文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果和业务进展，依托畅销药ETUARY销售，推进多个器官纤维化管线项目，临床和财务表现良好，未来有多项研发和业务拓展计划 [1][2] 第一季度业务亮点及未来里程碑 - ETUARY（吡非尼酮胶囊）2024年第一季度销售额达2690万美元，较2023年同期增长10%，得益于中国此前销售较低地区加强营销和销售举措 [2] 临床开发进展 F351（氢尼酮） - 评估F351治疗慢性乙型肝炎（CHB）相关肝纤维化的3期试验进展顺利，预计2025年初公布顶线数据，该试验于2023年10月完成中国CHB相关肝纤维化患者入组，评估248名患者，主要终点是F351联合恩替卡韦治疗后肝纤维化评分（Ishak评分系统）至少降低一级 [3] - 计划2025年启动非酒精性脂肪性肝炎（NASH）相关肝纤维化的2a期临床试验，预计2024年底向美国食品药品监督管理局（FDA）提交研究性新药（IND）申请，待FDA审查和中国CHB相关肝纤维化3期试验结果后开展 [4] F573 - 在中国进行随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，评估F573治疗急性/慢性急性肝衰竭（ALF/ACLF）的安全性和有效性 [5] 临床前开发进展 F230 - 是一种选择性内皮素受体激动剂，公司正在中国对其进行治疗肺动脉高压（PAH）的临床前研究，2024年3月已提交IND申请 [7] F528 - 是一种新型抗炎剂，可抑制多种炎性细胞因子，有望改变慢性阻塞性肺疾病（COPD）进展且体内毒性低，公司正在中国将其作为COPD一线治疗药物进行临床前研究 [8] 公司动态 - 2024年5月，公司与江苏万奥药业有限公司达成全面协议，获得用于治疗特发性肺纤维化的激酶抑制剂尼达尼布的相关补充资产和技术，旨在为患者提供更多选择和益处，通过中国全国销售网络提高患者对尼达尼布的可及性，增强公司在肺纤维化治疗方面的竞争力 [9] 财务结果 现金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为2980万美元，较2023年12月31日的3350万美元减少370万美元，主要由于经营活动提供的净现金增加290万美元、投资活动使用的净现金减少720万美元和融资活动提供的净现金增加70万美元，基于当前计划，预计现有现金资源至少可支持运营12个月 [10] 2024年第一季度财务结果 - 收入：2024年第一季度收入为2720万美元，2023年同期为2490万美元，增长得益于中国此前销售较低地区加强营销和销售举措使药品产品销售额增加220万美元 [11] - 收入成本：2024年第一季度为100万美元，2023年同期为110万美元，减少主要由于沧州工厂2023年停工损失导致原材料成本减少10万美元 [12] - 销售和营销费用：2024年第一季度为1250万美元，2023年同期为1280万美元，减少主要由于会议活动减少使会议成本降低180万美元，但员工人数增加使员工成本增加150万美元 [13] - 研发费用：2024年第一季度为220万美元，2023年同期为260万美元，减少主要由于临床试验费用降低50万美元和临床前研究费用降低10万美元，部分被研发人员工资成本增加20万美元抵消 [14] - 一般及行政费用：2024年第一季度为340万美元，2023年同期为170万美元，增加主要由于工资费用增加120万美元和杂项费用（主要与IT、计算机及办公用品费用相关）增加60万美元 [15] - 营业收入：2024年第一季度为810万美元，2023年同期为670万美元 [16] - 净利润：2024年第一季度为990万美元，2023年同期为420万美元 [17] - 归属于普通股股东的净利润：2024年第一季度为750万美元，2023年同期为220万美元 [18] 关于氢尼酮（F351） - F351是已获批抗纤维化（IPF）药物吡非尼酮的结构类似物，体外实验显示可抑制p38γ激酶活性和转化生长因子-β1（TGF-β1）诱导的肝星状细胞（HSCs）过度胶原蛋白合成，对肝脏HSCs有抗增殖作用，其体外抗纤维化作用在多个体内肝纤维化模型中得到证实 [20][21] 关于Gyre Pharmaceuticals - 是一家商业阶段生物制药公司，致力于器官纤维化创新药物的研发、生产和商业化，旗舰产品ETUARY（吡非尼酮胶囊）是2011年中国首个获批的IPF治疗药物，2023年净销售额达1.121亿美元，正在中国进行F351治疗CHB相关肝纤维化的3期临床试验，预计2025年初公布顶线数据，F351于2021年3月获国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定，还在开发COPD、PAH和ALF/ACLF治疗药物，2023年10月Gyre