财务报表编制基础 - 公司未经审计的合并财务报表按持续经营假设编制[22] 公司经营风险 - 公司作为早期生物技术企业，预计未来持续亏损且可能无法盈利[22] - 公司普通股若不遵守持续上市标准，可能从纳斯达克摘牌[22] - 公司治疗候选药物处于早期开发阶段，可能失败或延迟[22] - 公司需大量资金推进治疗候选药物开发，但无法保证未来资金充足[22] - 公司当前流动性能否支持未来十二个月运营存疑，需大量额外融资[147] - 公司预计短期内不会产生产品收入，未来收入可能来自合作活动[170] - 公司预计在可预见的未来不会产生产品收入，但未来收入可能来自合作活动[182] - 公司持续经营能力存在重大疑问，需大量额外融资以支持运营[194][208] 资产关键指标变化 - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为2.1198亿美元，较2021年12月31日的3.4644亿美元减少[26] - 截至2022年6月30日，短期投资为99.7万美元，较2021年12月31日的449.7万美元减少[26] - 截至2022年6月30日，总资产为3695.5万美元，较2021年12月31日的6486.8万美元减少[26] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为252.6万美元和452.5万美元[67] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，其他非流动资产分别为130万美元和932.5万美元[69] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，物业和设备净值分别为332.5万美元和392.7万美元[70] - 截至2022年6月30日，公司持有的可供出售证券合同期限为一年或以内的占比100% [73] - 2022年6月30日商业票据摊余成本为1000千美元，公允价值为997千美元；2021年12月31日摊余成本为10498千美元，公允价值为10496千美元[76] - 截至2022年6月30日，按公允价值计量的金融资产总额为6552美元，其中一级资产5555美元，二级资产997美元；截至2021年12月31日，总额为31621美元，其中一级资产21125美元，二级资产10496美元[129] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2339.5万美元[53] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2340万美元[145] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2340万美元，而2021年12月31日为4830万美元[192] 负债关键指标变化 - 截至2022年6月30日，总负债为3579.2万美元，较2021年12月31日的5363.6万美元减少[26] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为330.8万美元和646.4万美元[71] - 截至2022年6月30日，与2021年12月宣布的战略裁员相关的应计负债余额为391千美元[84] 股东权益关键指标变化 - 截至2022年6月30日，股东权益为116.3万美元，较2021年12月31日的1123.2万美元减少[26] 营收关键指标变化 - 2022年Q2和H1总营收分别为247.1万美元和503.6万美元，2021年同期分别为7.9万美元和107.6万美元[28] - 2022年第二季度和上半年，公司在Ipsen合作协议下分别确认收入约177.5万美元和385.4万美元，截至2022年6月30日，该协议递延收入为1383.7万美元[64] - 2022年第二季度和上半年，公司在AbbVie合作协议下分别确认收入约69.6万美元和118.2万美元，截至2022年6月30日，该协议递延收入为995.3万美元[65] - 2022年第二季度合作收入247.1万美元，较2021年同期0.1万美元增长3028%[166][167][168] - 2022年上半年合作收入为500万美元，较2021年同期的110万美元增加400万美元，增幅368%[180] 研发费用关键指标变化 - 2022年Q2和H1研发费用分别为674.9万美元和1388.9万美元，2021年同期分别为1084.3万美元和2110.5万美元[28] - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为171,000美元和361,000美元，上半年分别为330,000美元和618,000美元[108] - 2022年第二季度研发费用674.9万美元，较2021年同期1084.3万美元减少38%[166] - 2022年第二季度研发费用为670万美元，较2021年同期的1080万美元减少410万美元，降幅38%[171] - 2022年上半年研发费用为1390万美元，较2021年同期的2110万美元减少720万美元，降幅34%[183] - 预计2022年研发费用较2021年减少约35 - 40%[175][188] 运营亏损关键指标变化 - 2022年Q2和H1运营亏损分别为748.3万美元和1522万美元，2021年同期分别为1386.2万美元和2601.9万美元[28] - 2022年第二季度总运营费用995.4万美元，较2021年同期1394.1万美元减少29%[166] - 2022年第二季度运营亏损748.3万美元，较2021年同期1386.2万美元减少46%[166] 净亏损关键指标变化 - 2022年Q2和H1净亏损分别为747万美元和1581.8万美元，2021年同期分别为1426.9万美元和2674.6万美元[28] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为7470美元和14269美元，六个月净亏损分别为15818美元和26746美元[125] - 2022年第二季度净亏损747万美元，较2021年同期1426.9万美元减少48%[166] - 2022年和2021年上半年净亏损分别约为1580万美元和2670万美元，截至2022年6月30日累计亏损达2.047亿美元[193] 普通股相关指标变化 - 2022年6月30日普通股加权平均流通股数为4503983股，2021年同期为2934770股[28] - 2022年6月29日下午5点，公司进行了普通股1比30的反向股票分割[49] - 2022年6月28日公司申请1比30反向股票分割，6月29日生效[153] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月加权平均基本和摊薄普通股流通股分别为4503983股和2934770股，六个月分别为4268955股和2931607股[125] - 截至2022年6月30日，用于购买普通股的期权、受限股票单位、绩效股票单位和认股权证分别为317262股、49411股、97643股和576261股；2021年分别为368647股、9533股、0股和0股[127] 现金流关键指标变化 - 2022年H1经营活动净现金使用量为2183.4万美元，2021年同期为2588.5万美元[39] - 2022年H1投资活动净现金提供量为349.1万美元，2021年同期为3453.3万美元[39] - 2022年H1融资活动净现金使用量为310.3万美元，2021年同期为67.7万美元[39] - 2022年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为2239.8万美元，2021年同期为4378.7万美元[39] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为2180万美元和2590万美元，减少410万美元[198][199] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金提供量分别为350万美元和3450万美元，减少3100万美元[198][200] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为310万美元，主要因全额偿还MidCap信贷协议项下债务，部分被2022年5月私募交易所得约490万美元净收益抵消[198][201] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为70万美元，源于普通股期权行使所得收益[198][202] 公司业务概述 - 公司是一家早期生物技术公司，利用专有球形核酸技术开展治疗性核酸研发，目前正针对多个疾病靶点进行临床前研究[44][45] 债务偿还情况 - 2022年3月15日，公司偿还MidCap信贷协议下所有剩余未偿债务，包括7500千美元本金余额和506千美元退出费[77] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月内，公司支付MidCap信贷协议利息分别为194千美元和686千美元[78] - 2022年3月15日，公司全额偿还MidCap信贷协议项下所有未偿债务及其他义务，包括750万美元未偿本金余额和约50万美元退出费[196] 租赁相关情况 - 芝加哥租约初始年度基本租金首12个月约为1113千美元，此后每年递增3%，整个原始期限总计12761千美元[81] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月内，公司经营租赁现金支付分别为1703千美元和1106千美元[83] 股权发行与激励情况 - 2022年5月，公司私募发行867369股普通股，每股5.81美元，总收益约5000千美元[91] - 2022年1月，预融资认股权证行权发行466666股普通股，总收益14千美元；截至6月30日，无未行权预融资认股权证[95] - 截至2022年6月30日，2017年股权奖励计划可授予的股权奖励总数为139679[101] - 2022年1月1日，2017年计划下可授予的奖励数量自动增加153333个[100] - 2021年5月公司授予首席财务官Brian C. Bock最多20,000股普通股的股票期权，2022年2月4日其辞职后该期权被没收[103] - 2017年员工股票购买计划规定，符合条件的员工可授权从薪酬中扣除最多15%用于购买普通股，每股购买价格为特定价格的85%，每个发行期约6个月[106] - 2022年1月1日，员工股票购买计划下可发行的普通股数量增加10,000股，截至2022年6月30日，有42,471股可发行[107] - 2022年3月24日董事会批准对符合条件的股票期权重新定价，4月1日起行使价格降至5.51美元，导致增量基于股票的薪酬为291,000美元，其中193,000美元在2022年第二季度确认为费用，98,000美元将在股票期权归属的必要服务期内确认为费用[113][117][122] - 2022年5月9日公司与投资者签订私募协议，出售867,369股普通股，总价约500万美元[159] - 2022年5月，公司与多家合格投资者签订证券购买协议，发行并出售普通股，估计毛收益约为500万美元[197] 其他费用情况 - 2022年6月30日未摊销的基于股权的薪酬费用为2,850,000美元，预计在3.1年的加权平均期间内摊销[108] - 