文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司选择IBN负责其企业传播工作，IBN将利用自身资源提升索利吉尼克斯公司的知名度 [1][4] 索利吉尼克斯公司情况 公司概况 - 公司是专注开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品的后期生物制药公司 [1][5] 业务板块 - 公司有专业生物治疗和公共卫生解决方案两个关键业务板块 [2] 产品管线 - 专业生物治疗部门专注肿瘤和炎症疗法，推进多个后期临床项目，包括用于皮肤T细胞淋巴瘤的新型光动力疗法HyBryte™（SGX301），以及针对银屑病（SGX302）、口腔黏膜炎（SGX942）和白塞病（SGX945）的候选药物 [2][5] - 公共卫生解决方案部门推进针对蓖麻毒素中毒（RiVax®）、埃博拉（SuVax™）和马尔堡（MarVax™）病毒的热稳定疫苗，以及预防COVID - 19的候选疫苗CiVax™，开发采用专有热稳定平台技术ThermoVax® [3][6] 支持情况 - 公共卫生业务板块获得约6000万美元非稀释性政府赠款和合同支持 [3] IBN公司情况 公司概况 - IBN是为公私实体服务的多方面金融新闻和出版公司，有19年以上经验，协助过500多个客户合作伙伴，拥有70多个值得信赖的品牌，积累了包括数百万社交媒体粉丝的集体受众 [4][5][7] 服务内容 - 通过动态品牌组合（DBP）提供多种服务，包括通过InvestorWire接入网络解决方案、向5000多家新闻媒体进行文章和社论联合推广、新闻稿增强、全面向社交媒体受众分发、提供企业传播解决方案和全面新闻报道解决方案 [8] 合作目的 - IBN将利用以投资者为中心的分销网络，为索利吉尼克斯公司提高知名度，使其触及广大投资者、记者和公众 [4][5]

疫苗技术突破 - CiVax™与腺病毒疫苗(COVID-19 Vaccine AstraZeneca)联合使用在非人灵长类动物中显示出比人类两剂mRNA疫苗(如Moderna的Spikefax®或辉瑞的Cominarty®)更广泛的COVID-19变异株防护能力 [1] - CiVax™在异源或混合初免-加强方案中表现出快速起效的多变异株加强反应 其热稳定单瓶剂型可在环境温度下运输 使用前仅需无菌水复溶 显著简化全球疫苗接种的存储和分发流程 [2] - 该疫苗采用ThermoVax®平台技术 已成功稳定化针对蓖麻毒素、埃博拉等丝状病毒及COVID的疫苗 使蛋白亚单位疫苗在安全性优势基础上具备与mRNA疫苗竞争的能力 [2] 疫苗特性与研发进展 - CiVax™作为热稳定亚单位疫苗候选产品 在冻干单瓶剂型下可保持至少一年稳定性 复溶后立即使用 此前研究显示其抗原与佐剂(CoVaccine HT™)组合在小鼠和非人灵长类动物中产生广谱免疫反应 [4] - 研发部分资金来自美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)2020年12月授予的150万美元非稀释性SBIR拨款 [5] - 与夏威夷大学合作开发的丝状病毒热稳定疫苗技术平台已证明可稳定扎伊尔埃博拉、苏丹埃博拉及马尔堡病毒抗原 单独或组合形式在40°C下保持12个月稳定性 该平台被扩展应用于SARS-CoV-2疫苗开发 [3] 公司业务概况 - 公司专注于罕见病治疗产品开发 公共健康解决方案业务板块包括RiVax®蓖麻毒素疫苗、针对马尔堡/埃博拉的丝状病毒疫苗及CiVax™ COVID-19疫苗 均采用ThermoVax®热稳定技术 [9] - 专业化生物治疗业务板块推进HyBryte™(SGX301)用于皮肤T细胞淋巴瘤的光动力疗法 已完成第二阶段3研究 正在拓展至银屑病适应症 另有先天防御调节剂dusquetide(SGX942)治疗头颈癌口腔黏膜炎及SGX945治疗白塞病等项目 [8] - 公共健康解决方案业务获得NIAID、DTRA和BARDA的政府资助与合同支持 [9] 行业背景 - 冠状病毒从普通感冒到SARS(死亡率10%)和MERS(死亡率30%)不等 COVID-19疫情凸显需要快速开发新疫苗的技术平台 现有疫苗的冷链分发限制阻碍了全球接种进度 [6] - 丝状病毒与冠状病毒均存在野生动物宿主向人类传播风险 埃博拉等丝状病毒疫苗开发经验为COVID-19疫苗研发提供技术迁移基础 [6][3]

