核心观点 - 公司公布sevasemten在Becker和Duchenne肌营养不良症治疗中的积极数据，包括持续疾病稳定性和功能改善 [1][2][3] - 公司与FDA完成Type C会议，明确了sevasemten作为首个Becker疗法的注册路径 [3] - 公司公布Duchenne二期试验LYNX和FOX的积极数据，确定10mg剂量用于三期试验 [4][5][6] - 公司计划2025年四季度与FDA讨论三期试验设计，2026年启动关键研究 [7] Becker项目进展 - MESA开放标签扩展试验显示99%合格参与者(n=85)继续接受治疗 [2] - CANYON参与者转入MESA后18个月NSAA评分改善0.8分，安慰剂组转为治疗后改善0.2分 [2] - 治疗18个月后参与者功能衰退显著低于自然病史研究预期 [2] - ARCH参与者转入MESA后三年治疗期间NSAA评分保持稳定 [2] - sevasemten安全性良好，最长治疗时间达三年 [2] 监管进展 - FDA确认NSAA是临床有意义终点，支持GRAND CANYON作为单一充分对照研究 [3] - GRAND CANYON试验预计2026年四季度公布顶线数据 [3] - FDA鼓励公司继续分享MESA数据和自然病史前瞻模型 [3] Duchenne项目进展 - LYNX试验在4-9岁患者中确定10mg剂量用于三期试验，基于SV95C、NSAA和4阶梯爬升等功能指标 [5] - FOX试验在6-14岁基因治疗后的患者中显示10mg剂量可能减缓功能衰退 [6] - 两试验中sevasemten在目标剂量下耐受性良好 [4][6] 公司计划 - 2025年四季度与FDA讨论三期试验设计，包括患者人群和终点 [7] - 2026年启动关键研究 [7] - 继续收集长期开放标签扩展数据 [7] 产品背景 - sevasemten是口服首创快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，针对肌营养不良症 [9] - 已获得FDA孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和快速通道认定 [9] - EMA也授予孤儿药认定 [9] 疾病背景 - Becker是罕见遗传性神经肌肉疾病，目前无获批疗法 [10] - Duchenne是最常见肌营养不良症，中位预期寿命约30年，现有疗法未满足需求高 [11]

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 贝克尔肌营养不良症（Becker muscular dystrophy） - 去年12月大峡谷试验（Grand Canyon）达到降低肌肉损伤生物标志物的主要终点，北极星功能终点接近达标，安全性良好 [4] - 今年第一季度完成贝克尔三期确证性试验的患者招募，共招募175名患者，超过预期，有超96%的把握使北极星评分改变1.6 [4] 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy） - 将公布约80名患者的二期开放标签试验数据，目标是显示与倾向匹配患者相比约2分的变化，并确定三期试验的剂量和患者群体 [6] 肥厚型心肌病（HCM） - 药物在正常健康志愿者单剂量试验中显示出积极数据，与射血分数变化无浓度关系，在KCCQ评分和纽约心脏协会分级等指标上有显著改善，能快速改变E'指标 [7][8] - 目前正在进行Cirrus试验的B和C部分，以25毫克剂量给药患者28天，已完成D部分的试验方案，预计未来一两个月开始给药，年底公布结果 [9] 射血分数保留的心力衰竭（HFpEF） - 预计未来一两个月宣布进入一代心脏分子的一期试验，目标适应症为HFpEF [8] 各个市场数据和关键指标变化 肥厚型心肌病市场 - 非梗阻性患者在确诊HCM患者中的比例逐渐增加，接近与梗阻性患者各占一半 [29] 杜氏肌营养不良症市场 - 今年该市场发生Sarepta公司药物导致患者死亡事件，对公司患者和临床医生入组兴趣影响不大，但非行走患者入组有一定停顿 [37][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 继续推进各药物的临床试验，争取在贝克尔肌营养不良症、杜氏肌营养不良症、肥厚型心肌病和射血分数保留的心力衰竭等领域取得进展 [4][6][8] - 探索与FDA的合作，寻求加速审批路径，如在贝克尔肌营养不良症项目上 [54] - 关注社区医生市场，将其作为商业化的重点方向，尤其是在肥厚型心肌病药物方面 [26] 行业竞争 - 在肥厚型心肌病领域，竞争对手的药物存在射血分数变化相关的安全问题和心房颤动风险，公司药物与之相比具有差异化优势 [7][14] - 在杜氏肌营养不良症领域，基因疗法存在疗效持久性问题，公司药物有机会满足患者的长期治疗需求 