财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度末公司现金及现金等价物为3.46亿美元，预计现金、现金等价物、有价证券及债务融资额度能为公司运营和资本支出提供资金直至2022年年中 [32] - 2020年第一季度研发费用约为4140万美元，2019年同期为2500万美元；在研研发费用约为280万美元，2019年同期为100万美元；一般及行政费用为1070万美元，2019年同期为800万美元；本季度净亏损为5410万美元，合每股亏损0.87美元，2019年同期净亏损为3260万美元，合每股亏损0.90美元 [33][34] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 完成LEDA 2b期研究预设中期分析，独立数据监测委员会建议按计划继续至研究结束，预计今年下半年公布顶线数据，已开始3期初步规划和支持活动 [5][6][7] - 用于治疗慢性鼻窦炎的2期TITAN研究已完成入组，预计今年下半年公布顶线数据，已实施多项缓解计划应对新冠影响，有信心不影响顶线数据时间安排 [8] - 今年4月美国专利商标局授予新专利，保护GB001临床开发中关键药物物质形式相关方面，专利2037年前不会到期 [9] GB004 - 1b期研究中，34名患者随机分组，GB004耐受性良好，血浆清除迅速，肠道浓度显著高于血浆，无全身EPO或VEGF水平影响，有肠道靶点结合证据 [11][14][15] - 观察到探索性疗效结果有利趋势，GB004组17%患者实现黏膜愈合，43%患者实现组织学缓解，30%患者有临床反应，62%患者直肠出血子评分改善，1名患者达到临床缓解，安慰剂组无此类情况 [17][18] - 完成健康志愿者1期研究支持片剂配方选择，计划下半年开展12周诱导研究评估更高剂量片剂GB004治疗溃疡性结肠炎 [20][21] - 修订与Aerpio Pharmaceuticals的许可协议，支付1500万美元预付款，降低剩余里程碑义务至9000万美元，净销售特许权使用费降至低个位数至中个位数 [22] GB002 - 正在进行的肺动脉高压剂量范围1b期试验因新冠疫情暂时暂停入组，预计5月下旬重启，将研究指导时间从第二季度推迟至下半年 [24] - 已启动2期研究启动活动，预计下半年开始入组，研究涉及2和3级肺动脉高压功能分级患者，主要终点是24周时肺血管阻力变化，关键次要终点是24周时六分钟步行距离变化 [25][26] GB1275 - 在1/2期KEYNOTE - A36试验中继续进行剂量递增研究，未观察到剂量限制性毒性，试验按计划进行 [27] - 本月将在ASCO虚拟会议上展示实体瘤单药和联合治疗初步数据，下半年展示更新数据 [28] - 获得欧盟和美国FDA胰腺癌孤儿药指定 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进临床项目，为患者提供创新治疗方案，GB001有望成为治疗中重度哮喘和其他过敏性疾病的一流口服药物，GB004有望成为治疗炎症性肠病的独特选择 [10][22] - 关注行业动态，如诺华相关数据，结合自身研究和与监管机构沟通，为GB001的3期决策做充分准备 [60][61][62] - 针对GB004，计划开展更强大的2期诱导研究，根据结果决定是否进入3期，关注患者群体选择，希望将其用于早期治疗 [49][50][74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司重视患者、合作伙伴和员工安全健康，采取措施降低风险，多数运营未受新冠疫情影响，凭借员工努力和强大资产负债表，有能力应对挑战 [31] - 对各临床项目进展感到满意，期待分享更多数据，感谢各方贡献，将继续努力满足患者未满足的医疗需求 [93][94] 其他重要信息 - 首席医疗官Jakob Dupont将于6月离职，继续担任顾问支持GB1275临床开发，高级副总裁等将接管其职责 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍GB001中期继续或停止研究决策的依据，以及3期成功的标准 - 中期分析是预设的行政分析，综合考虑主要和关键次要疗效终点、安全性和耐受性等数据，独立数据监测委员会评估后建议继续研究；3期决策将基于完整数据集和与监管机构讨论，2期研究关注的临床结果对3期很重要 [39][40] 