Therapeutics间接获得其多数股权 [22] 关于Gyre Therapeutics - 是一家总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥的生物制药公司，主要专注于在美国开发和商业化F351（氢尼酮）治疗NASH相关纤维化，F351在NASH的开发策略基于公司在NASH啮齿动物模型机制研究和CHB诱导肝纤维化临床研究的经验，还通过间接控股Gyre Pharmaceuticals在中国推进多元化管线，包括ETUARY治疗扩展、F573、F528和F230 [23]

财务数据关键指标变化 - 营收 - 2024年第一季度营收为2720万美元，2023年同期为2490万美元，增长归因于药品销售增加220万美元[10] - 2024年第一季度营收2717.2万美元，2023年同期为2493.1万美元[25] 财务数据关键指标变化 - 营收成本 - 2024年第一季度营收成本为100万美元，2023年同期为110万美元，减少主要因原材料成本降低10万美元[11] 财务数据关键指标变化 - 销售与营销费用 - 2024年第一季度销售与营销费用为1250万美元，2023年同期为1280万美元，减少因会议成本降低180万美元，部分被员工成本增加150万美元抵消[12] - 2024年第一季度销售和营销费用为1254.2万美元，2023年同期为1276.8万美元[25] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为220万美元，2023年同期为260万美元，减少因临床试验费用降低50万美元和临床前研究费用降低10万美元，部分被研发人员工资成本增加20万美元抵消[13] - 2024年第一季度研发费用为218.2万美元，2023年同期为263.5万美元[25] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为340万美元，2023年同期为170万美元，增加因工资费用增加120万美元和杂项费用增加60万美元[14] 财务数据关键指标变化 - 运营收入 - 2024年第一季度运营收入为810万美元，2023年同期为670万美元[15] 财务数据关键指标变化 - 净收入 - 2024年第一季度净收入为990万美元，2023年同期为420万美元[16] - 2024年第一季度净利润993.5万美元，2023年同期为421.7万美元[25] 财务数据关键指标变化 - 归属于普通股股东的净收入 - 2024年第一季度归属于普通股股东的净收入为750万美元，2023年同期为220万美元[17] 财务数据关键指标变化 - 基本每股收益 - 2024年第一季度基本每股收益为0.09美元，2023年同期为0.04美元[25] 财务数据关键指标变化 - 非GAAP调整后净利润 - 2024年第一季度非GAAP调整后净利润为820.4万美元，2023年同期为627.1万美元[27] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为2980万美元，较2023年12月31日的3350万美元减少370万美元[9] - 2024年3月31日现金及现金等价物为2978.5万美元，2023年同期为3350.9万美元[26] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 2024年3月31日总资产为1.2201亿美元，2023年同期为1.16539亿美元[26] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 2024年3月31日总负债为3323.9万美元，2023年同期为3806.5万美元[26] 财务数据关键指标变化 - 普通股发行及流通股数 - 2024年3月31日普通股发行及流通股数为8542.3246万股，2023年12月31日为7659.5616万股[26] 各条业务线数据关键指标变化 - ETUARY销售额 - 2024年第一季度ETUARY销售额为2690万美元，较2023年同期增长10%[2]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 000-51173 Gyre Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 56-2020050 (State or Other Jurisdiction of In ...