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在肥厚型心肌病市场，非梗阻性患者市场机会更大，药物在该领域的表现具有差异化优势，有望成为治疗非梗阻性HCM的药物 [29][34] - 在杜氏肌营养不良症市场，尽管基因疗法有一定应用，但患者仍有长期治疗需求，公司药物有机会填补市场空白 [39][46] - 贝克尔肌营养不良症市场目前尚无获批药物，公司有机会设定价格并将价值转化到其他患者群体 [48] 其他重要信息 - 公司MESA开放标签研究的患者保留率达99% [58] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍7500项目的作用机制以及28天数据情况 - 药物旨在消除药物浓度与射血分数变化的关系，优化机制以降低风险，增强舒张期活性，是部分抑制剂 。28天数据显示KCCQ评分和纽约心脏协会分级显著改善，NT - proBNP和梗阻性HCM患者梯度有明显变化 [10][11] 问题: 如何定义Cirrus试验D部分的临床有意义结果，梗阻性和非梗阻性患者有何不同 - D部分目标是减少超声心动图检查次数，证明在更广泛患者群体中射血分数无变化，避免心房颤动事件，同时在功能和生物标志物方面取得与之前相同的益处 [13][16] 问题: 7500药物上市后，在商业化和营销方面的重点关注领域 - 重点关注社区医生市场，解决其在患者监测和回声滴定方面的顾虑 。非梗阻性患者市场潜力大，药物在该领域有独特优势，可作为商业化的切入点 [26][30] 问题: Cytokinex MAPLE研究成功对CMIs药物一线应用的影响，以及公司7500项目是否需要进行类似头对头研究 - 在梗阻性HCM中，该研究有一定帮助，但仍需解决回声滴定问题；在非梗阻性HCM中，类似研究可能更可行和具有商业价值，但公司还需进一步研究 [33][34] 问题: Sarepta公司DMD药物患者死亡事件对公司DMD项目的影响 - 对患者和临床医生入组兴趣影响不大，非行走患者入组有一定停顿 。公司研究过接受基因治疗的患者，将在本月公布相关数据 [37][38][39] 问题: 能否近期讨论DMD项目的三期设计和基因治疗后患者群体情况 - 若能在任何杜氏患者群体中证明药物益处，标签可能涵盖所有行走患者 。关键是确定合适的患者年龄、功能基线、剂量和主要终点，需与FDA和EMA讨论 [41][42][44] 问题: 罕见和孤儿疾病药物定价及慢性治疗市场情况 - 市场上有药物联合基因治疗使用的情况，公司若在2028年第一季度获批贝克尔肌营养不良症药物，可设定价格并尝试将价值转化到其他患者群体 [48] 问题: 大峡谷试验数据与FDA审批的关系及公司的探索方向 - 公司将大峡谷试验、Arch和MESA研究的数据提交给FDA，探索加速审批路径，考虑采用滚动提交策略，结合其他数据与FDA合作 [52][54] 问题: 大峡谷试验未来一年是否有中期更新 - 由于患者招募后端集中，一年时进行中期分析效率不高，公司将与FDA合作完善统计分析计划，加强自然历史研究 [56][57] 问题: 射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）项目的患者群体、治疗经验和数据时间线 - 若今年第三季度启动一期试验，预计进行三个月的FF研究，以NT - proBNP为主要观察指标，目标是降低20% 。可能进行安慰剂对照研究，需确定目标患者群体 [59][60]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Edgewise Therapeutics (EWTX) - 行业：制药行业，专注于心脏病（HCM、HFpEF等）和杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 EDG7500药物在HCM治疗方面 - **核心观点**：EDG7500药物机制独特，不降低射血分数且直接影响舒张功能，能带来显著症状改善，具有治疗优势 [3][5] - **论据** - 增加药物浓度和纳入更多患者至28天，在梗阻性和非梗阻性HCM中射血分数均无变化，这是该机制的关键特征 [3] - 射血分数低于50是心力衰竭表型，多数CMIs药物会降低射血分数5 - 20%，而EDG7500不降低射血分数却能让患者感觉更好 [4] - 药物直接影响心室舒张功能，使心室放松，从而提高KCCQ和纽约心脏协会评分 [5] - 70%的患者在纽约心脏协会标准下无症状，KCCQ评分平均提高20分以上，KOLs也注意到这一显著结果 [6] - **核心观点**：药物疗效与浓度相关，可进行剂量优化以提高个体患者疗效，且无需担心射血分数变化 [12][13] - **论据** - 