公司业务概述 - 公司是专注于开发蛋白酶疗法的生物制药公司，管线包括补体和凝血项目[77] 临床试验进展 - 2021年7月开始对与CFI缺乏相关疾病患者进行筛查和自然病史研究，以评估CFI血液水平[80] - 2021年9月，Apellis公布dAMD继发GA的3期试验结果，每月一次的pegcetacoplan安全有效[87] - 2021年5月开始MarzAA的3期注册试验，因多种因素已停止该试验[97] - 公司也停止了MarzAA的1/2期试验，正探索将其授权或出售给其他方进行进一步开发[97] - CB 4332是用于CFI缺乏患者的皮下注射替代疗法，计划2022年启动1期临床研究[88] 疾病患病率及患者群体 - 罕见CFI变异在整体AMD人群中的患病率约为6%，其中约40%预计血清CFI水平低，可能从靶向CFI疗法中受益[91] - IgAN在美国的患病率估计超过10万，20年内多达50%的患者会发展为终末期肾病[94][95] - 美国可治疗的ANCA患者群体估计约为5万[96] 产品授权情况 - CB 2782 - PEG是针对干性AMD地理萎缩的潜在同类最佳C3降解剂，已授权给百健[86] 股权发行与筹资 - 2021年第一季度，公司发行并出售918.5万股普通股，每股价格5.75美元，扣除360万美元承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约4930万美元[101] - 截至2021年9月30日，公司自成立以来净筹资约5.082亿美元，其中8240万美元来自许可和合作协议[102] - 2021年第一季度，公司出售股权证券获得约4930万美元现金收益[136] - 2021年10月，公司与Piper Sandler达成ATM协议，可出售最高5000万美元普通股，Piper Sandler收取3%佣金[137] 净亏损情况 - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为2520万美元和1600万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为6760万美元和3730万美元，截至2021年9月30日累计亏损3.824亿美元[103] - 2021年第三季度与2020年同期相比，净亏损增长57%[123] - 九个月内，净亏损从2020年的3733.4万美元增至2021年的6760.4万美元，增幅81%[124] - 截至2021年9月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资6450万美元，九个月净亏损6760万美元，经营活动使用现金6610万美元，累计亏损3.824亿美元[134] 合作收入与成本 - 2020年1月，公司因授予独家许可和相关技术诀窍获得百健1500万美元前期许可费；2020年、2021年第三季度和前九个月，公司确认百健合作收入分别为580万美元、230万美元和490万美元[108] - 2020年，公司因百健许可收入向Mosaic支付300万美元 sublicense费；2020年、2021年第三季度和前九个月，公司确认百健合作成本分别为610万美元、230万美元和490万美元[110] - 2021年第三季度与2020年同期相比，公司许可和合作收入增长157%[123] - 九个月内，许可和合作收入从2020年的1890万美元降至2021年的490万美元，降幅74%[124] 研发费用情况 - 2021年第三季度和前九个月，公司研发费用分别为2035.2万美元和5275.4万美元，预计下一年研发费用将增加[113][114] - 九个月内，研发费用从2020年的3840万美元增至2021年的5280万美元，增幅37%[128] 制造协议与付款义务 - 公司与AGC签订的制造开发协议，制造MarzAA和DalcA支持临床试验的订单总额1650万美元，截至2021年9月30日剩余付款义务360万美元[116] - 2021年7月，公司签订两项协议，分别用于MarzAA额外临床试验服务和CFI缺乏症筛查及自然病史临床研究，总付款分别高达320万美元和650万美元[117] - 2021年9月16日，公司签订支持冻干药品CB4332的协议，相关订单总额30万美元，截至2021年9月30日剩余付款义务30万美元[118] 运营费用与亏损变化 - 2021年第三季度与2020年同期相比，总运营费用增长62%[123] - 九个月内，运营总费用从2020年的5744.6万美元增至2021年的7247.9万美元，增幅26%[124] - 九个月内，运营亏损从2020年的3852.9万美元增至2021年的6758.1万美元，增幅75%[124] 现金流量情况 - 九个月内，经营活动使用现金2021年为6610万美元，2020年为3290万美元；投资活动提供现金2021年为4530万美元，2020年使用1790万美元；融资活动提供现金2021年为4960万美元，2020年为6040万美元[138] 一般及行政费用情况 - 九个月内，一般及行政费用从2020年的1190万美元增至2021年的1480万美元，增幅24%[130]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 000-51173 | Title of each class | Trading Symbol(s) | Name of each exchange on which registered | | --- | --- | --- | | Common Stock ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Securities registered or to be registered pursuant to Section 12(b) of the Act. Commission file number: 000-51173 | Title of each class Trading Symbol(s) | ...

