高血压市场情况 - 美国有超1.15亿高血压患者，超3000万患者未达血压目标，约2000万患者收缩压高于140 mmHg，服用两种及以上药物仍患高血压的患者因心血管疾病或中风死亡风险分别高1.8倍和2.5倍[42] 高血压药物临床试验计划 - 2023年4月启动首个关键试验Advance - HTN，预计2024年上半年出topline数据；计划2023年下半年启动第二个关键试验Launch - HTN，预计2025年年中出topline数据；2023年年中启动开放标签扩展试验[43] 慢性肾病市场情况及临床试验计划 - 慢性肾病（CKD）影响全球超10%人口、美国超2300万人，美国约15%成年人患CKD，糖尿病和高血压约占CKD病例的三分之二；计划2023年下半年启动lorundrostat治疗2至4期CKD的2期试验，预计2024年第四季度至2025年第一季度出topline数据[44] 公司资金筹集与持有情况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为2.828亿美元；自成立至2023年6月30日，通过出售普通股、可转换优先股和可转换票据筹集约3.788亿美元；2023年2月首次公开募股净收益约2.014亿美元[45] - 截至2023年6月30日，公司自成立以来累计筹集约3.788亿美元，现金、现金等价物和投资为2.828亿美元，2023年2月IPO净收益约2.014亿美元[59] 公司亏损情况 - 2023年和2022年上半年净亏损分别为2470万美元和1400万美元；截至2023年6月30日和2022年12月31日，累计亏损分别为7760万美元和5280万美元[45] 公司许可协议情况 - 2020年7月与三菱田边制药公司签订许可协议，支付100万美元前期费用，需支付最高900万美元开发里程碑付款、最高1.55亿美元商业里程碑付款和最高1000万美元第二个适应症商业里程碑付款，还需支付中个位数至10%的分层特许权使用费[45][46] 研发费用相关情况 - 2023年上半年因lorundrostat关键临床项目计划启动的开发里程碑，产生400万美元研发费用[46] - 研发费用主要包括参与研发人员的薪酬福利、与合同研究组织和顾问的外部研发费用、三菱许可协议付款以及临床试验药物制造费用[47] - 公司计划未来大幅增加lorundrostat的研发费用，但无法确定临床试验和临床前研究的时间、持续时间和成本[48] - 2023年第二季度研发费用较2022年同期增加630万美元，主要因临床前和临床成本增加400万美元、人员补偿费用增加130万美元、临床供应等成本增加100万美元[52] - 2023年上半年研发费用较2022年同期增加1180万美元，主要因三菱许可费增加400万美元、临床前和临床成本增加380万美元、人员补偿费用增加220万美元、临床供应等成本增加170万美元、其他研发费用增加10万美元[55][56] 一般及行政费用变化情况 - 2023年第二季度一般及行政费用较2022年同期增加300万美元，主要因人员补偿费用增加140万美元、专业费用增加110万美元、保险费用增加30万美元、其他行政费用增加20万美元[53] - 2023年上半年一般及行政费用较2022年同期增加480万美元，主要因人员补偿费用增加210万美元、专业费用增加190万美元、保险费用增加50万美元、其他行政费用增加30万美元[57] 其他收入净额变化情况 - 2023年第二季度其他收入净额较2022年同期增加360万美元，主要源于货币市场基金和美国国债投资利息收入[54] - 2023年上半年其他收入净额较2022年同期增加590万美元，主要源于货币市场基金和美国国债投资利息收入[58] 公司资金运营情况 - 基于当前运营计划，公司认为现有资金至少可支持12个月运营，预计在lorundrostat获批销售前无产品销售收入，需通过股权融资、债务融资或其他资本来源满足资金需求[45] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为3320万美元，较2022年同期的1200万美元增加2110万美元，主要因支持运营活动现金使用增加[64] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为1.564亿美元，较2022年同期的零增加，主要因购买有价证券2.189亿美元，部分被到期证券6250万美元抵消[65] - 