从第1周到第4周，药物浓度在5天达到稳态，射血分数无变化，且射血分数与药物浓度无关 [10][11] - 药物疗效（如梯度或NT - proBNP）与浓度呈正相关，提高低药物水平患者的药物浓度可增强疗效 [12][13] - **核心观点**：4例房颤病例与EDG7500机制无关，后续将加强患者筛选 [16][20] - **论据** - 临床前在多种模型（非梗阻性猪研究、狗和大鼠毒理学研究）中未观察到房颤信号，健康志愿者中也无信号 [16][17][19] - 出现房颤的4例患者中，2例不被认为是HCM患者，另2例有大心房、高风险因素和高舒张功能障碍，通常不会被纳入其他研究 [19] - 后续将通过核心实验室和公司双重评估患者，匹配CMIs的纳入排除标准，如回顾6个月内的房颤史、排除二尖瓣狭窄或钙化患者等 [20][21] - **核心观点**：12周数据可能显示NT - proBNP疗效加深，梗阻性患者梯度可能相似，非梗阻性患者感觉和功能疗效可能加深 [26][27] - **论据**：从趋势看，NT - proBNP可能加深；梗阻性患者梯度测量存在噪声，可能与之前相似；CMIs显示非梗阻性患者最大疗效可能在12周 - 6个月 [26][27] - **核心观点**：滴定方案旨在根据患者个体情况优化剂量，以实现最佳治疗效果，且起始剂量低有其合理性 [28][33] - **论据** - 目标是让患者达到正常的感觉和功能状态（KCCQ > 90，NT - proBNP < 50），通过NT - proBNP和感觉功能来确定最佳剂量，可应用于梗阻性和非梗阻性患者 [28][29] - 与CMIs依赖超声心动图滴定不同，该方案让医生根据非超声测量指标判断剂量疗效，再决定是否进行超声检查，给予医生更多自主权 [30][31] - 50mg剂量对部分患者有感觉和功能益处，25mg也是具有药效学活性的剂量，起始低剂量可让心脏逐步适应正常功能，类似Entresto的用药方式 [33][34] sevasemten药物在DMD治疗方面 - **核心观点**：midyear将公布sevasemten在DMD的相关数据，不同剂量组和时间点数据将为后续研究提供信息 [35][37] - **论据** - 进行了安慰剂对照3个月剂量范围研究，从2.5mg逐步增加到30mg，每个剂量组约10名患者 [35][36] - 患者有使用类固醇和外显子跳跃剂的背景，将有3个月生物标志物数据以及9个月和12个月的功能结局数据 [37] - LINX约有60 - 70名患者，FOX约有20 - 30名患者，最终患者剂量降至5或10mg，将在该剂量水平和接近1年时分别有数据 [38] - **核心观点**：基因治疗DMD患者2年后疗效可能下降，sevasemten可能有改善作用 [39][40][41] - **论据**：Sarepta数据显示基因治疗患者2年有2分改善，3年下降2.5分，与自然病史下降速率相同；Pfizer的MRI数据也显示2年后疗效开始丧失 [39][40][41] - **核心观点**：评估sevasemten疗效应关注NSAA数据，且低剂量下9个月生物标志物反应有变化 [42][43] - **论据**：NSAA是传统的主要终点；低剂量下9个月生物标志物反应比3个月时不同，这是将剂量降至5和10mg的原因之一 [42][43] Becker治疗药物加速审批方面 - **核心观点**：公司与FDA关于Becker治疗药物加速审批的讨论预计在年底季度末披露结果 [44] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 出现房颤的患者虽有潜在风险因素，但药物治疗仍有疗效，KCCQ有改善，后续对于复杂患者可能需不同的剂量调整算法 [23] - 公司希望通过优化患者个体剂量，为药物创造竞争优势，尤其在减少梗阻性患者超声心动图使用方面有潜在优势 [29]

公司评级与投资价值 - Edgewise Therapeutics近期被Zacks评级上调至2级(买入) 主要驱动因素是盈利预期的上升趋势[1] - Zacks评级系统完全基于公司盈利前景变化 通过追踪卖方分析师对当前及未来年度每股收益(EPS)的共识预期进行调整[2] - 该评级系统能有效克服华尔街分析师主观评级局限 通过盈利预测变化捕捉短期股价波动机会[3][7] 盈利预测与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化与短期股价走势存在强相关性 机构投资者通过盈利模型调整估值并引发大宗交易[5] - Edgewise Therapeutics盈利预测持续改善 过去三个月Zacks共识预期上调21% 反映业务基本面提升[6][9] - 2025财年公司预期每股亏损182美元 同比恶化255% 但近期修正趋势显示拐点可能[9] Zacks评级系统机制 - 该系统将4000余只股票分为5档 仅前5%获强力买入评级 15%获买入评级 维持买卖评级均衡[10] - 历史数据显示1988年以来Zacks1级股票年均回报率达25% 具有外部审计验证的优异记录[8] - Edgewise Therapeutics位列前20%评级区间 表明其盈利修正特征优于80%覆盖标的[11]