公司业务部门及战略 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗罕见病产品的后期生物制药公司，拥有两个业务部门：专业生物疗法和公共卫生解决方案[14] - 公司专业生物疗法业务部门正在开发HyBryte™用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，以及将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗领域[15][16] - 公司公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、治疗抗生素耐药和新兴传染病的候选药物SGX943等[17] - 公司的业务战略包括继续开展FLASH2研究、扩展合成金丝桃素在银屑病的开发、设计SGX942的第二项3期临床试验等[18] HyBryte™临床试验进展 - 公司于2024年12月开始招募患者参与HyBryte™的第二项3期研究“FLASH2”，预计2026年下半年公布顶线结果[15] - HyBryte™的3期“FLASH”研究共招募169名受试者（166名可评估），随机按2:1分配至HyBryte™组（116名患者）和安慰剂组（50名患者）[34][35] - HyBryte™的3期研究第1周期评估时，16%接受HyBryte™治疗的患者指数病变至少减少50%，而安慰剂组仅为4%（p = 0.04）[35] - HyBryte™的3期研究第2周期分析显示，持续治疗使阳性响应率提高到40%（与安慰剂组和6周治疗组相比，p < 0.0001）[36] - 66%的患者选择继续进行可选的安全周期研究，接受三个周期治疗的患者中49%有治疗反应[37] - 12周的HyBryte™治疗对斑块和斑片病变的有效率分别为37%和42%[40] - 确认性3期试验将治疗约80名早期CTCL患者，数据监测委员会将在约60%的受试者完成主要终点评估时进行一次中期分析[41] - 2024年6月的可比性研究中，HyBryte™治疗使60%的患者mCAILS评分改善50%或更多，而Valchlor®组为20%[59] - 截至2024年7月，开放标签IIS试验中75%完成至少12周治疗的患者达到“治疗成功”[60] - 确认性18周研究预计在美国和欧洲招募约80名患者，2024年12月开始招募，2026年下半年公布顶线结果[58] - 2024年12月一项对比研究显示，治疗结束时HyBryte™组患者总体治疗反应率为60%，Valchlor®组为20%；随访结束时，HyBryte™组多数患者病情继续改善，病变反应率为72%，Valchlor®组为28% [67] - 2024年12月公司开启HyBryte™治疗CTCL的3期确证性研究患者招募[68] - 截至2025年1月，一项IIS试验已有9名患者接受HyBryte™治疗，超70%完成至少18周治疗的患者达到“治疗成功”[69] SGX302临床试验进展 - 2022年12月公司启动SGX302治疗轻中度银屑病的2a期临床试验，目标招募至多42名患者[78] - 2024年1月SGX302的2a期临床试验2组初步结果积极，4名可评估患者中2人达到“几乎清除”状态，PASI评分平均下降约50% [82] SGX942临床试验进展 - SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床试验中，严重口腔黏膜炎中位持续时间从安慰剂组的18天减少至治疗组的8天，降幅达56%[25] - SGX942治疗头颈部癌症口腔黏膜炎的2期临床研究中，1.5mg/kg剂量使所有患者严重口腔黏膜炎（SOM）中位持续时间从18天降至9天，减少50%；接受最激进放化疗患者从30天降至10天，减少67%[92] - SGX942治疗头颈部癌症口腔黏膜炎的2期临床研究中，1个月随访时肿瘤“完全缓解”发生率安慰剂组为47%，SGX942 1.5mg/kg组为63%[93] - SGX942治疗头颈部癌症口腔黏膜炎的2期临床研究中，12个月生存率安慰剂组约80%，SGX942 1.5mg/kg组为93%；12个月肿瘤完全缓解率安慰剂组为74%，SGX942 1.5mg/kg组为80%[94] - SGX942治疗口腔黏膜炎的3期临床研究中，主要终点SOM中位持续时间虽未达统计学显著标准，但SGX942治疗组较安慰剂组从18天降至8天，减少56%；符合方案人群中SOM中位持续时间从18天降至9天，减少50%（p = 