2022年和2021年授予股票期权的预期期限分别为5.3 - 6.1年和5.0 - 6.1年，无风险利率加权平均分别为2.91%和1.05%，预期波动率加权平均分别为95.2%和82.6%， forfeiture率均为5% [109] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日六个月内授予的普通股期权的基础普通股公允价值加权平均分别为4.56美元和56.40美元，行使价格加权平均分别为4.56美元和56.40美元[112] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月公司均产生税前亏损，有效税率为0% [123] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月基本和摊薄每股亏损相同，因潜在稀释性证券具有反稀释作用[124] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月基本和摊薄每股亏损分别为1.66美元和4.86美元，六个月分别为3.71美元和9.12美元[125] - 截至2022年6月30日，公司向西北大学支付的许可费等费用总计11438美元[136] - 2021年上半年，公司因咨询服务确认费用50美元，咨询协议于2021年9月30日到期未续约[138] - 2022年第二季度行政及管理费用为320万美元，较2021年同期的310万美元增加10万美元，增幅3%[176] - 2022年上半年行政及管理费用为640万美元，较2021年同期的600万美元增加40万美元，增幅6%[189] - 2022年第二季度利息费用减少50万美元，原因是2022年3月15日全额偿还了所有

财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2389万美元，较2021年12月31日的3464.4万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司短期投资为249.4万美元，较2021年12月31日的449.7万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司总资产为4189.6万美元，较2021年12月31日的6486.8万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司总负债为3866万美元，较2021年12月31日的5363.6万美元减少[28] - 截至2022年3月31日，公司股东权益为323.6万美元，较2021年12月31日的1123.2万美元减少[28] - 2022年第一季度总营收为2565000美元，2021年同期为997000美元[30] - 2022年第一季度研发费用为7140000美元，2021年同期为10262000美元[30] - 2022年第一季度净亏损为8348000美元，2021年同期为12477000美元[30] - 2022年第一季度每股基本和摊薄亏损为0.07美元，2021年同期为0.14美元[30] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为12756000美元，2021年同期为14809000美元[39] - 2022年第一季度投资活动净现金提供量为1995000美元，2021年同期为15297000美元[39] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为7993000美元，2021年同期为546000美元[39] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损达197252000美元[51] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为27584000美元[51] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司合同负债（递延收入）余额分别为2626.1万美元和2882.6万美元，2022年第一季度确认收入256.5万美元[63] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为279.8万美元和452.5万美元[64] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，其他非流动资产分别为132.1万美元和932.5万美元[65] - 2022年和2021年第一季度，折旧和摊销费用分别为30.2万美元和26.3万美元[68] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为322.7万美元和646.4万美元[69] - 2022年和2021年第一季度，公司支付MidCap信贷协议利息分别为19.4万美元和33.9万美元[76] - 2022年和2021年第一季度，公司租赁成本分别为68万美元和73.5万美元，经营租赁现金支出分别为87.2万美元和64.7万美元[81] - 2021年12月31日应计重组负债余额为119.1万美元，2022年3月31日为60.3万美元，期间付款58.2万美元，非现金调整6000美元[83] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司授权1000万股优先股，无已发行和流通股份；授权2亿股普通股，已发行和流通股份分别为1.22792877亿股和1.08783144亿股[84][85] - 2022年第一季度累计其他综合损失为5000美元，2021年第一季度为3.2万美元[91] - 2022年第一季度股权薪酬费用为34.2万美元，2021年为51.7万美元，截至3月31日未摊销费用为247.5万美元，预计在2.5年内摊销[101] - 2021年第一季度行使的普通股期权总内在价值为20万美元，2022年同期无股票期权行使[108] - 2022年和2021年第一季度公司均产生税前亏损，有效税率为0%[113] - 2022年第一季度净亏损834.8万美元，加权平均普通股股数为1.20939957亿股，每股亏损0.07美元；2021年同期净亏损1247.7万美元，加权平均普通股股数为8785.2378万股，每股亏损0.14美元[116] - 截至2022年3月31日，按公允价值计量的金融资产总计1153.5万美元；截至2021年12月31日，总计3162.1万美元[120] - 截至2022年3月31日，公司通过出售普通股和优先股筹集了2.016亿美元，从合作中获得了5600万美元的预付款，现金及等价物等为2760万美元[142][143] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.973亿美元，运营亏损主要来自研究项目和管理成本[144] - 2022年第一季度总营收256.5万美元，较2021年同期的99.7万美元增长157%，主要因Ipsen合作协议带来208万美元收入[164][165] - 2022年第一季度研发费用714万美元，较2021年同期的1026.2万美元下降30%，预计2022年全年研发费用较2021年下降35 - 40%[164][168][172] - 2022年第一季度管理费用316.2万美元，较2021年同期的289.2万美元增长9%[173] - 2022年第一季度净亏损834.8万美元，较2021年同期的1247.7万美元减少33%[164] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为2760万美元，较2021年12月31日的4830万美元减少[176] - 自成立以来累计亏损1.973亿美元，预计未来仍会产生大量费用和负现金流[177] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1280万美元，较2021年同期的1480万美元减少210万美元[182][183] - 2022年第一季度投资活动净现金流入为200万美元，较2021年同期的1530万美元减少1330万美元[182][184] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为800万美元，原因是全额偿还信贷协议下的未偿债务和其他义务[185] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为50万美元，源于普通股期权行权所得[185] 公司经营风险 - 公司是早期生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[22] - 公司股价未达到纳斯达克资本市场继续上市的最低出价标准[22] - 公司需要大量额外资金来推进治疗候选药物的开发，但无法保证未来有足够资金[22] - 公司业务可能受到健康流行病（如COVID - 19大流行）的不利影响[22] - 公司目前从西北大学许可专利权利，若许可方未妥善维护或执行专利，公司竞争地位和业务前景可能受影响[25] - 公司认为鉴于当前现金状况、运营计划和未来十二个月经营活动预计负现金流，对公司能否持续经营存在重大疑虑[51] - 2021年12月13日起，公司面临多起法律诉讼，包括证券集体诉讼和股东派生诉讼[121][124] - 2021年第一季度，公司因与联合创始人的咨询服务确认费用2.5万美元，咨询协议于2021年9月30日到期未续约[127] - 2021年12月30日，公司收到纳斯达克通知，其普通股连续30个工作日收盘价低于每股1美元，有180天（至2022年6月28日）的时间恢复合规[153] - 公司预计将继续亏损，开支会大幅增加，在产品获批前难以从药物销售获得大量收入，需额外融资[145][146] - 公司预计现有现金及现金等价物，加上2022年5月私募所得500万美元，可支持运营至2023年第一季度[188] - 公司预计随着业务开展费用将增加，需大量额外资金维持运营[186][187] - 公司未来资本需求难以预测，受多种因素影响[189] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、减少或取消研发和商业化工作[187][191][192] 合作协议相关数据 - 2022年第一季度，公司根据与Ipsen的合作协议确认收入约2080万美元，截至2022年3月31日，该协议递延收入为1561.1万美元，其中652.1万美元为流动负债，909万美元为非流动负债[59] - 2022年和2021年第一季度，公司根据与AbbVie的合作协议分别确认收入约48.5万美元和99.7万美元，截至2022年3月31日，该协议递延收入为1065万美元，其中969.5万美元为流动负债，95.5万美元为非流动负债[62] 股权相关情况 - 2022年1月4日和1月21日，预融资认股权证持有人分别行使权利购买750万股和650万股公司普通股，第一季度共发行1400万股，收益1.4万美元，截至3月31日无未行使预融资认股权证[89] - 截至2022年3月31日，2021年12月16日注册直接发行交易中获得的以每股0.2701美元购买1728.8034万股普通股的认股权证仍未行使[90] - 