2023年上半年融资活动净现金流入为2.03亿美元，较2022年同期的1.296亿美元增加，2023年主要来自IPO收益，2022年主要来自可转换优先股发行[66] 公司身份相关规定 - 公司将保持新兴成长公司身份直至最早满足以下条件之一：IPO完成后第五个周年财年的最后一天；年总营收至少达到12.35亿美元的财年的最后一天；被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值在该年第二财季最后一个工作日超过7亿美元）的财年的最后一天；在前三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务证券的日期[70][71] - 公司作为较小报告公司，只要非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日的价值低于2.5亿美元，或最近完成财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日的价值低于7亿美元，就可利用相关缩减披露规定[71] 利率与汇率变动影响 - 截至2023年6月30日，公司现金等价物和投资包括货币市场基金和美国国债，假设利率立即变动10%，不会对报告期内的经营成果产生重大影响[73][74] - 公司与美国境外供应商签约，部分发票以外币计价，假设汇率立即变动10%，不会对报告期内的经营成果产生重大影响[75] 公司内部控制情况 - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效且在合理保证水平上运行[78] - 2023年3月31日至6月30日期间，公司财务报告内部控制无重大变化[79] 公司法律诉讼情况 - 公司目前无重大法律诉讼，但日常业务中可能涉及法律程序或索赔，结果无保证[80] 公司会计相关情况 - 公司按美国公认会计原则编制简明财务报表，需进行估计、假设和判断，2023年上半年关键会计估计无变化[68] - 公司作为新兴成长公司，选择使用新或修订会计准则的延长过渡期，财务报表可能与遵守上市公司生效日期的公司不可比[69] - 公司审查了近期发布的会计准则，除本季度报告其他地方披露的情况外，这些标准对财务报表无重大影响或不适用于公司运营[72]

高血压患者市场情况 - 美国有超1.15亿高血压患者，超3000万治疗后未达血压目标，约2000万收缩压高于140mmHg，服用两种以上药物仍患高血压的患者因心血管疾病或中风死亡风险分别高1.8倍和2.5倍[41] 临床试验计划 - 2023年4月启动首个关键试验Advance - HTN，预计2024年上半年出topline数据；计划2023年下半年启动第二个关键试验Launch - HTN，预计2025年年中出topline数据；2023年年中计划启动开放标签扩展试验[42] - 2023年年中计划启动针对慢性肾病（CKD）人群的2期试验，预计2024年上半年出topline数据，美国超2300万人受CKD影响[43] 公司资金筹集与持有情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.018亿美元，自成立至该日共筹集约3.788亿美元[45] - 2023年2月完成首次公开募股（IPO），发行1380万股普通股，每股16美元，净收益约2.014亿美元[45][46] - 截至2023年3月31日，公司自成立以来共筹集约3.788亿美元资金，拥有现金、现金等价物和投资3.018亿美元[56] - 2023年2月，公司完成首次公开募股，发行1380万股普通股，每股发行价16美元，净收益约2.014亿美元[56] 公司亏损情况 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为1260万美元和760万美元，截至2023年3月31日和2022年12月31日累计亏损分别为6540万美元和5280万美元[46] - 