股价表现与目标价分析 - Edgewise Therapeutics(EWTX)股价过去四周上涨14.4%至14.89美元 华尔街分析师给出的平均目标价40.90美元隐含174.7%上行空间 [1] - 10份目标价预测区间为14-52美元 标准差14.28美元 最低目标价隐含6%跌幅 最高目标价隐含249.2%涨幅 [2] - 分析师目标价共识度较高(低标准差)通常预示对股价方向判断趋同 但需注意目标价本身存在局限性 [9] 盈利预测修正信号 - 分析师普遍上调EPS预测 当前年度Zacks共识预期过去一个月提升6.8% 四家机构上调而仅一家下调 [12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 这成为支撑股价上行的实质性因素 [11] - 公司目前获Zacks买入评级(前20%) 基于盈利预测等四项要素的量化模型显示短期上行潜力 [13] 分析师目标价的局限性 - 学术研究表明 分析师目标价误导投资者的频率高于指导作用 实际预测准确性存疑 [7] - 投行分析师可能因商业合作关系设定过度乐观目标价 存在利益驱动下的虚高现象 [8] - 投资者不应仅依赖目标价决策 需结合其他基本面因素进行综合判断 [10]

收入和利润（同比环比） - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为4080万美元和2850万美元，预计未来仍会有重大亏损[66] - 2025年和2024年第一季度利息收入分别为520万美元和620万美元，减少100万美元[84] 成本和费用（同比环比） - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为3680万美元和2770万美元，增加910万美元[83] - 2025年和2024年第一季度管理费用分别为920万美元和710万美元，增加210万美元[83] 资金收入情况 - 从成立到2025年3月31日，私募融资毛收入1.607亿美元，公开发行净收入6.066亿美元[67] - 2025年4月3日，定向增发普通股净收入1.88亿美元[67] - 公司可通过Leerink ATM出售普通股，总销售收益最高可达1.75亿美元[97] 现金流量情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用3787万美元，投资活动净现金流入4390万美元，融资活动净现金流入222万美元[88] - 2024年第一季度经营活动净现金使用2860万美元，投资活动净现金使用2.6831亿美元，融资活动净现金流入2.4107亿美元[88] - 2025年第一季度经营活动使用现金3790万美元，主要因净亏损4080万美元及营运资产和负债变化使净营运资金增加480万美元，非现金费用减少使用现金770万美元[89] - 2024年第一季度经营活动使用现金2860万美元，主要因净亏损2850万美元及营运资产和负债变化使净营运资金增加230万美元，非现金费用减少使用现金220万美元[90] - 2025年第一季度投资活动提供现金4390万美元，源于购买有价证券1.222亿美元，部分被到期的1.511亿美元和出售的1500万美元有价证券抵消[91] - 2024年第一季度投资活动提供现金2.683亿美元，源于购买有价证券3.276亿美元和设备0.1百万美元，部分被到期的5870万美元和出售的90万美元有价证券抵消[92] - 2025年第一季度融资活动提供现金220万美元，源于行使股票期权发行普通股所得230万美元，部分被支付的3.8万美元递延发行成本抵消[93] - 2024年第一季度融资活动提供现金2.411亿美元，源于ATM计划所得700万美元、承销注册直接发行所得2.4亿美元和行使股票期权发行普通股所得190万美元，部分被支付的780万美元承销佣金和发行成本抵消[94] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，累计亏损4.194亿美元[67] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为4.364亿美元，预计可支撑至少未来12个月运营[67][68] - 