0.049），SOM发生率降低16%[99] SGX945临床试验进展 - SGX945治疗白塞病口腔溃疡的2a期临床试验于2024年下半年开始患者招募，2024年1月获FDA快速通道指定[110][111] - 2023年11月FDA批准SGX945治疗白塞病口腔溃疡的2期临床试验IND申请[110] 疫苗相关研究进展 - 含新型佐剂CoVaccine HT™的三抗原和佐剂热稳定单瓶疫苗平台，保护75%接种的非人类灵长类动物免受苏丹埃博拉病毒攻击[132] - 2021年12月，单瓶二价热稳定疫苗使非人类灵长类动物对致命苏丹埃博拉病毒攻击的保护率达100%[135] - 2022年6月，单瓶二价热稳定疫苗使非人类灵长类动物对致命马尔堡病毒攻击的保护率达100%[137] - 2023年9月，单瓶热稳定二价和三价丝状病毒疫苗候选产品在40摄氏度下显示两年稳定性[139] - 2024年1月，新型单瓶热稳定二价丝状病毒疫苗对苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒感染的保护率达100%[140] - RiVax®在非人类灵长类动物气溶胶暴露模型中提供100%急性致死保护[143] 公司资金与专利情况 - 公司获得FDA孤儿药开发赠款260万美元，为期四年[51,57] - 2024年9月欧洲专利局授予“生产合成金丝桃素的系统和方法”专利，预计2036年到期[61] - 2024年10月香港专利局授予“合成金丝桃素的生产系统和方法”专利，相关专利预计2036年到期[63] - 公司获940万美元NIAID资助开发热稳定蓖麻毒素和炭疽疫苗[119] - 公司获约70万美元NIAID资助，用于开发三价热稳定丝状病毒疫苗，为期五年[124] - 公司支付10万美元获得热稳定技术 sublicense，需支付最低年度特许权使用费2万美元，产品首次商业销售后，需支付净销售额2%的特许权使用费，最低每年5万美元[125] - 公司获约150万美元NIAID的SBIR资助，用于支持新冠和埃博拉病毒病疫苗候选产品的制造、配方和表征[131] - 2024年4月，公司的SuVax™和MarVax™活性成分获孤儿药认定[141] - 2024年4月，公司在英国和南非收到基于“三价丝状病毒疫苗的组合物和制造方法”专利申请授予额外专利的意向通知[142] - 公司和UTSW为RiVax®开发从NIH累计获得约2500万美元赠款资金[146] - 2014年9月公司与NIH签订RiVax®开发合同，获额外2120万美元资金[146] - 2017年NIAID行使期权为RiVax®提供约450万美元额外非稀释资金[147] - 2016年9月9日公司与SciClone签订独家许可协议，SciClone获得SGX942在中国大陆、港澳台、韩国和越南的开发、推广、销售等权利，公司将获净销售特许权使用费，同时公司以约每股2040美元价格向SciClone出售1471股普通股，总价300万美元[192] - 2014年公司收购HyBryte™，其美国专利8,629,302预计2030年9月到期；2018年8月获美国专利10,053,513，预计2036年到期；2020年1月7日获美国专利10,526,268，预计2036年到期[211] 市场规模估计 - 公司估计HyBryte™治疗CTCL的全球潜在市场规模超2.5亿美元[70] - 公司估计SGX302治疗轻中度银屑病的全球潜在市场规模超10亿美元[83] - 2020年全球银屑病治疗市场规模约150亿美元，预计2027年将达400亿美元[86] - 公司估计SGX942治疗口腔黏膜炎的潜在全球市场规模超5亿美元[103] - 公司估计黏膜炎每年在美国影响约50万人，40%接受化疗的患者会出现黏膜炎；口腔黏膜炎在美国约有9万患者，欧洲数量相当[106][108] - 公司估计SGX945治疗白塞病口腔溃疡的潜在全球市场规模超2亿美元[112] - 白塞病在美国约有1.8万已知病例，欧洲约8万例，全球约100万人患病；约95%患者有口腔溃疡，约50%有皮肤皮疹和病变、生殖器溃疡，约40%有腿部溃疡，约15%有眼部炎症[113][115] - 假设RiVax®开发成功，潜在政府采购合同可能高达2亿美元[152] 行业政策与法规 - 新药临床开发需向FDA提交研究性新药（IND）申请[163] - 孤儿药指用于治疗美国患病人数少于20万的罕见病或病症的药物或生物制品，首个获批特定活性成分治疗特定疾病的孤儿药申请者可获7年独家销售期[172] - FDA需在收到申请60天内确定药物或生物制品候选者是否符合快速通道指定资格[173] - 