文章核心观点 公司宣布本周将在世界角膜大会IX上公布Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%的LYNX - 1 3期研究结果，该研究对治疗角膜屈光手术后患者的暗光障碍有积极意义，公司还有多个眼科治疗的在研项目 [1][3] 分组1：研究介绍 - 研究对象为有暗光障碍和中视视力下降的角膜屈光手术患者 [4] - 研究为随机、安慰剂对照、双盲3期试验 [4] 分组2：研究结果 - LYNX - 1 3期研究达到主要终点，第8天0.75%酚妥拉明滴眼液治疗组获得15个或更多中视低对比度远视力字母的参与者比例显著高于安慰剂组（13% vs. 3%；p<0.05） [5] - 第15天该效果增强，治疗组比例为21%，安慰剂组为3%（p<0.01） [5] - 第15天治疗组患者报告的眩光、光晕和星爆症状显著低于安慰剂组（p<0.01） [5] - 角膜屈光手术后患者亚组分析显示，第8天治疗组29%的参与者获得15个或更多中视低对比度远视力字母，安慰剂组为9% [5] - 第15天治疗组效果持续，比例为21%，安慰剂组为0% [5] 分组3：公司管线 - 公司正在开发治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法和其他眼科疾病治疗方法 [4] - 管线包括基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法，用于治疗不同形式的贝斯特氏病、莱伯先天性黑蒙症（LCA）和色素性视网膜炎 [4] - 最先进的研究性基因疗法项目针对LCA5基因突变，正在进行1/2期开放标签、剂量递增试验 [4] - BEST1研究性基因疗法预计2025年启动1/2期研究 [4] - 管线还包括用于缩小瞳孔的0.75%酚妥拉明滴眼液和用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的新型小分子Ref - 1抑制剂APX3330 [4] - 0.75%酚妥拉明滴眼液正在进行3期试验，用于治疗老花眼和角膜屈光手术后中视低对比度视力下降 [6] - 公司已与FDA就口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变的3期试验达成特别协议评估（SPA） [6] 分组4：后续计划 - LYNX - 2试验已完全入组，预计2025年年中公布 topline 结果 [5]

文章核心观点 - 临床阶段眼科生物技术公司Opus Genetics宣布进行公开发行和私募配售融资，所得款项用于基因疗法项目临床开发及公司运营，若认股权证全部行使，总收益约达4300万美元 [1][3][4] 融资情况 - 公开发行由Perceptive Advisors和Nantahala Capital牵头，其他新机构生物技术投资者参与，总收益2000万美元；私募配售有公司首席执行官和董事会主席参与，总收益150万美元；认股权证行使后额外收益可达2140万美元 [1][2][4] - 公开发行包括21052631股普通股或普通股等价物及21052631份认股权证，发行价0.95美元；私募配售包括1176471股普通股和1176471份认股权证，发行价1.275美元 [5][6] - 公开发行由Craig - Hallum担任唯一承销商，公开发行股份和认股权证依据已生效的S - 3表格货架注册声明进行，私募配售依据《1933年证券法》相关条款进行 [7][8][9] 资金用途与交易时间 - 公司计划将净收益用于主要基因疗法项目OPGx - LCA5和OPGx - BEST1的临床开发、一般公司用途和营运资金 [3] - 发行预计在2025年3月24日左右完成，需满足惯常成交条件 [3] 公司业务 - Opus Genetics是临床阶段眼科生物技术公司，开发治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法及其他眼科疾病疗法，管线包括针对不同基因突变的基因疗法、降低瞳孔大小的药物和减缓糖尿病视网膜病变进展的小分子抑制剂等 [11] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及公开发行和私募配售完成情况、收益用途、临床试验数据和未来入组情况等，实际业务和运营结果可能与预期有重大差异 [12][13][14] 联系方式 - 公司财务总监Nirav Jhaveri，邮箱ir@opusgtx.com；投资者关系联系Corey Davis博士，邮箱cdavis@lifesciadvisors.com [16]

2024年度财务数据预计 - 公司预计2024年12月31日止年度净亏损约5680万美元[6] - 公司预计2024年12月31日止年度经营活动所用净现金约2560万美元[6] - 公司预计2024年12月31日现金及现金等价物余额约3030万美元[6] 财务报表状态 - 公司2024年12月31日止年度合并财务报表尚未最终确定或审计[4] 报告日期 - 报告日期为2025年3月20日[2] 公司上市信息 - 公司普通股每股面值0.0001美元，交易代码为IRD，在纳斯达克股票市场有限责任公司上市[3] 公司注册及识别信息 - 公司注册地为特拉华州，委员会档案编号为001 - 34079，美国国税局雇主识别号为11 - 3516358[2] 公司行政办公室信息 - 公司主要行政办公室地址为北卡罗来纳州达勒姆市戴维斯大道8号220套房，邮编27709，电话号码为(248) 957 - 9024[2]

