财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度创下了总收入6.49亿美元的新纪录,同比增长9%,按固定汇率计算增长13%,主要得益于VOXZOGO的持续强劲需求 [46] - VOXZOGO收入1.53亿美元,同比增长74% [47] - PALYNZIQ收入同比增长21%,KUVAN收入有所下降 [48] - NAGLAZYME和ALDURAZYME收入受全球订单模式的影响有所波动,但长期来看预计会持续增长 [48] - 非GAAP毛利率为23.8%,同比有所提升 [49] - 非GAAP净收入1.4亿美元,同比增长18%,非GAAP每股收益0.71美元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国新增500多名患者,主要来自5岁以下儿童人群,同时5岁以上人群也在持续增长 [13] - VOXZOGO在全球范围内从出生开始使用,有助于快速渗透 [13] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发 [14][35][36][37][38][39][40] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利的定价和报销已经确立,但在患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19][20][21] - 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和未来发展方向 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国市场的增长最快,体现了该市场的巨大潜力 [143][144][145][146][147] - 公司正在加快VOXZOGO在全球范围内的渗透,包括扩大到0-5岁儿童人群 [13][143][144][145][146][147] - ROCTAVIAN在德国和意大利的定价和报销已经确立,但患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司完成了R&D资产组合的优先级评估,决定加速3个最有转型潜力的资产,并终止4个不符合新标准的项目 [10][11][22][27][28][33][34] - 公司将在9月的投资者日上分享新的企业愿景和战略,包括创新策略、资本配置和内外部组合创新策略 [22][25][51][58] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发,看好CNP在这些领域的潜力 [14][35][36][37][38][39][40][41] - 公司认为VOXZOGO在安全性和疗效方面的优势将使其能够很好地应对潜在竞争 [127][128][129] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VOXZOGO在各种生长相关疾病中的潜力感到非常兴奋,认为CNP可以在未来很多年造福更多患儿 [16][35][36][37][38][39][40][41] - 公司对ROCTAVIAN的临床数据和疗效表现持乐观态度,但商业化推广仍面临挑战,将在9月投资者日上公布评估结果 [17][18][19][20][21] - 公司认为内部创新和外部创新并举是实现长期持续增长的关键 [22][51][58][79][80] - 公司有信心通过成本优化和运营效率提升来大幅提升盈利能力 [23][58][88][89][90] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Phil Nadeau 提问** 关于ROCTAVIAN,公司需要看到什么样的情况才会继续投资或者考虑退出该项目? [61] **Alexander Hardy 回答** 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和时间表。可能的结果包括:1)看到商业化推广开始有意义的增长;2)认为潜力较低,需要调整投资规模;3)从投资组合中剥离该资产。目前公司正专注于推动现有市场的患者渗透,并继续推进一些有潜力的生命周期管理项目。[62][63][64][65] 问题2 **Geoff Meacham 提问** 公司在近期有什么计划来优化VOXZOGO的现有配方? [69] **Henry Fuchs 回答** 公司正在多方面推进VOXZOGO的生命周期管理,包括开发长效制剂BMN 333,以及在软骨发育不全、特发性矮小等其他适应症开展临床开发。公司对CNP在这些疾病领域的潜力充满信心。[70][71] 问题3 **Salveen Richter 提问** 公司在降低研发费用和优化中后期管线方面有什么具体策略? [72][73] **Brian Mueller和Henry Fuchs回答** 公司将通过3个方面来提升效率和降低成本:1)充分发挥现有研发和商业化能力的杠杆作用;2)进一步优化和精简业务;3)聚焦最有价值的研发资产。这些措施将有助于大幅提升公司的盈利能力。公司还将在9月的投资者日上分享更多细节。[74][75][76][77][78][79]