公司产品临床试验计划 - 公司将启动MarzAA的3期注册试验MAA - 304，预计招募约60名受试者，治疗244次合格出血事件，计划2021年提交首份报告，2022年年中提交最终报告[347][348] - 公司计划2021年启动MarzAA的1/2期试验MAA - 202，并年中报告中期PK数据[349] 公司产品临床研究成果 - 2020年DalcA的2b期研究中，28天每日皮下注射100 IU/kg使所有参与者达到>12%的保护性FIX水平，最高达27%，半衰期2.5至5.1天，无出血报告[357][358] - 公司的Factor IX基因疗法构建体CB 2679d - GT在临床前血友病B小鼠模型中活性比Padua变体高2至3倍，使失血量减少4倍，出血时间减少8倍[359][362] - 非人类灵长类动物研究中，CB 2679d - GT在新型嵌合衣壳KP1中耐受性良好，FIX表达稳定在高于基线水平约25%至50% [363] 公司合作收入情况 - 2020年1月公司从Biogen获得1500万美元的前期付款，有资格获得高达3.4亿美元的里程碑付款及低两位数的全球净销售额特许权使用费，2020年记录了580万美元的合作收入[364] - Mosaic在2020年5月获得一次性现金付款80万美元，有资格获得高达400万美元的潜在未来里程碑付款[365] - 2020年公司许可和合作收入2094.8万美元，主要来自与百健协议的1500万美元许可付款和584.8万美元可报销合作费用[379][395][396] 公司产品生产情况 - 截至2020年12月，公司已成功完成两批大规模GMP批次的MarzAA，足以支持3期临床试验完成[366] - 2020年Symbiosis成功完成两批MarzAA药品生产，并在Catalent成功包装和贴标以支持关键试验[370] 公司股权出售情况 - 2021年第一季度，公司出售918.5万股普通股，每股5.75美元，扣除350万美元费用后净收益约4930万美元[372] - 2020年6月公司完成4615384股普通股承销公开发行，每股价格6.50美元，扣除200万美元承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约2800万美元[373] - 2020年2月公司完成5307692股普通股承销公开发行，每股价格6.50美元，扣除250万美元承销折扣、佣金和发行费用后，净收益3200万美元[374] - 2021年第一季度，公司出售额外股权获得约4930万美元现金收益[405] 公司净收益与亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司自成立以来净收益约4.529亿美元，主要来自可转换优先股私募配售、与Targacept合并收益、普通股和认股权证发行，其中许可和合作协议总收入7640万美元[375] - 2020年和2019年公司净亏损分别为5620万美元和5520万美元，截至2020年12月31日累计亏损3.148亿美元，现金、现金等价物和投资余额为8190万美元[376] 公司许可和合作收入成本情况 - 2020年公司许可和合作收入成本为920万美元，其中许可收入成本主要是支付给Mosaic的300万美元转许可费[381][397] 公司费用情况 - 2020年和2019年公司研发费用分别为5300万美元和4390万美元，增加约910万美元，增幅21%[384][395][398] - 2020年和2019年公司一般及行政费用分别为1620万美元和1340万美元，增加约280万美元，增幅21%[395][399] 公司利息及其他收入净额情况 - 2020年和2019年公司利息及其他收入净额分别为110万美元和210万美元，减少100万美元[395][400] 公司资金状况 - 截至2020年12月31日，公司有8190万美元现金、现金等价物和投资，预计现有资金至少可满足未来12个月运营需求，公司有有效注册声明可出售至多1.7亿美元证券[402][403] 公司现金流量情况 - 2020年经营活动使用现金5504.8万美元，2019年为4361.3万美元[406] - 2020年投资活动提供现金966.3万美元，2019年为2739.2万美元[406] - 2020年融资活动提供现金6037.6万美元，2019年为32.7万美元[406] - 2020年现金及现金等价物净增加1499.1万美元，2019年净减少1589.4万美元[406] - 2020年经营活动使用现金主要因净亏损5620万美元和经营资产负债净变化260万美元[407] - 2020年投资活动提供现金主要因投资到期收益1.076亿美元，部分被9760万美元的投资购买抵消[409] - 2020年融资活动提供现金主要因2月和6月公开发行普通股净收益分别为3200万美元和2800万美元[411] - 2019年经营活动使用现金主要因净亏损5520万美元，部分被非现金费用340万美元和经营资产负债净变化820万美元抵消[408] - 2019年投资活动提供现金主要因投资到期收益1.574亿美元，部分被1.3亿美元的投资购买抵消[410]