文章核心观点 公司董事会独立成员批准根据2021年激励计划授予两名新员工股权奖励，以吸引其加入公司 [1] 股权奖励情况 - 股权奖励以期权形式授予，可购买公司普通股共计205,742股 [2] - 期权行使价为每股0.93美元，即2025年3月13日授予日公司普通股收盘价 [2] - 期权四年内归属，授予日一周年时25%归属，其余75%之后按月或按季等额归属，特定事件发生时可加速或没收 [2] 公司业务情况 - 公司是临床阶段眼科生物制药公司，开发治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病的疗法 [3] - 公司管线包括基于腺相关病毒的研究性基因疗法，针对导致不同形式贝斯特氏病、莱伯先天性黑蒙症和色素性视网膜炎的基因突变 [3] - 最先进的研究性基因疗法项目针对LCA5基因突变，正在进行1/2期开放标签剂量递增试验，早期数据令人鼓舞 [3] - 管线还包括针对BEST1基因突变的研究性基因疗法、用于缩小瞳孔的0.75%酚妥拉明滴眼液和用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的新型小分子Ref - 1抑制剂APX3330 [3] - 0.75%酚妥拉明滴眼液正在进行老花眼和昏暗光视觉障碍的3期试验，公司已与FDA就口服APX3330治疗糖尿病视网膜病变的3期试验达成特别协议评估 [3] 公司联系方式 | 类别 | 联系人 | 职位 | 邮箱 | | --- | --- | --- | --- | | 公司 | 尼拉夫·贾维里 | 首席财务官 | ir@opusgtx.com | | 投资者关系 | 科里·戴维斯博士 | LifeSci Advisors | cdavis@lifesciadvisors.com | [4]

文章核心观点 - 临床阶段眼科生物技术公司Opus Genetics宣布三项研究基因疗法候选药物的摘要被接受在2025年ARVO会议上展示，还包括一项已完成试验的子集分析摘要，公司有望推进OPGx - LCA5进入关键3期试验 [1][2][3] 公司业务 - Opus Genetics是临床阶段眼科生物技术公司，开发治疗遗传性视网膜疾病和其他眼科疾病的基因疗法，管线包括基于腺相关病毒的研究性基因疗法、Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%和APX3330等 [9] 会议摘要情况 OPGx - LCA5 - 摘要标题为“Recovery of cone mediated vision in severe ciliopathy after gene augmentation; One year results from a Phase I/II trial of LCA5 - LCA (OPGx - LCA5)”，将于2025年5月4日下午4:30 - 4:45 MT在255E室展示，该疗法用于治疗Leber先天性黑蒙症，正在进行1/2期非随机单递增剂量递增研究，新数据显示疗效主观和客观迹象持续了一年 [4] OPGx - MERTK - 摘要标题为“Evaluation of MERTK gene therapy in RCS rats following a single bilateral subretinal injection”，将于2025年5月8日上午11:45 - 下午1:30 MT展示，海报板编号5944 - A0009，该疗法用于治疗MERTK相关色素性视网膜炎，将展示在大鼠模型中的临床前研究结果 [5] OPGx - RDH12 - 摘要标题为“Evaluation of ocular tolerability of OPGx - RDH12 by subretinal delivery in cynomolgus primates”，将于2025年5月5日上午8:30 - 10:15 MT展示，海报板编号1621 - B0205，该疗法用于治疗Leber先天性黑蒙症13，将展示在灵长类动物中的临床前耐受性研究结果 [6][7] LYNX - 1试验子集分析 - 摘要标题为“LYNX - 1 Phase 3 trial of the safety and efficacy of phentolamine ophthalmic solution for the treatment of reduced mesopic low contrast vision: A subset analysis of keratorefractive subjects”，将于2025年5月4日上午8:00 - 9:45 MT展示，海报板编号173 - A0289，结果来自LYNX - 1试验中25名LASIK术后受试者的子集分析，为正在进行和未来的3期研究提供患者群体选择信息 [8] 公司展望 - 公司首席执行官表示很高兴分享基因疗法候选药物数据，期待展示OPGx - LCA5的12个月数据，若当前研究持续安全有效，计划推进其进入关键3期试验，若3期成功获批，可能为LCA5患者提供改变生活的治疗选择 [3]

