文章核心观点 - 制药公司Pharvaris公布2025年第一季度财务结果并进行业务更新 ，公司认为其在研药物deucrictibant有潜力满足缓激肽介导的血管性水肿患者的未满足需求 ，并计划在6月的研发电话会议上详细说明扩大该药物治疗机会的计划 [1][2] 近期业务更新 研发管线 - CHAPTER - 3研究正在招募患者 ，预计2026年下半年公布顶线数据 ，该研究是deucrictibant预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的关键3期研究 [5][6] - RAPIDe - 3研究攻击数据集持续积累 ，增强了对临床时间表的信心 ，该研究是deucrictibant按需治疗HAE发作的关键3期研究 [5][6] - 公司收到FDA对deucrictibant缓释制剂和速释制剂的TQT研究豁免 [5][6] 公司动态 - 公司将于6月4日举办以研发为重点的更新活动 ，高管将与医学专家讨论缓激肽介导的血管性水肿相关问题 [3] 即将举行的投资者活动 - 6月4日上午8点（美国东部时间） ，公司将举办 “Deucrictibant: Beyond HAE Type 1/2” 研发电话会议 [4][5] - 6月9 - 11日 ，公司将参加第46届高盛全球医疗保健会议 ，6月11日下午4点（美国东部时间）将进行炉边谈话 ，并提供网络直播和音频回放 [7] 财务情况 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日 ，现金及现金等价物为2.36亿欧元 ，而2024年12月31日为2.81亿欧元 [13] - 2025年第一季度研发费用为3090万欧元 ，2024年同期为1850万欧元 [13] - 2025年第一季度一般及行政费用为1130万欧元 ，2024年同期为980万欧元 [13] - 2025年第一季度亏损4630万欧元 ，基本和摊薄后每股亏损0.85欧元 ，2024年同期亏损2800万欧元 ，基本和摊薄后每股亏损0.52欧元 [13] 药物相关信息 关于deucrictibant - 是新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，正在进行临床开发 ，有缓释片剂和速释胶囊两种剂型 ，已获美国FDA孤儿药认定和欧盟孤儿药指定 [10] 关于Pharvaris - 是后期生物制药公司 ，正在开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，目前正在评估deucrictibant在预防和按需治疗HAE发作的关键3期研究中的疗效和安全性 [11]

文章核心观点 - 公司宣布将举办虚拟研发电话会议，探讨deucrictibant在缓激肽介导性血管性水肿潜在治疗应用的扩展 [1] 公司信息 - 公司是一家后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以解决缓激肽介导性疾病患者未满足的需求 [1][3] - 公司旨在通过口服疗法预防和治疗缓激肽介导性血管性水肿发作，提供类似注射剂的疗效和类似安慰剂的耐受性 [3] - 公司在遗传性血管性水肿（HAE）的2期预防和按需治疗研究中取得积极数据，目前正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [3] 会议信息 - 会议名为“Deucrictibant: Beyond HAE Type 1/2”，将于6月4日上午8点（美国东部时间）/14点（欧洲中部时间）举行 [1] - 会议将探讨缓激肽介导性血管性水肿的病理生理学和患病率、当前治疗模式和未满足的需求、deucrictibant解决这些未满足需求的潜力，以及公司识别缓激肽介导性血管性水肿和其他疾病患者的生物标志物方法 [2] - 可通过公司网站新闻和活动板块的链接注册参加直播，活动结束后至少30天内可观看存档回放 [2] 联系方式 - 公司企业和投资者沟通主管Maggie Beller，邮箱maggie.beller@pharvaris.com [4] - 阿姆斯特丹大学医学中心血管医学系Danny M. Cohn博士 [4] - 公司首席早期开发官Anne Lesage博士 [4] - 公司首席医疗官Peng Lu博士 [4] - 公司首席执行官Berndt Modig [4]