财务表现：收入与利润 - 公司2020年前九个月合作收入为380万美元[91] - 2020年第三季度授权与合作收入89.3万美元，全部来自与Biogen的合作[125] - 九个月内许可和合作收入为1891.7万美元，全部来自2019年12月与Biogen签订的协议[127] - 2020年前九个月净亏损3730万美元，较去年同期4160万美元有所改善[106] - 截至2020年9月30日的九个月内，公司净亏损为3733.4万美元，较2019年同期的4156.8万美元减少423.4万美元（降幅10%）[126] 财务表现：成本与费用 - 研发费用为3841.9万美元，同比增长534万美元（增幅16%），主要因临床前研究成本增加430万美元及人员相关成本增加190万美元[130] - 研发费用中临床与制造支出最高，2020年前九个月达1968.1万美元[113] - 一般及行政费用为1189.5万美元，同比增长167万美元（增幅16%），主要因专业服务费用增加180万美元[132] - 利息及其他净收入为119.5万美元，同比下降52.7万美元（降幅31%），主要因投资利息收入减少[134] 财务表现：现金流与融资 - 截至2020年9月30日，现金及投资余额为1.041亿美元，累计赤字达2.959亿美元[136] - 九个月内经营活动现金净流出3293.4万美元，主要受3733.4万美元净亏损及与Biogen协议相关的1420万美元递延收入减少影响[139] - 投资活动现金净流出1788.8万美元，主要因投资购买支出9170万美元，部分被投资到期收益7410万美元抵消[141] - 融资活动现金净流入6037.6万美元，主要来自2020年2月及6月公开发行普通股获得的3200万美元和2800万美元净收益[143] - 2020年6月公开发行4,615,384股普通股，每股价格6.50美元，净收益约2800万美元[102] - 2020年2月公开发行5,307,692股普通股，每股价格6.50美元，净收益3200万美元[103] - 公司持有有效S-3注册声明，可出售最多1.7亿美元证券以支持未来运营[137] 业务合作与协议 - 公司收到Biogen的1500万美元预付款，并有资格获得高达3.4亿美元的里程碑付款[91] - 公司向Mosaic支付80万美元一次性现金付款[92] - Mosaic有资格获得高达400万美元的潜在未来里程碑付款[92] - 与AGC的制造服务协议剩余支付义务1340万美元[117] - 与Catalent就DalcA签订临床供应协议，总承诺金额50万美元且无未付款项[119] 产品研发：MarzAA - MarzAA在治疗期间将平均6个月研究前年化出血率从19.8次显著降低至1.6次(p<0.01)[81] - MarzAA在治疗期间将出血天数比例从治疗前6个月平均12.3%显著降低至0.8%(p<0.01)[81] - MarzAA皮下给药半衰期延长至16.6小时[81] - 公司完成MarzAA两个大规模GMP批次生产，足以支持全球III期临床试验完成[96] 产品研发：DalcA - DalcA在100 IU/kg剂量下达到>12%的保护性目标FIX水平，最高达27%[85] - DalcA半衰期为2.5至5.1天[85] 产品研发：基因疗法 - 因子IX基因疗法CB 2679d-GT在临床前研究中显示比Padua变体活性高2-3倍[87] 制造与生产 - 公司与AGC签订坚定采购承诺，将在2021至2022年进行三个工艺性能确认批次生产[96]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 000-51173 Catalyst Biosciences, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Washington, D.C. 20549 Form 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Delaware 56-2020050 (State or Other Juri ...

