Overall 75% Non-progression Rate at 12 Months (DATELINE) JUNE 24 -- Biodexa Pharmaceuticals PLC ("Biodexa" or the "Company") (Nasdaq: BDRX), an acquisition-focused clinical stage biopharmaceutical company developing a pipeline of innovative products for the treatment of diseases with unmet medical needs, announced that 12 month results of a Phase 2 clinical trial of eRapa™ in Familial Adenomatous Polyposis ("FAP") (NCT04230499) were reported in an oral presentation at the prestigious 2024 InSIGHT bi-annual ...

("Biodexa" or the "Company") About Biodexa Pharmaceuticals PLC MTX110 is a solubilised formulation of the histone deacetylase (HDAC) inhibitor, panobinostat. This proprietary formulation enables delivery of the product via convection-enhanced delivery (CED) at chemotherapeutic doses directly to the site of the tumor, by-passing the blood-brain barrier and potentially avoiding systemic toxicity. Reference should be made to those documents that Biodexa shall file from time to time or announcements that may be ...

文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa宣布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验12个月数据将在2024年6月22日西班牙巴塞罗那的InSIGHT 2024会议上公布 [2] 公司概况 - Biodexa是一家临床阶段生物制药公司，专注收购，开发创新产品管线，用于治疗未满足医疗需求的疾病，在纳斯达克上市，代码BDRX [2][15] - 公司总部和研发中心位于英国加的夫，拥有三种专有药物递送技术，用于改善药物生物递送和生物分布 [17] - 公司主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、针对侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [15] eRapa相关 药物介绍 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [5][7] - eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物，解决了现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，拥有多项专利保护，有效期至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后进一步保护 [5] 针对疾病 - FAP特征是胃肠道息肉增生，通常在青少年中期发病，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，未获批治疗方案，未治疗通常会导致结直肠癌 [3] - eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定，mTOR在FAP息肉中过度表达，是使用eRapa治疗FAP的理论依据 [3] 试验结果 - 十二指肠中，14/18（78%）患者病情未进展，其中11/18（61%）患者部分缓解；结直肠中，25/29（86%）患者病情未进展，其中15/29（67%）患者部分缓解，包括4名结肠完整患者 [4] - 试验中仅发生两起与药物相关的3级严重不良事件，无4级或5级事件报告，6个月时97%患者仍在接受治疗 [4] - 6个月时，eRapa安全且耐受性良好，总息肉负荷较基线显著降低24%（p = 0.04），总体病情未进展率为83% [4] 后续安排 - 2024年6月22日，首席研究员Carol Burke医生将在西班牙巴塞罗那的InSIGHT 2024会议上口头报告eRapa治疗FAP的2期临床试验6个月和12个月数据 [2] 其他产品相关 - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障，避免全身毒性 [8] - Tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用控制血糖，有望成为一流的血糖调节剂 [16]

文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa Pharmaceuticals PLC将在2024年6月22日西班牙巴塞罗那举行的InSIGHT 2024会议上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验12个月数据 [1] 公司概况 - Biodexa Pharmaceuticals PLC是一家临床阶段生物制药公司，专注收购，开发创新产品管线，用于治疗未满足医疗需求的疾病 [1][4] - 公司总部和研发中心位于英国加的夫，拥有三种专有药物递送技术，以改善药物的生物递送和生物分布 [19] - 公司主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone，以及针对侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症研究的MTX110 [4] eRapa相关信息 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [8][10] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护，有效期至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后进一步保护 [8] - eRapa在FAP的2期临床试验6个月结果显示，十二指肠中14/18（78%）患者病情无进展，其中11/18（61%）患者部分缓解；结直肠中25/29（86%）患者病情无进展，其中15/29（67%）患者部分缓解；试验中仅发生两起与药物相关的3级严重不良事件，无4级或5级报告，6个月时97%患者仍在接受治疗；与基线相比，6个月时息肉总负担显著降低24%（p = 0.04），总体无进展率为83% [2] - FAP特点是胃肠道息肉增生，通常在青少年中期发病，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，目前无获批治疗方案，mTOR在FAP息肉中过度表达，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定 [14] 其他产品相关信息 - Tolimidone是一种口服的、强效且选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一类新型血糖调节剂 [18] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障，避免全身毒性 [11]

