公司动态 - Phio Pharmaceuticals宣布将在第11届癌症免疫治疗(ITOC)会议上进行两项关于其INTASYL siRNA领先产品候选物的演讲 [1] - 两项演讲分别由公司研发与项目管理总监Melissa Maxwell主持 [2][3] - 第一项演讲聚焦PH-762，这是一种靶向PD-1的INTASYL siRNA化合物，正在临床试验(NCT06014086)中评估其作为皮肤恶性肿瘤新辅助瘤内治疗的潜力 [2] - 第二项演讲关注PH-894，这是一种选择性沉默BRD4的INTASYL siRNA化合物，可增强NK细胞活化和增殖 [3] 产品管线 - PH-762靶向PD-1基因，在皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和Merkel细胞癌的1b期临床试验中评估 [4] - PH-762展示出良好的临床前疗效和耐受性，可能增强免疫反应同时最小化全身副作用 [2] - PH-894通过沉默BRD4来增强NK细胞活性，为过继细胞治疗提供新策略 [3] - 两种化合物均基于公司专有的INTASYL基因沉默技术平台开发 [1][4] 技术平台 - INTASYL技术旨在增强免疫细胞更有效杀死癌细胞的能力 [4] - 该技术平台专注于免疫肿瘤治疗领域 [4] - 技术特点包括自我递送RNAi方法和最小化脱靶效应 [2][3] 行业活动 - ITOC会议为癌症免疫治疗最新发现提供交流平台，推动肿瘤药物研发 [2] - 公司研究成果将在德国慕尼黑举行的会议上展示 [1] - 具体演讲时间为2025年4月3日16:30-16:45(CEST)和4月5日12:15-12:30(CEST) [2][3]

临床试验进展 - 美国多中心1b期剂量递增临床试验预计最多招募30名患者，截至目前已招募7名皮肤癌患者，其中第2队列4名患者均为皮肤鳞状细胞癌[151][155] - 第36天（肿瘤切除）时，第1队列患者病情稳定，第2队列2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解（肿瘤清除率100%），1名部分缓解（肿瘤清除率90%），1名病情稳定[151][155] - AgonOx开展的PH - 762治疗DP TIL的1期临床试验中，1名接受DP TIL和PH - 762联合治疗的患者的三个黑色素瘤病灶肿瘤大小分别缩小65%、100%和81%[161] - 公司预计在2025年第三季度完成美国多中心1b期剂量递增临床试验的所有患者招募[151][156] 公司运营决策 - 2024年1月起公司精简发现研究人员，整体员工数量减少超50%，节省的费用用于资助PH - 762的1b期临床试验[152] - 公司与AgonOx的临床共同开发协议于2024年5月终止[160] - 公司已完成PH - 894的IND启用研究，因优先推进PH - 762在美国的临床试验，决定推迟PH - 894的IND提交[163] 临床前研究成果 - 临床前研究表明，用PH - 762处理AgonOx的“双阳性”肿瘤浸润淋巴细胞（DP TIL）可使其肿瘤杀伤活性提高两倍[158] 公司收入情况 - 公司尚未产生任何商业产品收入，且预计在可预见的未来也不会产生[168] 公司费用占比情况 - 公司自运营以来，研发费用一直占总运营费用的很大一部分，预计在可预见的未来仍将占支出的大部分[170] 财务数据关键指标变化 - 2024年运营费用为738.7万美元，较2023年的1082.4万美元减少343.7万美元；运营亏损为738.7万美元，较2023年减少343.7万美元；净亏损为715万美元，较2023年减少367.6万美元[173] - 2024年研发费用为364.3万美元，较2023年的633.2万美元减少268.9万美元，降幅42%[174][175] - 2024年一般及行政费用为374.4万美元，较2023年的436.6万美元减少62.2万美元，降幅14%[174][176] - 2024年未记录财产和设备减值损失，2023年减值损失为12.6万美元[174][177] - 2024年末现金为538.2万美元，较2023年末的849万美元减少[178] - 2024年完成多次融资，扣除费用后净收益为400.1万美元；年末后完成融资，净收益为680万美元[179][180] - 2024年经营活动净现金使用量为711.2万美元，较2023年的1074.9万美元减少34%[182][183] - 2024年投资活动净现金为8000美元，2023年为使用5000美元[182][184] - 2024年融资活动净现金为399.6万美元，较2023年减少46%[182][185] 公司未来支付义务 - 截至2024年12月31日，需向AgonOx支付的剩余款项总计34,320美元[160] - 截至2024年12月31日，需向AgonOx支付剩余款项34320美元；合同许可义务未来现金支付为50万美元；新实验室设施月租金约2500美元[186][189][190]