纪要涉及的行业或者公司 - 公司：Pharvaris (PHVS) - 行业：遗传性血管性水肿（HE）治疗行业 纪要提到的核心观点和论据 产品差异化 - **作用机制独特**：Ducrictovant（ducritibon）是B2受体拮抗剂，与目前针对激肽释放酶途径的治疗方法不同，作用于更下游，能覆盖更广泛的患者群体，包括I型、II型和潜在的III型HE患者 [4][5][6]。 - **两种剂型优势**：有速释和缓释两种剂型，速释剂型15分钟内可达血浆暴露水平，适用于快速起效治疗；缓释剂型每日一次治疗可覆盖24小时暴露范围 [5][6]。 长期安全性 - **临床实践证明**：icataban已使用超10年，临床实践表明该机制耐受性好且安全；ducritibon的II期结果显示，累积两年的安全性和耐受性数据表明其耐受性良好，未观察到与治疗相关的信号 [10][11]。 - **临床前毒理学研究**：已基本完成所有毒理学研究，为按需或预防性治疗的后续申报提供支持 [12]。 市场分析 - **市场趋势**：美国HE市场中62%的患者采用预防性治疗，预计该比例将增长；按需治疗市场虽小，但因部分发作未得到治疗，口服有效疗法存在机会 [13][46][48]。 - **竞争优势**：目前市场上患者需在疗效和便利性之间权衡，Ducrictovant若在III期试验中证实数据，能提供兼具注射剂疗效和口服便利性的治疗方案，吸引患者 [15][16]。 临床数据 - **II期急性治疗数据**：口服分子吸收快，治疗缓解起效时间约1.1小时，患者首次感觉药物起效约25分钟，单次治疗后症状显著缓解时间约2 - 2.6小时，12小时内完全缓解，疗效优于iCAD band [20][21][22]。 - **II期预防性治疗数据**：安慰剂对照试验中，与安慰剂相比，所有发作减少85%，中度或重度发作减少超92%，需按需治疗的发作减少超92%；开放标签扩展研究中，近两年总体基线发作减少93% [53]。 试验设计与预期 - **III期急性治疗试验**：已完成目标入组，预计2026年上半年公布顶线数据，主要终点为症状缓解起效，还有一系列次要终点 [35][36][37]。 - **III期预防性治疗试验**：为期6个月的安慰剂对照试验，计划入组约81名患者，活性药物与安慰剂比例为2:1，预计2月公布数据 [55][56]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **攻击判定标准**：患者需出现外周肿胀、腹痛或喉部发作等症状，经医生确认后才可进行治疗 [44][45]。 - **口服偏好增加原因**：可能是患者间的交流互动增强了对口服药物的信心，且患者对口服药物的看法有所改变 [67]。 - **现金状况与研究计划**：2024年12月银行存款2.8亿欧元；按需治疗关键数据将于2026年第一季度公布，预防性治疗数据预计2月公布；年底将启动获得性血管性水肿的关键研究 [69]。

文章核心观点 - 制药公司Pharvaris公布2024年第四季度和全年财务结果并进行业务更新，其专注开发deucrictibant以满足缓激肽介导血管性水肿患者未满足的需求 [1][2] 公司业务进展 研发管线 - RAPIDe - 3研究达到目标入组人数，继续评估约120名参与者的遗传性血管性水肿（HAE）发作情况 [3][4] - CHAPTER - 3研究按计划进行入组，预计2026年下半年公布 topline 数据 [3][4] - 预防和按需治疗的开放标签扩展研究正在进行，旨在评估deucrictibant长期安全性和有效性 [4] - 近期会议数据展示凸显deucrictibant长期临床数据价值，长期扩展数据显示其能维持降低的HAE发作率，按需治疗扩展研究显示症状缓解中位时间为0.9小时 [4] 公司层面 - 2025年3月28日，欧盟委员会授予deucrictibant治疗缓激肽介导血管性水肿的孤儿药资格，此前美国食品药品监督管理局也已授予该资格 [5] 即将举行的投资者活动 - 2025年5月7 - 8日参加The Citizens JMP Life Sciences Conference，5月8日下午12:30进行炉边谈话 [12] - 2025年5月13 - 15日参加Bank of America Global