问题2: 做出GB001最终继续或停止研究决策时，还需从数据集中获取哪些信息 - 需关注完整样本量（480多名患者）的数据集成熟度，包括疗效终点、次要终点、安全性和耐受性等方面，对比完整数据集和中期数据集的变化 [43] 问题3: 完成LEDA研究最后三分之一患者评估是否有挑战 - 公司实施了多项风险缓解计划，有信心高比例完成剩余患者研究，并保证数据收集和监测质量 [44] 问题4: 请介绍GB004下一步研究计划，以及在进入3期研究前希望看到哪些数据降低风险，另外达到峰值疗效所需时间 - 计划下半年开展12周诱导2期研究，评估更多疗效指标，根据结果决定是否进入3期；目前4周数据显示有疗效，12周诱导研究能提供更多时间评估诱导效果，与临床前数据相符 [49][50][51] 问题5: 请介绍GB1275针对胰腺癌的生物学机制及选择该肿瘤类型的原因 - GB1275作用于肿瘤免疫抑制机制，影响髓系抑制细胞，改变其极化表型，除胰腺癌外，还在研究前列腺癌、结直肠癌等多种肿瘤类型，这些肿瘤对检查点抑制剂反应率低或有耐药机制 [53][54] 问题6: 考虑GB001进入3期时，内部标准如何设定，获得顶线数据时是否会做出继续或停止决策 - 目标是为中重度哮喘患者提供口服治疗，关注临床恶化减少情况，期望恶化减少20% - 30%；获得顶线数据后，会结合诺华数据、与监管机构沟通及最终数据，做出全面决策 [60][61][62] 问题7: 根据临床前模型，GB004剂量递增的目标剂量是多少，2期研究可能评估的剂量数量 - 公司有良好的临床前结肠炎模型和多项研究数据，可指导剂量递增和配方选择，后续分析数据后再讨论具体剂量 [65][66][67] 问题8: GB004肠道浓度增加能否量化，与其他有效药物相比有何差异，临床开发能否体现独特机制 - 八小时后肠道药物浓度远高于循环系统，与动物模型中有效浓度一致；与其他药物相比，GB004在黏膜愈合和组织学缓解方面可能有差异，有望用于早期治疗，与其他免疫抑制剂区分开来 [71][72][74] 问题9: GB002除肺血管阻力和六分钟步行距离外，是否需要其他次要或探索性终点确保竞争优势 - 肺血管阻力和六分钟步行距离是肺动脉高压治疗的关键和可批准终点，公司还关注其他生物标志物、超声心动图成像、右心室功能和proBNP水平等，心肺运动测试可作为补充信息 [81][82][84] 问题10: GB002的1b期研究中，两周治疗对BNP和射血分数的疗效预期如何 - 两周研究主要关注安全性、耐受性、靶点结合和生物标志物等，对临床活动疗效期望有限，希望部分患者进入开放标签扩展研究获取更多临床数据，同时确保患者安全是首要任务 [88][89]

For the transition period from ________to_________. Commission File Number: 001-38796 GOSSAMER BIO, INC. UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 47-5461709 (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number: 001-38796 GOSSAMER BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 47-5461709 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 3013 Science P ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年第三季度末 公司现金及现金等价物为4.46亿美元 预计现金及现金等价物加上债务融资工具可提供的资金 能满足公司到2021年第四季度的资本需求 [35] - 该季度研发费用约为4010万美元 反映GB001 002 004和1275的费用持续增加 一般及行政费用为980万美元 其中300万美元为股票薪酬 该季度净亏损4850万美元 每股亏损0.80美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 用于治疗中重度嗜酸性哮喘的LEDA全球2b期研究持续招募患者 预计2020年上半年触发中期分析 下半年公布完整2b期顶线结果 高FeNO亚组患者FeNO较安慰剂降低13.4ppb 