业绩总结 - 2024年第一季度总收入为6.49亿美元，同比增长9%[10] - VOXZOGO产品收入为1.53亿美元，同比增长74%[10] - VOXZOGO治疗的儿童数量同比增长102%[10] - 非GAAP稀释每股收益增长速度是总收入的两倍[10] - 预计2024年全年总收入指引不变，非GAAP运营利润率和非GAAP稀释每股收益指引提高[10] - 非GAAP运营利润率为23.8%至25%[10] - 非GAAP稀释每股收益为2.75至2.95美元[10] - 2024年第一季度GAAP每股收益为0.46美元，非GAAP每股收益为0.71美元[20] - 2024年第一季度GAAP加权平均摊薄股数为199.3万股，非GAAP加权平均摊薄股数为199.3万股[21]

财务表现 - BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 2024年第一季度营收为6.4883亿美元，同比增长8.8%[1] - EPS为0.71美元，较去年同期的0.60美元有所增长[1] - 公司营收略低于分析师预期，但EPS超出预期[1] 公司表现 - BioMarin在最新季度的关键指标表现良好，包括产品净收入、特许权和其他收入等[4][5][6][7][8][9][10][11][12][13] 股票表现 - BioMarin股票过去一个月回报率为+4.9%，表现优于Zacks S&P 500综合指数的-3%变化[14]

公司业绩表现 - BioMarin Pharmaceutical 2024年第一季度每股收益为0.71美元，超出Zacks共识预期的0.60美元，同比增长18.33% [1][2] - 公司过去四个季度中有三次超过每股收益预期，上一季度实际收益为0.49美元，超出预期的0.44美元 [2] - 第一季度营收为6.4883亿美元，略低于Zacks共识预期的0.14%，但同比增长8.79% [3] 市场表现与预期 - BioMarin股价年初至今下跌4.5%，同期标普500指数上涨6.3% [4] - 公司当前Zacks评级为3（持有），预计未来表现与市场持平 [7] - 下一季度共识预期每股收益为0.64美元，营收为6.7072亿美元；本财年预期每股收益为2.76美元，营收为27.3亿美元 [8] 行业概况 - BioMarin所属的医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中位列前31% [9] - 同行业公司Seer, Inc.预计下一季度每股亏损0.31美元，同比改善18.4%，营收预计为355万美元，同比下降12.5% [10][11] 未来展望 - 公司未来股价走势将很大程度上取决于管理层在财报电话会议中的评论 [4] - 投资者可关注公司未来几个季度的盈利预期变化，历史研究表明短期股价走势与盈利预期修正趋势存在强相关性 [5][6]

总收入及产品收入 - 2024年第一季度总收入为6.49亿美元，同比增长9%[1] - VOXZOGO®净产品收入为1.53亿美元，同比增长74%[1] - 2024年第一季度，BioMarin Pharmaceutical Inc.的净产品收入为6,378.15万美元，较2023年同期的5,864.26万美元增长[28] 全球治疗儿童数量 - 全球使用VOXZOGO治疗的儿童数量从上一季度增加了500多人，截至季末总数超过3100人[3] 财务指导和运营 - 2024年全年指导方针中，总收入得到确认，非GAAP运营利润率和非GAAP每股收益提高[1] - 2024年全年财务指导中，BioMarin提高了非GAAP运营利润率和非GAAP稀释每股收益的指导[17] - BioMarin不提供关于GAAP报告财务指标的指导，但更新了2024年全年的非GAAP稀释每股收益指导[22] 财务表现 - 2024年第一季度，GAAP净收入同比增加3,780万美元，达到8,870万美元[5] - 2024年第一季度，非GAAP收入同比增加2,390万美元，达到1.397亿美元[6] - BioMarin Pharmaceutical Inc.的研发支出为2,049.87万美元，较2023年同期的1,718.46万美元增长[28] - BioMarin Pharmaceutical Inc.的净利润为8,866.2万美元，较2023年同期的5,085.2万美元增长[28] 营业收入和利润 - 非GAAP调整后的营业收入同比增长13%达到75.1亿美元[35] - 非GAAP调整后的营业利润同比增长10.2%至65.9亿美元[35] 每股收益 - 非GAAP调整后的每股收益同比增长18.3%至0.71美元[35] 可转换债务 - 公司在2024年的可转换债务下发行的普通股未计入GAAP稀释股份，如果转换，公司将在2023年发行440万股[36]