Healthcare Conference，5月13日上午8:40 - 8:55进行公司展示 [12] 财务情况 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为2.81亿欧元，2023年12月31日为3.91亿欧元 [3][13] - 2024年第四季度研发费用为3120万欧元，全年为9860万欧元；2023年第四季度为1860万欧元，全年为6560万欧元 [13] - 2024年第四季度一般及行政费用为1390万欧元，全年为4710万欧元；2023年第四季度为860万欧元，全年为3130万欧元 [13] - 2024年第四季度亏损3480万欧元，每股亏损0.64欧元；全年亏损1.34亿欧元，每股亏损2.48欧元；2023年第四季度亏损3270万欧元，每股亏损0.95欧元，全年亏损1.009亿欧元，每股亏损2.63欧元 [13] 产品相关 关于Deucrictibant - 是新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂，正在临床开发中，有缓释片和速释胶囊两种口服剂型 [10] 关于Pharvaris - 是后期生物制药公司，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，目前正在评估deucrictibant在预防和按需治疗HAE发作的3期关键研究中的疗效和安全性 [11][14]

财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为3120万欧元，全年研发费用为9860万欧元，分别较2023年同期增长67.7%和50.3%[11] - 2024年第四季度行政费用为1390万欧元，全年行政费用为4710万欧元，分别较2023年同期增长61.6%和50.5%[11] - 2024年第四季度净亏损3480万欧元（每股亏损0.64欧元），全年净亏损1.342亿欧元（每股亏损2.48欧元）[11] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为2.81亿欧元，较2023年同期的3.91亿欧元下降28.1%[11] 研发进展与临床试验 - RAPIDe-3三期临床试验已完成120名受试者入组目标，评估口服20mg即时释放胶囊对HAE急性发作的按需治疗效果[7] - CHAPTER-3三期预防性治疗试验计划入组81名受试者，按2:1比例分配40mg/天缓释片剂或安慰剂，预计2026年下半年公布顶线数据[7] - 长期扩展数据显示，deucrictibant将HAE月发作率持续降低至少18个月，症状天数中位数降至零[7] - RAPIDe-2扩展研究中，7例上气道（含喉部）发作的症状缓解中位时间为0.9小时[7] 监管资格与认证 - 2025年3月28日获得欧盟委员会授予deucrictibant治疗缓激肽介导血管性水肿的孤儿药资格[6][8] - 美国FDA已于2022年3月授予deucrictibant治疗缓激肽介导血管性水肿的孤儿药资格[8]

公司财务状况与资金需求 - 公司运营历史有限，至今未产生收入，自成立以来已遭受重大损失，预计未来几年仍会亏损且净亏损波动大[42][44] - 公司需要大量额外资金维持运营，若无法及时以可接受条件筹集资金，可能需延迟、减少或终止产品开发计划，甚至可能破产[46] - 筹集额外资金可能会稀释现有股东权益，限制公司运营或要求公司放弃产品候选药物或技术的权利[49] - 公司合并财务报表以欧元列报，但有以美元、瑞士法郎和英镑计价的费用，汇率波动可能对公司财务状况产生负面影响[50] - 公司未来资金需求取决于多项因素，包括发现和非临床开发的进展与成本、临床试验的进展与成本等[51] - 即使公司认为有足够资金支持当前或未来运营计划，若市场条件有利或有特定战略考虑，仍可能寻求额外资本[48] 产品研发与商业化风险 - 公司严重依赖两种处于后期开发阶段的产品候选药物，虽有部分2期临床试验的topline数据，但无法保证其能成功完成临床试验、获得监管批准并商业化[42] - 若无法成功将产品候选药物商业化或出现重大延迟，公司业务、财务状况、经营成果和前景将受到重大不利影响[43] - 公司临床开发计划可能遭遇挫折，未来临床试验可能无法复制之前的结果或分析，或出现不确定或负面结果[43] - 