英国于2021年初推出ILAP，具有150天加速评估、滚动审查和持续效益风险评估等优势[180] - 英国MHRA于2014年4月推出EAMS，为重症患者提供提前试用新药的机会[181] - 新药完成临床试验可能需数年时间并耗费大量资源，FDA或外国卫生当局可能不及时批准甚至拒绝批准[165] - 即使获得FDA或外国卫生当局的初步批准，可能还需进行进一步研究，包括4期上市后研究[166] - 对于生物防御开发，FDA制定了有望缩短上市途径的政策，但公司仍需证明疫苗和对策在人体中的安全性[170] - 疫苗根据《公共卫生服务法》下的BLA程序获批，BLA产品面临的仿制药竞争可能性低于小分子NDA产品[171] 公司合作与外包情况 - 2021年1月公司与Daavlin签署独家供应、分销和服务协议[43] - 2022年12月公司向FDA提交HyBryte™的新药申请（NDA）[51] - 2024年11月公司宣布成立欧洲医学顾问委员会，推进HyBryte™治疗早期CTCL的3期确证性研究[66] - 2013年8月25日公司与SciClone达成协议，获其口腔黏膜炎临床和监管数据库，用于SGX942二期临床试验设计，2015年12月宣布取得积极初步结果[191] - 公司将药物物质和产品制造外包给合格供应商，目前产品候选药物的原料药均由单一供应商制造[186][188] - 公司目前所有产品候选药物的原料药供应、制剂或分销协议仅涉及产品候选药物的开发[189] 市场竞争情况 - 目前CTCL无获批治愈方法，FDA批准多种晚期治疗方法，早期无获批疗法，有其他药物处于临床研究阶段[195] - 目前银屑病无获批治愈方法，FDA批准多种局部和全身治疗方法，有多项二、三期临床试验正在进行[196] - SGX94目前无直接竞争对手，预计用于抗生素治疗不足或禁忌情况，未来可能面临新兴竞争[198] - 目前血液癌症口腔黏膜炎有1种获批药物，实体肿瘤口腔黏膜炎无获批药物，有3种药物处于三期临床[199] - 目前BD无获批治愈方法，治疗主要控制症状，唯一获批药物是apremilast，有高成本和副作用[201] - 多个团体和公司正使用多种技术解决疫苗热稳定性未满足需求，公司在生物防御产品开发领域面临竞争[202][205]

公司核心进展 - 专注于推进多项临床项目，包括2026年公布HyBryte™治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的关键III期试验结果，以及2025年下半年公布SGX945治疗白塞病和SGX302治疗轻中度牛皮癣的II期试验结果 [2] - 2024年12月31日现金余额为780万美元，运营资金可支撑至2025年底，正在评估包括合作、并购、政府资助等战略选项 [2] - 成立欧洲医学顾问委员会为HyBryte™的III期多中心研究提供临床策略指导 [7] 财务表现 - 2024年收入100万美元，较2023年800万美元下降，主要因政府资助和SGX943等开发合同的时间差异 [4] - 2024年净亏损830万美元(每股4.98美元)，较2023年610万美元(每股12.66美元)扩大，影响因素包括收入减少、研发费用增加及税收优惠变化 [5] - 研发费用从2023年330万美元增至2024年520万美元，主要投入白塞病II期研究和CTCL第二个III期试验 [6] - 行政管理费用从2023年450万美元降至2024年420万美元，主要减少法律和咨询开支 [8] 临床里程碑 - 2025年1月公布HyBryte™治疗CTCL的12个月开放标签研究积极中期结果 [7] - 2024年12月启动HyBryte™治疗CTCL的验证性III期研究患者招募 [7] - 2024年12月公布HyBryte™对比Valchlor®的开放标签研究数据，显示停药后持续改善 [7] - 2024年11月启动SGX945治疗白塞病的II期研究患者招募 [7] 业务板块 - 专业生物治疗板块：重点开发HyBryte™用于CTCL的光动力疗法，正在拓展SGX302用于牛皮癣、SGX942用于口腔黏膜炎、SGX945用于白塞病 [9] - 公共卫生解决方案板块：开发RiVax®蓖麻毒素疫苗、马尔堡/埃博拉病毒疫苗及CiVax™新冠疫苗，采用ThermoVax®热稳定技术平台，获NIAID等政府机构资助 [10]