第28天FEV1较安慰剂改善207毫米 [8][9][11] - 治疗慢性鼻 - 鼻窦炎的TITAN 2期概念验证研究计划招募约100名患者 预计2020年下半年公布顶线数据 [15] - 计划2020年上半年启动慢性自发性荨麻疹的小型转化2期试验 并继续评估其在其他过敏性和炎症性疾病中的潜力 [17] GB002 - 已完成健康志愿者的1期安全性研究 获FDA和EMA孤儿药认定 预计2019年第四季度开始1b期研究患者招募 2020年上半年公布初步结果 [20][22] - 正在设计2期研究 计划2020年上半年启动 虽可能不支持注册 但数据对未来注册研究有重要价值 [26] GB004 - 用于治疗炎症性肠病的1b期研究正在招募轻中度活动期溃疡性结肠炎患者 预计2020年上半年公布初步顶线结果 [28][30] GB1275 - 与默克达成临床试验合作和供应协议 其KEYTRUDA用于GB1275在选定实体瘤的1/2期研究 预计2020年下半年公布初始数据 [32][34] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目标是成为免疫学 炎症和肿瘤学领域的行业领导者 致力于推进各临床阶段候选产品的研发 [5] - 持续评估各产品在不同疾病领域的潜力 如GB001在其他过敏性和炎症性疾病中的应用 [17] - 通过与默克等行业领导者合作 推进GB1275的研究 以改善癌症患者生活 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对GB001在多个过敏性疾病领域的潜力持乐观态度 期待2020年公布多项2期顶线结果 [18] - GB002的临床前数据前景良好 未来研究数据有望助力其在肺动脉高压治疗领域的发展 [25] 问答环节所有提问和回答 问题1: GB001在LEDA研究中 患者哮喘恶化的基线率 期望改善程度及可能降低恶化率的事件类型 - 公司计划招募病情更严重的患者 这些患者入组前一年平均有两次病情加重情况 期望看到哮喘恶化率降低30% - 50% 与Teijin试验结果相似 后续将以此指导3期试验规划 [40][41][42] 问题2: GB002目前的计划及从原计划到明年开展2期研究策略变化的原因 - 公司计划本季度开始招募患者 因长期毒理学数据修改研究方案 增加开放标签延长期 2020年上半年将获得1b期数据 用于指导2期研究设计 2期研究虽可能不支持注册 但有助于未来注册研究 [44][45][47] 问题3: GB001的LEDA计划中 中期分析预计公布的数据 可比基准研究及基于现有数据对复合终点的预期 - 中期分析将关注复合主要终点及其五个子组件 包括恶化事件率 肺功能 安全性和耐受性等 虽不公布数据 但会表明是否支持进入3期规划 Teijin研究数据可作为基准 期望看到恶化事件减少30% - 50% 也会参考诺华LUSTER - 1和2的3期项目数据 [50][51][53] 问题4: 基于与FDA的讨论和诺华试验失败情况 FDA是否要求公司在中度哮喘患者群体中开展类似3期试验 - 公司与FDA沟通得知其对在中重度嗜酸性哮喘患者以外的更广泛人群中表征疗效感兴趣 公司计划继续与监管机构对话 结合自身LEDA研究和诺华LUSTER数据 最终确定3期计划 并尝试精简3期项目 [55][57][58] 问题5: 如何从安全性和降低风险角度看待GB002的1b期顶线数据 特别是肺动脉高压研究中的安全性评估 - 1b期研究主要关注安全性和耐受性 会观察成像参数 右心功能 NT - proBnP水平和基因表达特征等生物标志物 这些数据有助于确定2期剂量 但不期望在1b期试验中看到概念验证 [60][61][62]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 Commission File Number: 001-38796 GOSSAMER BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 47-5461709 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 3013 Science Park Road San Diego, California 92121 (Address of principal executive offices) (Zip Co ...