产品临床试验进展 - 公司将在2020年启动MarzAA的3期临床试验，评估约75名患者约230次出血事件的治疗情况[73] - 2019年完成MarzAA的2期开放标签皮下预防试验，达到所有主要和次要终点[74] - 公司预计在2020年第二季度报告DalcA的2b期研究最终数据，此前数据显示每日皮下给药DalcA的FIX活性水平为14 - 28%，零出血[78][79] - 公司Factor IX基因疗法CB 2679d - GT在临床前血友病B小鼠模型中活性比Padua变体高2 - 3倍，预计在2020年第二季度报告非人类灵长类动物疗效研究数据[80] 产品生产情况 - 截至2020年3月31日，公司已成功完成两批大规模GMP批次的MarzAA，足以支持3期临床试验完成[86] - 截至2020年3月31日，公司已成功制造DalcA的大规模药品工程批次，并计划在2020年第三季度启动GMP大规模药品生产批次[88] 合作与付款情况 - 2020年1月公司从Biogen获得1500万美元的前期付款，并有资格获得高达3.4亿美元的里程碑付款[81] - 2020年5月公司修改与Mosaic的合作协议，支付75万美元一次性付款，外加高达400万美元的未来里程碑付款[83] - 公司承诺向AGC支付总计1070万美元，截至2020年3月31日未支付340万美元；向卡塔伦特承诺支付总计50万美元，未支付40万美元[104][106] 股权融资情况 - 2020年2月，公司以每股6.50美元的价格出售5307692股普通股，扣除承销折扣和发行费用250万美元后，净收益约3200万美元[91] - 从成立到2020年3月31日，公司筹集了约4.05亿美元的净现金收益[92] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为410万美元和1510万美元，截至2020年3月31日累计亏损2.626亿美元[93] - 2020年第一季度获得与百健协议的前期付款1500万美元许可收入，同时产生约140万美元可报销费用[95] - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为1326.4万美元和1202.7万美元，增长130万美元，增幅10%[100][114] - 2020年第一季度许可和合作收入为1636.6万美元，2019年为0，增长100%[111] - 2020年第一季度运营总费用为2143.4万美元，2019年为1571.4万美元，增长572万美元，增幅36%[111] - 2020年第一季度运营亏损为506.8万美元，2019年为1571.4万美元，减少1064.6万美元，减幅68%[111] - 2020年和2019年第一季度利息和其他收入净额分别为101.5万美元和63.1万美元，增长38.4万美元，增幅61%[111] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额为1.045亿美元，第一季度经营活动使用现金480万美元[118] - 2020年第一季度经营活动使用现金480万美元，主要由于净亏损410万美元和净经营资产及负债变化160万美元[121] - 2019年第一季度经营活动使用现金1500万美元，主要因净亏损1510万美元和净经营资产及负债变动80万美元[122] - 2020年第一季度投资活动提供现金2740万美元，主要来自投资到期收益3350万美元，部分被投资购买支出600万美元抵消[123] - 2019年第一季度投资活动提供现金870万美元，主要来自投资到期收益4830万美元，部分被投资购买支出3960万美元和资产购买支出2万美元抵消[124] - 2020年第一季度融资活动提供现金3240万美元，来自2020年2月公开发行普通股净收益3200万美元及股票授予和期权行权收益30万美元[125] - 2019年第一季度融资活动提供现金10万美元，全部来自员工股票购买计划和股票期权行权的普通股发行收益[126] 会计与风险情况 - 公司无资产负债表外安排[127] - 自2019年12月31日以来，公司关键会计政策无重大变化[128] - 公司主要市场风险是投资组合的利息收入敏感性[129] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为1.045亿美元，包括银行存款、货币市场基金和3420万美元短期投资[130] - 公司预计市场利率突然变化不会对投资组合的公允价值产生重大影响，也不会显著影响经营业绩或现金流[130]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 