财务数据关键指标变化 - 公司2024年12月31日现金约为540万美元，较2023年12月31日的约850万美元有所减少[9] - 2024年公司完成多轮融资，扣除费用后净收入约400万美元，年末后又完成额外融资，净收入约680万美元[9][10] - 2024年研发费用约为364.3万美元，较2023年的约633.2万美元减少约270万美元，降幅42%[11][20] - 2024年一般及行政费用约为374.4万美元，较2023年的约436.6万美元减少约62.2万美元，降幅14%[12][20] - 2024年净亏损约为715万美元，即每股亏损9.08美元，较2023年的约1082.6万美元，即每股亏损46.76美元有所减少[13][20] - 2024年和2025年1月，公司通过注册直接发行和私募配售共筹集约920万美元，行使认股权证额外获得约290万美元[4] 业务线（药物试验）数据关键指标变化 - PH - 762一期1b临床试验中，第一、二剂量组共招募7名皮肤癌患者，第二组4名患者中2人肿瘤完全清除，1人肿瘤清除90%，1人病情稳定[2] - 与AgonOx合作试验中，接受DP TIL和PH - 762联合治疗的患者三个黑色素瘤病灶分别缩小65%、100%和81%[6] 业务线（专利）数据关键指标 - 公司专利组合包括77项已授权专利，其中69项涵盖INTASYL技术[7] 业务线（药物试验进度） - 公司预计2025年第三季度完成PH - 762临床试验所有患者的招募[3]

核心观点 - Phio Pharmaceuticals是一家专注于利用INTASYL siRNA基因沉默技术开发癌症治疗药物的临床阶段生物技术公司[1][15] - 公司主要候选药物PH-762目前处于1b期临床试验阶段，用于治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌[2] - 2024年公司通过融资活动筹集约1220万美元资金，用于支持PH-762的临床试验[4][10][11] - 公司实施成本优化措施，将研发重点从基础研究转向产品开发，显著降低了运营费用[5][12][13] - 截至2024年底，公司拥有540万美元现金，净亏损720万美元，较2023年有所改善[10][14] 临床进展 - PH-762的1b期临床试验已进入第三剂量组，共招募7名患者[2] - 第二剂量组的4名皮肤鳞状细胞癌患者中，2名实现完全缓解(100%肿瘤清除)，1名部分缓解(90%肿瘤清除)，1名病情稳定[2] - 所有接受PH-762治疗的患者均表现出良好的耐受性，未出现剂量限制性毒性或临床相关不良反应[3] - 预计2025年第三季度完成全部患者招募工作[3] - 公司终止了与AgonOx的临床合作开发协议，将资源集中于自主开展的PH-762试验[7] 财务状况 - 2024年底现金余额为540万美元，较2023年底的850万美元有所下降[10] - 2024年通过融资活动获得净收益约400万美元，2025年初又获得680万美元[10][11] - 研发费用同比下降270万美元(42%)，主要由于成本优化措施[12] - 管理费用同比下降66万美元(14%)，主要来自专业费用和保险费用减少[13] - 2024年净亏损720万美元，较2023年的1080万美元有所改善[14] 知识产权与科学进展 - 公司拥有77项授权专利，其中69项涉及INTASYL技术[8] - 19个专利家族覆盖INTASYL技术的组成和使用方法[8] - 2024年在多个学术会议展示INTASYL技术数据，包括AACR、SITC等[9] - PH-804化合物相关研究发表在《Cancer Immunology, Immunotherapy》期刊[9] 战略调整 - 实施成本优化计划，包括人员裁减和办公场地缩减[5] - 将马萨诸塞州马尔堡的办公场所迁至伍斯特市更小的实验室空间[5] - 将节省的费用重新分配至PH-762的临床试验[6] - 从基础研究公司转型为产品开发公司[12]