2017年股权奖励计划规定每年1月1日预留奖励数量自动增加，2022年增加460万份，截至3月31日可授予的股权奖励总数为1088.6143万份[93][94] - 2021年5月授予首席财务官购买60万股普通股的股票期权，因该高管2022年2月4日辞职而被没收[96] - 2017年员工股票购买计划规定员工可授权扣除最多15%的薪酬购买普通股，2022年1月1日可发行股份增加30万股，截至3月31日为131.4666万股[99][100] - 截至2022年3月31日，流通的股票期权为696.8139万份，行权价格为2.16美元，2022年4月1日符合条件的股票期权行权价格降至0.1836美元[106] - 截至2022年3月24日，计划下有699.6741万份未行使股票期权，行使价均高于公司普通股当前公允市场价值[110] - 2022年4月1日起，符合条件的股票期权行使价降至0.1836美元[109] - 首席执行官和首席财务官分别持有可转换为88.12万和37.5417万股公司普通股的合格股票期权[111] 债务偿还情况 - 2022年3月15日，公司偿还MidCap信贷协议下所有剩余未偿债务，包括本金750万美元和退出费50.6万美元[75] - 2022年3月15日，公司偿还了MidCap信贷协议下的所有未偿债务和其他义务，包括750万美元的本金余额和约50万美元的退出费[149] - 2022年3月15日，公司还清MidCap信贷协议下所有未偿债务及其他义务，包括750万美元本金和50万美元退出费[180] 证券发行与融资 - 2022年5月9日，公司与投资者签订证券购买协议，将以每股0.1937美元的价格私募发行26,021,111股普通股，预计总收益约500万美元，预计5月19日左右完成交易[129][130][148] - 公司与投资者签订注册权协议，承诺不迟于2022年7月18日提交股份转售的注册声明[133][148] - 若注册声明未在交易完成后90天内提交，公司需按投资者投资额的0.5%/30天向投资者支付违约金[134] - 2022年5月，公司与投资者达成证券购买协议，预计发行普通股获得约500万美元毛收入[181] 公司治理与合规 - 2022年2月3 - 4日，Andrew Sassine、Timothy P. Walbert和Bosun Hau辞去董事会相关职务，Elizabeth Garofalo被任命为董事会主席并加入薪酬委员会[150][151][152] - 公司作为新兴成长型公司，选择不利用《JOBS法案》的会计标准延期过渡期[195] - 作为新兴成长型公司，公司未来年度报告无需提供财务报告内部控制的审计师鉴证报告[196] - 公司作为较小报告公司，选择按比例披露报告义务，无需提供市场风险相关信息[197] - 公司自2021年12月31日以来，合同义务和承诺无重大变化[193] 公司业务概况 - 公司是一家早期生物技术公司，利用专有SNA技术开发针对神经系统疾病和脱发的核酸疗法，正在进行多项临床前研究[139][140]

公司财务状况及风险 - 公司是早期生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[27] - 公司股价未达到纳斯达克资本市场继续上市的最低出价要求，若不恢复合规并被摘牌，运营、股权出售和股票流动性可能受不利影响[27] - 公司开发创新治疗方法的技术未经证实，治疗候选药物处于早期开发阶段，可能失败或延迟[27] - 公司需要大量额外资金推进治疗候选药物的开发，但无法保证未来有足够资金[27] - 公司自成立以来产生重大费用和负现金流，当前流动性不足以支持未来十二个月运营[524] 公司资金储备情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为3460万美元，主要存于货币市场基金和计息货币市场账户[516] - 截至2021年12月31日，公司短期投资为450万美元，由企业、美国财政部、金融机构和美国政府机构的债务工具组成[516] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为48341千美元[563] - 2021年现金及现金等价物为34644千美元，2020年为33262千美元[546] - 2021年其他非流动资产中包含的受限现金为9200千美元，2020年为1200千美元[546] - 2021年合并现金流量表中显示的现金、现金等价物和受限现金总额为43844千美元，2020年为34462千美元[546] 公司市场风险情况 - 公司投资的主要市场风险是利率敏感性，利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[516] - 公司认为利率提高100个基点不会对财务状况或经营成果产生重大影响[517] - 截至2021年12月31日，公司几乎所有负债以美元计价，无重大外汇汇率风险[518] 公司信贷协议情况 - 截至2021年12月31日，MidCap信贷协议项下剩余未偿还本金余额为750万美元，年利率为浮动利率6.25%加1.50%或一个月LIBOR中的较高者[517] - 2021年12月10日，公司预付MidCap信贷协议项下10000000美元贷款，需在硅谷银行账户维持20000000美元余额，其中8000000美元为受限现金[660] - MidCap信贷协议提供最高25000000美元的有担保定期贷款，公司于2020年9月25日借入首笔17500000美元，2021年12月9日终止第二笔7500000美元贷款的可用性[661] - Tranche 1贷款利率为每年6.25%加1.50%或一个月LIBOR中的较高者，提前还款需支付1% - 3%的提前终止费，到期需支付3.75%的退出费[662][663] - 截至2021年12月31日，公司长期债务的账面价值为6873000美元，2022 - 2025年本金到期金额分别为625000美元、2500000美元、2500000美元和1875000美元[670] 公司财务指标变化 - 2021年末总资产6.4868亿美元，较2020年末的10.0444亿美元下降35.42%[531] - 2021年总负债5.3636亿美元，较2020年末的3.8938亿美元增长37.75%[531] - 2021年股东权益1.1232亿美元，较2020年末的6.1506亿美元下降81.74%[531] - 2021年总营收 - 48.3万美元，较2020年的1661.3万美元下降102.91%[534] - 2021年净亏损6410.2万美元，较2020年的2466.8万美元扩大160.26%[534] - 2021年经营活动净现金使用量3481.9万美元，较2020年的3927万美元减少11.33%[544] - 2021年投资活动净现金流入4308.5万美元，较2020年的1014.2万美元增长324.82%[544] - 2021年融资活动净现金流入111.6万美元，较2020年的1513万美元减少92.62%[544] - 2021年基本和摊薄后普通股每股亏损0.72美元，2020年为0.28美元[534] - 2021年通过经营租赁获得使用权资产为8147千美元，2020年为0 [546] - 2021年资本支出（应付账款和应计费用）为9千美元，2020年为43千美元[546] - 2021年债务费用（应计费用和其他非流动负债）为0，2020年为656千美元[546] - 2021年普通股发行成本（应付账款和应计费用）为142千美元，2020年为0 [546] - 截至2021年12月31日，公司自成立以来累计亏损188904千美元[563] - 2021年公司因艾伯维合作协议全年收入冲销2792千美元[556] - 2021年预付费用和其他流动资产为4525000美元，2020年为4231000美元，其中预付临床、合同研究和制造成本2021年为2484000美元，2020年为2336000美元；预付保险2021年为763000美元，2020年为694000美元；其他2021年为1278000美元，2020年为1201000美元[649] - 2021年末其他非流动资产为9325000美元，2020年末为1393000美元，受限现金从2020年的1200000美元增至2021年的9200000美元[651] - 2021年末财产和设备净值为3927000美元，2020年末为412000美元，2021年和2020年折旧和摊销费用分别为1123000美元和766000美元[652] - 2021年末应计费用和其他流动负债为6464000美元，2020年末为3525000美元，应计临床、合同研究和制造成本从2020年的1372000美元增至2021年的3689000美元[653] - 2021年末商业票据摊余成本为10498000美元，公允价值为10496000美元；2020年末商业票据摊余成本为15992000美元，公允价值为15991000美元[658] - 2021年和2020年加权平均剩余租赁期限分别为8.5年和9.5年，加权平均折现率均为8.3%[684] - 2021年和2020年总租赁成本分别为2506美元和1690美元，经营租赁现金付款分别为2134美元和2244美元[684] - 截至2021年12月31日，租赁负债到期总额为1097美元，扣除利息后为786美元[685] 公司会计政策及评估 - 2018年1月1日起公司采用ASC 606规定，用修订追溯法处理未完成合同[579] - 公司按公允价值计量权益性奖励成本，用Black - Scholes期权定价模型计量普通股期权公允价值[590] - 公司确定有一个报告分部，所有长期资产位于美国[591] - 公司在合同开始时确定安排是否为租赁，按租赁付款现值确认租赁资产和负债[592][594] - 研发费用按ASC 730规定在发生时计入费用，公司会估计服务时间和工作量[597] - 截至2021年和2020年12月31日，公司对递延所得税资产全额计提估值准备[598] - 2016年6月FASB发布ASU 2016 - 13，公司正评估其对合并财务报表的影响，生效日期为2022年12月15日后的年度期间[601] - 公司根据工具特征和条款将独立认股权证计入股东权益或负债，按ASC 480和ASC 815评估[578] 公司与益普生合作协议情况 - 2021年7月30日公司与益普生签订合作、期权和许可协议，授予其独家访问权和许可选择权[602] - 公司与益普生达成合作协议，收到20,000美元预付款，若益普生行使第一选择权需支付10,000美元/项目，行使第二选择权需支付25,000美元/项目[609] - 益普生为每个合作项目支付5,000美元临床前里程碑付款，若行使选择权，开发和监管里程碑付款最高达180,000美元，商业里程碑付款最高达762,000美元[610] - 公司收到益普生预付款后，向西北大学支付3,000美元许可费[610] - 截至益普生生效日，总交易价格为20,000美元，分配给亨廷顿病项目服务10,793美元，安格曼综合征项目服务9,207美元[620][621] - 2021年公司确认益普生合作协议收入约2,309美元，截至2021年12月31日，递延收入为17,691美元，其中8,757美元为流动递延收入，8,934美元为非流动递延收入[623] - 公司预计益普生合作协议递延收入将在未来30至39个月确认为收入[623] - 公司与益普生的合作义务于2021年7月30日开始，持续至益普生选择权行使期结束或特许权期限结束[613] - 益普生合作协议包含双方终止条款、陈述与保证、相互赔偿和排他性义务等内容[614][615] 