公司产品候选药物若获得营销批准，预计定价将比竞争仿制药有显著溢价，这可能使公司难以实现业务战略[43] - 公司在2022年8月宣布FDA对deucrictibant在美国的临床试验实施临床搁置，2023年6月和2024年1月分别解除了按需治疗和预防性治疗HAE的临床搁置[64] - 公司公布了deucrictibant速释剂（IR）治疗HAE发作的2期临床试验和预防性治疗HAE发作的2期临床试验的topline数据[70] - 公司尚未提交任何产品候选药物的营销授权申请，新药申请和营销授权需包含大量非临床和临床数据及支持信息[72] - 公司目前没有获得监管批准的药物，未来业务严重依赖deucrictibant IR和deucrictibant XR的成功开发、监管批准和商业化[71] - 临床开发过程中可能遇到各种挫折，如与监管机构达成共识延迟、获得批准延迟、与CRO和试验地点达成协议延迟等[65] - 药物开发各阶段存在失败风险，无法保证临床研究按计划完成及结果支持产品获批[74] - 即便产品获批，可能存在使用限制、需进行获批后研究，商业化仍面临挑战[75] - 公司可能无法成功开发出缓释制剂，且难以获得相关专利技术[79][80] - 临床试验患者招募困难会导致获批延迟、成本增加，甚至放弃试验[81][82] - 临床试验可能无法发现产品所有不良反应，获批后可能面临安全问题[83][85] - 临床开发结果不确定，早期试验结果不能预测未来试验结果[86] - 公司未来可能无法进行动物测试，影响研发活动[88] - 临床开发受严格监管，公司可能无法获得临床试验或产品上市批准[89] - 公司产品候选药物监管批准过程存在不确定性，可能面临延迟、限制或拒绝[92] - 若公司未遵守监管义务，监管机构可能采取执法行动，如撤销批准、暂停销售或处以罚款[97] - 若无法商业化产品候选或出现重大延迟，公司业务、财务状况和前景将受不利影响[128] - 产品候选市场机会可能小于预期，导致潜在收入降低[130] - 产品候选使用可能出现副作用或不良事件，影响获批和销售，可能面临诉讼[132] - 产品商业化需分析和报告不良事件信息，若违规监管机构可能采取行动[133] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得市场认可和商业成功[134][135] 监管政策影响 - 经合组织发布全球反税基侵蚀规则，目标是对营收超过7.5亿欧元的跨国企业征收15%的全球最低税[60] - 欧盟理事会正式通过欧盟支柱二指令，欧盟成员国需在2023年12月31日或之后开始的财政年度实施相关措施，荷兰已将其纳入国家立法[61] - 公司目前未达到支柱二的7.5亿欧元营收门槛，但门槛降低或公司营收增加时，支柱二的实施可能对公司产生重大不利影响[62] - 美国罕见病患者群体定义为少于20万患者，欧盟为每1万人中不超过5人受影响[95] - 欧盟孤儿药排他期最长10年，美国为7年，欧盟若第5年末产品不符合标准，排他期可减至6年[95] - 2022年3月18日，FDA授予公司IR和XR产品候选药物活性成分PHA121（deucrictibant）孤儿药指定[96] - 2022年拜登签署《降低通胀法案》，要求药企若药价涨幅超通胀需向医保支付回扣[104] - 2010年美国颁布《患者保护与平价医疗法案》，增加联邦对私人医保计划监督，旨在降低医保支出和医疗成本[105] - 自2020年1月31日英国脱欧后，公司产品在英商业化需获MHRA单独营销批准，可能耗时更长[94] - 欧盟等地区政府实施严格价格和准入控制，影响公司未来盈利能力[143] - 新药保险覆盖和报销情况不确定，可能限制产品营销和营收[145][146] - 美国《莱希 - 史密斯美国发明法案》于2011年9月16日签署成为法律，2013年3月16日许多实质性变更生效，该法案可能削弱公司2013年3月16日后提交的美国专利申请获得保护的能力[189] - 该法案创建了挑战美国已发布专利有效性的新程序，第三方利用这些程序使已发布专利的部分或全部权利要求被取消，公司未来专利在这些程序中被挑战时，无法保证能成功辩护[190] - 近期法院裁决缩小了某些情况下专利保护范围，削弱了专利所有者权利，增加了公司未来获得专利的不确定性和已获专利价值的不确定性[191] - 