文章核心观点 Phio Pharmaceuticals公司在2025年美国皮肤病学会年会上展示其领先候选产品PH - 762的临床研究中期结果 ，该疗法有望为皮肤癌患者带来临床益处并减少手术干预 [1][4] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司 ，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症 [4] - INTASYL可高度特异性地靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因 ，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力 ，还能增强过继细胞疗法 ，是一种专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [4] - 公司领先临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物 ，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [5] 临床研究情况 - 研究为评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗皮肤鳞状细胞癌 、黑色素瘤和默克尔细胞癌的安全性和耐受性的开放标签1b期临床试验 [2] - 第二剂量组已完成治疗的4名患者中 ，2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解 ，1名鳞状细胞癌患者部分缓解 ，第4名患者病情稳定 [3] - 研究第三剂量组已完成安全所需的入组 ，计划4月初开始筛选第四剂量组 [4] 会议情况 - 公司在学会的最新研究环节进行了关于领先候选产品PH - 762的讲台报告 [1] - Mary Spellman医生展示 “PD - 1定向瘤内免疫疗法治疗皮肤癌 ：INTASYL PH - 762正在进行的研究的中期结果” ，介绍研究设计和进展 [2]

文章核心观点 - 菲奥制药宣布其先导化合物PH - 762的1b期剂量递增临床试验第三剂量组已完成安全入组，并计划4月初启动第四剂量组筛查 [1] 公司概况 - 菲奥制药是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症 [3] - INTASYL可高度特异性地靶向并沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [3] 研究情况 - 公司的1b期研究（NCT 06014086）是多中心、剂量递增临床试验，旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤或默克尔细胞癌的安全性和耐受性，评估肿瘤反应并确定后续研究的推荐剂量 [2] - 先导临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法，正在进行的1b期试验于2023年第二季度获得FDA的研究性新药申请批准 [4] 公司态度 - 公司首席执行官对第三安全队列的快速入组完成表示兴奋，期待快速推进研究，为皮肤癌患者带来创新替代治疗方案 [3]

文章核心观点 - 菲奥制药宣布任命大卫·H·戴明为董事会成员，其丰富经验将助力公司推进基因沉默技术以实现无癌未来 [1][2] 公司动态 - 2025年2月19日起大卫·H·戴明被任命为菲奥制药董事会成员，并立即担任提名委员会成员，任命后董事会由6名董事组成，其中5名为独立董事 [1] 新董事背景 - 大卫·戴明有超30年投资银行和资产管理经验，在摩根大通工作超27年，后加入综合金融有限公司开发SmartNest 401(k)资产配置产品并于2010年出售给维度基金顾问公司，毕业于霍巴特学院经济学专业，曾在霍巴特和威廉史密斯学院董事会任职15年，担任主席9年 [3] 公司业务 - 菲奥制药是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症，该技术能高特异性靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞能力，还能增强过继细胞疗法，且是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术，无需制剂增强或操作即可到达目标 [4] 公司项目 - 公司的主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法，正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [5]

文章核心观点 Phio Pharmaceuticals宣布参加Renmark Financial Communications虚拟非交易路演系列活动，将介绍其INTASYL® siRNA基因沉默技术及治疗皮肤癌的主要化合物PH - 762的正在进行的临床试验 [1] 公司信息 - Phio Pharmaceuticals是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症 [3] - INTASYL可高度特异性地靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [3] 活动信息 - 公司首席执行官兼董事长Robert Bitterman将介绍INTASYL siRNA技术和PH - 762治疗皮肤癌的临床试验 [1] - 活动于2025年2月4日美国东部时间下午2点举行，为Renmark Financial Communications主办的虚拟非交易路演系列活动，可在Renmark网站观看回放 [2] - 公司欢迎利益相关者、投资者等注册参加活动，提供注册链接 [2][3] 产品信息 - 公司主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [4] - 正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [4]

