临床试验进展 - 海特生物参股公司中眸医疗的ZM-02眼用注射液临床试验申请获得美国FDA批准，同意进行临床研究[1] - ZM-02的临床试验申请受理号为IND32046[1] 产品与技术特点 - ZM-02是中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法，用于治疗晚期视网膜退行性疾病[1] - 疗法通过单次玻璃体腔注射，将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，使患者在缺乏功能性光感受器的情况下仍能感知光信号[1] - 与传统针对特定基因突变的疗法不同，ZM-02采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病（如年龄相关性黄斑变性）[1] 临床前及临床数据 - 临床前研究显示，ZM-02在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达、表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力[1] - 进行中的首次人体MOON临床试验（NCT06292650）显示，该疗法可显著改善晚期RP患者的视力及生活质量，同时也具有良好的安全性[1] 监管资格认定 - 2024年10月，ZM-02获得美国FDA授予孤儿药资格认定[1]