公司与艾伯维合作协议情况 - 2019年11月13日，公司与艾伯维子公司签订合作协议，授予其独家访问和许可基于SNA疗法的选择权[624] - 公司负责艾伯维合作项目的早期发现和临床前活动，并承担相关费用[626] - 公司与艾伯维合作协议于2019年11月13日开始，研究期限至艾伯维行使选择权、放弃合作项目或协议生效日五周年较早者，若未完成相关报告或数据包，研究期限自动延长，最长至生效日七周年[630][632] - 公司收到艾伯维25000000美元前期不可退还现金付款，艾伯维初始选择权行使期行使费用为每个合作项目10000000美元，延长初始选择权行使期需额外支付10000000美元，延长选择权行使期行使费用为15000000美元[633] - 艾伯维行使选择权后，首个许可产品公司可获最高55000000美元开发里程碑付款、132500000美元产品批准和上市里程碑付款，每个合作项目最高175000000美元销售里程碑付款[634] - 若有艾伯维许可产品，公司有权获得中个位数至中两位数百分比分层版税，按产品和国家计算，从首次商业销售至最晚到期的有效专利、首次商业销售十周年或监管独占期结束[635] - 2021年第三季度艾伯维联合开发委员会修订初始开发计划，公司增加完成研究服务总工时估计，导致当年全年收入冲回2792000美元[642][643] - 2021年公司在艾伯维合作协议下确认收入约 - 2792000美元，2020年确认约16486000美元[643][645] - 截至2021年12月31日，艾伯维合作协议递延收入为11135000美元，其中8560000美元为流动，2575000美元为非流动，预计未来21至24个月确认[645] 公司与Dermelix合作协议情况 - 2019年2月17日公司与Dermelix签订合作协议，收到1000000美元前期付款，2019年确认收入使递延收入余额降为零，2020年确认127000美元收入，2021年无收入确认[646][647] 公司合同负债情况 - 合同负债方面，2021年Ipsen合作协议新增20000000美元，收入冲回2309000美元，余额17691000美元；艾伯维合作协议收入冲回2792000美元，余额11135000美元；总计新增20000000美元，收入冲回483000美元，余额28822000美元[648] 公司租赁情况 - 芝加哥租赁初始年基本租金首12个月约为1113000美元，此后每年递增3%，整个原始期限总计12761000美元[678] - 公司在起租日确认使用权资产8931美元和租赁负债8147美元，增量借款利率为8.3%[681] - 2020年第二季度末，公司确认Skokie租赁剩余摊销费用211美元[682] 公司裁员情况 - 2021年12月公司宣布缩减计划，裁员约50%，相关费用为1198美元[686][688][690] - 截至2021年12月31日，战略裁员应计负债余额为1191美元[691] 公司股权情况 - 公司授权优先股1000万股，无发行和流通；授权普通股2亿股，2021年和2020年发行和流通股数分别为1.08783144亿股和0.87651352亿股[692][693] - 2021年12月公司完成注册直接发行，总收益1.1478亿美元，净收益1.0226亿美元[695][697] - 注册直接发行包括1300.6614万股普通股、2156.9454万股预融资认股权证和1728.0034万股认股权证[695][697] 公司可供出售证券情况 - 截至2021年12月31日，公司持有的可供出售证券合同期限一年或以内占比100% [656]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为51,885千美元，较2020年12月31日的33,262千美元有所增加[24] - 截至2021年9月30日，公司短期投资为8,953千美元，较2020年12月31日的48,818千美元大幅减少[24] - 截至2021年9月30日，公司总资产为77,900千美元，较2020年12月31日的100,444千美元有所下降[24] - 截至2021年9月30日，公司总负债为63,917千美元，较2020年12月31日的38,938千美元有所增加[24] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为13,983千美元，较2020年12月31日的61,506千美元大幅减少[24] - 2021年前三季度总营收为 -260.1万美元，2020年同期为1647.3万美元[26] - 2021年前三季度研发费用为3756.2万美元，2020年同期为2222.2万美元[26] - 2021年前三季度运营亏损为4910万美元，2020年同期为1297.6万美元[26] - 2021年前三季度净亏损为5027.7万美元，2020年同期为1198.3万美元[26] - 2021年前三季度每股基本和摊薄亏损为0.57美元，2020年同期为0.14美元[26] - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为2102.2万美元，2020年同期为2746.3万美元[38] - 2021年前三季度投资活动净现金流入为3897.7万美元，2020年同期净现金使用量为333万美元[38] - 2021年前三季度融资活动净现金流入为66.8万美元，2020年同期为1499.2万美元[38] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为5308.5万美元，2020年同期为3265.9万美元[38] - 截至2021年9月30日，股东权益总额为1398.3万美元[32] - 公司自成立至2021年9月30日累计亏损175,079千美元，预计未来仍会有大量支出和负现金流[57] - 2021年第三季度和前九个月，因估计变更，艾伯维合作协议确认收入累计调整减少4,480千美元[48] - 2021年第三季度估计变更，公司在截至2021年9月30日的三个月和九个月里，根据艾伯维合作协议确认的收入反映了累计追补调整（减少）收入448万美元[69] - 2021年第三和第九个月，公司在艾普森合作协议下确认收入约803美元，截至2021年9月30日，递延收入为19197美元，其中7945美元为流动递延收入，11252美元为非流动递延收入，预计在未来33至42个月确认[99] - 2021年第三和九个月，公司在艾伯维合作协议下确认的收入分别约为 - 4480000美元和 - 3404000美元；2020年同期分别约为2402000美元和16351000美元[119] - 2021年第三和九个月，公司在Dermelix合作协议下未确认收入；2020年同期分别确认41000美元和122000美元收入[123] - 截至2021年9月30日，公司合同负债中，艾伯维合作协议递延收入为11747000美元，益普生合作协议为19197000美元，总计30944000美元[124] - 截至2021年9月30日，公司长期债务的账面价值为16,801美元，本金余额为17,500美元，未摊销折扣和债务发行成本为699美元[144] - 2021年第三季度和前九个月，公司支付中期信贷协议利息分别为344美元和1,041美元，2020年同期支付赫拉克勒斯贷款协议利息分别为0美元和142美元[144] - 截至2021年9月30日，公司普通股已发行和流通股数为88,108,543股，2020年12月31日为87,651,352股[161] - 截至2021年9月30日，无未行使认股权证，2020年12月31日有413,320份认股权证，分别于2021年3 - 5月到期未行使[163] - 2021年累计其他综合收益（损失）净变化为 - 1美元，出售可供出售证券所得款项为4,000美元[166] - 2020年各季度末短期投资未实现收益（损失）余额分别为：3月31日为 - 17美元，6月30日为338美元，9月30日为200美元[167] - 2020年前三季度出售可供出售证券的毛实现收益和毛实现损失分别为23美元和6美元，销售所得款项为9404美元[169] - 2021年和2020年前三季度，股权薪酬费用分别为2170美元和1603美元，2021年9月30日未摊销股权薪酬费用为7820美元，预计在3.0年加权平均期限内摊销[176] - 2021年和2020年前三季度授予的普通股期权加权平均授予日公允价值分别为每股1.30美元和1.33美元[179] - 2021年和2020年前三季度，普通股期权行使的总内在价值分别为243美元和74美元[180] - 2021年和2020年第三季度及前三季度，基本和摊薄每股亏损相同，2021年前三季度净亏损50277美元，摊薄每股亏损0.57美元；2020年前三季度净亏损11983美元，摊薄每股亏损0.14美元[185] - 截至2021年9月30日，公司金融资产总计4859.3万美元，其中一级资产2764.1万美元，二级资产2095.2万美元[188] - 截至2020年12月31日，公司金融资产总计7340.4万美元，其中一级资产2458.6万美元，二级资产4881.8万美元；金融负债总计15000美元[188] - 截至2021年9月30日，公司普通股认股权证负债为0美元，而2020年12月31日为15000美元[189][191] - 截至2021年9月30日，公司已向西北大学支付总计1141.3万美元的许可费用[193] - 2021年和2020年截至9月30日的九个月里，公司因咨询服务分别确认费用75000美元[194] - 截至2021年9月30日，公司通过出售普通股和优先股筹集总收益1.901亿美元，从合作中获得5600万美元的预付款[201] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为6200万美元[201] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.751亿美元[202] 公司业务风险 - 公司是临床阶段生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[21] - 公司开发创新治疗方法的技术未经证实，可能无法产生适销产品[21] - 公司治疗候选药物处于早期开发阶段，可能开发失败或延迟，影响商业可行性[21] - 公司需要大量额外资金推进治疗候选药物开发，但无法保证未来有足够资金[21] - 公司业务可能受健康流行病影响，如全球COVID - 19大流行[21] - 公司不确定截至2021年9月30日的现有流动资金能否支持未来十二个月运营，持续经营存在重大疑问[57] - 管理层认为可通过股权或债务融资等方式获得额外资金，但无法保证能按可接受条款获得[58] - 未经审计的中期合并财务报表按持续经营假设编制，未包含因无法持续经营可能需进行的调整[59] 公司人员工作情况 - 2021年第三季度及报告日，公司约100%的研发人员在现场工作，办公室及行政团队约50%的时间在现场工作[51] 公司技术与产品研发 - 公司是临床阶段生物技术公司，基于专有SNA技术开发神经学、免疫肿瘤学等领域疗法，XCUR - FXN处于临床前开发阶段，卡沃托利莫德（AST - 008）处于1b/2期临床试验[43] - 公司认为专有SNA技术相比传统线性寡核苷酸有更高细胞摄取潜力，在多个领域有治疗潜力[44] - 由于新冠疫情影响，卡沃托利莫德（AST - 008）临床项目2期剂量扩展阶段的入组计划和临床试验启动延迟，预计2022年下半年报告总体缓解率结果，原计划为上半年[52] - 