2023年第一季度净亏损为1260.8万美元，较2022年同期的756.9万美元增加503.9万美元[53] 许可协议情况 - 2020年7月与三菱田边制药达成许可协议，支付100万美元前期费用，需支付最高900万美元开发里程碑付款、最高1.55亿美元商业里程碑付款及最高1000万美元第二个适应症商业里程碑付款，按净销售额的中个位数至10%支付分层特许权使用费[46] 研发费用情况 - 2023年第一季度因达到开发里程碑产生400万美元研发费用[47] - 公司计划未来大幅增加研发费用，未来开发成本受临床试验和临床前研究等多种因素影响[49][50] - 2023年第一季度研发费用为1229.3万美元，较2022年同期的677.8万美元增加551.5万美元[53] 一般及行政费用情况 - 2023年第一季度一般及行政费用为264.5万美元，较2022年同期的79.1万美元增加185.4万美元[53] 其他收入净额情况 - 2023年第一季度其他收入净额为233万美元，2022年同期为0，增加233万美元[53] 公司资金运营支持情况 - 基于当前运营计划，公司认为现有资金至少可支持12个月运营，预计在洛伦司他获批销售前无产品销售收入，需通过股权融资、债务融资等方式筹集资金[46] - 基于当前运营计划，公司认为截至2023年3月31日的现金、现金等价物和投资足以支持至少12个月的运营[57] 现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1277.5万美元，较2022年同期的657.8万美元增加619.7万美元[60] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为1.40251亿美元，2022年同期为0[60] - 2023年第一季度融资活动净现金流入为2.03571亿美元，较2022年同期的1199.7万美元增加1.91574亿美元[60] 公司身份情况 - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足以下最早条件之一：IPO完成五周年后财年最后一天；年度总收入至少达12.35亿美元财年的最后一天；被视为“大型加速申报公司”财年的最后一天（非关联方持有的普通股市值在该年第二财季最后工作日超过7亿美元）；前三年发行超过10亿美元非可转换债务证券的日期[68] - 公司为《交易法》定义的较小规模报告公司，若第二财季最后工作日非关联方持有的有表决权和无表决权普通股少于2.5亿美元，或最近完成财年的年收入少于1亿美元且第二财季最后工作日非关联方持有的有表决权和无表决权普通股少于7亿美元，即使不再是新兴成长型公司，仍可继续作为较小规模报告公司[68] 会计准则影响情况 - 公司已审查近期发布的会计准则，除本季度报告其他地方披露外，这些准则对财务报表无重大影响或不适用于公司运营[69] 市场风险情况 - 截至2023年3月31日，公司现金等价物和投资组合包括货币市场基金和美国国债，主要市场风险为利息收入敏感性，假设利率立即变动10%，对报告期经营成果无重大影响[70] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，与美国境外供应商签约，部分发票以外币计价，假设汇率立即变动10%，对报告期经营成果无重大影响[71][72] 通货膨胀影响情况 - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和研发合同成本，虽目前对财务状况和经营成果无重大影响，但未来可能因临床试验成本、人力成本和其他运营成本受影响[73]