公司业务运营受医疗保健欺诈和滥用、虚假索赔等相关法律法规约束，若违规可能面临民事、刑事和行政处罚等[208][209][213] - 自2022年1月1日起，公司作为“适用制造商”需向卫生与公众服务部报告向“覆盖接受者”支付款项等信息[212] - 公司及其供应商受环境、健康和安全法律法规约束，违规可能面临执法、责任和巨额费用[220] - 第三方制造商受相关法律法规约束，违规可能影响公司业务和财务状况[221] - 公司预计因新的或变化的法律法规要求，面临更多限制、合规成本和法律费用[222] - 公司面临法规、汇率、政治经济环境等多方面变化带来的风险[223] - 公司相关方可能存在不当行为，违反法规，可能面临重大罚款和制裁[224] - 医疗行业销售和商业安排受广泛法律法规约束，违规会损害公司声誉[225] - 公司受贸易和经济制裁、出口管制法规约束[226] 公司运营与管理风险 - 公司因资源和资金有限，主要聚焦IR和XR产品开发[109] - 公司无自有制造设施，若无法确保供应商供应，临床和商业化计划将受不利影响[110] - 依赖少数CDMO生产产品候选面临制造运营风险，如供应中断、监管框架变化等[111] - 若制造过程改变，FDA或其他监管机构可能要求重复或增加试验，影响产品获批[112] - 开发自有制造设施可能面临建设不及时、监管检查延误等问题[113] - 依赖第三方制造商可能导致产品和监管批准成本增加、商业化延迟[115] - 第三方制造商使用危险材料，合规成本高，可能面临诉讼和处罚[117] - 违反隐私法律可能导致重大责任、声誉损害和收入损失[119] - 违反GDPR要求可能面临最高2000万欧元罚款或上一财年全球年营业额4%的罚款[124] - 公司面临来自全球药企、科研机构等的激烈竞争，对手资源更丰富[137][139] - 公司若推进产品候选药物需扩张能力，管理增长可能遇困难[140][142] - 公司面临产品责任索赔风险，保险可能无法覆盖所有损失[151][153] - 若无法建立商业能力或与第三方合作，获批产品可能无法产生营收[155] - 依赖的第三方若未履行临床试验合同要求，会延误开发项目[156] - 临床试验若不遵守法规，可能导致多种不良后果[157][158] - 依赖第三方进行研发和生产，若第三方无法履行职责，公司开发计划和候选产品将受重大不利影响[163] - 若无法与第三方达成合理协议或第三方未履行合同义务，临床开发计划可能延迟[161] - 依赖管理和科研人员，若无法留住或招募相关人员，公司业务将受影响[162] - 若无法达成或维持战略联盟，可能影响候选产品商业化[167] - 若未按协议向BRAIN付款或违约，BRAIN行使补救措施将对公司业务和运营结果产生重大不利影响[168] 知识产权风险 - 若无法获得和维持专利或商业秘密保护，竞争对手可能开发和商业化类似产品，影响公司商业化能力[170] - 获得和执行专利成本高、耗时长且存在诸多风险，如未遵守程序规定可能导致专利失效[171] - 专利的有效期和范围可能不足以有效保护公司候选产品和业务[175] - 美国专利有效期为自有效申请日起20年，符合条件可申请最长5年的专利期限延长，但不能超过产品批准日期起14年[178] - 欧盟在获得有效市场授权且产品受基本专利覆盖时，可申请药品保护期限延长，最长为五年半[180] - 新产品候选专利可能在商业化前后到期，使公司易受生物类似药或仿制药竞争影响[181] - 公司未来可能拥有的专利可能被认定无效或不可执行，限制公司阻止他人使用或商业化类似技术和产品的能力[182] - 公司依靠保密协议保护商业秘密和机密技术诀窍，但协议可能无法防止未经授权的披露，也可能无法提供充分补救措施[192] - 公司商业成功依赖不侵犯第三方知识产权，但生物技术和制药行业存在大量专利和知识产权诉讼，公司可能面临第三方侵权指控[194] - 公司从第三方获得专有信息和技术诀窍，员工曾就职于其他公司，可能面临使用或披露他人知识产权的索赔以及所有权纠纷[196] - 公司若要执行知识产权权利可能需诉诸诉讼，参与昂贵且耗时的反对程序，结果不确定且可能对业务产生重大不利影响[197] - 美国近年提交的专利申请保密18个月，公司可能无意中侵犯第三方专利或专有权利，应对侵权可能困难[198] - 公司若被认定故意侵犯专利或其他知识产权，需支付包括三倍损害赔偿和律师费在内的巨额损害赔偿[199] - 