股权交易与业务合并 - 2022年12月26日，公司以3500万美元的股权收购F351资产，包括6266521股普通股和12340股可转换优先股[91] - 2023年8月29日，股东批准可转换优先股按1:10000比例转换为普通股，转换后持股比例限制在4.99% - 19.99%[92] - 2022年12月26日，公司签订业务合并协议，预计完成后将发行11.10776224亿股普通股获得BC间接控股权[93][95] - 业务合并协议终止，公司可能需支付200万美元终止费及最高200万美元费用补偿[96] 资产出售 - 2022年5月，公司以6000万美元出售补体组合资产，2023年收到尾款并分配给CVR持有人[98] - 2023年2月，公司以600万美元出售罕见出血疾病项目，100万美元已支付，500万美元将于2025年支付[98] 净亏损情况 - 2023年第三季度和2022年第三季度净亏损分别为160万美元和490万美元，2023年前三季度和2022年前三季度净亏损分别为380万美元和净收入3220万美元[100] - 2023年第三季度净亏损为157.6万美元，较2022年的488.4万美元减少330.8万美元，降幅68%；2023年前九个月净亏损为378.8万美元，较2022年的3221.2万美元减少3600万美元[111][112] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为220万美元，前九个月净亏损380万美元，经营活动使用现金1190万美元，累计亏损4.147亿美元[126] 合作收入与成本 - 2022年前三季度确认合作收入和成本各80万美元，2023年前三季度无合作收入和成本[101][103] 研发费用 - 2023年第三季度和2022年第三季度研发费用分别为41.5万美元和80.3万美元，2023年前三季度和2022年前三季度研发费用分别为132.1万美元和1237.7万美元[106] - 2023年第三季度研发费用为41.5万美元，较2022年的80.3万美元减少38.8万美元，降幅48%；2023年前九个月研发费用为132.1万美元，较2022年的1237.7万美元减少1105.6万美元，降幅89%[111][112] 一般及行政费用 - 2023年第三季度一般及行政费用为240.8万美元，较2022年的436.3万美元减少195.5万美元，降幅45%；2023年前九个月一般及行政费用为860.3万美元，较2022年的1320.1万美元减少459.8万美元，降幅35%[111][112] GNI成本分摊报销 - 2023年第三季度和前九个月GNI成本分摊报销均为120万美元，2022年无此项[111][112] 资产处置净收益 - 2023年前九个月资产处置净收益为473.6万美元，2022年为5724.5万美元，增加5250.9万美元，增幅92%[112] 向CVR持有人分配款项 - 2023年1月12日，公司向CVR持有人支付一次性现金股息每股0.24美元，约760万美元；3月8日，向CVR持有人分配GCBP资产出售净现金收益每股0.01美元，计20万美元；6月5日，向CVR持有人分配Vertex保留款净现金350万美元，每股0.11美元；8月21日，向CVR持有人分配Vertex剩余保留款净现金150万美元，每股0.05美元[124][125] 现金流量情况 - 2023年前九个月经营活动使用现金1190.4万美元，2022年为3162.1万美元；投资活动提供现金206万美元，2022年为5537.5万美元；融资活动使用现金1274万美元，2022年为4501.1万美元[129] - 2023年前九个月经营活动现金使用主要因净亏损850万美元（扣除资产出售净收益）及净经营资产和负债变动380万美元；2022年主要因净亏损2500万美元（扣除资产出售净收益）及净经营资产和负债变动820万美元[130][131] - 2023年前九个月投资活动现金提供主要因Vertex资产出售保留款500万美元和向GCBP出售资产100万美元，扣除交易成本80万美元；2022年主要因向Vertex出售资产5500万美元、投资到期收益250万美元和出售财产设备40万美元，扣除交易成本260万美元[132][133]

公司股权交易与收购 - 2022年12月26日，公司以3500万美元的股权收购F351资产，包括6266521股普通股和12340股X系列可转换优先股[82] - 若交易获股东批准，公司将发行最多11.10776224亿股普通股以获得BC的间接控股权[84] 业务合并协议相关费用 - 业务合并协议终止时，公司可能需支付200万美元终止费及最高200万美元的自付费用[86] 公司资产出售 - 2022年5月，公司以6000万美元现金将补体组合及相关知识产权出售给Vertex，其中5500万美元预付，500万美元留存至2023年5月[88] - 2023年2月，公司以600万美元现金将遗留的罕见出血性疾病项目出售给GCBP，其中100万美元签约时支付，500万美元将于2025年2月28日支付[88] 公司净收入与净亏损情况 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司净亏损250万美元和净收入5160万美元；六个月净亏损220万美元和净收入3710万美元[90] 公司累计亏损与现金情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损4.131亿美元，现金及现金等价物为690万美元[90] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为690万美元，上半年净亏损220万美元，经营活动使用现金870万美元，累计亏损4.131亿美元[112] 