公司动态 - Soligenix公司宣布其首席研究员将在美国皮肤淋巴瘤联盟(USCLC)研讨会和美国皮肤病学会(AAD)年会上展示HyBryte™(合成金丝桃素)治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)和SGX302(合成金丝桃素)治疗轻中度银屑病的最新试验结果 [1] - 两项关键研究数据将展示：Ellen Kim博士将在USCLC上展示HyBryte™长期治疗CTCL的2期真实世界研究结果，Neal Bhatia博士将在AAD上讨论包括合成金丝桃素在内的光动力疗法应用 [3][4] - 公司已启动第二项3期FLASH2研究，这是一项随机双盲安慰剂对照多中心研究，计划招募约80名早期CTCL患者，研究设计获得EMA认可 [14][15] 产品数据 - HyBryte™在3期FLASH试验中显示显著疗效：第一治疗周期16%患者达到病灶减少≥50%(安慰剂组4% p=0.04)，第二周期12周治疗组反应率达40%(p<0.0001)，完成全部3周期治疗的患者49%显示阳性反应(p<0.0001) [10][11][12] - 安全性数据显示HyBryte™无DNA损伤风险，系统吸收极低，在3个治疗周期和6个月随访期内耐受性良好，无潜在安全问题报告 [13] - 比较研究表明HyBryte™对斑块型(42% p<0.0001)和斑片型(37% p=0.0009)CTCL病灶均有效，解决了传统疗法难以治疗斑块病灶的难题 [11] 市场与疾病 - CTCL是一种罕见非霍奇金淋巴瘤，占美国170万淋巴瘤患者的4%，美国约31,000例(年新增3,200例)，欧洲约38,000例(年新增3,800例) [18][19] - 银屑病全球患者约6000万-1.25亿，美国约750万(占总人口3%)，80%为轻中度，全球治疗市场规模2020年150亿美元，预计2027年达400亿美元 [20][23] - 目前CTCL无治愈方法，现有疗法均伴随严重副作用(如黑色素瘤风险)，HyBryte™可能成为最安全的有效治疗方案 [13][18] 研发进展 - 公司获得FDA孤儿药和快速通道认定及EMA孤儿药认定，并获260万美元孤儿产品开发资助用于家庭使用环境研究 [9][17] - 除CTCL外，公司正在开发SGX302用于银屑病、SGX942治疗口腔黏膜炎、SGX945治疗白塞病，以及RiVax®蓖麻毒素疫苗等产品 [24][25] - 公司采用ThermoVax®热稳定平台技术开发针对马尔堡病毒、埃博拉病毒和COVID-19的疫苗，获得多项政府资助 [25]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司将在2025年2月10 - 11日于纽约举行的BIO CEO & Investor Conference上进行公司展示，介绍公司在罕见病治疗产品研发和商业化方面的进展 [1] 会议信息 - 会议名称为BIO CEO & Investor Conference，将于2025年2月10 - 11日在纽约举行，官网为https://bcic.bio.org/ [1] - 注册参会者可通过会议日程安排平台与公司管理层安排一对一会议，无法参会者可发邮件至[email protected]安排会议 [2] 公司业务 专业生物治疗业务板块 - 正在开发并推进HyBryte™（SGX301或合成金丝桃素钠）作为新型光动力疗法，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL），完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化 [3] - 开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展用于银屑病治疗、首款先天防御调节剂（IDR）技术dusquetide（SGX942）用于治疗炎症性疾病（包括头颈癌口腔黏膜炎）以及SGX945用于治疗白塞病 [3] 公共卫生解决方案业务板块 - 开发项目包括蓖麻毒素疫苗候选产品RiVax®、针对丝状病毒（如马尔堡病毒和埃博拉病毒）的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选产品CiVax™ [4] - 