2021年11月9日，公司董事会审计委员会收到前高级研究员对XCUR - FXN临床前项目不当行为的指控，并聘请外部律师展开调查[205] - 公司无法确定上述指控调查对XCUR - FXN临床前项目研发活动及完成时间的潜在影响[206] - 截至2021年11月4日，1b/2期临床试验有25个临床试验点已启动招募，2个待启动[207] - 预计临床试验2期阶段共开设约27个试验点，预计2022年上半年全部激活[207] - 截至2021年11月4日，临床试验2期部分已有37名患者接受32mg剂量的cavrotolimod（AST - 008）治疗[207] - 截至2021年11月4日，共有43名患者接受32mg剂量的cavrotolimod（AST - 008）治疗[207] - 截至2021年11月4日，43名接受32mg剂量治疗的患者中有4人出现与治疗相关的严重不良事件（SAEs）[207] - 截至2021年11月4日，14名在1b期接受低于32mg剂量治疗的患者未出现与治疗相关的SAEs[207] - 截至2021年11月4日，57名接受cavrotolimod（AST - 008）治疗的患者中共有4人出现与治疗相关的SAEs[207] - 因新冠疫情影响，公司预计在2022年下半年而非上半年公布cavrotolimod（AST - 008）的客观缓解率（ORR）结果[208] 公司合作协议情况 - 公司与益普生的合作协议于2021年7月30日生效，公司授予益普生独家访问权和许可选择权[79] - 公司收到益普生的 upfront 付款2000万美元[85] - 若益普生行使第一选择权，需为每个合作项目向公司支付第一选择权行使费1000万美元；若行使第二选择权，需支付第二选择权行使费2500万美元[85] - 益普生将为每个合作项目支付临床前里程碑付款500万美元[86] - 若益普生行使选择权，开发和监管里程碑付款总计可达1.8亿美元；商业里程碑付款总计可达7.62亿美元[86] - 若治疗候选药物实现商业销售，公司有资格获得商业化治疗候选药物未来净产品销售的分级特许权使用费，百分比从个位数中期到十几岁中期不等[86] - 公司因收到益普生 upfront 付款，根据与西北大学的许可协议向其支付了300万美元许可费[86] - 公司在益普生合作协议下开展活动的义务于2021年7月30日开始，持续至特定条件满足为止[87] - 益普生合作协议包含双方终止条款、陈述与保证、相互赔偿以及排他性义务等内容[88][89][91] - 艾普森合作协议总交易价格为20000美元，全部为前期付款，截至2021年9月30日，临床前、开发、监管或商业里程碑付款仍不计入交易价格[94] - 艾普森合作协议交易价格分配：HD项目服务10793美元，AS项目服务9207美元[95][97] - 2019年11月13日，公司与艾伯维子公司签订合作协议，授予其独家访问和许可权[100] - 公司收到艾伯维25000美元前期付款，用于两个合作项目的研发成本及相关选择权[107] - 艾伯维初始期权行使期的期权行使费为每个合作项目10000美元，若延长行使期需额外支付10000美元，在延长行使期行使期权需支付15000美元[107] - 首个艾伯维许可产品达到相关里程碑事件，公司可获得最高55000美元的开发里程碑付款和132500美元的产品批准和上市里程碑付款[108] - 公司每个艾伯维合作项目最多可获得175000美元的销售里程碑付款[110] - 公司有权获得艾伯维许可产品未来全球净产品销售的中个位数至中两位数百分比的分层特许权使用费[111] - 艾伯维可提前90天书面通知终止合作协议，协议期限至期权行使期结束或特许权使用期结束[112] - 截至艾伯维生效日，总交易价格为25000000美元，仅包括艾伯维预付款[116] - 2021年第三季度，公司记录了4480000美元的累计收入调整（减少）[118] - 2019年2月17日，公司与Dermelix签订合作协议，收到1000000美元预付款[120] 公司信贷与租赁情况 - 2021年9月30日，公司与MidCap签订信贷协议修订案，信贷额度最高25000000美元，已借入首笔17500000美元，第二笔7500000美元的可用期限延至2021年12月31日[135][136] - Tranche 1和Tranche 2贷款利率为每年6.25%加1.50%或一个月伦敦银行同业拆借利率中的较高者[137] - 公司需支付的退出费为中期信贷协议下所有贷款本金的3.75%，第一批贷款发放时已计提656美元相关退出费[138] - 第一批贷款扣除费用和发行成本后的净收益为16,512美元，相关费用和成本将按有效利率法摊销至2025年10月1日[143] - 2020年3月2日，公司偿还赫拉克勒斯贷款协议所有剩余未偿债务，包括本金4,999美元和期末费用100美元[145] - 芝加哥租赁初始年度基本租金首年约为1,113美元，此后每年递增3%，整个原始期限总计12,761美元[152] - 公司在租赁开始日确认使用权资产8,931美元和租赁负债8,147美元，

exicure® Corporate Overview September 8, 2021 Cautionary Note Regarding Forward Looking Statements This presentation contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Words such as "anticipate," "expect," "plan," "may," "will," and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events or circumstances) are intended to identify forward-looking statements. All statements other than statements of historical fact in thi ...

exicure® Corporate Overview August 5th, 2021 Cautionary Note Regarding Forward Looking Statements This presentation contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Words such as "anticipate," "expect," "plan," "may," "will," and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events or circumstances) are intended to identify forward-looking statements. All statements other than statements of historical fact in this ...

财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为42,587千美元，较2020年12月31日的33,262千美元有所增加[25] - 截至2021年6月30日，公司短期投资为13,472千美元，较2020年12月31日的48,818千美元减少[25] - 截至2021年6月30日，公司应收账款为0千美元，2020年12月31日为11千美元[25] - 截至2021年6月30日，公司总资产为74,467千美元，较2020年12月31日的100,444千美元减少[25] - 截至2021年6月30日，公司总负债为37,827千美元，较2020年12月31日的38,938千美元减少[25] - 截至2021年6月30日，公司股东权益为36,640千美元，较2020年12月31日的61,506千美元减少[25] - 2021年Q2和H1总营收分别为7.9万美元和107.6万美元，较2020年同期的484.7万美元和1403万美元大幅下降[27] - 2021年Q2和H1研发费用分别为1084.3万美元和2110.5万美元，较2020年同期的700.8万美元和1308.3万美元有所增加[27] - 2021年Q2和H1运营亏损分别为1386.2万美元和2601.9万美元，较2020年同期的439万美元和385.6万美元扩大[27] - 2021年Q2和H1净亏损分别为1426.9万美元和2674.6万美元，较2020年同期的431.1万美元和316.1万美元增加[27] - 2021年Q2和H1每股基本和摊薄亏损分别为0.16美元和0.3美元，较2020年同期的0.05美元和0.04美元增加[27] - 2021年6月30日，公司普通股加权平均基本和摊薄流通股为8804.3447万股[27] - 2021年H1经营活动净现金使用量为2588.5万美元，较2020年同期的1881.4万美元增加[40] - 2021年H1投资活动净现金流入为3453.3万美元，较2020年同期的净现金使用896.5万美元改善[40] - 2021年H1融资活动净现金流入为67.7万美元，较2020年同期的净现金使用228.3万美元改善[40] - 截至2021年6月30日，公司自成立以来累计亏损151,548,000美元，预计未来仍会产生大量费用和负现金流[55] - 2021年3月和6月，公司在艾伯维合作协议下确认收入约7.9万美元和107.6万美元，2020年同期分别约为483.3万美元和1394.9万美元[83] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，艾伯维合作协议递延收入分别为726.7万美元和834.3万美元[83] - 2019年公司与Dermelix合作协议获10万美元前期付款，2021年3月和6月未确认收入，2020年同期分别确认1.4万美元和8.1万美元[84][85] - 2021年6月30日和2020年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为458.8万美元和423.1万美元[86] - 2021年6月30日和2020年12月31日，财产和设备净值分别为410.2万美元和412.3万美元[88] - 截至2021年6月30日，公司长期债务的总账面价值为16,730,000美元，2022 - 2025年的本金到期金额分别为1,459,000美元、5,833,000美元、5,833,000美元和4,375,000美元[105] - 2021年第一季度和上半年，公司支付MidCap信贷协议的利息分别为347,000美元和686,000美元；2020年第一季度和上半年，公司支付Hercules贷款协议的利息分别为0美元和142,000美元[105] - 2021年第一季度和上半年，公司经营租赁成本分别为326,000美元和653,000美元，短期租赁成本分别为31,000美元和62,000美元，可变租赁成本分别为195,000美元和572,000美元[118] - 截至2021年6月30日，公司租赁负债到期情况显示，2021 - 