临床试验与研发进展 - 公司在临床开发中有4个资产，正在进行5项临床试验，预计在未来18个月内有多个数据发布[5] - GB001作为DP2拮抗剂，正在进行针对中度至重度嗜酸性哮喘的2b期临床试验，预计在2020年上半年发布中期结果[12] - GB001在日本的2期研究显示，5mg和20mg剂量均在早晨峰值呼气流量变化上与安慰剂相比具有统计学显著性[17] - 409名患者已接受GB001的至少1剂量，未发现临床显著的安全性问题[12] - GB002作为PDGFR抑制剂，针对肺动脉高压的1b期临床试验已启动，计划进行2/3期试验[11] - GB004作为HIF-1α稳定剂，针对炎症性肠病的1b期临床试验正在进行中[11] - GB1275作为CD11b调节剂，针对肿瘤的1/2期临床试验正在进行中[11] - 预计在2020年发布慢性鼻窦炎的2期临床试验结果[12] - Fevipiprant在52周的哮喘加重中显示出30-50%的年化加重率减少，相较于安慰剂的66-67%（Dupilumab）和53%（Mepolizumab）[29] - GB002在动物模型中显示出剂量依赖性的血流动力学改善，且在PAH模型中抑制和逆转肺血管细胞过度生长[36] - GB004在动物模型中显示出恢复上皮屏障功能和促进粘膜愈合的效果[50] - GB1275在胰腺癌小鼠模型中显示出生存率的显著改善，使用剂量为60 mg/kg[64] 财务状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为4.64亿美元[69] - 公司已获得1.5亿美元的债务融资，其中已使用的债务为1.2亿美元[69] - 公司普通股在2019年8月5日的流通股本为6590万股[69] 未来展望与市场策略 - GB002的专利保护延续至2034年，获得FDA和EMA的孤儿药资格[34] - GB004的专利保护延续至2035年，设计用于恢复上皮屏障功能并具有免疫调节作用[48] - 公司计划在2020年下半年进行GB1275的肿瘤学2期数据发布[71] - GB004的开发将适应不断变化的治疗范式和竞争激烈的临床试验环境[53] - GB004的1b期临床试验已于2019年第二季度启动，目前正在招募患者[55]

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年第二季度末，公司现金及现金等价物为4.64亿美元 [24] - 今年5月，公司宣布由MidCap Financial牵头的1.5亿美元债务融资安排，协议达成时已提取3000万美元，剩余1.2亿美元将在达成特定临床开发里程碑及满足惯常条件后可用 [24] - 本季度研发费用约为3570万美元，在研研发费用约为100万美元 [25] - 本季度G&A费用为970万美元，其中近270万美元为基于股票的薪酬 [26] - 本季度净亏损4450万美元，每股亏损0.74美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 针对中重度嗜酸性哮喘的LEDA研究于2018年10月开始招募患者，预计2020年上半年进行中期分析，下半年公布完整的IIb期顶线结果 [6][7] - 针对慢性鼻-鼻窦炎的TITAN研究已开始积极招募患者，计划招募约100名患者，预计2020年下半年公布概念验证II期研究的顶线数据 [8][9] - 公司计划今年晚些时候启动GB001在慢性自发性荨麻疹（CSU）的概念验证II期研究 [10] GB002 - 今年完成了GB002在正常健康志愿者中的I期安全性研究，未观察到严重不良事件 [13] - 已启动GB002在PAH患者中的Ib期试验的站点，预计今年第三季度开始初始患者入组，预计2020年上半年公布Ib期试验结果 [13] - 公司正与卫生当局讨论注册导向的II/III期试验，预计今年年底启动该研究 [14] GB004 - GB004在活动性轻度至中度溃疡性结肠炎（UC）患者中的Ib期试验已开始招募患者，预计2020年上半年公布初始顶线结果 [16] GB1275 - 公司正在积极筛选GB1275在选定实体瘤中的I/II期研究患者，预计今年第三季度开始给药 [20] - I期部分为GB1275单药剂量递增，之后将启动与抗PD - 1疗法或化疗的联合剂量递增 [21] - 预计2020年下半年公布I/II期研究的初始数据 