疫苗项目开发采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该板块至今获得美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）、国防威胁降低局（DTRA）和生物医学高级研究与发展局（BARDA）的政府赠款和合同资金支持 [4] 公司信息 - 索利吉尼克斯是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品 [1][3] - 公司官网为https://www.soligenix.com ，可在领英和推特上关注@Soligenix_Inc [5]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司将在即将举行的会议上进行公司介绍，管理层成员将与参会者进行一对一会议 [1][2] 公司业务 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品的后期生物制药公司 [3] - 专业生物治疗业务部门正在开发HyBryte™用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，还包括将合成金丝桃素扩展到银屑病、开发dusquetide治疗炎症性疾病等项目 [3] - 公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选产品RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选产品CiVax™，采用了专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务得到政府资助 [4] 会议信息 - 公司将在1月21 - 23日于波多黎各的康达多范德比尔特酒店举行的Sequire投资者峰会和1月28 - 30日于新泽西州大西洋城的博尔加塔酒店赌场及水疗中心举行的微型股会议上进行展示 [7] 联系方式 - 注册参会者可通过会议调度平台与公司安排会议，无法参会者可发邮件至[email protected]与管理层安排会议 [2] - 更多公司信息可访问公司网站https://www.soligenix.com ，并在领英和推特上关注@Soligenix_Inc [5]

文章核心观点 Soligenix公司公布HyBryte™治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的开放标签研究中期结果，显示出良好疗效和安全性，FDA继续资助该项目，公司期待推进研究和商业化进程 [1][2] 研究进展 - 开放标签研究已招募9名患者接受HyBryte™治疗长达54周，超70%完成至少18周治疗的患者达到“治疗成功”，5例治疗成功中有3例在治疗12周内实现，2例在18周达到“完全缓解”，药物安全且耐受性良好 [1] - 临床研究RW - HPN - MF - 01为开放标签、多中心试验，计划在美国招募约20名患者，患者有望接受长达12个月治疗，主要终点是评估治疗成功的患者数量 [2] 药物介绍 - HyBryte™是新型光动力疗法，活性成分合成金丝桃素局部应用于皮肤病变，被恶性T细胞吸收后由安全可见光激活，能避免紫外线相关风险，已获FDA孤儿药和快速通道指定以及EMA孤儿药指定 [3][4] 过往试验结果 - 3期FLASH试验共招募169名患者，第1个双盲治疗周期中，16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50%，而安慰剂组仅4%；第2个开放标签治疗周期中，12周治疗组的缓解率为40%；第3个可选治疗周期中，66%患者选择继续治疗，49%接受全程治疗的患者有积极治疗反应，且药物无全身吸收 [5][6][7] 后续研究计划 - 确认性3期FLASH2研究预计招募约80名早期CTCL患者，将连续18周治疗以证明HyBryte™在“现实世界”治疗中的效果，目前正与FDA讨论研究设计，同时将继续推进开放标签研究并适时提供更新 [10] 疾病介绍 - CTCL是一类非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩张引起，病变通常始于斑块，可发展为斑块和肿瘤，目前无法治愈，死亡率与疾病阶段相关，美国约有31000人受影响，欧洲约38000人 [13][14] 公司业务 - 公司是晚期生物制药公司，专注开发和商业化治疗罕见病的产品，特殊生物治疗业务包括HyBryte™治疗CTCL、SGX302用于银屑病、dusquetide治疗炎症性疾病等；公共卫生解决方案业务包括开发疫苗，如RiVax®、针对丝状病毒的疫苗和CiVax™，疫苗开发采用ThermoVax®技术，获政府资助 [15][16] 资金支持 - FDA授予宾夕法尼亚大学260万美元孤儿产品开发赠款，支持HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗研究，为期4年 [12]