2026年及以后到期金额分别为478,000美元、1,163,000美元、1,198,000美元、1,235,000美元、1,272,000美元、1,310,000美元和4,897,000美元，总租赁负债为8,116,000美元[119] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司授权发行1亿股优先股，无已发行和流通股份；授权发行2亿股普通股，已发行和流通股份分别为88,096,694股和87,651,352股[121][122] - 2021年，公司累计其他综合收益（损失）中，短期投资未实现收益（损失）从2020年12月31日的83,000美元降至2021年6月30日的5,000美元[125] - 2020年未实现短期投资收益（损失）：12月31日余额为-2.7万美元，3月31日为-1.7万美元，6月30日为33.8万美元[127] - 2021年和2020年6月30日止六个月授予的普通股期权加权平均授予日公允价值分别为每股1.31美元和1.29美元[138] - 2021年和2020年6月30日止三个月和六个月的有效税率均为0%[143] - 2021年和2020年6月30日止三个月和六个月的基本和摊薄每股亏损相同，2021年6月30日止三个月为-0.16美元，六个月为-0.30美元；2020年6月30日止三个月为-0.05美元，六个月为-0.04美元[146] - 截至2021年6月30日，公司按公允价值计量的金融资产总计43,573美元，其中一级资产30,101美元，二级资产13,472美元[148] - 截至2020年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产总计73,404,000美元，其中一级资产24,586,000美元，二级资产48,818,000美元；金融负债总计15,000美元[150] - 截至2021年6月30日，公司普通股认股权证负债为0美元，而2020年12月31日为15,000美元[151] - 截至2021年6月30日，公司已向西北大学支付总计8,361,000美元的许可费用[155] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月里，公司因咨询服务分别确认了50,000美元的费用[156] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.515亿美元，自成立以来通过出售普通股和优先股筹集了1.901亿美元，从合作中获得了3600万美元的预付款，还借款1750万美元，现金及等价物等为5730万美元[178][179] 公司业务风险 - 公司是临床阶段的生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[22] - 公司治疗候选药物处于早期开发阶段，可能开发失败或延迟，影响商业可行性[22] - 公司需要大量额外资金推进治疗候选药物开发，不能保证未来有足够资金[22] - 公司业务可能受健康流行病影响，如全球COVID - 19大流行[22] 公司业务运营情况 - 2021年8月公司收到依普森合作协议的20,000,000美元预付款，现有营运资金足以支持未来至少12个月的计划[55][57] - 2021年第二季度及报告发布日，公司约100%的研发人员在现场工作，办公室及行政团队约50%的时间在现场工作[52] - 公司预计在2022年上半年公布卡沃托利莫德（AST - 008）临床试验的总体缓解率（ORR）结果[53] - 2016年6月发布的ASU 2016 - 13标准生效日期推迟至2022年12月15日后的年度期间，公司正在评估其对合并财务报表的影响[64] 公司合作协议情况 - 2019年11月13日公司与艾伯维子公司签订合作协议，授予艾伯维独家访问和许可基于SNA的治疗方法的选择权[65] - 公司负责每个合作项目开发计划中的早期发现和临床前活动，并承担相关费用[66] - 完成初始开发活动后，公司需向艾伯维提交报告，艾伯维有初始选择权行使期来行使选择权[67] - 艾伯维可选择延长初始选择权行使期，要求公司进行IND启用活动，完成后公司需提交相关报告，艾伯维有延长选择权行使期[70] - 公司在艾伯维合作协议下开展活动的义务从2019年11月13日开始，至艾伯维行使选择权、放弃合作项目或协议生效日五周年较早者为止，特殊情况可自动延长，但不超过生效日七周年[71] - 公司与艾伯维合作协议获2.5万美元前期不可退还现金付款，初始期权行使期行使费为每个合作项目1万美元，延期需额外支付1万美元，延期行使期行使费为1.5万美元[72] - 首个获里程碑事件的许可产品，公司可获最高5.5万美元开发里程碑付款和13.25万美元产品批准及上市里程碑付款，每个合作项目最高可获17.5万美元销售里程碑付款[73] - 若有许可产品，公司有权获得未来全球净产品销售中单位数到十几的百分比分层特许权使用费[74] - 截至协议生效日，总交易价格为2.5万美元，仅包括艾伯维前期付款，截至2021年6月30日，开发、监管或商业里程碑付款仍不计入交易价格[80] - 2019年公司与Dermelix合作协议获10万美元前期付款，2021年3月和6月未确认收入，2020年同期分别确认1.4万美元和8.1万美元[84][85] - 2021年7月30日，公司与Ipsen签订合作协议，将获得20,000,000美元的预付款[158][162] - Ipsen行使期权时，若在选择后行使，每个合作项目支付10,000,000美元；若在首次期权行使期后且IND提交后行使，每个合作项目支付25,000,000美元[162] - Ipsen为每个合作项目达到临床前里程碑支付5,000,000美元；若行使两个期权，开发和监管里程碑总计最高支付180,000,000美元，商业里程碑总计最高支付762,000,000美元[163] - 2021年7月30日，公司与Ipsen签订合作、期权和许可协议[202] 公司股权相关情况 - 2021年1月1日，2017年股权奖励计划的股份储备增加438.2567万股[128] - 截至2021年6月30日，2017年股权奖励计划可授予的股权奖励总数为283.1213万股[129] - 2021年5月，公司授予首席财务官购买60万股普通股的股票期权，截至6月30日，该期权仍有60万股未行使[130] - 2021年5月14日，公司根据员工股票购买计划发行10.3096万股普通股[132] - 2021年和2020年1月1日，员工股票购买计划可发行的普通股数量分别增加25.8207万股和26.2954万股，截至6月30日，有110.0791万股可供发行[133] - 2021年6月30日未摊销的股权薪酬费用为835万美元，预计在3.2年内摊销[134] 公司药物研发及临床试验情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，基于SNA技术开发神经学、免疫肿瘤学等疾病疗法，XCUR - FXN处于临床前开发，cavrotolimod处于1b/2期临床试验[45] - 公司是临床阶段生物技术公司，基于SNA技术开发治疗神经学、免疫肿瘤学等疾病的疗法，XCUR - FXN处于临床前开发阶段，cavrotolimod处于1b/2期临床试验阶段[173] - 公司认为SNA技术有潜力提高细胞摄取率，在多个领域有治疗潜力，并已将产品线扩展到神经学领域[174] - 公司估计美国、欧洲、加拿大和澳大利亚约有13500名患者受弗里德赖希共济失调（FA）影响，目前尚无FDA批准的治疗方法[182] - XCUR - FXN在临床前实验中使FA患者来源的成纤维细胞和神经元中的frataxin蛋白水平接近正常，线粒体活性达到正常水平的70 - 80%[184] - 针对SCN9A的项目，公司已确定一些化合物可使诱导多能干细胞衍生的人类感觉神经元中目标mRNA水平降低达95%[190] - 针对CLN3的项目，公司确定的化合物可将高达95%的突变CLN3 mRNA剪接转换为校正形式，使CLN3 mRNA水平比未处理细胞平均增加242%[191] - 截至2021年8月4日，卡沃托利莫德（Cavrotolimod）临床试验有21个站点开放招募，8个站点待激活，预计开放至多30个站点，已有37名患者接受32mg剂量治疗，其中2人出现与治疗相关的严重不良事件[194] - 2021年1月，美国FDA授予卡沃托利莫德两项快速通道指定，分别用于治疗局部晚期或转移性默克尔细胞癌（MCC）和皮肤鳞状细胞癌（CSCC）[195] - 2021年3月，FDA授予卡沃托利莫德治疗MCC的孤儿药指定[196] - 卡沃托利莫德1b/2期临床试验2期阶段的中期结果显示，所有可评估的MCC患者的确认总缓解率为21%，1b期4名缓解者的中位缓解持续时间为14个月，最长为17个月[197]

现金及短期投资情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为34296千美元，短期投资为33140千美元，而2020年12月31日分别为33262千美元和48818千美元[26] - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为3549.6万美元，较期初增加103.4万美元[38] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为6860万美元[159] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为6860万美元，自成立以来累计亏损1.373亿美元[197][201] 资产负债情况 - 2021年3月31日，公司总资产为87948千美元，较2020年12月31日的100444千美元有所下降[26] - 2021年3月31日，公司总负债为37907千美元，2020年12月31日为38938千美元[26] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为6551美元和4231美元[83] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，物业和设备净值分别为4092美元和4123美元，2021年和2020年第一季度折旧和摊销费用分别为263美元和148美元[84] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为2441美元和3525美元[87] - 截至2021年3月31日，公司持有的可供出售证券合同到期期限为一年或以内的占比100%[89] - 截至2021年3月31日，公司长期债务的本金余额为1.75万美元，长期债务账面价值为16659美元，2021年第一季度支付MidCap信贷协议利息339美元[105] - 截至2021年3月31日，公司经营租赁资产加权平均剩余租赁期限为9.3年，加权平均折现率为8.3%[116] - 截至2021年3月31日，公司租赁负债总额为8156000美元，其中流动负债327000美元，非流动负债7829000美元[119] - 截至2021年3月31日，金融资产总计5837.6万美元，其中一级资产2523.6万美元，二级资产3314万美元；金融负债总计13000美元，其中三级负债13000美元[141] - 截至2020年12月31日，金融资产总计7340.4万美元，其中一级资产2458.6万美元，二级资产4881.8万美元；金融负债总计15000美元，其中三级负债15000美元[141] 营收及利润情况 - 2021年第一季度，公司总营收为997千美元，远低于2020年同期的9183千美元[28] - 2021年第一季度，公司研发费用为10262千美元，高于2020年同期的6075千美元[28] - 