文章核心观点 Biodexa公司宣布通过行使认股权证获得700万美元毛收入，资金将用于eRapa 3期试验首年义务并解锁非稀释性赠款资金；同时公布2023年上半年未经审计的中期业绩，公司面临净亏损和现金流挑战，未来需筹集资金以维持运营 [1][20]。 公司业务进展 产品研发 - eRapa是雷帕霉素的口服片剂配方，用于家族性腺瘤性息肉病和非肌肉浸润性膀胱癌治疗，在FAP试验中显示出统计学上显著的息肉负担总体均值下降和6个月83%的总体无进展率 [1][2][12]。 - Tolimidone是口服的Lyn激酶激活剂，在糖尿病动物模型中显示出通过胰岛素增敏控制血糖的作用，有望成为一流的血糖调节剂 [13]。 - MTX110是组蛋白脱乙酰酶抑制剂帕比司他的溶解制剂，通过对流增强递送技术将产品直接输送到肿瘤部位，正在进行复发性胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤和髓母细胞瘤的临床试验 [38][39][40]。 技术平台 - 公司拥有Q - Spera™、MidaSolve™和MidaCore™三种专有药物递送技术，旨在改善药物的生物递送和生物分布 [34]。 研发项目 - 2023年3月启动新的临床前开发项目MTD217，探索同时抑制肿瘤关键代谢途径，已在体外实验中证明MTX110与氧化磷酸化抑制剂联合使用的协同效应，目标是治疗软脑膜疾病 [43]。 财务状况 收入与成本 - 2023年上半年总收入为30万英镑，较2022年上半年的47万英镑下降36%，均来自与杨森制药的研发合作收入 [24][49]。 - 2023年上半年研发成本为225万英镑，较2022年上半年的241万英镑下降7%，占运营成本的比例从57%降至50% [24][50]。 - 2023年上半年行政费用为229万英镑，较2022年上半年的185万英镑增加24%，主要是由于融资和收购相关的法律和专业费用增加 [28][51]。 现金流 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为388万英镑，较2022年上半年的354万英镑有所增加 [28][53]。 - 2023年上半年投资活动净现金流入为2万英镑，2022年上半年为流出2万英镑 [54]。 - 2023年上半年融资活动净现金流入为625万英镑，2022年上半年为流出8万英镑 [54]。 现金余额 - 截至2023年6月30日，公司现金余额为523万英镑 [28][55]。 融资情况 认股权证行使 - 公司宣布通过行使先前发行的认股权证和现有E系列和F系列认股权证获得约700万美元毛收入，行使价格为每股美国存托股份1.50美元 [1][3]。 私募与发行 - 2023年2月在美国进行私募，筹集600万美元，发行8125份美国存托股份、155461份预融资认股权证、32327份A系列认股权证和48491份B系列认股权证 [44]。 - 2023年5月在美国进行注册直接发行和私募，筹集332万美元，发行276699份美国存托股份、415043份C系列认股权证和276689份D系列认股权证 [45]。 战略调整 业务定位 - 公司董事会决定将公司重新定位为一家治疗公司，围绕MTX110临床资产，以三种使能技术为支撑 [34]。 收购计划 - 公司曾计划收购Bioasis Technologies, Inc.，但交易在2023年1月的股东大会上被否决，公司将继续寻找合适的资产进行收购或授权 [36][37]。 未来展望 资金需求 - 公司预计目前的现金可支持到2024年第一季度，若在此之前未能获得额外资金，公司可能无法持续经营 [60]。 融资挑战 - 小型和微型生物科技公司的融资环境仍然具有挑战性，公司融资可能会导致现有股东股权稀释 [62]。 发展策略 - 公司未来战略是将开发项目推进到临床试验阶段，通过产生临床数据证明概念后再寻求合作伙伴 [35]。