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于发现、收购、开发和商业化免疫学、炎症和肿瘤学疾病领域的疗法，目标是成为这些治疗领域的行业领导者 [4] - 公司通过构建多元化的免疫学产品组合来实现愿景 [4] - 诺华推迟fevipiprant的III期数据读出，公司认为对自身项目无重大影响，更关注与自身LEDA研究患者群体相似的LUSTER - 1和2试验结果 [29][30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对GB001在多个未满足医疗需求的过敏性疾病领域的潜力感到乐观，期待在2020年公布多项II期顶线结果 [12] - 公司对GB002成为新治疗类别的首个药物并为患者提供疾病修饰作用抱有期待 [13] - 公司认为GB004对HIF - 1α的优先稳定作用将有助于治疗炎症性肠病相关的肠道病变 [15] - 公司希望GB1275能满足对当前检查点抑制剂免疫疗法反应不佳的癌症患者的未满足医疗需求 [18] 其他重要信息 - 今年12月，公司将在美国鼻科学会年会上进行GB001的海报展示；10月，将在欧洲呼吸学会国际大会上进行海报讨论 [11] - 公司将于11月在美国心脏协会2019科学会议上展示GB002的更多临床前数据，有两篇摘要被接受，一篇为口头报告，一篇为海报展示 [14] - 7月3日，公司在其网站上发布了一篇论文，该论文引发了关键意见领袖（KOLs）和顶级临床机构对GB1275临床研究的兴趣 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何解读诺华推迟fevipiprant的III期数据读出，以及这将如何影响公司战略 - 诺华原计划今年年底读出4项fevipiprant的III期临床试验顶线数据，后修订为2项在今年年底读出，2项在2020年第一季度读出 [29] - 公司认为这对自身项目无重大影响，更关注与自身LEDA研究患者群体相似的LUSTER - 1和2试验结果，公司将专注于LEDA试验的执行 [30] 问题: 请谈谈GB002在Ib期试验中收集的疗效生物标志物，希望看到什么结果，以及如何确定最佳剂量水平和给药方案 - GB002的Ib期试验主要关注安全性、耐受性和药理学，同时会关注一些生物标志物，如NT - proBnP水平，该指标在临床前和疾病动物模型中已观察到变化，且在伊马替尼的III期PAH试验中也有相关证据 [33] - 还会进行其他靶点参与测定，包括基因表达特征等，以及心脏成像，如超声心动图、心脏MRI等，以评估左心室射血分数和其他心脏血流动力学参数 [34] - 由于试验持续时间较短，目前不期望看到显著的临床效果 [34]

临床试验与研发进展 - 公司在临床开发中有4个资产，正在进行5项临床试验，预计在未来18个月内有多个数据发布[5] - GB001（DP2拮抗剂）在中度至重度嗜酸性哮喘的2b期研究中，409名患者已接受至少1剂量，未发现临床显著的安全性问题[19] - GB001在日本的2期研究中，5mg和20mg剂量均在早晨峰值呼气流量的变化上与安慰剂相比达到了统计学显著性[23] - 在高嗜酸细胞群体（≥300µL）中，GB001 20mg的p值为0.0003，显示出显著的临床效果[25] - GB001在28天内对高FeNO（≥35 ppb）患者的肺功能改善效果显著优于安慰剂[27] - 公司预计在2020年发布GB001的哮喘2期顶线结果[19] - GB001的专利保护延续至2031年，包含最多5年的专利期限延长假设[19] - 公司在肺动脉高压的PDGFR抑制剂（GB002）已进入1b期，计划进入2/3期[19] - 公司在炎症性肠病的HIF-1α稳定剂（GB004）目前处于1b期进行中[19] - 公司在肿瘤学领域的CD11b调节剂（GB1275）已进入1/2期患者筛选阶段[19] - GB001在中度至重度哮喘患者中的临床试验正在进行，计划招募480名患者，治疗持续24周[30] - GB001的剂量为60mg、40mg和20mg，均为每日一次口服，安慰剂组也有120名患者[31] - GB002是一种选择性吸入的PDGF受体激酶抑制剂，针对肺动脉高压（PAH），计划在2019年下半年启动2/3期临床试验，预计在2021年下半年公布结果[41] - GB002在动物模型中显示出剂量依赖性的血流动力学改善，0.25 mg/kg和0.46 