合同收入从2018年的1万美元降至2019年的0美元，降幅100%[310][311] - 运营亏损从2018年的3382万美元扩大至2019年的5728万美元，增幅69%[310] - 净亏损从2018年的3006万美元增至2019年的5518万美元，增幅84%[310] - 2019年净亏损5520万美元，较2018年3010万美元扩大83.4%[297] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用从2018年的2147万美元增至2019年的4386万美元，增长104%[310][312] - 2019年研发支出4385.9万美元，较2018年2147.4万美元增长104.2%[301] - 临床制造费用2613.7万美元，占2019年研发总支出的59.6%[301] - 总运营费用从2018年的3383万美元增至2019年的5728万美元，增长69%[310] 财务数据关键指标变化：现金流和其他收入 - 净利息及其他收入从2018年的377万美元降至2019年的210万美元，降幅44%[310][315] - 经营活动现金流出从2018年的2855万美元增至2019年的4361万美元[318][320] 现金状况和筹资活动 - 公司2020年2月以每股6.50美元价格发行5,307,692股普通股，净筹资约3200万美元[295] - 公司自成立以来累计筹集净现金约3.73亿美元，主要来自私募和合并交易[296] - 截至2019年12月31日，公司现金及短期投资余额为7690万美元[297] - 截至2019年12月31日现金及短期投资为7690万美元[318] - 累计赤字截至2019年12月31日为2.585亿美元[318] - 截至2019年12月31日，公司现金及短期投资余额为7690万美元，累计赤字达2.585亿美元[297] 业务合作与支付 - 与Biogen合作获得1500万美元首付款，潜在里程碑金额达3.4亿美元[290] - 截至2019年底，公司向AGC支付1240万美元临床生产订单，其中460万美元未结清[304] 研发项目和临床试验进展 - MarzAA二期试验达到所有主要和次要终点，目前处于三期准备阶段[283] - DalcA在28天每日皮下注射后实现>12%的因子IX水平，最高达27%[289] 管理层讨论和指引 - 公司预计2020年研发费用将大幅增加[313] 会计政策变更 - 公司于2019年1月1日采用新租赁会计准则ASC 842，未重述比较财务信息[344] - 公司选择不重新评估现有或到期合同是否包含租赁[344] - 公司选择不重新评估租赁分类或初始直接成本[344] - 公司选择不分离经营租赁中的租赁与非租赁组成部分[344] - 租赁负债和使用权资产按租赁付款额现值计量[345] - 公司采用增量借款利率作为折现率[345] - 公司将租赁与非租赁组成部分合并为单一组件[346] - 租赁费用在租赁期内按直线法确认[346] - 经营租赁在资产负债表确认为使用权资产和租赁负债[346] - 公司不再确认资产负债表上的递延租金[346]

血友病市场情况 - 全球血友病患者估计为110万，其中41.8万预计患有严重血友病，美国严重血友病A和B患者约2万，血友病A约每5000例男性出生中出现1例，血友病B约每20000例男性出生中出现1例[63] - 约30%的血友病A患者和5 - 10%的血友病B患者会产生抑制剂[64] 产品市场机会 - MarzAA和DalcA全球市场机会约为37亿美元，其中Factor VIIa市场22亿美元，Factor IX市场15亿美元[67] 产品疗效数据 - MarzAA每日皮下给药50天，使受试者组6个月预研究平均年化出血率从19.8降至1.6，出血天数比例从12.3%降至0.8% [69] - DalcA一期/二期皮下给药试验中，将因子IX活性谷值水平从约1%提高到12 - 30% [72] - 单剂125μg的CB 2782 - PEG玻璃体内注射，在非人灵长类动物玻璃体液中至少28天内C3消除率超99% [75] - MarzAA比NovoSeven RT效力高9倍，DalcA比BeneFIX效力高22倍[65] - Factor IX基因疗法构建体CB 2679d - GT在临床前血友病B小鼠模型中活性高3倍，凝血时间快4 - 5倍[74] 公司净现金收益情况 - 截至2019年9月30日，公司净现金收益约3.73亿美元，主要来自可转换优先股私募、与Targacept合并收益、普通股和认股权证发行及合作协议付款[78] 干性AMD市场情况 - 美国约100万人、全球超500万人受干性AMD影响，全球市场估计为50亿美元且无获批药物[75] 