业绩总结 - Lorundrostat在未控制和耐药性高血压患者中，50mg QD和100mg QD分别降低血压9.1 mmHg和10.0 mmHg[2] - 在接受利尿剂的受试者中，Lorundrostat的收缩压减少达到12.9 mmHg[49] - 参与Target-HTN试验的随机患者中，90%完成了第一部分[11] 用户数据 - 参与者中，56.4%使用噻嗪类或类似噻嗪类利尿剂，77.9%使用ACE抑制剂或ARB[78] - 参与者中，39.3%患有糖尿病，3.1%有心力衰竭病史[78] - 参与者中，52.8%使用2种抗高血压药物，47.2%使用3种或更多药物[78] 新产品和新技术研发 - Lorundrostat在8周内的收缩压变化显示，基线为148 mmHg，治疗后降至113 mmHg[16] - 24小时平均血压、中心血压和夜间血压均显示出显著降低，支持主要研究结果[17] - Lorundrostat的半衰期为10-12小时，具有快速可逆性[27] 市场扩张和未来展望 - 公司计划在2035年前推进Lorundrostat的关键开发[43] - 研究的主要终点包括24小时动态血压监测（ABPM）和自动办公室血压（AOBP）[100] 负面信息 - 治疗期间出现的副作用包括高钾血症、肾小管滤过率下降和尿路感染等[19] - 50mg QD组中，钾水平平均增加0.25 mmol/L，且有6名参与者中有1名确认钾值超过6.0 mmol/L[99] 其他新策略和有价值的信息 - 约25%的高血压患者存在醛固酮过量的情况[26] - 50mg QD组的安慰剂调整收缩压降低为-9.1 mmHg，使用利尿剂的参与者调整后收缩压降低为-12.9 mmHg[99] - 参与者中，37.4%患有糖尿病，3.1%有心力衰竭病史[78]

财务表现与资金状况 - 公司净亏损在2022年和2021年分别为2980万美元和1940万美元[156] - 截至2022年12月31日，公司累计赤字为5280万美元[156] - 公司自成立以来尚未产生任何收入，且预计在可预见的未来将继续产生重大亏损[155][156] - 公司现有现金、现金等价物及有价证券预计可支撑未来至少12个月的运营[160] - 公司未来资本需求巨大，需通过股权或债务融资等方式获取大量额外资金[158][159][160] - 公司需向三菱田边支付与lorundrostat相关的里程碑付款和特许权使用费[159][165] - 截至2022年12月31日，公司拥有约2570万美元的联邦净经营亏损结转额和约530万美元的州净经营亏损结转额[287] - 联邦净经营亏损结转额可无限期结转，但通常只能抵消80%的应税收入[287] - 州净经营亏损结转额将从2041年开始分批到期[287] - 公司已就净经营亏损结转额和其他递延税资产记录了全额估值备抵[288] 核心产品开发与临床进展 - 公司目前唯一候选产品lorundrostat处于临床二期开发阶段，尚无产品获批销售[154][165] - 已完成lorundrostat的Target-HTN二期临床试验，涉及200名完成8周治疗或中途退出的患者[168] - 已完成试验的患者样本量相对于未来计划试验的目标入组人数而言较小[168] - lorundrostat二期临床试验中，一个临床中心因未能遵守研究方案和GCP（药物临床试验质量管理规范）而被伦理委员会终止[174] - 公司lorundrostat的II期临床试验曾因一个临床站点未能遵守GCP而被IRB终止[201] - 公司计划在欧盟进行lorundrostat的部分未来临床试验，但FDA等监管机构可能不接受境外试验数据，导致需要额外试验[190] 临床开发风险与不确定性 - 临床前和临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，lorundrostat可能无法及时或根本无法获得监管批准[154][162] - 临床前和临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，行业历史失败率很高[167] - 公司产品候选物可能无法在临床前研究或临床试验中取得有利结果，或无法及时获得监管批准[167] - 临床开发可能因多种原因延迟，包括无法获得动物或材料、与监管机构就试验设计达成一致、与CRO（合同研究组织）或试验中心达成协议延迟等[172] - 患者招募困难或延迟可能严重影响临床开发进度和成本，甚至导致试验被放弃[179][180] - 