公司合作收入与成本 - 2022年截至6月30日的六个月，公司确认合作收入和成本均为80万美元；2023年同期无合作收入和成本[91][93] 公司研发费用 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，研发费用分别为31.8万美元和187.1万美元；六个月分别为90.6万美元和1157.4万美元[96] - 2023年和2022年第二季度研发费用分别为31.8万美元和187.1万美元，减少155.3万美元，降幅83%；2023年和2022年上半年分别为90.6万美元和1157.4万美元，减少1066.8万美元，降幅92%[100][103][104] 公司一般及行政费用 - 公司一般及行政费用包括人员成本、分配费用、外部专业服务费用等[98] - 2023年和2022年第二季度一般及行政费用分别为222.5万美元和384.4万美元，减少161.9万美元，降幅42%；2023年和2022年上半年分别为619.5万美元和883.8万美元，减少264.3万美元，降幅30%[100][105][106] 公司资产处置收益 - 2023年2月公司将遗留罕见出血性疾病项目出售给GCBP，2022年5月将补体产品组合及相关知识产权出售给Vertex，产生资产处置收益[99] - 2023年上半年资产处置净收益为473.6万美元，2022年第二季度和上半年均为5724.5万美元[100][107] 公司股息与收益分配 - 2023年1月12日，公司向普通股股东支付一次性现金股息每股0.24美元，约760万美元；3月8日，向或有价值权持有人分配GCBP资产出售净现金收益每股0.01美元，约20万美元；6月5日，向或有价值权持有人分配Vertex保留款净现金每股0.11美元，约350万美元[111] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2023年和2022年上半年经营活动使用现金分别为868.7万美元和2434.4万美元；投资活动提供现金分别为520.6万美元和5537.5万美元；融资活动使用（提供）现金分别为1126.2万美元和1.6万美元[115] - 2023年上半年投资活动提供现金520.6万美元，源于Vertex资产出售保留款500万美元和遗留罕见出血性疾病项目出售100万美元，减去交易成本80万美元[118] - 2022年上半年投资活动提供现金5537.5万美元，主要源于补体产品组合出售5500万美元、投资到期收益250万美元和设备出售40万美元，减去交易成本260万美元[119] - 2023年上半年融资活动使用现金1126.2万美元，主要由于特殊股息支付和向或有价值权持有人分配净收益；2022年上半年融资活动提供现金源于股票授予和期权行权[120]

公司资产交易情况 - 2022年12月26日，公司以3500万美元的股权收购F351资产，包括6266521股普通股和12340股可转换优先股[82] - 若交易获股东批准，公司将发行最多11.10776224亿股普通股以获得BC的间接控股权[85] - 若业务合并协议终止，公司可能需支付200万美元终止费及最高200万美元的自付费用[86] - 2022年5月，公司以6000万美元现金将补体组合出售给Vertex，其中5500万美元预付，500万美元留存[88] - 2023年2月，公司以600万美元现金将遗留的罕见出血性疾病项目出售给GCBP，100万美元签约支付，500万美元2025年2月28日支付[88] 公司财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度和2022年第一季度，公司净收入分别为30万美元和净亏损1450万美元[90] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损4.107亿美元，现金及现金等价物为810万美元[90] - 2022年第一季度，公司确认合作收入80万美元，2023年第一季度无合作收入[91] - 2022年第一季度，公司确认合作收入成本80万美元，2023年第一季度无合作收入成本[93] - 2023年和2022年第一季度，公司研发费用分别为58.8万美元和970.3万美元[96] - 2023年第一季度无合作收入，2022年同期为79.4万美元，降幅100%[100][101] - 2023年第一季度研发费用为60万美元，2022年同期为970万美元，减少910万美元，降幅94%[100][103] - 2023年第一季度一般及行政费用为400万美元，2022年同期为500万美元，减少100万美元，降幅21%[100][104] - 2023年第一季度资产处置净收益为470万美元，2022年同期无此项收益[100][105] - 2023年第一季度利息及其他收入净额减少10万美元，降幅42%[100][106] - 2023年1月12日，公司支付一次性现金股息约760万美元，每股0.24美元[108] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为810万美元，净收入为30万美元，经营活动使用现金620万美元，累计亏损4.107亿美元[109] - 2023年第一季度经营活动使用现金620万美元，2022年同期为1210万美元[112][113][114] - 2023年第一季度投资活动提供现金40万美元，2022年同期为250万美元[112][115][116] - 2023年第一季度融资活动使用现金780万美元，2022年同期融资活动提供现金[112][117][118]