公司获取和维护专利保护需遵守多项要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[202] - 公司可能无法成功获取产品候选药物所需的第三方知识产权，可能需放弃相关开发项目[203] - 知识产权权利存在局限性，可能无法充分保护公司业务和竞争优势[205] 其他风险 - 疫情、地缘政治不稳定等不可控事件会影响公司业务和临床试验开展[76][77] - 监管机构的中断或资金短缺会阻碍产品开发、审批和商业化[78] - 公司产品候选药物或技术可能因技术快速变革而过时，影响业务和财务状况[215] - 公司业务开展面临国际运营相关的经济、政治、监管等风险[216] - 公司若未达成预计的产品开发目标，产品商业化可能延迟，股价可能下跌[219] - 公司普通股活跃交易市场可能无法持续，影响投资者转售和公司未来融资[228] - 截至2025年4月1日，公司大股东持有约56.41%的流通普通股，可能影响公司决策和股价[229] - 公司目前不打算支付股息，投资者回报依赖股价上涨[231] 财务报告内部控制 - 公司在2023年12月31日的财务报告内部控制设计中发现重大缺陷，管理层认为截至2024年12月31日已整改[52] 税收制度影响 - 公司运营所在司法管辖区的税收制度复杂多变，税收规则变化、立法修订或税务评估和审计结果可能对公司业绩产生重大不利影响[56]

公司动态 - 欧洲委员会授予deucrictibant治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格 [1] - 美国FDA已于2022年3月授予deucrictibant治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格 [2] - 公司正在执行deucrictibant治疗遗传性血管性水肿(HAE)的3期临床试验项目 [3] - 公司首席医疗官表示deucrictibant作为缓激肽B2受体拮抗剂有望解决多种缓激肽介导的血管性水肿疾病未满足需求 [3] - 公司正在与监管机构讨论在AAE-C1INH患者中进行关键性试验 [3] 产品信息 - deucrictibant是一种新型口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 [4] - 通过抑制缓激肽B2受体信号传导，deucrictibant可能预防和治疗缓激肽介导的血管性水肿发作 [4] - 公司开发了两种口服制剂：缓释片剂用于预防性治疗，速释胶囊用于按需治疗 [4] - deucrictibant已获得美国和欧洲的孤儿药资格 [4] 公司概况 - Pharvaris是一家专注于开发口服缓激肽B2受体拮抗剂的后期生物制药公司 [5] - 公司致力于为所有类型缓激肽介导的血管性水肿提供口服治疗方案 [5] - 目前正在进行两项3期关键研究：CHAPTER-3用于预防HAE发作，RAPIDe-3用于按需治疗HAE发作 [5] - 在2期预防性和按需治疗HAE研究中已获得积极数据 [5]

公司核心观点 - 德库替班在预防和按需随机临床试验中的顶线结果证实其机制和分子可为遗传性血管性水肿（HAE）患者提供选择 ，扩展研究的临床结果和健康相关生活质量数据巩固了对其满足HAE社区未满足需求能力的信心 [2] - 长期预防性临床治疗中德库替班的安全性和有效性数据值得关注 ，参与者每月发作症状天数中位数为零且生活质量提高 ，尤其在“功能”和“恐惧与羞耻”领域改善明显 [2] - 虽样本量小 ，但7例上呼吸道（包括喉部）发作使用德库替班治疗的安全性和有效性数据与328例非上呼吸道发作一致 ，单剂量可快速完全缓解症状 ，扩展研究数据凸显其作为口服疗法预防和治疗HAE发作的潜力 [2] 预防项目（CHAPTER - 1开放标签扩展研究） - 对口服德库替班预防治疗HAE的2期研究的开放标签扩展（OLE）部分进行分析 ，30名参与者每日服用40mg ，平均治疗12.8个月 ，数据截止时最大暴露时间OLE阶段为20.8个月 ，整个研究为23.7个月 ，药物耐受性良好无安全信号 [3] - 持续使用德库替班可维持对HAE发作的持续保护 ，总月发作率、“中度和重度”发作率及按需用药治疗发作率在OLE期间保持较低水平 ，数据截止时OLE中接受治疗参与者每月有症状天数中位数为零 [4] - 