2021年第一季度，公司运营亏损12157千美元，而2020年同期运营收入为534千美元[28] - 2021年第一季度，公司净亏损12477千美元，2020年同期净利润为1150千美元[28] - 2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损均为0.14美元，2020年同期每股收益为0.01美元[28] - 2021年第一季度净亏损1247.7万美元，2020年同期净利润115万美元[31] - 2021年第一季度综合亏损1252.8万美元，2020年同期综合收入116万美元[31] - 2021年第一季度净亏损1247.7万美元，2020年同期净利润115万美元；基本和摊薄后每股亏损均为0.14美元，2020年同期每股收益均为0.01美元[137] - 2021年第一季度总营收99.7万美元，较2020年同期的918.3万美元减少818.6万美元，降幅89%[184][185] - 2021年第一季度研发费用1026.2万美元，较2020年同期的607.5万美元增加418.7万美元，增幅69%[184][188] - 2021年第一季度行政及一般费用289.2万美元，较2020年同期的257.4万美元增加31.8万美元，增幅12%[184][188][194] - 2021年第一季度净亏损1247.7万美元，而2020年同期净利润为115万美元，同比减少1362.7万美元，降幅1185%[184] 公司盈利预期及风险 - 公司是临床阶段的生物技术公司，有亏损历史，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[23] - 公司业务可能受健康流行病影响，如全球COVID - 19大流行[23] - 截至2021年3月31日，公司自成立以来累计亏损1.37279亿美元[52] - 公司拟通过股权融资、合作、授权等方式获取额外营运资金，但无法保证能按可接受条款获得[53] - 新冠疫情致全球金融市场动荡，若持续恶化，公司或无法获取额外资金，影响运营[53] - 预计未来可预见的时间内持续亏损，费用将大幅增加，短期内无法从药品销售获得大量收入[161] 普通股及认股权证情况 - 截至2021年3月31日，普通股数量为8799.3598万股，较2020年12月31日增加34.2246万股[34] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司分别有87993598股和87651352股普通股发行在外[121] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，分别有250146份和413320份购买普通股的认股权证未行使[125] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1480.9万美元，2020年同期为784.7万美元[38] - 2021年第一季度投资活动净现金流入1529.7万美元，2020年同期净现金流出1250.3万美元[38] - 2021年第一季度融资活动净现金流入54.6万美元，2020年同期净现金流出233.3万美元[38] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1480.9万美元，较2020年同期的784万美元增加700.9万美元[202][203] - 2021年第一季度投资活动净现金流入为1529.7万美元，而2020年同期净现金流出为1250万美元[202][204] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为54.6万美元，主要来自行使股票期权所得款项；2020年同期净现金流出为233万美元，主要因偿还贷款[202][205] 产品研发进展 - 公司XCUR - FXN处于临床前开发阶段，cavrotolimod（AST - 008）处于1b/2期临床试验阶段[43] - 公司预计在2022年上半年报告cavrotolimod（AST - 008）的总体缓解率（ORR）结果[50] - 临床前实验中，XCUR - FXN使FA患者来源的成纤维细胞和神经元中的frataxin蛋白水平接近正常，神经元线粒体活性达到正常水平的70 - 80%[165] - XCUR - FXN的两个寡核苷酸成分使小鼠小脑和皮质中的frataxin蛋白水平提高2 - 3倍[166] - 预计2021年第四季度提交XCUR - FXN治疗FA的研究性新药（IND）申请，2022年上半年启动1b期临床试验[170] - 截至2021年4月22日，cavrotolimod（AST - 008）临床试验有20个站点开放招募，7个站点待激活，预计开放至多30个站点[171] - 截至2021年4月22日，共26名患者接受32mg cavrotolimod（AST - 008）治疗，其中2人出现严重不良事件，占比7.69%；40名接受治疗的患者中，2人出现治疗相关严重不良事件，占比5%[171] - 2021年1月，FDA授予cavrotolimod（AST - 008）两项快速通道认定[172] - 2021年3月，FDA授予cavrotolimod（AST - 008）治疗默克尔细胞癌（MCC）的孤儿药认定[173] - 预计2022年上半年报告cavrotolimod（AST - 008）的总体缓解率（ORR）结果[177] 合作协议情况 - 2019年11月13日，公司与AbbVie签订合作协议，获25000千美元前期不可退还现金付款[62][68] - 初始期权行使期的期权行使费为每个合作项目10000千美元，若AbbVie延长行使期需额外支付10000千美元，在延长期行使期权需支付15000千美元[68] - 首个获相关里程碑事件的许可产品，公司最多可获55000千美元开发里程碑付款和132500千美元产品批准与上市里程碑付款[69] - 每个合作项目，公司最多可获175000千美元销售里程碑付款[69] - 若有许可产品，公司有权按中个位数至中两位数百分比获得未来全球产品净销售额的分层特许权使用费[70] - 公司认为AbbVie是客户，该安排属收入确认准则范围，确定单一履约义务为合作项目服务[75] - 截至协议生效日，交易总价为25000千美元，仅含前期付款，截至2021年3月31日，里程碑付款仍不计入交易价格[76] - 2021年和2020年第一季度，公司根据艾伯维合作协议确认的收入分别约为997美元和9116美元，截至2021年3月31日和2020年12月31日，该协议的递延收入分别为7346美元和8343美元[78] - 2019年，公司与Dermelix签订合作协议，收到1000美元预付款，2021年第一季度未确认该协议收入，2020年第一季度确认67美元收入[81][82] 信贷协议情况 - 2020年9月25日，公司签订MidCap信贷协议，获得最高2.5万美元的定期贷款额度，已借入第一笔1.75万美元，第二笔7500美元在满足条件下可于2021年4月1日至9月30日提取[95] - Tranche 1和Tranche 2贷款利率为每年6.25%加1.5%或一个月LIBOR中的较高者，提前还款需支付3%或1%的提前终止费，到期需支付3.75%的退出费[96][97] - 中期信贷协议提供最高2500万美元的有担保定期贷款额度[208] - 2020年9月25日公司借入首笔1750万美元贷款（第一期）[208] - 第二期750万美元贷款将于2021年4月1日至9月30日可用，公司认为截至2021年3月31日已满足提取条件[208] - 第一期和第二期贷款年利率为6.25%加（i）1.50%或（ii）一个月伦敦银行同业拆借利率中的较高者[209] - 每笔贷款本金从2022年10月1日起分36个月等额偿还，至2025年10月1日还清[209] - 若在贷款发放日一周年或之前提前还款，需支付提前还款本金3.0%的终止费；若在一周年后且到期日前提前还款，需支付1.0%的终止费[209] - 签订中期信贷协议时，公司支付了12.5万美元的贷款发起费[209] - 在到期日或所有贷款提前全额到期支付时，公司需支付相当于贷款本金总额3.75%的退出费[210] 租赁情况 - 公司在芝加哥的办公室和实验室租赁面积约3万平方英尺，原租赁期限为10年，可选择延长两个5年期[111] - 原始租赁期首年基本租金约为1113美元，此后每年递增3%，整个原始租赁期租金总额为12761美元[112] - 公司为芝加哥租约开具初始金额1200美元的信用证，金额随时间递减[113][114] - 公司在租约生效日确认使用权资产8931美元和租赁负债8147美元，增量借款利率为8.3%[115] - 2021年和2020年第一季度租赁总成本分别为735000美元和179000美元[118] 其他费用及支付情况 - 2021年第一季度，公司基于股权的薪酬费用为517000美元，未摊销费用为4292000美元，预计在2.6年内摊销完毕[129] - 2021年第一季度公司税前亏损，有效税率为0%；2020年第一季度税前收入为1150000美元，无所得税费用[134] - 2021年3月31日，估计普通股认股权证负债公允价值的加权平均假设为：预期期限0.1年，无风险利率0.1%，预期波动率101.34%，预期股息收益率0% [145] - 2021年3月31日，预期波动率估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减4000美元；普通股公允价值估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减1.2万美元[145] - 截至2021年3月31日，公司向西北大学支付总计834.3万美元以履行各项义务[150] - 2021年和2020年第一季度，公司每季度向一位联合创始人支付2.5万美元咨询费[151] 财务报表相关 - 截至2021年3月31日的中期财务报表未经审计，编制基础与年度审计报表相同[55] 市场及患者情况 - 估计美国、欧洲、加拿大和澳大利亚约13000名患者受弗里德赖希共济失调（FA）影响，目前无FDA批准的治疗方法[163] 股权分销协议情况 - 2020年12月，公司与BMO达成股权分销协议，可“按市价发售”方式出售最高5000万美元普通股，截至2021年3月31日未出售[199]

