财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损820万美元，2024年同期净亏损710万美元，累计亏损达1.472亿美元[181] - 2025年第一季度许可与合作收入440万美元，2024年同期为170万美元，增长270万美元[195][198] - 2025年第一季度一般及行政费用630万美元，2024年同期为470万美元，增加170万美元[195][199] - 2025年第一季度研发费用800万美元，2024年同期为470万美元，增加320万美元[195][200] - 2025年第一季度融资成本140万美元，2024年同期无融资成本[195][201] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动为280万美元[195][202] - 2025年第一季度其他收入净额0.3万美元，2024年同期为0.6万美元，减少0.3万美元[195][203][204] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用900万美元，投资活动无现金变动，融资活动提供2047万美元，现金及等价物增加1147万美元[234] - 2025年第一季度经营活动现金使用归因于净亏损820万美元、重新分类140万美元、非现金净经营收入 - 50万美元和净经营资产负债现金使用30万美元[235] - 2024年第一季度经营活动使用现金570万美元，主要归因于净亏损710万美元，非现金经营费用100万美元和净运营资产及负债净现金来源40万美元部分抵消了亏损[236] - 2025年第一季度融资活动提供净现金2050万美元，主要来自2025年3月发行和私募所得2150万美元及自动提款机所得40万美元，扣除发行成本140万美元[238] - 2024年第一季度融资活动提供净现金240万美元，主要来自自动提款机和购买协议所得20万美元[239] 各条业务线表现 - 公司最先进的基因疗法OPGx - LCA5的1/2期临床试验显示临床概念验证，三名晚期成年患者视觉改善，首名儿科患者于2025年第一季度入组，预计2025年第三季度出首份数据，该项目获FDA罕见儿科疾病和孤儿药认定[172] - 2023年9月PS以品牌名RYZUMVI获FDA批准用于治疗药物性散瞳，触发Viatris许可协议下1000万美元里程碑付款，2024年4月Viatris将其商业化[173] - APX3330已完成103名患者的2期临床研究，与FDA就3期项目达成SPA协议，公司正寻求战略合作伙伴推进该项目[175] - VEGA - 3 3期临床试验评估PS治疗老花眼已完成入组，预计2025年上半年出 topline结果；LYNX - 2 3期试验已完成入组，预计2025年年中出topline结果；LYNX - 3 3期研究预计2025年下半年启动[174] - 公司目前仅RYZUMVI获批销售并产生特许权使用费，预计在LCA5、BEST1等资产获批并成功商业化前，除许可和合作收入外难以持续产生大量收入[178] 管理层讨论和指引 - 公司计划推进现有产品线，可能探索对外许可或引进其他候选药物机会，通过股权、债务、替代融资以及合作、战略联盟和许可安排满足资金需求[178] - 公司认为以下会计政策和估计对理解和评估财务结果至关重要，且目前未作重大变更，未来也不太可能有重大变更[269] - 公司按财务会计准则委员会会计准则汇编606号核算许可和合作收入，通过分配交易价格和确定单独售价确认收入，预计未来现有许可和合作收入无重大可变对价调整[270] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年10月22日公司完成对Private Opus的收购，发行5,237,063股普通股和14,145.374股可转换为1000股普通股的A类优先股作为对价[167][169] - 2025年3月21日公司与Craig - Hallum Capital Group, LLC达成承销协议，发行和出售普通股及认股权证，总收益2150万美元[176] - 2025年5月6日FDA授予OPGx - LCA5再生医学先进疗法（RMAT）指定[177] - 截至2025年3月31日，公司主要通过股权融资、私募发行可转换票据以及Viatris许可协议的许可费和里程碑付款为运营提供资金[179] - 截至2025年3月31日，主要流动性来源为现金及现金等价物4180万美元，预计可支持至少12个月运营[205] - 历史运营资金主要来源于8970万美元股权发行和850万美元可转换票据发行[206] - 2025年3月21日达成承销协议，发行12219736股普通股及认股权证、8832895份预融资认股权证[207] - 2025年3月21日，公司与首席执行官和董事会主席签订认购协议，分别向二人发行392,157股和784,314股普通股及等额认股权证，初始行权价1.15美元/股[208] - 2025年3月发行和私募融资的总收益约2150万美元[209] - 2025年3月认股权证初始行权价0.95美元/股，可在发行日起五年内行使，持有人行权后受益股份不得超4.99%（可选9.99%）[211] - 2023年8月与林肯公园签订5000万美元普通股购买协议，截至2024年12月31日已出售1,946,792股，收益520万美元，2025年4月3日终止协议[218][219] - 2024年1月备案1.75亿美元的S - 3货架注册，与JonesTrading的ATM计划已出售8,006,791股，收益2680万美元[220] - 2021年6月注册直接发行，出售3,076,923股普通股和1,538,461份认股权证，收益1500万美元[222] - 2020年6月投资者对公司进行2115万美元的合并前融资[226] - 2018年5月至2020年3月发行可转换票据，收益850万美元，2020年11月转换为977,128股普通股[232] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为4180万美元，许可和合作收入累计达4500万美元，包括一次性不可退还付款3500万美元和里程碑付款1000万美元[240] - 通过自动提款机，公司可出售最高4000万美元的普通股，截至2025年3月31日，已出售8006791股，所得款项2680万美元[243] - 2023年8月10日，公司与林肯公园签订购买协议，可出售最高5000万美元的普通股，2025年4月3日终止该协议，截至2025年3月31日，净所得款项520万美元[245][246] - 公司租赁设施，短期不可撤销协议于2025年9月30日到期，月租金1300美元[248] - 公司与FFB合作开展自然历史研究，需提供200万美元资金，已支付400000美元，还需支付800000美元[260] - 公司与Apexian的 sublicense协议，需支付最高1100万美元的开发和监管里程碑付款及最高2000万美元的销售里程碑付款[250] - 公司与Iveric的资产购买协议，需支付最高1.117亿美元的开发和商业里程碑付款[253] - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，估计和判断影响资产、负债、收入和费用的报告金额[268] - 鉴于未来应税收入的不确定性和其他相关因素，公司对净递延所得税资产全额计提了减值准备[271] - 关于近期发布的会计声明，可参考本报告中简明合并财务报表的附注1[272] - 定量和定性市场风险披露不适用于小型报告公司[273]