通过患者总体变化评估（PGA - Change）和血管性水肿生活质量问卷（AE - QoL）评估健康相关生活质量 ，德库替班治疗参与者在第12周和第62周的HRQoL较基线改善 ，AEQoL在第4周较基线有临床意义改善并在治疗中维持 ，“功能”和“恐惧/羞耻”领域变化最大 [5] - CHAPTER - 1 OLE研究中HAE月发作率降低至少维持1.5年 ，OLE中有症状天数中位数进一步降至零 ，所有达到第62周的参与者健康相关生活质量均有改善 [6] 按需项目（RAPIDe - 2扩展研究） - RAPIDe - 2是正在进行的2/3期扩展研究 ，评估口服德库替班速释胶囊按需治疗HAE发作的长期安全性和有效性 ，分析显示药物耐受性良好无安全信号 [7] - 数据集共337次发作 ，7次为上呼吸道（包括喉部）发作 ，患者总体变化印象（PGI - C）测量显示上呼吸道发作症状缓解中位时间为0.9小时（N = 7） ，与非气道发作（1.1小时 ，N = 328）一致 ，多数上呼吸道发作（85.7%）和非气道发作（85.4%）用单剂量德库替班治疗 [7] 德库替班介绍 - 德库替班是新型、强效口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂 ，正处于临床开发阶段 ，通过抑制缓激肽信号传导来预防HAE发作和治疗发作表现 [9] - 基于化学性质 ，公司正在开发两种口服制剂 ，即用于预防性治疗的缓释片剂和用于按需治疗的速释胶囊 [9] 公司介绍 - Pharvaris是后期生物制药公司 ，开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 ，旨在解决所有类型缓激肽介导的血管性水肿 ，提供类似注射剂疗效、类似安慰剂耐受性的口服疗法预防和治疗HAE发作 [10] - 公司在HAE的2期预防和按需研究中取得积极数据 ，目前正在关键3期研究中评估德库替班预防（CHAPTER - 3）和按需治疗（RAPIDe - 3）HAE发作的疗效和安全性 [10]

公司动态 - 公司管理层将参加2025年3月10 - 12日在佛罗里达州迈阿密W南海滩酒店举行的Leerink Partners全球医疗保健会议2025 [1] - 会议形式为炉边谈话 代表是公司首席执行官Berndt Modig 时间为3月10日周一上午9:20（美国东部时间） [1] - 公司网站投资者板块将进行现场音频网络直播 网址为https://ir.pharvaris.com/news-events/events-presentations 音频回放将在展示后30天内可在公司网站查看 [1] 公司介绍 - 公司是一家后期生物制药公司 正在开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂 以解决缓激肽介导疾病患者未满足的需求 [1][2] - 公司旨在通过口服疗法的便利性提供类似注射剂的疗效和类似安慰剂的耐受性 以预防和治疗遗传性血管性水肿（HAE）发作 [2] - 公司在HAE的2期预防和按需治疗研究中均有积极数据 目前正在评估deucrictibant在预防HAE发作的3期关键研究（CHAPTER - 3）和按需治疗HAE发作的3期关键研究（RAPIDe - 3）中的疗效和安全性 [2] 联系方式 - 联系人Maggie Beller 职务为企业和投资者沟通主管执行董事 邮箱为maggie.beller@pharvaris.com [3]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月，公司银行存款为3.005亿美元，现金可支撑到2026年第三季度，这将超过按需治疗的3期试验结果公布时间，但可能无法覆盖长期预防性治疗的结果公布时间 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 按需治疗业务线 - 2期试验和开放标签扩展数据显示，85%的病例使用单剂量药物后症状迅速缓解，患者能快速恢复正常生活 [15] - 3期试验招募进展顺利，预计2026年2月公布顶线数据 [39] 预防性治疗业务线 - 2期试验数据显示，与安慰剂组相比，攻击减少率约为85%，中度至重度攻击或需要急救药物的攻击减少率超过90 - 