文章核心观点 AB Science宣布其药物AB8939获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格用于治疗急性髓系白血病（AML），此前已获美国FDA孤儿药认定，该药物有显著治疗优势且孤儿药资格能带来诸多益处 [1][2] 分组1：AB8939获孤儿药资格情况 - AB8939获EMA孤儿药资格用于治疗AML，此前已获美国FDA孤儿药认定 [1][2] - EMA授予孤儿药资格标准严格，需证明药物较现有治疗对患者有显著益处 [2][4] 分组2：AB8939治疗优势 - 临床前数据显示AB8939治疗效果优于阿糖胞苷、阿扎胞苷和维奈克拉等现有疗法 [3] - 单药治疗1期初步疗效和安全性数据已公布，有3天和14天治疗周期 [3] - 对耐药细胞有效，45%长春新碱耐药细胞和66%阿糖胞苷耐药细胞对AB8939有反应 [4] - 在难治性AML患者异种移植模型中，AB8939可缩小肿瘤、延长生存期 [4] - 与参考治疗联用有叠加效果，与维奈克拉联用可消除血液、脾脏和骨髓癌细胞且无严重副作用 [4] - 与维奈克拉不同，AB8939无血液毒性，与其他治疗有协同作用 [4] 分组3：AB8939介绍 - AB8939是新合成分子，可同时靶向癌细胞和癌症干细胞，知识产权由AB Science 100%拥有 [6] 分组4：孤儿药资格益处 - 欧盟孤儿药资格授予治疗危及生命或慢性衰弱疾病且患者不超万分之五的药物，或营销收入难抵研发投资的药物 [7] - 获欧盟孤儿药资格公司可获产品开发各方面低价科学建议、直接进入集中营销授权程序及特定财政激励 [8] - 若产品获批上市，孤儿药资格仍有效时可获10年营销排他权 [8] 分组5：AB Science介绍 - 公司2001年成立，专注蛋白激酶抑制剂（PKIs）研发、商业化，项目针对未满足医疗需求疾病 [9] - 公司有自有分子组合，领先化合物马赛替尼已用于兽医学，在人类医学多领域开发 [10] - 公司总部在法国巴黎，在泛欧证券交易所巴黎上市 [10]

公司动态 - 欧洲委员会授予deucrictibant治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格 [1] - 美国FDA已于2022年3月授予deucrictibant治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格 [2] - 公司正在执行deucrictibant治疗遗传性血管性水肿(HAE)的3期临床试验项目 [3] - 公司首席医疗官表示deucrictibant作为缓激肽B2受体拮抗剂有望解决多种缓激肽介导的血管性水肿疾病未满足需求 [3] - 公司正在与监管机构讨论在AAE-C1INH患者中进行关键性试验 [3] 产品信息 - deucrictibant是一种新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 [4] - 通过抑制缓激肽B2受体信号传导，deucrictibant可能预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 [4] - 公司开发了两种口服制剂：缓释片剂用于预防性治疗，速释胶囊用于按需治疗 [4] - deucrictibant已获得美国和欧洲的孤儿药资格 [4] 公司概况 - Pharvaris是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的后期生物制药公司 [5] - 公司致力于为所有类型缓激肽介导的血管性水肿提供口服治疗方案 [5] - 目前正在进行两项3期关键研究：CHAPTER-3用于预防HAE发作，RAPIDe-3用于按需治疗HAE发作 [5] - 在2期预防性和按需治疗HAE研究中已获得积极数据 [5]

As filed with the Securities and Exchange Commission on August 14, 2023. Registration No. 333-273375 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ____________________ Amendment No. 1 FORM F-1 REGISTRATION STATEMENT UNDER THE SECURITIES ACT OF 1933 NeuroSense Therapeutics Ltd. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) ____________________ Not Applicable (Translation of Registrant's name into English) | State of Israel | 2834 | Not Applicable | | --- | --- | --- | | (St ...