公司股权交易与收购 - 2022年12月26日公司以3500万美元的股权收购F351资产，包括6266521股普通股和12340股可转换优先股[339] - 若交易获股东批准，公司将发行最多11.10776224亿股普通股以获得BC的间接控股权[341] - 2022年12月公司完成F351资产收购，发行可转换优先股，执行或有价值权协议[383][384][385] 业务合并协议相关费用 - 业务合并协议终止时，公司可能需支付200万美元终止费及最高200万美元的自付费用[342] 资产出售收入 - 2022年5月公司向Vertex出售补体组合及相关知识产权获6000万美元，2023年2月向GCBP出售遗留罕见出血性疾病项目获600万美元[344] 公司净亏损情况 - 2022年和2021年公司净亏损分别为820万美元和8790万美元，截至2022年12月31日累计亏损4.109亿美元[346] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为2170万美元，净亏损820万美元，经营活动使用现金3310万美元，累计亏损4.109亿美元[368] 许可和合作收入与成本 - 2022年和2021年公司许可和合作收入分别为80万美元和730万美元[348] - 2022年和2021年公司许可和合作成本分别为80万美元和740万美元[349] 研发费用情况 - 2022年和2021年公司研发费用（不包括IPR&D）分别为1303.7万美元和6888.9万美元[353] - 2022年公司收购F351资产产生3539万美元的在研研发费用[350] - 2022年和2021年研发费用分别为1300万美元和6890万美元，减少约5590万美元，降幅81%[361] - 2022年收购在研研发费用为3540万美元，2021年无此项费用[363] 资产处置收益 - 2022年公司资产处置收益为5718.6万美元[358] - 2022年资产处置净收益为5720万美元，主要来自出售补体组合[364] 一般及行政费用变化 - 2022年和2021年一般及行政费用分别为1740万美元和1900万美元，减少约160万美元，降幅8%[362] 利息及其他收入（费用）净额变化 - 2022年利息及其他收入（费用）净额较2021年增加80万美元[365] 特别现金股息支付 - 2022年9月和12月公司分别支付特别现金股息4500万美元和760万美元[367] 公司现金流量情况 - 2022年和2021年经营活动使用现金分别为3310万美元和8380万美元，投资活动提供现金分别为5540万美元和4820万美元，融资活动使用（提供）现金分别为4500万美元和4960万美元[372] 公司未来资金需求与融资 - 公司预计通过资产剥离、股权发行等方式满足未来资金需求，但不确定融资的时间、条款和完成情况[371]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 000-51173 Catalyst Biosciences, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 56-2020050 (State or Other ...

公司项目与合作变动 - 截至2022年3月，公司停止蛋白酶项目开发，专注资产货币化[62] - 2022年2月，公司聘请Perella Weinberg Partners作为财务顾问，探索资产货币化的战略替代方案[66] - 2022年3月，Biogen终止与公司的许可协议，归还CB 2782 - PEG全部权利[71] - 2022年1月，公司的CB 4332获得FDA的IND前指导以及罕见儿科疾病指定，用于治疗CFI缺乏症[74] - 公司与AGC有制造开发协议，为临床试验制造产品的订单总额达1580万美元，相关付款义务已于2021年12月31日付清；与Biogen合作的制造服务订单为70万美元，付款义务于2022年3月31日付清[90] 公司筹资情况 - 从成立到2022年3月31日，公司净筹资约5.101亿美元，主要来自可转换优先股私募等[80] 公司财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为1450万美元和2240万美元[81] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损4.172亿美元，现金及现金等价物余额为3480万美元[81] - 2022年和2021年第一季度，公司确认的与百健协议相关的合作收入分别为80万美元和150万美元[82] - 2020年，公司因百健许可收入向Mosaic支付300万美元的转许可费[84] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为970.3万美元和1701.3万美元，减少731万美元，降幅43%[87][95][99] - 2022年和2021年第一季度许可和合作收入分别为79.4万美元和146.7万美元，减少67.3万美元，降幅46%[95][96] - 2022年和2021年第一季度许可和合作成本分别为79.8万美元和148万美元，减少68.2万美元，降幅46%[95][97] - 2022年和2021年第一季度一般及行政费用分别为499.4万美元和541.2万美元，减少41.8万美元，降幅8%[95][100] - 2022年第一季度净亏损和综合亏损为1453.6万美元，较2021年的2243.8万美元减少790.2万美元，降幅35%[95] - 截至2022年3月31日，公司有3480万美元现金及现金等价物，累计亏损4.172亿美元[103] - 2022年第一季度经营活动使用现金1210万美元，主要因净亏损1450万美元[103][106] - 2022年第一季度投资活动提供现金250.4万美元，主要来自投资到期收益[105][108] - 2022年第一季度融资活动提供现金1.6万美元，源于股票授予[105][109] 公司历史许可收入与费用 - 2020年1月，公司因授予独家许可获得百健1500万美元的前期许可付款[82]