公司净亏损情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月净亏损分别为1270万美元和770万美元，九个月净亏损分别为4160万美元和1920万美元[79] - 2019年前九个月，公司净亏损4160万美元，经营活动使用现金3550万美元[105] 公司累计亏损及资金余额情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.449亿美元，现金、现金等价物和短期投资余额为8500万美元[79] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为8500万美元[105] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.449亿美元[105] 公司收入情况 - 2019年前九个月未产生任何收入，预计2019年剩余时间也不会产生收入，2018年的收入来自与ISU Abxis的合作[81] 公司研发费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月研发费用分别为992.7万美元和557.5万美元，九个月分别为3306.6万美元和1323.5万美元[83] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月研发费用增加440万美元，增幅78%，九个月增加1980万美元，增幅150%[97][98] 公司与AGC协议付款情况 - 公司与AGC签订协议，已承诺向其支付1240万美元，截至2019年9月30日，未支付金额为540万美元[87] 公司运营总费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月运营总费用分别为1319.5万美元和834.5万美元，九个月分别为4329万美元和2214.4万美元[95] 公司行政及一般费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月行政及一般费用增加50万美元，增幅18%，九个月增加130万美元，增幅15%[99][100] 公司利息及其他收入情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月利息及其他收入减少16.2万美元，降幅25%，九个月减少120万美元，降幅41%[95] 新租赁会计准则影响情况 - 新租赁会计准则的采用对公司资产和负债产生约210万美元的影响，对现金流量表无影响[104] 公司证券出售情况 - 公司有效的S - 3表格注册声明使其能够出售高达2.68亿美元的证券[106] 公司经营活动现金使用情况 - 2019年前九个月，经营活动使用现金3552.4万美元，2018年同期为1954.2万美元[108] 公司投资活动现金情况 - 2019年前九个月，投资活动提供现金2695.2万美元，2018年同期使用现金7547.6万美元[108] - 2019年前九个月，投资活动现金主要源于1.34亿美元投资到期收益，被1.07亿美元投资购买支出抵消[111] 公司融资活动现金情况 - 2019年前九个月，融资活动提供现金32.7万美元，2018年同期为1.11261亿美元[108] - 2018年前九个月，融资活动现金主要源于1.068亿美元普通股发行净收益、950万美元普通股认股权证行使收益等[113] 公司现金净增减情况 - 2019年前九个月，现金、现金等价物和受限现金净减少824.5万美元，2018年同期净增加1624.3万美元[108]

业务市场规模 - 公司估计MarzAA和DalcA全球市场机会约为37亿美元，其中Factor VIIa市场22亿美元，Factor IX市场15亿美元[68] 产品疗效数据 - MarzAA每日皮下给药50天，使受试者组6个月预研究平均年化出血率（ABR）从19.8降至1.6，出血天数比例（PDB）从12.3%降至0.8% [70] - DalcA的1/2期皮下给药试验数据显示，其维持了12 - 30%的保护性IX因子活性水平，两名受试者产生nAbs，其中一人为短暂性[73] 产品效力对比 - MarzAA比当前领先的Factor VIIa旁路疗法NovoSeven RT效力强9倍，DalcA比当前领先的Factor IX替代疗法BeneFIX效力强22倍[66] 公司融资情况 - 从成立到2019年6月30日，公司净筹集现金约3.73亿美元[80] 公司亏损情况 