公司表现 - BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) 即将发布财报 市场对其表现持乐观态度 [1] - 公司近期盈利预测上调 分析师普遍看好其财报表现 [2] - 当前季度最准确盈利预测为每股73美分 高于Zacks共识预测的60美分 表明分析师近期上调了预测 [3] - BMRN的Zacks Earnings ESP为+21.30% 显示出强劲的盈利潜力 [3] 市场影响 - 正面的Zacks Earnings ESP通常与超出预期的盈利表现和市场优异表现相关 [4] - 过去10年的回溯测试显示 具有正ESP和Zacks Rank 3或更高评级的股票 近70%的时间实现超出预期的盈利 年均回报率超过28% [4] 投资建议 - BMRN目前拥有Zacks Rank 3评级和正ESP 投资者可考虑在财报发布前关注该股票 [5] - 近期盈利预测的调整表明 BioMarin未来表现良好 可能在即将发布的财报中超出预期 [6]

公司业绩预测 - 华尔街分析师预计BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 即将公布的季度每股收益为0.60美元，与去年同期持平 [1] - 预计季度收入将达到6.4975亿美元，同比增长8.9% [1] - 过去30天内，分析师对季度每股收益的共识估计保持不变 [2] 收入细分预测 - 预计净产品收入将达到6.4439亿美元，同比增长9.9% [6] - 预计特许权使用费和其他收入将达到1016万美元，同比增长1.7% [7] - NAGLAZYME净产品收入预计为1.1401亿美元，同比下降7.3% [8] - VIMIZIM净产品收入预计为1.8356亿美元，同比下降3% [9] - PALYNZIQ净产品收入预计为7718万美元，同比增长23.7% [10] - VOXZOGO净产品收入预计为1.5065亿美元，同比增长71.6% [11] - KUVAN净产品收入预计为3200万美元，同比下降36.6% [12] - ALDURAZYME净产品收入预计为3279万美元，同比下降4.7% [13] - BRINEURA净产品收入预计为4211万美元，同比增长7.7% [14] 市场表现 - 过去一个月，BioMarin股价上涨4.1%，而同期标普500指数下跌4% [15] - 基于Zacks Rank 3（持有）评级，预计BioMarin在接下来的表现将与整体市场一致 [15]

公司介绍 - BioMarin Pharmaceutical Inc.成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活，开发和商业化针对基因疾病根本原因的靶向疗法[3] - BioMarin的研发能力已经为罕见遗传疾病患者开发了八种变革性的商业疗法，公司独特的药物发现方法已经产生了一个多样化的商业、临床和临床前候选药物管线[3] 财务业绩电话会议 - BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布首席执行官将主持电话会议和网络直播，讨论2024年第一季度财务业绩和一般业务更新[1] - 可以通过BioMarin网站的投资者部分访问电话会议的现场音频网络直播，电话会议的重播将在网站上存档一周[2]