公司业务管线情况 - 公司当前补体组合包括开发候选药物CB 4332和CB 2782 - PEG，2022年3月重新获得CB 2782 - PEG全部权利[328] - 2021年7月开始患者入组CFI - 001和CFI - 002研究，截至2022年2月完成入组[329] - 研究估计GA中CFI缺乏的患病率约为20%，全球约100万人血清CFI水平低或可从靶向CFI治疗中受益[341] - 2021年5月开始MarzAA的3期注册试验，后因多种因素停止；也停止了其1/2期试验，正探索许可或出售机会[344] - DalcA的2b期研究2020年完成，已获FDA关于3期注册临床试验设计的指导，正探索许可或出售机会[345] 公司财务筹资情况 - 2021年第一季度发行并出售918.5万股普通股，每股5.75美元，扣除费用后净收益约4930万美元[348] - 从成立到2021年12月31日，公司净筹资约5.093亿美元[349] 公司财务亏损与资金余额情况 - 2021年和2020年净亏损分别为8790万美元和5620万美元，截至2021年12月31日累计亏损4.027亿美元[351] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额为4690万美元[351] - 2020年和2021年公司净亏损分别为5624.1万美元和8793.3万美元，增加3169.2万美元，增幅56% [374] - 截至2021年12月31日，公司有4690万美元现金、现金等价物和短期投资，全年净亏损8790万美元，经营活动使用现金8380万美元，累计亏损4.027亿美元[382] 公司人员变动情况 - 2021年7月晋升Grant Blouse为首席科学官，Tom Knudsen为企业发展高级副总裁；9月任命Jeanne Y. Jew为董事，董事会规模从7人增至8人[353][354] - 2021年10月13日，首席财务官Clinton Musil因个人原因辞职，10月29日生效，公司将财务总监Seline Miller晋升为财务高级副总裁，担任临时首席财务和首席会计官[355] 公司合作协议情况 - 2020年1月公司收到来自Biogen的1500万美元前期许可付款，2020年和2021年分别确认与Biogen合作收入580万美元和730万美元，2022年3月Biogen通知终止许可和合作协议，5月生效[356] - 公司与AGC签订开发和制造服务协议，截至2021年12月31日已制造6批GMP批次和1批工程批次，与AGC的MarzAA和DalcA临床试验制造订单共1580万美元已付清，与Biogen合作相关制造服务订单70万美元，剩余付款义务30万美元[363][366] - 2021年7月公司签订两项协议，分别用于MarzAA额外临床试验服务和CFI缺乏症筛查及自然病史临床研究，付款分别高达320万美元和650万美元，11月终止MarzAA制造协议，注销380万美元预付制造成本[367] - 2021年9月公司签订支持冻干药品CB 4332的制造和研发研究协议，相关订单20万美元已付清[368] 公司费用情况 - 2020年和2021年公司研发费用分别为5300万美元和6890万美元，增长约1590万美元，增幅30% [377] - 2020年和2021年公司一般及行政费用分别为1620万美元和1900万美元，增长约280万美元，增幅17% [378] 公司证券与股份发售情况 - 截至2021年12月31日，公司有有效S - 3表格注册声明，可出售至多1.5亿美元证券[383] - 2021年10月公司与Piper Sandler签订ATM协议，可不时发售最高5000万美元的普通股，Piper Sandler收取3.0%佣金，2021年未出售普通股[384] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动使用现金8380万美元，主要因净亏损8790万美元；2020年使用现金5500万美元，主要因净亏损5620万美元[387][388] - 2021年投资活动提供现金4820万美元，源于投资到期收益4900万美元，减去购置物业和设备80万美元；2020年提供现金970万美元，源于投资到期收益1.076亿美元，减去购置投资9760万美元和购置物业设备30万美元[389][390] - 2021年融资活动提供现金4960万美元，源于2021年第一季度公开发行普通股净收益4930万美元和ESPP购买及股票期权行使收益30万美元；2020年提供现金6040万美元，源于2020年2月和6月公开发行普通股净收益3200万美元和2800万美元，以及ESPP购买及股票期权行使收益40万美元[391][392] - 2021年现金及现金等价物净增加1398.7万美元，2020年净增加1499.1万美元[386] 公司收入确认与会计核算情况 - 公司依据ASC 606确定收入确认金额，需完成识别合同中承诺的商品或服务等五步[396] - 若知识产权许可与其他履约义务分离，在许可转移给客户时确认收入；若捆绑则判断履约义务满足时间[397] - 公司对研发服务按发票金额确认收入，符合ASC 606 - 10 - 55 - 18实用权宜法[400] - 公司记录研发活动应计费用，依据估计工作量和与外部服务提供商协议[403] - 公司用Black - Scholes期权定价模型确定股票期权公允价值，受多项变量假设影响[406]