临床试验的中期、顶线或初步数据可能随着更多患者数据获得而改变，并与最终数据存在重大差异[192][193][194] - 若lorundrostat在临床试验或获批后出现不良副作用，可能导致监管批准延迟或撤销、临床试验暂停、产品召回、标签增加黑框警告等后果[183][184][185][186][187] - 主要研究者与公司的财务关系可能引发利益冲突，影响研究数据解读，并可能导致监管机构质疑数据完整性，从而延迟或拒绝上市批准[177] 外部依赖与合作协议风险 - 公司严重依赖与三菱田边的独家许可协议来开发和商业化lorundrostat，协议终止将对其业务造成重大不利影响[154] - 公司依赖与三菱田边的独家许可协议来获得开发商业化lorundrostat的知识产权，协议终止将导致权利丧失[198] - 公司与三菱田边就lorundrostat在亚洲部分国家的权利分许可存在优先谈判协议，且不得在lorundrostat产品首次商业销售后的三年内商业化任何竞争产品[199] - 公司依赖第三方进行临床试验和临床前研究，若第三方未能履行职责或遵守法规，可能导致开发计划延迟或成本增加[201] - 未来合作或授权协议可能迫使公司放弃有价值的权利（如未来收入流、研究项目、知识产权），且公司对合作方投入资源的控制有限[211] - 合作方可能延迟临床试验、提供资金不足或放弃产品候选，导致开发受阻[213][216] - 若合作终止或延迟，可能延迟产品候选开发与商业化并削弱其市场竞争力[213] - 公司部分依赖于从第三方（如三菱）许可的知识产权，需履行开发、监管和/或商业勤勉义务，支付里程碑款项和/或特许权使用费[340] - 若未能遵守许可协议义务，许可方可能有权终止协议，导致公司无法开发或销售相关产品[340] 生产与供应链风险 - 公司目前依赖第三方生产lorundrostat用于临床开发，且无自有生产设施或长期供应协议[205][206] - 第三方生产设施需获得FDA等监管机构批准，若未能遵守cGMP等法规，可能导致临床暂停、罚款、批准延迟或撤销等制裁[205] - 第三方生产失败可能导致无法启动或继续临床试验、延迟提交监管申请或获得批准、以及无法满足商业化需求[207] - 公司未为产品候选物所需的所有原材料安排冗余供应或第二来源[208] - 依赖第三方生产可能对公司的未来利润率以及及时、有竞争力的产品商业化能力产生不利影响[209] - 候选产品制造或配方方法的变更可能导致额外成本或延迟，并影响临床试验结果[195] - 与第三方共享专有技术和机密信息增加了商业秘密被竞争对手发现或滥用的风险[210] 监管与合规风险 - FDA等政府机构因资金短缺或全球健康问题导致的运作中断，可能阻碍其审查批准新产品的能力[196][197] - 获批产品需持续提交安全报告并遵守cGMP等法规，违规可能导致罚款、产品撤回或禁令[215][217] - 不当推广药品超适应症使用可能导致重大民事或刑事罚款及强制禁令[220] - 公司受美国联邦、州及外国各种医疗保健法律法规的约束，确保合规将产生持续的大量成本，违规可能损害运营和财务状况[249][250] - 未能遵守不良事件报告义务可能导致民事罚款、产品扣押或未来产品批准延迟[264] - 违反HIPAA可能导致公司面临重大处罚[266] 市场竞争与商业化挑战 - 公司面临来自三大类竞争对手的激烈竞争，包括开发醛固酮合酶抑制剂的阿斯利康、勃林格殷格翰等公司，开发其他作用机制候选药物的Idorsia、Alnylam等公司，以及商业化标准降压药（如ACE抑制剂、ARB等）的阿斯利康、强生、默克、诺华、辉瑞等大型药企[234] - 公司目前没有市场营销和销售组织，也从未有过商业化产品的经验，需要投入大量资源来建立相关能力[236] - 产品商业成功取决于医疗界接受度，若未获广泛采用将影响公司营收与持续经营[221][223] - 产品定价与成本效益、以及相对于替代疗法的治疗成本是市场接受的关键因素之一[222] - 竞争产品可能在疗效、安全性、便利性、成本或营销方面优于公司产品，使lorundrostat在收回开发成本前就过时或失去竞争力[235] - 