文章核心观点 - 公司公布正在进行的PH - 762临床研究第二队列有前景的结果，两名皮肤鳞状细胞癌患者病理完全缓解 [1] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于利用INTASYL® siRNA基因沉默技术开发治疗方法，以消除癌症 [1][5] - INTASYL可靶向并沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [5] 临床研究情况 研究设计 - 正在进行的1b期临床研究（NCT 06014086）旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗1、2和4期皮肤鳞状细胞癌、4期黑色素瘤和4期默克尔细胞癌的安全性和耐受性 [2] 患者情况 - 目前入组患者中，6名被诊断为皮肤鳞状细胞癌，1名被诊断为转移性黑色素瘤 [3] 研究结果 - 第36天（肿瘤切除）时，第一队列患者病情稳定，第二队列4名完成治疗患者结果显示，2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解（肿瘤100%清除），1名皮肤鳞状细胞癌患者部分缓解（肿瘤90%清除），1名患者病情稳定 [3] - 接受瘤内注射PH - 762的患者未出现剂量限制性毒性或临床相关治疗突发不良事件，瘤内注射耐受性良好 [3] 公司人员观点 - 代理首席医疗官对第二剂量队列的肿瘤反应和安全数据感到满意和鼓舞，期待继续入组以评估更高剂量浓度的PH - 762 [4] - 首席执行官认为剂量递增早期的积极结果为公司使用INTASYL技术实现“无癌未来”的愿景带来希望 [4] 公司主要临床项目 - 公司的主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [6] - 正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [6][7]

公司核心观点 - Phio Pharmaceuticals Corp.宣布其研究论文《Self-delivering RNAi Immunotherapeutic PH-762 Silences PD-1 to Generate Local and Abscopal Anti-tumor Efficacy》在《Frontiers in Immunology》期刊上发表，展示了其INTASYL® siRNA基因沉默技术在治疗癌症方面的潜力 [2][3] 行业背景 - 《Frontiers in Immunology》是国际免疫学联盟的官方出版物，专注于推动免疫学领域的进展，由Luigi Daniele Notarangelo担任主编，他是国家过敏和传染病研究所的实验室主任，也是哈佛医学院波士顿儿童医院的高级研究员 [5] 技术与产品 - Phio Pharmaceuticals正在开发基于INTASYL® siRNA基因沉默技术的治疗药物，旨在增强免疫细胞杀死癌细胞的能力 INTASYL技术能够以高特异性靶向并沉默几乎任何基因，适用于多种细胞类型和组织 INTASYL还展示了增强过继细胞疗法的潜力，并且是一种无需配方增强或操作即可达到目标的自递送RNAi技术 [7] - 公司的主要临床项目PH-762是一种INTASYL化合物，旨在沉默PD-1，可能成为皮肤癌的非手术治疗方法 PH-762目前正在进行Phase 1b临床试验，评估其在治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌方面的效果 [8] 临床数据 - 文章展示了PH-762的临床前概念验证数据，该化合物目前正在开发用于治疗晚期皮肤恶性肿瘤 最近的Phase 1b临床试验数据显示，第二组的两位患者中，一位皮肤鳞状细胞癌患者实现了完全缓解（100%肿瘤清除），另一位鳞状细胞癌患者实现了部分缓解（90%肿瘤清除） [4] 公司展望 - 公司CEO Robert Bitterman表示，该出版物全面总结了INTASYL的独特性，包括其选择性基因靶向和强效沉默，是治疗实体瘤的有希望的候选药物 [6] - 公司网站为www.phiopharma.com，提供更多信息 [9]