93%；开放标签扩展数据显示，长期治疗18个月后，攻击减少率达93%，每月攻击中位数为零；对频繁攻击和不频繁攻击患者的保护率均达90%；治疗依从性良好 [27][29][30] - 3期试验已启动患者筛查，预计2026年下半年公布顶线数据 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 目前约65%的患者接受预防性治疗，其余接受按需治疗 [7] 欧洲市场 - 预防性治疗的渗透或使用率低于美国，德国和法国接近美国水平，周边地区按需治疗仍是主要治疗策略，但随着新疗法进入，情况正在改变 [9][10] 其他市场 - 拉丁美洲和亚太地区，按需治疗仍是主要治疗策略，但情况正在逐渐改变 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司旨在为遗传性血管性水肿（HAE）患者提供新的口服治疗选择，开发了软凝胶胶囊和片剂两种剂型的dukrytoban，分别用于按需治疗和预防性治疗 [4][5] - 计划完成试验、提交申请，尽快将产品推向市场 [5] - 期望通过口服药物，在按需治疗和预防性治疗市场取得领先地位，并扩大市场规模 [16][23] - 开展针对获得性血管性水肿（AAE）的研究，以满足未满足的医疗需求并实现商业机会 [46][49] 行业竞争 - 按需治疗市场即将有口服竞争对手推出，但公司认为产品并非首个进入市场就一定成为市场领导者，其产品具有快速缓解症状、单剂量治疗等优势，有望获得显著市场份额 [14][15] - 预防性治疗市场，公司产品具有类似注射剂的疗效，相比首个获批的口服药物Orladeo疗效更优，有望成为一线治疗药物 [22][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业创新不断，对HAE患者来说是好时机，口服疗法将进入按需治疗市场 [13] - 预计预防性治疗市场将增长，但不会达到100% [32] - 获得性血管性水肿研究不仅能满足医疗需求，还具有商业潜力 [49] 其他重要信息 - 患者完成按需治疗后，有机会参与预防性治疗研究 [41] - 2025年公司将完成按需治疗和预防性治疗的2期开放标签扩展研究，并逐步公布更多数据；积极筹备获得性血管性水肿的研究 [44][45][46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：公司2期数据和开放标签扩展数据情况，以及正在进行的关键试验进展 - 公司认为产品虽不是首个进入按需治疗市场的口服药物，但数据显示其具有快速缓解症状、单剂量治疗等优势，有望成为市场领导者 [15][16] 问题：美国和欧洲预防性治疗的渗透率是否会因口服药物的类似注射剂疗效而增加 - 公司预计预防性治疗市场将增长，但不会达到100% [32] 问题：按需治疗和预防性治疗的3期试验时间表 - 按需治疗3期试验预计2026年2月公布顶线数据；预防性治疗3期试验预计2026年下半年公布顶线数据 [39][40] 问题：患者是否可能同时参与按需治疗和预防性治疗研究 - 患者完成按需治疗后，有机会参与预防性治疗研究 [41] 问题：公司完成试验的资金情况 - 截至2024年9月，公司银行存款为3.005亿美元，现金可支撑到2026年第三季度，这将超过按需治疗的3期试验结果公布时间，但可能无法覆盖长期预防性治疗的结果公布时间 [43] 问题：2025年公司有哪些重要更新 - 2025年公司将完成按需治疗和预防性治疗的2期开放标签扩展研究，并逐步公布更多数据；积极筹备获得性血管性水肿的研究 [44][45][46] 问题：获得性血管性水肿的机会、患者与HAE患者的差异及患者数量 - 获得性血管性水肿患者约占1型和2型HAE患者的10%，这些患者没有C1抑制剂基因突变，但C1抑制剂会因潜在疾病而消耗，生理上与HAE相似，但攻击原因略有不同；公司认为该研究不仅能满足医疗需求，还具有商业潜力 [48][49] 问题：dukrytoban在获得性血管性水肿治疗中是按需治疗还是预防性治疗 - 公司将为患者提供按需治疗和预防性治疗两种选择 [54][55] 问题：获得性血管性水肿研究是否可以进行更小的监管研究以获得批准 - 这是合理推测，但需与监管机构讨论，目前尚无先例 [57] 问题：公司如何管理获得性血管性水肿研究的招募策略 - 尽管患者群体罕见，但患者和医生参与临床试验的意愿强烈，公司认为招募虽有挑战，但可管理 [58]