文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布启动HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的3期确证性研究FLASH2患者招募，该研究有望证明HyBryte™在更长期“真实世界”治疗过程中的疗效，公司期待为CTCL患者提供新的治疗选择 [1][2][9] 公司动态 - 索利吉尼克斯公司宣布启动HyBryte™治疗CTCL的3期确证性研究FLASH2患者招募，预计在美国和欧洲招募约80名早期CTCL患者，2026年初进行正式中期分析 [1][2][9] - 公司总裁兼首席执行官表示，鉴于与CTCL社区的广泛接触、医学顾问委员会及患者倡导组织的支持和以往试验经验，预计该研究将加速招募 [2] - 公司与FDA就合适的研究设计的讨论仍在进行中，同时将继续讨论对开发路径的潜在修改以回应FDA反馈 [10] - 美国国立卫生研究院向宾夕法尼亚大学授予260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，以支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [11] 产品信息 HyBryte™ - 是一种新型、首创的光动力疗法，利用安全可见光激活，活性成分是合成金丝桃素，可避免常用DNA损伤药物和依赖紫外线的光疗带来的继发恶性肿瘤风险 [3] - 已获得美国FDA的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定 [3][4] 前期研究结果 - 3期FLASH试验共招募169名（166名可评估）IA、IB或IIA期CTCL患者，第一个双盲治疗周期中，16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50%，而安慰剂组仅为4%（p = 0.04） [5] - 第二个开放标签治疗周期中，接受12周治疗组的缓解率为40%（p<0.0001），且12周和6周治疗缓解率有显著改善，表明持续治疗效果更好 [6] - 第三个（可选）治疗周期中，66%的患者选择继续，接受全部3个周期治疗的患者中49%有积极治疗反应（p<0.0001），且该产品无全身吸收，安全性良好 [7] FLASH2研究设计 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，复制了首个成功的3期FLASH研究的设计，包括3个6周治疗周期（共18周），主要疗效评估在初始6周双盲、安慰剂对照治疗周期结束时进行 [2][9] - 该研究将双盲、安慰剂对照评估延长至连续18周治疗（无周期间治疗中断），主要终点评估在18周时进行，预计证明HyBryte™在更长期“真实世界”治疗过程中的疗效 [2][9] 疾病信息 CTCL - 是一种非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，这些细胞迁移到皮肤形成病变，通常始于斑块，可发展为斑块和肿瘤 [12] - 死亡率与疾病阶段相关，早期中位生存期约12年，晚期仅2.5年，目前无法治愈，病变治疗后通常会复发 [12] 发病率 - CTCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国和欧洲约占患者总数的4%，估计美国约有31000人受影响，每年约有3200例新病例，欧洲约有38000人受影响，每年约有3800例新病例 [13] 公司业务 专业生物治疗业务 - 致力于开发和商业化HyBryte™治疗CTCL，若第二个3期研究成功完成，将寻求监管批准以支持全球商业化 [14] - 开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗，以及首创的先天防御调节剂（IDR）技术dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病，包括头颈部癌症口腔黏膜炎和白塞病（SGX945） [14] 