长预期为8.2% [14]

公司动态 - 公司将于2025年3月19日举办网络直播，讨论2024年第四季度和全年财务业绩并提供近期公司最新情况 [1] - 相关财务结果将在公司网站aadibio.com的“投资者与新闻”页面公布 [1] 公司介绍 - 公司是一家精准肿瘤学公司，致力于大胆运用技术，为难以治疗的癌症患者提供更好的精准肿瘤治疗方案 [2] 联系方式 - 公司联系邮箱为[email protected] [2]