财务数据关键指标变化 - 2020年总营收为1.6613亿美元，2019年为0.1296亿美元，同比增长1182.02%[531] - 2020年净亏损为2.4668亿美元，2019年为2.6303亿美元，亏损幅度收窄6.22%[531] - 2020年末总资产为1.00444亿美元，2019年末为1.15263亿美元，同比下降12.86%[529] - 2020年末总负债为0.38938亿美元，2019年末为0.34516亿美元，同比增长12.81%[529] - 2020年末股东权益为0.61506亿美元，2019年末为0.80747亿美元，同比下降23.83%[529] - 2020年经营活动净现金使用为3.927亿美元，2019年为提供1317万美元[541] - 2020年投资活动净现金提供为1.0142亿美元，2019年使用为6.3432亿美元[541] - 2020年融资活动净现金提供为1.513亿美元，2019年为8.4307亿美元[541] - 截至2020年12月31日，公司自成立以来累计亏损124,802千美元[555] - 2020年和2019年12月31日，物业和设备净值分别为412.3万美元和209万美元，折旧和摊销费用分别为76.6万美元和39.2万美元[630] - 2020年和2019年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为352.5万美元和243.5万美元[632] - 2020年和2019年12月31日，现金等价物和可供出售证券的公允价值分别为4881.8万美元和6482.4万美元[637] - 2020年和2019年，公司支付的债务利息分别为39.4万美元和59.7万美元[651] - 2020年和2019年，公司的总租赁成本分别为1690000美元和780000美元[663] - 2020年和2019年，公司经营租赁现金付款分别为2244000美元和847000美元[663] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为87651352股和86069263股[667] - 2020年和2019年，公司基于股权的薪酬费用分别为2184000美元和1840000美元[681] - 2020年和2019年，公司税前亏损分别为24668000美元和26303000美元，均无所得税费用[687] - 2020年和2019年联邦法定税率下所得税费用分别为5180万美元和5524万美元，税率均为21%[690] - 2020年和2019年州法定税率下所得税费用分别为1801万美元和1934万美元，税率均为7.3%[690] - 2020年和2019年公司有效所得税税率均为0%[690] - 2020年和2019年净递延所得税资产分别为2873万美元和158万美元[691] - 2020年和2019年净递延所得税负债分别为2873万美元和158万美元[691] - 截至2020年12月31日，公司联邦净经营亏损结转额为93040万美元，其中31809万美元将于2035年开始到期，61231万美元可无限期结转[694] - 截至2020年12月31日，公司州净经营亏损结转额为90705万美元，将于2027年开始到期[694] 公司资金状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为3330万美元，主要存于货币市场基金和计息货币市场账户[516] - 截至2020年12月31日，公司短期投资为4880万美元，由企业、美国财政部、金融机构和美国政府机构的债务工具组成[516] - 公司在MidCap信贷协议下的未偿本金余额为1750万美元，年利率为6.25%加上1.50%或一个月伦敦银行同业拆借利率中的较高者[517] - 公司需要大量额外资金来推进治疗候选药物的开发，但无法保证未来有足够资金[27] 利率与汇率风险 - 公司认为利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[516] - 公司认为利率提高100个基点不会对财务状况或经营成果产生重大影响[517] - 截至2020年12月31日，公司的负债基本以美元计价，无重大外汇汇率风险[518] 公司业务风险 - 公司是临床阶段的生物技术公司，预计未来仍会有重大亏损，可能无法实现或维持盈利[27] - 公司的治疗候选药物处于早期开发阶段，可能在开发中失败或延迟，影响商业可行性[27] - 公司业务可能受到健康流行病（如全球COVID - 19大流行）的不利影响[27] 公司业务研发进展 - 公司是临床阶段生物技术公司，基于SNA技术开发疗法，预计2022年启动XCUR - FXN的1b期临床试验[546] - 公司正在推进SNA疗法cavrotolimod（AST - 008）在癌症患者中的1b/2期临床试验[546] - 公司预计在2022年上半年报告cavrotolimod（AST - 008）的总体缓解率（ORR）结果，而非之前预计的2021年底[553] 公司技术潜力 - 公司认为其专有的SNA与传统线性寡核苷酸相比，有增加细胞摄取的潜力，在免疫肿瘤学和皮肤病学等领域有治疗潜力[547] 公司运营资金需求 - 公司目前未盈利，研发活动自成立以来需大量投资，运营预计持续需要现金投入且超过收入[568] 公司应收账款情况 - 公司的应收账款主要与和Dermelix的合作协议下的报销金额有关，截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司认为这些应收账款可全额收回，无坏账准备[563] 公司收入来源 - 2020年12月31日止年度，公司的收入来自与AbbVie和Dermelix的合作[566] - 2020年和2019年12月31日止年度，公司主要从与艾伯维和Dermelix的合作协议中获得收入[582] 公司会计政策及影响 - 公司将所有原始期限为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，短期投资初始期限大于购买日起三个月[561] - 公司的财产和设备按成本记录，采用直线法在三到七年的估计使用寿命内折旧[570] - 公司自2011年12月成立至2020年12月31日未记录任何减值损失[571] - 截至目前公司未从合作协议中确认任何里程碑付款收入和特许权使用费收入[580][581] - 公司于2019年第一季度采用ASU 2018 - 07，对财务报表无重大影响[592] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842，确认约61.3万美元的使用权资产和约62.3万美元的租赁负债，对2019年12月31日止年度的经营费用、净亏损及每股普通股基本和摊薄亏损无影响[593][596] - 采用ASC 842后，预付费用和其他流动资产从139.2万美元调整为136.4万美元，使用权资产新增61.3万美元，应计费用和其他流动负债从154.3万美元调整为178.6万美元，非流动租赁负债新增34.2万美元[596] - ASU 2016 - 13生效日期推迟至2022年12月15日之后的年度期间，公司正在评估其对合并财务报表的影响[597] 公司与艾伯维合作协议 - 2019年11月13日，公司与艾伯维子公司签订合作、期权和许可协议，授予其独家访问和许可基于SNA的疗法的权利[600] - 公司负责每个合作项目的早期发现和临床前活动，艾伯维可自行决定进行配方评估和体内测试[601] - 完成初始开发活动后，公司需向艾伯维提交报告，艾伯维有一定时间行使期权获得全球权利和许可[602] - 公司与艾伯维合作协议于2019年11月13日开始，研究期限至艾伯维行使选择权、放弃合作项目或协议生效日五周年，最长不超七年[604][606] - 公司获艾伯维25000000美元前期不可退还现金付款，初始选择权行使期行使费用为每个合作项目10000000美元，延期需额外支付10000000美元，延期行使选择权需支付15000000美元[607] - 艾伯维行使选择权后，首个许可产品公司可获最高55000000美元开发里程碑付款、132500000美元产品批准和上市里程碑付款，每个合作项目最高175000000美元销售里程碑付款[608] - 许可产品公司可获中个位数至中两位数百分比分层特许权使用费[609] - 2020年和2019年公司在艾伯维合作协议下分别确认约16486000美元和171000美元收入，2020年末递延收入8343000美元，2019年末为24829000美元[617] - 2019年12月31日止三个月，公司因艾伯维前期付款产生3750000美元许可费，记为研发费用[618] 公司与Dermelix合作协议 - 2019年2月17日公司与Dermelix达成合作协议，授予其独家全球含特许权许可权，公司获1000000美元前期付款[620][621] - Dermelix行使额外适应症选择权需支付每个1000000美元行使费用[621] - 每个许可产品公司可获最高13500000美元开发和监管里程碑付款、152500000美元销售里程碑付款，有商业销售可获低两位数特许权使用费[623] - 2020年和2019年公司在Dermelix合作协议下分别确认127000美元和1125000美元收入[629] 公司贷款情况 - 2020年9月25日，公司签订MidCap信贷协议，获得最高2500万美元的有担保定期贷款额度，已借入首笔1750万美元[639] - Tranche 1和Tranche 2的贷款利率为每年6.25%加上1.50%或一个月LIBOR中的较高者，提前还款需支付3%或1%的提前终止费[640] - 公司需在贷款到期时支付相当于贷款本金3.75%的退出费，Tranche 1已计提65.6万美元[642] 公司租赁情况 - 芝加哥租约初始期限10年，初始年基本租金约111.3万美元，此后每年递增3%，总租金1276.1万美元[655][656] - 公司在芝加哥租约开始日确认使用权资产893.1万美元和租赁负债814.7万美元，使用的增量借款利率为8.3% [661] - 2020年末和2019年末，公司经营租赁资产的加权平均剩余租赁期限分别为9.5年和1.2年，加权平均折现率分别为8.3%和16.1%[663] - 截至2020年12月31日，公司租赁负债总额为8182000美元，其中当前经营租赁负债为223000美元，非当前经营租赁负债为7959000美元[665] 公司股权情况 - 2019年12月23日，公司以每股2.75美元的价格出售10000000股普通股，总收益为27500000美元，净收益为25344000美元；2020年1月6日，承销商行使期权购买1081184股，额外总收益为2973000美元，净收益为2766000美元[669][671] - 2019年8月2日，公司以每股2.00美元的价格出售31625000股普通股，总收益为63250000美元，扣除费用后净收益为58866000美元[672] - 截至2020年12月31日，有413320份购买普通股的认股权证未到期，行权价格为每股3.00美元[674] 公司税收情况 - 2019年8月的发行导致公司所有权变更，但预计不会对公司利用净经营亏损和税收抵免结转产生重大限制[695] - 2020年公司未发生额外所有权变更，但未来可能发生[695] - 截至2020年和2019年12月31日，公司无未确认税收利益[696] 公司办公空间情况 - 2020年7月1日，公司占用约30,000平方英尺的实验室和办公空间[552] 公司报告分部情况 - 公司确定有一个报告分部，所有长期资产位于美国[584]

NOV 12 2020 Corporate Presentation D A V I D G I L J O H A N N , C E O NASDAQ: XCUR exicure Cautionary Note Regarding Forward Looking Statement This presentation contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Words such as "anticipate," "expect," "plan," "may," "will," and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events or circumstances) are intended to identify forward-looking statements. All statements ot ...