公共卫生解决方案业务 - 包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®，以及针对丝状病毒（如马尔堡和埃博拉）的疫苗项目和预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™ [15] - 疫苗项目采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务得到美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）、国防威胁降低局（DTRA）和生物医学高级研究与发展局（BARDA）的政府赠款和合同资助 [15]

文章核心观点 Soligenix公司公布HyBryte™与Valchlor®对比的开放标签研究结果，显示HyBryte™治疗患者及病变持续改善，安全性良好，有望成为皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）安全有效的治疗方法，公司将开展确认性3期研究 [1][2] 研究结果 治疗反应率 - 治疗结束时，HyBryte™组患者总体治疗反应率为60%，Valchlor®组为20%；HyBryte™患者mCAILS平均累积改善率为52.5%，Valchlor®患者为34.7% [1][2] - 随访期结束，多数HyBryte™患者病变继续改善，至少再改善10%，1例达“完全缓解”；Valchlor®组完成研究的患者无此程度改善 [1][4] 病变反应率 - 治疗结束时，HyBryte™治疗斑块病变的治疗成功率为63%，Valchlor®为17%；所有病变治疗反应率，HyBryte™为61%，Valchlor®为33% [1][4] - 随访期结束，HyBryte™治疗所有病变反应率升至72%，Valchlor®降至28%；斑块病变反应率，HyBryte™升至75%，Valchlor®维持17% [1][4] 耐受性 - 所有患者对HyBryte™耐受性良好，无与治疗“相关”不良事件；60% Valchlor®治疗患者有至少1次与治疗“相关”不良事件，1例因过敏接触性皮炎退出试验 [3][5] HyBryte™介绍 - 是新型光动力疗法，活性成分是合成金丝桃素，用安全可见光激活，可避免二次恶性肿瘤风险，已获美国FDA孤儿药和快速通道指定，以及欧洲EMA孤儿药指定 [6] - 此前2期临床研究显示，局部用金丝桃素治疗有显著改善；3期FLASH试验显示，治疗CTCL安全有效，对斑块和斑片病变均有效 [6][7][9] 后续研究计划 - 确认性3期复制研究（FLASH2）预计2024年底前启动，为随机双盲安慰剂对照多中心研究，将招募约80名早期CTCL患者，持续治疗18周评估主要终点 [12] - 公司与FDA就研究设计的讨论持续进行，同时按EMA接受的方案启动研究，并继续讨论修改开发路径以回应FDA反馈 [12] CTCL介绍 - 是非霍奇金淋巴瘤的一种，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，病变通常始于斑片，可发展为斑块和肿瘤，目前无法治愈，死亡率与疾病阶段相关 [15] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤，美国约3.1万人受影响，每年约3200例新病例；欧洲约3.8万人受影响，每年约3800例新病例 [16] 公司业务 专业生物治疗业务 - 开发HyBryte™治疗CTCL，完成第2个3期研究后将寻求全球商业化监管批准；还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展到银屑病治疗，以及dusquetide（SGX942）治疗炎症性疾病等项目 [17] 公共卫生解决方案业务 - 开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®，针对丝状病毒（如马尔堡和埃博拉）的疫苗项目，以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，获政府资助 [18] 其他信息 - FDA授予宾夕法尼亚大学260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [13]