mg/kg的剂量均显著优于对照组[43] - GB004是一种口服小分子、靶向肠道的HIF-1α稳定剂，正在进行2期临床试验，预计在2022年上半年公布结果[54] - GB001的临床试验预计在2020年上半年进行中期分析，届时约320名患者将完成24周的治疗[30] - GB002的临床试验将评估安全性、耐受性及药代动力学特征，预计在2019年第三季度开始[51] - GB004通过抑制PHDs，优先稳定HIF-1α，从而恢复上皮屏障功能和免疫调节[56] - 在TNBS诱导的结肠炎模型中，GB004组的组织学评分显著改善，p<0.01与所有其他组比较，p<0.025与安慰剂组比较[58] - GB004适合用于轻度至中度活动性溃疡性结肠炎患者，作为生物制剂前的单药治疗或联合治疗[59] - GB004的临床试验正在进行中，主要评估安全性和耐受性，次要评估药代动力学[60] - GB1275的临床试验预计在2020年下半年获得初步结果[66] - GB1275在胰腺癌小鼠模型中显示出显著的生存率改善，60 mg/kg剂量组的生存率达到100%[70] - GB1275的专利保护将持续到2036年[66] - 公司计划在2019年第三季度开始GB1275的患者筛选[74] 财务状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为4.64亿美元[75] - 公司已获得1.5亿美元的债务融资，剩余债务能力为1.2亿美元[75] 市场机会 - 全球慢性鼻窦炎（CRS）相关的直接年成本估计在69亿至99亿美元之间[33]

WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION GOSSAMER BIO, INC. (I.R.S. Employer Identification No.) Registrant's telephone number, including area code: (858) 684-1300 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR (Exact name of Registrant as specified in its charter) ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Delaware 47-5461709 (St ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度末公司现金及现金等价物为4.925亿美元，其中还包括季度末后收到的1100万美元证券应收利息，未反映MidCap信贷安排签署时收到的初始收益 [36] - 本季度研发费用约为2500万美元，反映了GB001、GB002和GB004费用的增加；在研研发费用约为100万美元；一般及行政费用为800万美元，其中近200万美元为基于股票的薪酬；本季度净亏损为3260万美元，每股亏损0.90美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 用于嗜酸性哮喘和其他过敏性疾病的口服DP2拮抗剂，针对中度至重度嗜酸性哮喘的2b期LEDA研究正在招募患者，计划在2020年上半年进行中期分析，若结果积极，将开展两项3期试验以支持向FDA提交新药申请 [7][9] - 已开始在慢性鼻 - 鼻窦炎的2期概念验证TITAN研究中招募患者，预计在第二季度末对首例患者给药，计划招募约100名患者，研究预计在2020年完成 [12][13][14] - 计划在今年晚些时候启动GB001在慢性自发性荨麻疹的2期概念验证研究，预计该试验也将在2020年得出结果 [15] GB002 - 用于治疗肺动脉高压的吸入性PDGFR抑制剂，已完成在正常健康志愿者中的1期安全性研究，药物耐受性良好，无重大不良事件，预计在第二季度晚些时候开始在肺动脉高压患者中进行1b期试验的场地启动和患者筛查 [21] GB004 - 用于治疗炎症性肠病的口服HIF - 1稳定剂，正在美国以外的健康志愿者中进行1期研究，已获得有效研究性新药申请（IND），并已开始在轻度至中度活动性溃疡性结肠炎患者中进行1b期试验，预计在第二季度对首例患者给药，试验预计在2020年上半年有初步结果 [26][27] GB1275 - 用于治疗癌症的口服CD11b调节剂，是公司首个免疫肿瘤学产品候选药物，已向FDA提交IND申请，若获批准，计划在2019年下半年启动针对晚期实体瘤适应症的1/2期研究 