公司概况 - BioMarin Pharmaceutical是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物技术和制药公司 成立于1997年 总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔 并在全球设有办事处和设施 [2][3] - 公司核心产品包括Vimizim（用于治疗Morquio A综合征的唯一酶替代疗法） Kuvan（用于治疗苯丙酮尿症）和Naglazyme（用于治疗Maroteaux-Lamy综合征） [4] - 公司是首家提供粘多糖贮积症I型和苯丙酮尿症治疗药物的企业 [4] 财务表现 - 2024年2月26日 公司提交了年度10-K报告 显示其市场资本为101亿美元 [6] - 2023年收入为24.2亿美元 同比增长15% 净利润为1.676亿美元 同比增长18% 每股收益为0.89美元 较2022年的0.76美元有所增长 [7] - 公司利润率为6.9% 较2022年的6.8%有所提升 [7] 股票表现 - 截至撰写时 BioMarin Pharmaceutical的股价为84.39美元 年初至今下跌12.50% [5] - 尽管2020年和2021年初许多生物技术股票达到峰值后开始下跌 但2024年初显示出复苏迹象 投资者信心有所恢复 [1] 行业地位 - BioMarin Pharmaceutical在罕见疾病治疗领域处于全球领先地位 其品牌实力通过专利治疗和在美国及欧盟市场的有限竞争得到加强 [10] - 公司拥有强大的产品组合 并通过新申请 诉讼和战略收购积极扩展其专利组合 从而获得竞争优势 [10] 未来展望 - 尽管生物技术股票近期放缓 BioMarin Pharmaceutical保持了高于平均水平的增长 并显示出令人瞩目的财务指标 [13] - 如果公司继续保持创新步伐并在其细分市场中保持领先地位 将有很大机会保持盈利投资机会 [13] 潜在挑战 - 罕见疾病治疗的高成本需要政府和支付方的大量覆盖和报销 这种依赖使公司面临财务风险 [11] - 竞争对手的Kuvan仿制药已减少公司收入 显示公司在应对仿制药趋势方面的弱点 [12]

公司人事变动 - Cristin Hubbard被任命为BioMarin Pharmaceutical Inc的执行副总裁兼首席商务官 任命将于2024年5月20日生效 [1][2] - Cristin Hubbard拥有超过20年的生物制药和诊断行业经验 曾在罗氏制药担任全球产品战略负责人 负责生命周期管理和加速药物从开发到商业化的进程 [3] - Cristin Hubbard在罗氏和基因泰克担任多个高级职位 涵盖免疫学、传染病、肿瘤学、眼科和血友病等多个治疗领域 在成功推出和增长新药方面具有丰富经验 [3] 公司领导评价 - BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示 Cristin Hubbard是公司进入新篇章的合适领导者 她在生命周期管理和推动多个治疗领域增长方面有着卓越的记录 [4] - Alexander Hardy还提到 Cristin Hubbard在生物制药行业的深厚经验将增强公司的人才储备 期待她加入并为患者做出重要贡献 [4] 新任领导背景 - Cristin Hubbard职业生涯始于Theravance的医药化学家 后加入罗氏和基因泰克 拥有加州大学圣克鲁兹分校生物化学和分子生物学学士学位 [4] - Cristin Hubbard还完成了加州大学伯克利分校的健康管理研究生课程 获得哈斯商学院的MBA和公共卫生学院的MPH学位 [5] 新任领导展望 - Cristin Hubbard表示 她亲眼见证了药物和诊断在预防、治疗和管理严重疾病中的重要作用 期待与BioMarin团队合作 通过现有产品组合和新候选产品增加对患者的影响 [6] 前任领导贡献 - Jeff Ajer将继续领导BioMarin的商业组织直至2024年5月20日 他在BioMarin工作了超过18年 其中11年担任首席商务官 在公司每款药物的推出中发挥了关键作用 改变了数千名患者的治疗方式 [6] - Alexander Hardy评价Jeff Ajer是一位杰出的领导者 他的专业知识和指导帮助BioMarin从一家小型初创公司成长为一家盈利的、完全整合的生物技术公司 [7] 公司背景 - BioMarin成立于1997年 是一家致力于通过基因发现改变生命的全球生物技术公司 公司开发和商业化针对遗传疾病根源的靶向疗法 [7] - BioMarin拥有无与伦比的研发能力 已推出八种针对罕见遗传疾病的变革性商业疗法 公司独特的药物发现方法产生了多样化的商业、临床和临床前候选产品 这些产品满足了显著的未满足医疗需求 具有明确的生物学基础 并提供了成为市场第一或优于现有治疗选择的机会 [7]