文章核心观点 Biodexa公司宣布行使认股权证获得约700万美元毛收入，资金将用于eRapa 3期试验首年义务并解锁非稀释性赠款资金；同时公布2023年上半年未经审计的中期业绩，公司处于临床阶段，面临融资挑战和持续经营不确定性 [1][20]。 公司业务进展 产品研发 - eRapa是雷帕霉素的口服片剂配方，用于家族性腺瘤性息肉病和非肌肉浸润性膀胱癌治疗，在FAP试验中显示出统计学上显著降低总体平均息肉负担和6个月83%的总体无进展率 [11][12][2] - Tolimidone是口服Lyn激酶激活剂，在糖尿病动物模型中显示出血糖控制作用，有望成为一流的血糖调节剂 [11][13] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶抑制剂帕比司他的溶解制剂，通过对流增强递送技术治疗难治性脑癌，包括复发性胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤和髓母细胞瘤 [11][14][38] 研发项目 - 2023年上半年完成MTX110在弥漫性中线胶质瘤的I期研究9名患者入组，数据安全监测委员会批准将MTX110在复发性胶质母细胞瘤中的剂量提高到90µM [21][39] - 启动新的研发项目MTD217，探索同时抑制肿瘤关键代谢途径，在体外显示出协同效应并建立新的专利地位 [43] 技术平台 - 公司拥有三种专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布，但药物递送技术已被降为次要优先级 [15][42] 财务状况 收入与成本 - 2023年上半年总收入为30万英镑，较2022年上半年的47万英镑下降36%，主要来自与Janssen的研发合作 [24][49] - 研发成本为225万英镑，较2022年上半年的241万英镑下降7%，占运营成本的比例从57%降至50% [24][50] - 行政费用为229万英镑，较2022年上半年的185万英镑增加24%，主要是由于融资和收购相关的法律和专业费用增加 [28][51] 现金流 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为388万英镑，较2022年上半年的354万英镑增加 [28][53] - 投资活动净现金流入为2万英镑，2022年上半年为流出2万英镑 [54] - 融资活动净现金流入为625万英镑，2022年上半年为流出8万英镑 [54] 现金余额 - 截至2023年6月30日，公司现金余额为523万英镑 [28][55] 融资情况 认股权证行使 - 公司宣布行使先前发行的认股权证获得约700万美元毛收入，行使的认股权证包括E系列和F系列，可购买最多4358322份美国存托股份 [1][3] - 行使认股权证的持有人将获得新的未注册认股权证，可购买总计6537483份美国存托股份 [4] 其他融资 - 2023年2月完成私募融资，筹集600万美元；5月完成注册直接发行和私募融资，筹集332万美元 [23][44][45] 战略调整 业务定位 - 公司董事会决定将公司重新定位为治疗公司，围绕MTX110临床资产，由三种使能技术支持 [34] 战略收购 - 2022年12月公司达成收购Bioasis Technologies的协议并组织1000万美元融资，但交易在2023年1月股东大会上被否决，公司继续寻找合适的资产 [36][37] 股权结构 股份变动 - 2023年2月和5月进行私募融资和注册直接发行，发行了美国存托股份和认股权证 [44][45] - 2023年7月5日，公司将美国存托股份代表的普通股数量从5股调整为400股 [56][134] 投票权 - 行使现有认股权证后，公司已发行股本包括4127615322股普通股，每股具有投票权，相当于10319038份美国存托股份 [8][9] 合作与支持 合作项目 - 公司与Janssen Pharmaceutica NV有研发合作，获得相关收入 [24][49] 政府支持 - 公司获得癌症预防与研究机构（CPRIT）1700万美元赠款，该赠款有1:2的匹配资金 [2] 未来展望 临床数据 - 科学合作者期待在2024年6月19 - 22日巴塞罗那的InSIGHT科学会议上展示eRapa在FAP中12个月与基线相比的息肉负担数据 [2] 融资需求 - 公司未来的生存能力取决于能否从融资活动中筹集资金，以资助其发展计划直至商业化，预计在2024年第一季度前需要进一步融资 [58][60][80] 持续经营 - 公司董事认为有足够的选择和时间为公司获得额外融资，继续采用持续经营基础编制财务报表，但融资环境具有挑战性，存在不确定性 [63][82][83]