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 自2月首次公开募股以来，公司迅速朝着成为免疫学、炎症和肿瘤学领域领导者的目标迈进，今年正在为预计2020年的多项数据读出奠定基础 [6] - 在免疫肿瘤学领域，公司专注于对anti - CD1免疫检查点疗法有原发性或继发性耐药的肿瘤类型 [28] - 公司认为GB001与诺华的fevipiprant相比，具有分子效力强、与DP - 2受体结合亲和力高、受体停留时间长、药代动力学特性好等优势 [47][48] - 在慢性鼻 - 鼻窦炎和慢性自发性荨麻疹领域，公司是唯一推进口服药物的企业，具有一定的竞争优势 [58][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对开发多个产品候选药物所取得的进展感到兴奋，认为这些产品有潜力显著改善患者及其家人的生活 [39] - 公司强大的财务状况使其能够继续推进科学研究，造福患者、护理人员、医生、员工和股东 [39] 其他重要信息 - 公司将于美国东部时间下午4点在美银美林医疗保健会议上举办炉边谈话，该活动将进行网络直播 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 诺华3期试验首批临床数据结果若为阳性或阴性，对GB001意味着什么，GB001相对fevipiprant的比较优势是什么；GB002在健康志愿者1期试验中的药代动力学、剂量反应和药效学发现；公司选择MidCap信贷安排融资的原因 - 若诺华试验在中度至重度哮喘人群中呈阳性，将验证DP2拮抗机制，对公司GB001项目有积极影响；GB001与fevipiprant相比，具有分子效力强、与DP - 2受体结合亲和力高、受体停留时间长、药代动力学特性好等优势 [45][47][48] - GB002在1期试验中的药代动力学特征为迅速吸收进入体循环但清除快，半衰期短，多次给药无剂量累积，肺部暴露量比全身暴露量高几倍，安全性和耐受性良好 [50][51][53] - 选择MidCap信贷安排融资是为了确保公司资金充足，能够在2021年之后仍有足够的资金支持临床工作，向投资者传达稳健的资产负债表信息 [55] 问题2: GB001在慢性鼻 - 鼻窦炎（伴或不伴鼻息肉）和慢性自发性荨麻疹新领域的活性信号，以及开发这些领域是否面临挑战 - 在慢性鼻 - 鼻窦炎方面，主要终点关注SNOT - 22临床结局指标，同时关注鼻息肉评分、CT扫描结果、生活质量问题等；在慢性自发性荨麻疹方面，关注荨麻疹活动评分7和荨麻疹控制测试 [59][67] - 公司认为在慢性鼻 - 鼻窦炎领域没有明显竞争对手，尤其是口服药物方面；在慢性自发性荨麻疹领域，虽然有其他药物在进行试验，但公司的口服药物也受到了关键意见领袖和研究人员的欢迎，预计招募患者不会有重大挑战 [65][69] 问题3: GB001哮喘中期分析与最终分析评估的数据有何不同，两次分析之间是否有调整方向的机会 - 中期分析旨在评估多个终点的疗效，包括哮喘恶化的综合结局指标、肺功能、安全性、耐受性、药代动力学暴露等；最终分析将基于480名患者24周的数据，主要用于支持3期规划和启动，不改变2b期试验的设计或实施 [71][72][73] 问题4: 随着GB001接近商业化，如何为医生定义中度持续性哮喘市场，如何在生物制剂之前融入市场，能捕获多少中度患者 - 公司认为GB001的市场机会在于中度GINA4或5患者，这些患者尽管使用吸入性皮质类固醇和另一种控制药物，但仍有症状，且生物疗法无法满足其需求，患者对吸入性皮质类固醇的依从性较差 [77][78] - 公司将通过展示与生物制剂相似的疗效、改善的安全性和耐受性、每日一次口服的便利性等优势，来定位中度持续性哮喘市场，该市场有大量潜在患者 [80] 问题5: GB002和GB004在2期试验中关注的相关生物标志物或疾病指标，以及公司如何考虑业务拓展的能力和最佳时机 - GB002关注的生物标志物包括NT - proBNP水平、心脏MRI和超声心动图、PDGF基因表达谱等 [85][87][88] - GB004关注HIF - 1α水平和基因表达特征、组织病理学指数、黏膜评分等 [89][90][91] - 公司目前专注于临床项目的执行，以确保达到里程碑并产生临床数据，但也有积极的业务拓展努力，主要关注后期研究阶段的项目，这些项目将在2021年和2022年进入临床 [92][94][95]