公司产品lorundrostat及未来候选药物的市场机会可能小于预期，患者数量可能低于预估，从而对业务和财务状况产生不利影响[237] 支付方与定价压力 - 需获得政府医保（如Medicare、Medicaid）和商业保险的覆盖与充足报销，否则将限制产品营销与收入[224][228] - 第三方支付方可能因更便宜的仿制药或疗法而拒绝报销，或设定过低价格影响投资回报[227] - 在美国以外市场，价格管制和成本控制措施可能使产品定价低于美国，影响商业收入[231] - 医疗成本控制趋势可能导致支付方限制新产品的覆盖和报销水平，形成市场进入壁垒[232] - 从2024年1月1日起，医疗补助药品回扣的法定上限（目前为药品平均制造商价格的100%）将被取消[256] - 2022年《通货膨胀削减法案》要求制造商为D部分药品提供折扣（从2025年开始）[256] - 2022年《通货膨胀削减法案》对医疗保险B部分和D部分下的制造商设定了回扣支付要求，以惩罚价格涨幅超过通胀（首次应缴于2023年）[256] - 2022年《通货膨胀削减法案》在美国卫生与公众服务部内设立了药品价格谈判计划（从2026年开始）[256] - 公司预计未来可能通过的新法律和医疗改革措施可能导致医疗保险和其他医疗资金进一步减少[259] - 公司预计未来可能通过的新法律和医疗改革措施可能对任何获批产品的价格产生额外的下行压力[259] 知识产权风险 - 公司从三菱田边（Mitsubishi Tanabe）获得了多项关于lorundrostat及相关化合物的专利和专利申请的授权[292] - 公司的专利组合还包括其独立拥有的待决专利申请以及与三菱田边共同拥有的待决专利申请[292] - 专利保护可能不足，竞争对手可能开发出相似或相同的产品，从而影响lorundrostat或未来候选产品的成功商业化[291] - 专利的申请、维持和执行过程成本高昂、耗时且复杂，可能无法在所有司法管辖区及时或以合理成本完成[294] - 专利的有效性、可执行性和商业价值具有高度不确定性，已发布的专利也可能被宣告无效、无法执行或被规避[297] - 如果临床试验或监管审批延迟，产品候选物在专利保护下的营销时间将会缩短[297] - 专利保护范围在专利授权前可能大幅缩减，即使专利申请获得授权也可能无法提供有意义的保护或竞争优势[298] - 公司部分专利权利与第三方（包括Mitsubishi Tanabe）共同拥有，在美国每位共同所有者均可自由许可和利用该技术[301] - 美国专利自然保护期通常为自最早申请日起20年，可通过Hatch-Waxman法案延长最多5年，但总保护期自产品批准日起不超过14年[317][318] - 专利期限延长申请可能因未在测试或监管阶段尽职、错过截止日期或未满足其他要求而被拒绝[318] - 公司可能面临前雇员、顾问等对专利发明权或所有权的争议，可能导致知识产权损失并产生高额诉讼成本[321][324] - 公司依赖保密协议保护未申请专利的技术秘密，但无法保证所有相关方均已签署协议或信息不被泄露[322] - 公司产品洛伦德罗司他（lorundrostat）及未来候选产品可能侵犯第三方现有或未来的专利，风险随行业专利数量增加而上升[331] - 专利侵权诉讼可能导致公司支付巨额赔偿，包括三倍损害赔偿和律师费[332] - 知识产权诉讼可能使公司运营亏损大幅增加，并减少用于研发或未来销售、营销活动的资源[333][336] - 知识产权相关诉讼或程序可能对公司普通股价格产生重大不利影响[333][336] 运营与组织风险 - 公司截至2022年12月31日仅有12名全职员工，其中8名主要从事研发工作[247] - 公司高度依赖高级管理层及资深科学家，但已签署的雇佣协议可随时终止，且公司未为高管购买“关键人物”人寿保险[244] - 公司需要扩大组织规模，但可能难以有效管理增长和扩张，这可能会扰乱其运营[247] - 公司的季度和年度运营业绩可能出现大幅波动，影响因素包括lorundrostat的研发和商业化活动的时间与成本、临床试验的成败、竞争对手格局变化、产品需求水平、会计准则变更等[240][241] - 公司资源有限，专注于lorundrostat的特定适应症，可能错失其他更有利可图或更易成功的候选产品或适应症[188] - 