文章核心观点 - 公司宣布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果将在2024年消化疾病周年会上公布，试验显示eRapa安全且耐受性良好，6个月时息肉总负担显著降低24%，总体无进展率达83% [2][7] 公司信息 - 公司是一家专注收购的临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品管线，以治疗未满足医疗需求的疾病，其主要开发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110 [2][13] - 公司拥有三项专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [17] eRapa相关 基本信息 - eRapa是雷帕霉素的专有口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年 [8] 授权情况 - 2024年4月26日，公司与Emtora Biosciences, Inc.达成独家全球许可协议，获得eRapa的开发、制造、商业化等权利 [12] 治疗FAP情况 - FAP表现为结肠和/或直肠息肉增生，无获批治疗方案，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定，mTOR在FAP息肉中过度表达，是使用eRapa治疗的理论依据 [9] 2期临床试验 设计 - 开放标签研究在美国7个卓越中心进行，30名中位年龄43岁的成年患者按顺序分为三个剂量组，每组10人，治疗12个月，主要终点为eRapa的安全性和耐受性以及6个月时息肉负担相对于基线的百分比变化 [4][5] 结果 - 6个月时，十二指肠14/18（78%）患者无进展，其中11/18（61%）患者部分缓解；结直肠25/29（86%）患者无进展，其中15/29（67%）患者部分缓解；仅发生两起与药物相关的3级严重不良事件，97%的患者在6个月时仍在接受治疗；6个月时息肉总负担较基线显著降低24%（p = 0.04），总体无进展率达83% [6][7] 后续安排 - 12个月时的息肉负担数据将在2024年6月19 - 22日巴塞罗那的InSIGHT科学会议上公布 [7] 其他项目相关 - tolimidone是一种口服的、强效且选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [15] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [16] 资金支持 - 该研究部分得到了德克萨斯州癌症预防与研究机构（CPRIT）2000万美元的赠款资助 [3] CPRIT介绍 - CPRIT由德克萨斯州立法机构创建，2007年经全州投票批准，致力于领导该州抗癌斗争，已向德州研究机构和组织授予超30亿美元赠款，招募超281位杰出研究人员，支持51家公司在德州设立、扩张或搬迁，带动超76.6亿美元公共和私人投资，提供超810万次癌症预防和早期检测服务 [10]

文章核心观点 - 公司宣布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果将在2024年消化疾病周年会上公布，试验显示eRapa安全且耐受性良好，6个月时息肉总负担显著降低24%，总体无进展率达83% [2][7] 试验基本信息 - 试验部分由德州癌症预防与研究机构（CPRIT）提供的2000万美元赠款资助 [3] - 开放标签研究在美国7个卓越中心对30名中位年龄43岁的成年患者进行，患者分为完整结肠（n=6）或结肠切除术后回肠直肠吻合且直肠残余至少有10个腺瘤（n=24）两类 [4] - 患者按顺序分为3个剂量组，每组10人，进行12个月治疗，分别为每2天0.5mg（第1组）、每2周每天0.5mg（第2组）和每天0.5mg（第3组） [5] - 主要终点为eRapa的安全性和耐受性，以及6个月时息肉负担相对于基线的百分比变化，息肉结果分为进展性疾病（PD）、稳定疾病（SD）或部分缓解（PR），无进展者组合终点包括SD和PR [5] 试验结果 - 6个月时，十二指肠中14/18（78%）的患者为无进展者，其中11/18（61%）的患者达到PR；结直肠中25/29（86%）的患者为无进展者，其中15/29（67%）的患者达到PR，包括4名完整结肠患者 [6] - 试验期间仅发生2例与药物相关的3级严重不良事件（无4级或5级报告），97%的患者在6个月时仍在接受治疗 [6] - 6个月时息肉总负担与基线相比显著降低24%（p=0.04），总体无进展率为83% [7] - 12个月时息肉负担与基线相比的数据将于2024年6月19 - 22日在巴塞罗那的InSIGHT科学会议上公布 [7] eRapa介绍 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专利口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [8][14] - eRapa旨在解决现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性等问题，受多项已授权专利保护至2035年，其他待申请专利可能在2035年后提供进一步保护 [8] eRapa在FAP中的应用 - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期出现，目前无批准的治疗选择，主动监测和手术切除是标准治疗方法，若不治疗通常会导致结直肠癌 [9] - FAP有显著遗传成分，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定 [9] - mTOR在FAP息肉中过度表达，凸显了使用eRapa等有效且安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [9] CPRIT介绍 - CPRIT由德州立法机构创建，2007年经全州投票批准，领导德州抗癌斗争，2019年德州选民再次投票决定继续为其提供30亿美元，使癌症研究和预防总投资达60亿美元 [10] - 截至目前，CPRIT已通过学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予超30亿美元赠款，招募超281位杰出研究人员，支持51家公司在德州成立、扩张或搬迁，带动超76.6亿美元公共和私人投资 [10] - CPRIT资金推动了科学和临床知识进步，为德州254个县的超810万人提供了挽救生命的癌症预防和早期检测服务 [10] eRapa授权 - 2024年4月26日，公司宣布与Emtora Biosciences, Inc.达成最终协议，获得eRapa的独家全球许可（有权授予分许可），以开发、制造、商业化并推进其临床潜力 [12] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品管线，治疗未满足医疗需求的疾病，主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、用于治疗1型糖尿病的tolimidone以及用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [13] - tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [15] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品以化疗剂量直接递送至肿瘤部位，绕过血脑屏障并可能避免全身毒性 [16] - 公司拥有三项专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布，总部和研发设施位于英国加的夫 [17]