公司动态 - Opus Genetics宣布其三种基因治疗候选药物的摘要被ARVO 2025会议接受展示，包括OPGx-LCA5的12个月数据以及OPGx-MERTK和OPGx-RDH12的临床前结果[1] - OPGx-LCA5的12个月数据显示主观和客观疗效指标持续一年，此前6个月数据已显示所有3名成年患者视力改善[4] - 公司计划在确保安全性和有效性的前提下，将OPGx-LCA5推进至关键性3期临床试验[3] 产品管线 - OPGx-LCA5：针对Leber先天性黑蒙症(LCA)的基因疗法，正在进行1/2期剂量递增研究[4] - OPGx-MERTK：针对MERTK相关视网膜色素变性(RP)的基因疗法，将在ARVO展示大鼠模型临床前数据[4] - OPGx-RDH12：针对LCA13的基因疗法，已完成灵长类动物耐受性研究[5] - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%：已完成LYNX-1 3期试验，ARVO将展示LASIK术后患者亚组分析结果[6] 研发进展 - BEST1基因疗法计划于2025年启动1/2期临床试验[7] - APX3330：口服小分子Ref-1抑制剂，已与FDA就3期试验达成特殊方案评估(SPA)协议[7] - Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%获得FDA快速通道资格，用于治疗角膜屈光手术后患者的夜间驾驶障碍[7] 公司概况 - Opus Genetics是一家临床阶段眼科生物技术公司，专注于遗传性视网膜疾病(IRDs)的基因治疗[7] - 产品管线包括AAV载体基因疗法和小分子药物，涵盖bestrophinopathy、LCA和RP等多种眼科疾病[7] - 公司正在推进多项3期临床试验，包括Phentolamine Ophthalmic Solution治疗老花眼和角膜屈光手术后视力障碍[7]

FDA Fast Track Designation granted for Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% as treatment of significant chronic night driving impairment in keratorefractive patients with reduced mesopic vision Enrollment completion in LYNX-2 pivotal Phase 3 trial expected in first half of 2025 Enrollment now complete in VEGA-3 pivotal Phase 3 trial evaluating Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% for presbyopia DURHAM, N.C., Feb. 26, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage ophthalmic ...

文章核心观点 - 公司宣布OPGx - LCA5的1/2期临床试验儿科队列首次给药，计划2025年第三季度分享该队列初始数据，还将在2025年第二季度主要医学会议上分享首批三名成年患者12个月新数据，2025年3月安排与FDA会议讨论3期试验设计和注册终点 [1][2] 公司进展 - 正在进行的OPGx - LCA5 1/2期临床试验儿科队列首次给药，公司计划2025年第三季度分享该队列初始数据 [1] - 首批三名成年患者治疗后一个月起有明显视力改善，公司计划2025年第二季度主要医学会议上分享这三名患者12个月新数据 [2] - 2025年3月安排FDA D类会议讨论关键试验设计和终点 [2] 公司表态 - 公司CEO表示对试验进展自豪，扩大试验至儿科患者是关键一步，早期干预对儿科患者重要，12个月新结果令人鼓舞，将与FDA讨论3期试验设计和注册终点，希望为患者提供治疗选择 [3] 试验设计 - 该临床试验为开放标签1/2期试验，评估OPGx - LCA5视网膜下基因疗法对LCA5基因双等位基因突变导致的遗传性视网膜变性患者的安全性和初步疗效，疗效终点包括使用多亮度定向和移动测试、全视野刺激测试和微视野检查测量功能性视力 [4] 产品信息 - OPGx - LCA5旨在治疗LCA5基因双等位基因突变导致的Leber先天性黑蒙症，使用腺相关病毒8载体将功能性LCA5基因精确递送至外视网膜，目前正在宾夕法尼亚大学进行1/2期临床试验 [6] 公司管线 - 公司是临床阶段眼科生物技术公司，管线包括针对不同基因突变的腺相关病毒基因疗法、用于缩小瞳孔的0.75%酚妥拉明眼科溶液和用于减缓非增殖性糖尿病视网膜病变进展的新型小分子抑制剂APX3330，其中0.75%酚妥拉明眼科溶液正在进行3期试验，APX3330已与FDA就3期试验特殊协议评估达成一致 [7][8] 过往成果 - 2024年12月11日公司举办关键意见领袖网络研讨会，展示OPGx - LCA5成年患者六个月结果，可访问回放 [5] 联系方式 | 类别 | 联系人 | 职位 | 邮箱 | | --- | --- | --- | --- | | 公司 | Nirav Jhaveri | CFO | ir@opusgtx.com | | 投资者关系 | Corey Davis, Ph.D. | LifeSci Advisors | cdavis@lifesciadvisors.com | [13]

Current Board’s Strategic, Management, and Capital Allocation Failures Have Driven an 80% Stock Decline Over Last 22 Months New Leadership is Urgently Needed to Restore Accountability in the Boardroom Restore Value Slate Brings Deep Industry Expertise, Operational Discipline, and Strong Shareholder Alignment MICHIGAN, Feb. 07, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mina Sooch, founder of Ocuphire Pharma, Inc., now known as Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD) (“Opus” or the “Company”), today announced that she has nominate ...

Agreement Reached on Primary Endpoint and Phase 3 Trial Design Oral APX3330 is a Late-Stage Clinical Asset Available for Partnering FARMINGTON HILLS, Mich., Dec. 19, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Opus Genetics, Inc. (Nasdaq: IRD), a clinical-stage ophthalmic biotechnology company developing gene therapies for the treatment of inherited retinal diseases (IRDs) and small-molecule drugs to treat other ophthalmologic disorders, today announced that it has reached agreement with the U.S. Food and Drug Administration ...