公司可能寻求引进或收购处于开发阶段的资产或项目，但存在无法识别成功项目导致资源浪费的风险[189] 国际运营风险 - 公司未来增长部分取决于在海外市场运营的能力，但将面临不同的监管要求、知识产权保护减弱、关税变化、经济政治不稳定、汇率波动、定价报销体系差异等额外风险和不确定性[238][239][241] - 在外国进行临床试验会带来额外风险，可能延迟试验完成，包括受试者不遵守方案、管理外国监管体系的行政负担以及政治经济风险等[175][176] - 在境外进行临床试验会面临额外风险，包括额外的监管要求、汇率波动、知识产权保护薄弱及政治不稳定等[190][191][195] - 在全球范围内提交、起诉、维持、执行和辩护专利成本高昂，且外国法律对知识产权的保护程度可能不及美国法律[302] - 许多国家存在强制许可法律，专利所有者可能被迫向第三方授予许可，从而可能削弱专利价值并损害公司竞争地位[304] - 维持专利保护需遵守各国专利机构的程序、文件提交和缴费等要求，不合规可能导致专利或申请失效，从而完全或部分丧失专利权[306] - 不遵守某些国家（如美国、中国、印度及部分欧洲国家）的外国申请许可要求，可能导致专利申请被放弃或已授权专利被撤销[307] 数据隐私与网络安全风险 - 根据《加州消费者隐私法案》(CCPA)，公司可能面临增加的合规成本和潜在责任，该法案已于2020年1月1日生效[268] - 《加州隐私权法案》(CPRA) 大部分条款将于2023年1月1日生效，可能要求公司进行额外的合规投资和业务流程变更[268] - 根据《通用数据保护条例》(GDPR)，不合规公司可能面临最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款（以较高者为准）[269] - 欧盟法院于2020年7月16日使欧盟-美国隐私盾框架无效，增加了数据跨境转移的复杂性和不确定性[269] - 修订后的标准合同条款必须于2021年9月27日起用于新的相关数据传输，现有安排需在2022年12月27日前迁移至新条款[269] - 英国《通用数据保护条例》(UK GDPR) 可处以最高2000万欧元/1700万英镑或全球营业额4%的罚款（以较高者为准）[271] - 欧盟委员会对英国的充分性决定将于2025年6月自动到期，除非重新评估并延期，这可能影响公司的个人数据传输[271] - 网络安全事件（如临床试验数据丢失）可能导致监管批准工作延迟，并显著增加数据恢复或重建的成本[277] - 公司依赖第三方生产lorundrostat，其计算机系统相关事件可能对业务产生重大不利影响[277] 股票市场与流动性风险 - 公司普通股交易价格可能高度波动，导致投资者蒙受重大损失[158] - 公司股票在纳斯达克全球精选市场上市，但此前无公开交易市场，活跃流动性市场可能无法形成或持续[352] - 缺乏活跃交易市场可能损害股东以合理价格及时出售股票的能力[352] - 市场不活跃可能损害公司通过发行股票募集资金的能力[352] - 市场不活跃可能损害公司以股票作为对价收购其他业务或技术的能力[352] 诉讼与责任风险 - 产品责任索赔可能导致公司产生大量负债，或被迫限制、延迟或停止产品商业化[260] - 公司目前持有约1000万美元的产品责任保险总额[261] - 专利非实施实体（“专利流氓”）可能购买专利并提出侵权索赔以获取和解金，对公司构成潜在威胁[326] - 公司可能因未能识别或错误解读第三方专利而面临侵权索赔，尤其是在生物技术领域专利诉讼复杂且数量增长的情况下[326][330] - 第三方可能通过专利挑战使公司的专利范围被缩小、无效或无法执行，从而影响其商业化能力[316][330] 外部环境与宏观风险 - COVID-19疫情可能增加公司在启动、入组、进行或完成计划及进行中临床试验时遇到困难或延迟的可能性[173] - COVID-19大流行及相关措施可能扰乱lorundrostat临床试验所用药物原料和成品的供应链、制造或运输[280] - FDA等政府机构因资金短缺或全球健康问题导致的运作中断，可能阻碍其审查批准新产品的能力[196][197]