文章核心观点 Biodexa制药公司宣布其许可方Emtora将在2024年消化疾病周年会上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果，同时公司已获得eRapa的全球独家许可，公司还有其他在研产品管线 [1][2] 公司动态 - 公司许可方Emtora宣布eRapa治疗FAP的2期临床试验结果将在2024年5月18 - 21日华盛顿举行的消化疾病周年会上公布，主要研究者Carol Burke将进行口头报告 [1] - 2024年4月26日公司与Emtora达成最终协议，获得eRapa的全球独家许可（可授予分许可）以开发、制造、商业化及挖掘其临床潜力 [2] eRapa药物信息 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专利口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [3][10] - 雷帕霉素在美国以Rapamune®获批用于肾移植的器官排斥，eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物设计，解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [4] - eRapa受多项已授权专利保护至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后的进一步保护 [5] FAP疾病及eRapa治疗依据 - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期发病，无获批治疗方案，主动监测和手术切除是标准治疗，未治疗通常会导致结直肠癌 [6][7] - FAP有显著遗传成分，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲申请 [7] - mTOR在FAP息肉中过度表达，凸显使用eRapa这种有效且安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [7] 公司其他在研产品 - Tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节药物 [11] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [12] 公司技术及设施 - 公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专利药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [13]

文章核心观点 Biodexa制药公司宣布其许可方Emtora将在2024年消化疾病周年会上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病的2期临床试验结果，同时介绍了eRapa及公司其他在研产品情况 [1] 公司动态 - 公司许可方Emtora将在2024年5月18 - 21日华盛顿举行的消化疾病周年会上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病的2期临床试验6个月数据 [1] - 2024年4月26日公司与Emtora就eRapa达成独家全球许可协议，有权开发、制造、商业化该产品 [2] eRapa药物信息 - eRapa是雷帕霉素的口服片剂配方，雷帕霉素是mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [3][9] - eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [4] - eRapa受多项已授权专利保护至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后进一步保护 [5] eRapa治疗FAP情况 - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期发病，无获批治疗方案，未治疗会导致结直肠癌 [6][7] - FAP在美国发病率为1/5000 - 1/10000，在欧洲为1/11300 - 1/37600，eRapa已获美国孤儿药认定并计划在欧洲申请 [7] - mTOR在FAP息肉中过度表达，表明使用eRapa治疗FAP的合理性 [7] 公司其他在研产品 - Tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [10] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送将化疗剂量药物直接送达肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [11] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线，总部和研发设施在英国加的夫 [8][12] - 公司拥有三项专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布 [12]