截至2025年3月31日，公司总经营租赁负债余额为460万美元，其中100万美元为流动负债[110] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为4.364亿美元和4.702亿美元，主要投资于美国国债等，利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[116] 管理层讨论和指引 - 2024年12月31日，公司不再是新兴成长公司和较小报告公司[114][115]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为3680万美元，较上一季度增加40万美元；一般及行政费用为920万美元，与上一季度持平；净亏损为4080万美元，合每股亏损0.43美元[19][20] - 2025年3月31日现金、现金等价物和有价证券为436,387千美元，2024年12月31日为470,170千美元[27] - 2025年3月31日其他资产为18,004千美元，2024年12月31日为16,647千美元[27] - 2025年3月31日总资产为454,391千美元，2024年12月31日为486,817千美元[27] - 2025年3月31日负债为24,672千美元，2024年12月31日为27,601千美元[27] - 2025年3月31日股东权益为429,719千美元，2024年12月31日为459,216千美元[27] - 2025年3月31日负债和股东权益总计为454,391千美元，2024年12月31日为486,817千美元[27] 融资情况 - 2025年4月，公司完成9935419股普通股的定向增发，发行价为每股20.13美元，总收益为2亿美元，扣除承销折扣和佣金后的净收益为1.88亿美元[3] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券约为4.364亿美元，加上4月3日定向增发的1.88亿美元净收益，预计现金余额将超过6.24亿美元[18] 业务线表现（临床试验进展） - 2024年12月，CANYON 2期试验宣布积极顶线结果，评估了40名成人和29名青少年，治疗期为12个月[6] - 2025年2月，GRAND CANYON研究完成175名成人患者的入组，预计2026年第四季度公布数据[7] - MESA 2期开放标签扩展试验持续进行，符合条件的参与者入组率达99%[8] - LYNX和FOX 2期试验预计2025年第二季度公布数据，并确定3期试验策略[11] - 2024年9月，CIRRUS - HCM试验A部分公布积极顶线数据；2025年4月，B和C部分公布积极顶线数据；预计2025年下半年公布D部分数据[14][15][16] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年提交治疗心力衰竭的新药研究申请，并推进一项新的心脏代谢项目[16] 其他重要内容 - 肥厚型心肌病（HCM）影响约五百分之一的人，杜氏肌营养不良症患者中位预期寿命约为30年[13][9]

文章核心观点 - Edgewise Therapeutics公司的EWTX股票一周内暴跌47.7%，年初至今暴跌56.9%，可能因候选药物EDG - 7500的安全问题令投资者失望，尽管中期研究结果积极 [1][5] 公司研究 药物研究情况 - 公司正在进行II期CIRRUS - HCM研究评估EDG - 7500，最新数据来自该研究的B部分和C部分，分别有17名梗阻性HCM患者和12名非梗阻性HCM患者，评估每日一次50或100毫克剂量的候选药物四周的安全性和有效性 [2] - 在梗阻性HCM患者中，EDG - 7500治疗使左心室流出道梯度（LVOT - G）有意义且呈剂量依赖性降低，100毫克剂量时静息梯度降低71%，激发梯度降低58%，左心室射血分数（LVEF）无显著变化；NT - proBNP水平平均降低62%；舒张功能参数呈积极趋势；患者报告结局有显著改善，100毫克剂量时堪萨斯城心肌病问卷总体总结评分（KCCQ - OSS）平均增加23分，78%患者NYHA功能分级至少改善一级，67%达到I级 [3][6][7] - 在非梗阻性HCM参与者中，EDG - 7500也使NT - proBNP呈剂量依赖性降低，100毫克剂量时降低42%；治疗一周后舒张功能开始改善，四周后KCCQ - OSS和KCCQ临床总结评分分别增加17分和22分；且LVEF无显著降低，任何时间点参与者LVEF均不低于50% [8] - 2024年公司报告CIRRUS - HCM研究A部分的积极顶线数据，单次口服EDG - 7500使梗阻性HCM患者LVOT - G显著降低，LVEF无明显变化 [10] - 基于目前研究结果，公司正在CIRRUS - HCM研究D部分优化梗阻性和非梗阻性HCM患者的给药策略，预计2025年下半年公布D部分初始数据，还计划2026年上半年启动EDG - 7500治疗HCM适应症的后期研究 [11] 