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别为1380万美元和650万美元，六个月净亏损分别为2890万美元和1150万美元[81] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损2.322亿美元，现金、现金等价物和短期投资余额为9400万美元[81] - 截至2019年6月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资9400万美元，净亏损2890万美元，经营活动使用现金2650万美元，累计亏损2.322亿美元[103] 疾病患者情况 - 血友病A约每5000例男性出生中出现1例，血友病B约每20000例男性出生中出现1例，美国血友病A和B患者约20000人，全球约400000人[63] - 约30%的血友病A患者和5 - 10%的血友病B患者会产生抑制剂[65] 公司研发进展 - 2019年第二季度，公司获得FDA认可，证明此前生产批次与AGC最近生产批次的临床药物物质和药品具有可比性[72] 研发费用变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月研发费用分别为1111.1万美元和388.9万美元，增长722.2万美元，增幅186%；六个月研发费用分别为2313.8万美元和766万美元，增长1547.8万美元，增幅202%[85][94][96][97] 行政费用变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月行政费用分别为327万美元和322.5万美元，增长4.5万美元，增幅1%；六个月行政费用分别为695.6万美元和613.9万美元，增长81.7万美元，增幅13%[94][98] 利息及其他收入变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月利息及其他收入分别为60.1万美元和63.2万美元，减少3.1万美元，降幅5%；六个月利息及其他收入分别为123.2万美元和226.9万美元，减少103.7万美元，降幅46%[94][100] 合同收入情况 - 2019年截至6月30日的三个月和六个月合同收入均为0，2018年六个月合同收入为1万美元，2018年12月合作终止[94][95] 公司协议支付情况 - 公司与AGC签订协议，承诺支付1240万美元，截至2019年6月30日，未支付金额为540万美元[89] 新租赁准则影响 - 新租赁会计准则于2019年第一季度生效，对公司资产和负债影响约210万美元，对现金流无影响[101][102] 公司资金运营情况 - 2019年和2018年截至6月30日的六个月经营活动使用现金分别为2642.4万美元和1252万美元，投资活动提供（使用）现金分别为1232.4万美元和 - 7183.8万美元，融资活动提供现金分别为23.5万美元和11126.1万美元[105] - 公司认为现有资金至少可满足未来12个月运营需求，计划通过股权、债务融资等方式弥补亏损，有S - 3表格有效注册声明，可出售至多2.68亿美元证券[104] 投资活动现金流情况 - 2019年上半年投资活动提供现金1230万美元，主要因投资到期收益8900万美元，投资购买支出7670万美元[108] - 2018年上半年投资活动使用现金7180万美元，主要因投资购买支出1.023亿美元和购置物业及设备支出20万美元，投资到期收益3070万美元[109] 融资活动现金流情况 - 2019年上半年融资活动提供现金20万美元，主要因行使股票期权发行普通股所得款项[110] - 2018年上半年融资活动提供现金1.113亿美元，主要因2018年2月承销公开发行普通股净收益1.068亿美元、行使普通股认股权证所得款项950万美元和行使股票期权所得款项10万美元，部分被赎回剩余可赎回可转换票据支付的510万美元抵消[111] 公司资产负债表情况 - 公司没有任何资产负债表外安排[112] 公司会计政策情况 - 公司在2019年第一季度采用新租赁标准，2019年前六个月会计政策无其他重大变化[113] 公司市场风险情况 - 公司面临金融市场价格和利率不利变化带来的市场风险，主要是投资组合的利息收入敏感性风险[115] - 由于投资组合工具的短期性质，市场利率突然变化预计不会对投资组合的公允价值产生重大影响[116] - 市场利率突然变化预计不会对公司经营成果或现金流产生重大影响[116] 公司现金及投资情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为9400万美元，其中银行存款、货币市场基金和短期投资为7660万美元[116] 公司研发计划 - 公司目前主要聚焦MarzAA和DalcA的研发，预计下一年研发费用将增加[86][87]