药物安全问题 - 与候选药物治疗相关的不良事件大多为轻度至中度，但两名患者出现需要心脏复律的严重房颤不良事件，一名参与者因中度头晕停药，这些安全问题令投资者失望，可能导致股价上周下跌 [9] 公司股票评级 - Edgewise Therapeutics目前Zacks排名为3（持有） [15] 行业竞争 竞争对手情况 - Cytokinetics公司是Edgewise Therapeutics在HCM药物市场的潜在竞争对手，其心脏肌肉收缩力项目的领先候选药物aficamten治疗梗阻性HCM的监管申请正在美国接受审查，FDA预计2025年9月26日做出决定；该公司还向FDA提交了aficamten申请的120天安全更新及额外10个月的安全数据，类似申请也在欧盟和中国接受审查 [12][13] - 美国FDA已授予Cytokinetics公司的aficamten治疗症状性HCM的孤儿药称号和治疗梗阻性HCM的突破性疗法称号 [14] 行业其他公司情况 公司评级及股价表现 - Bayer和ADMA Biologics目前Zacks排名为2（买入） [15] - 过去30天，Bayer 2025年每股收益预期从1.15美元增至1.19美元，2026年从1.24美元增至1.28美元，年初至今股价上涨12.7%；过去三个季度中，其收益两次符合预期，一次未达预期，平均负惊喜为19.61% [16] - 过去30天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从70美分增至71美分，2026年预期维持在93美分，年初至今股价上涨5%；过去四个季度中，其收益三次超预期，一次未达预期，平均惊喜为32.8% [17][18]

文章核心观点 介绍Biotech Analysis Central服务及Edgewise Therapeutics相关文章情况 分组1：Biotech Analysis Central服务介绍 - 提供对众多制药公司的深入分析服务 [1] - 每月订阅费用49美元，年度订阅有33.50%折扣，折后每年399美元 [1] - 提供两周免费试用 [1] - 包含600多篇生物技术投资文章库、10多只中小盘股票的模型投资组合及详细分析、实时聊天和一系列分析与新闻报道，帮助医疗保健投资者做出明智决策 [2] 分组2：Edgewise Therapeutics相关 - 曾在Seeking Alpha发表题为“Edgewise: Remains A Buy After Latest Becker Muscular Dystrophy Data”的文章提及该公司 [2]

文章核心观点 公司公布EDG - 7500在肥厚型心肌病（HCM）2期CIRRUS - HCM四周试验的顶线数据，显示出对不同类型HCM的疗效，同时公司股价下跌 [1][5] 试验基本信息 - 试验针对梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者开展2期CIRRUS - HCM四周试验 [1] - 2024年9月公司公布试验A部分顶线数据，单口服剂量EDG - 7500使梗阻性HCM患者左心室流出道梯度（LVOT - G）显著降低，左心室射血分数（LVEF）无明显变化 [2] - 试验B部分有17名梗阻性HCM患者，C部分有12名非梗阻性HCM患者，评估每日一次50或100mg EDG - 7500四周的安全性和有效性 [3] 试验结果 梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使梗阻性HCM患者静息和瓦尔萨尔瓦动作后LVOT - G呈剂量依赖性显著降低 [3] - 100mg剂量使静息和可激发（瓦尔萨尔瓦动作）梯度较基线分别平均降低71%和58%，且LVEF无明显变化 [6] 非梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使非梗阻性HCM患者NT - proBNP呈剂量依赖性降低，100mg剂量时较基线平均降低42% [4] - 100mg剂量四周后堪萨斯城心肌病问卷总体摘要评分（KCCQ - OSS）和临床总结评分分别平均提高17分和22分 [4] 100mg剂量综合效果 - 100mg剂量使NT - proBNP较基线平均降低62% [6] - 100mg剂量使KCCQ - OSS平均提高23分 [6] - 100mg剂量四周改善纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级评分，78%患者改善≥1级，67%患者改善至NYHA I级（无症状） [6] 后续计划 - 试验D部分初步数据预计2025年下半年公布，3期试验计划2026年上半年启动 [4] 股价表现 - 周三发布消息时公司股价下跌25.34%，报15.02美元 [5]