公司介绍 - BioCardia®公司是一家位于加州Sunnyvale的生物技术公司，专注于开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生治疗方法[4] 财务业绩 - 公司将于2023年12月31日结束的财政年度公布财务业绩[1] 企业更新 - 公司将于2024年3月27日下午4:30 ET通过电话会议提供企业更新[1] 参与方式 - 参与者可以通过注册链接参加电话会议，未注册的人士可通过电话拨打指定号码收听会议，也可通过网页直播观看[2] 回放方式 - 电话会议结束后约一小时，可通过网页链接回放，电话回放则可在截止日期前拨打指定号码进行回放[3]

文章核心观点 BioCardia公司宣布将于2024年3月27日下午4点30分召开电话会议，汇报2023年全年财务结果并提供公司最新情况 [1] 会议安排 - 会议注册可通过链接https://dpregister.com/sreg/10187416/fbec8cfa30进行，注册者将获得拨入号码 [2] - 未注册者，美国境内拨打1 - 833 - 316 - 0559，国际拨打1 - 412 - 317 - 5730，所有来电者应提前约10分钟拨入并要求加入BioCardia会议 [2] - 会议将通过直播网络广播进行，链接为https://event.choruscall.com/mediaframe/webcast.html?webcastid=Ya3BT5pb [2] - 网络广播回放将在会议结束约一小时后至2024年6月26日通过上述链接提供 [3] - 电话回放将持续至2024年4月10日，可拨打1 - 877 - 344 - 7529（美国国内）、1 - 412 - 317 - 0088（国际）或855 - 669 - 9658（加拿大），使用访问代码3499879 [3] 公司介绍 - BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，正在开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法 [4] - 公司的生物治疗平台包括用于治疗心脏病的CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法 [4] - 公司与合作伙伴合作，提供专有的Helix心内膜生物治疗递送系统，以及用于合作伙伴治疗剂开发和商业化的技术和服务 [4] 联系方式 - 媒体联系人为Miranda Peto，邮箱mpeto@biocardia.com，电话(650) 226 - 0120 [4] - 投资者联系人为首席财务官David McClung，邮箱investors@biocardia.com，电话(650) 226 - 0120 [4]

文章核心观点 BioCardia和StemCardia宣布建立长期合作关系，推进StemCardia用于治疗心力衰竭的多能干细胞候选产品的研发，有望为心力衰竭患者提供更多治疗选择并为投资者带来收益 [1][2] 合作内容 - BioCardia是StemCardia细胞疗法候选产品的独家生物治疗递送合作伙伴，合作将持续到FDA批准研究性新药申请及后续预期的I/II期临床开发 [2] 双方表态 - StemCardia创始人兼首席执行官Chuck Murry表示与BioCardia合作成功在心力衰竭大型动物模型中递送心脏肌肉细胞，期待合作加速临床开发并拓宽现成心脏再生疗法的商业渠道 [2] - BioCardia首席执行官Peter Altman称StemCardia团队在心脏再生医学领域有领先地位，BioCardia将用经验丰富的团队和专有的Helix™生物治疗递送系统支持其工作，合作有望为心力衰竭患者提供更多治疗选择、抵消自身项目生物治疗递送开发成本并为投资者带来收益 [2] StemCardia公司介绍 - 致力于开发用于修复心脏的细胞和基因疗法，使命是推进心力衰竭的现成治疗方案，集合心脏再生、细胞制造和基因医学领域的专家，通过制造和移植心脏肌肉细胞直接使衰竭心脏重新肌肉化并恢复其功能 [3] BioCardia公司介绍 - 总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，正在开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生疗法，拥有CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法等生物治疗平台，还与合作伙伴合作提供专有的Helix心内膜生物治疗递送系统以及技术和服务 [4] Helix系统介绍 - 是一种治疗启用平台，可实现生物制剂向心脏的微创靶向递送，助力合作伙伴从实验室到商业化的无缝过渡 [5]

文章核心观点 BioCardia公司宣布其CardiAMP自体细胞疗法用于治疗缺血性心力衰竭患者的验证性III期临床试验获美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）报销覆盖批准，该疗法有潜力降低患者死亡率 [1][4] 分组1：CMS批准情况 - 公司宣布CMS批准CardiAMP自体细胞疗法治疗缺血性心力衰竭患者的验证性III期临床试验的报销覆盖 [1] - CMS审查了CardiAMP心力衰竭II期试验，批准了研究产品、相关及常规项目和服务用于医疗保险覆盖 [1] - CMS此前发布了新的技术APC代码，涵盖CardiAMP细胞疗法研究程序及所用产品，使研究中心可获报销 [1] 分组2：临床试验情况 - CardiAMP心力衰竭II期试验获FDA批准，最多可在40个临床中心招募250名患者 [2] - 研究要求患者基线时达到预先指定的NT - proBNP水平，主要终点是包括全因死亡等多项指标的分层综合评估，随访期12至24个月 [2] 分组3：试验数据支持 - CMS的覆盖批准得到试验方案设计的科学严谨性和近期公布的中期数据支持 [3] - 所有患者的心脏死亡等效事件和主要不良心脑血管事件减少，目标亚组患者的心脏死亡等效事件绝对和相对风险大幅降低 [3] - 治疗组患者主要不良心脏事件减少，生活质量显著改善 [3] 分组4：公司高管观点 - 公司总裁兼首席执行官表示很高兴CMS为试验提供覆盖支持，CardiAMP心力衰竭II期试验有潜力证实前期结果并降低患者死亡率 [4] 分组5：CardiAMP细胞疗法项目 - CardiAMP细胞疗法被FDA指定为突破性疗法，使用患者自身骨髓细胞，通过微创导管程序输送到心脏 [5] - 该疗法包含患者选择的术前细胞分析、高目标细胞剂量和专有的输送系统三个专有元素 [5] - 心力衰竭的CardiAMP临床开发获马里兰州干细胞研究基金支持，治疗和对照程序均由CMS报销 [5] 分组6：公司概况 - 公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，正在开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法 [6] - 公司的生物治疗平台包括CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法，还与合作伙伴提供专有生物治疗输送系统及相关开发服务 [6]

文章核心观点 - BioCardia公司公布CardiAMP自体细胞疗法III期随机对照试验积极中期结果 显示能降低心脏死亡等效事件和非致命性主要不良心脑血管事件风险 尤其对NTproBNP升高患者效果更明显 公司还启动FDA批准的后续III期试验 同时报告CardiALLO异体间充质干细胞疗法I/II期研究剂量递增安全阶段首次入组情况 [1][4][5] 分组1：CardiAMP自体细胞疗法试验结果 - 平均20个月随访期 接受CardiAMP细胞疗法的晚期慢性心力衰竭患者全因心脏死亡等效事件相对风险降低37% 非致命性MACCE相对风险降低9% 两年内心脏死亡等效事件发生率比仅用心力衰竭药物治疗的对照组低近5%（8.3% vs. 13.2%） [1][2] - NTproBNP升高亚组患者中 CardiAMP细胞疗法使心脏死亡等效事件相对风险降低86.2% MACCE相对风险降低23.9% 两年内心脏死亡等效事件发生率比对照组低超17%（2.9% vs. 21.1%） [1][3] 分组2：各方观点 - 试验联合首席研究员Dr. Raval认为结果令人鼓舞 虽未达复合主要终点 但该疗法有改善晚期慢性心力衰竭患者预后的潜力 [4] - 公司CEO Peter Altman感谢FDA批准后续III期试验 期待最终24个月数据分析和后续试验结果与积极中期数据一致 [4] 分组3：CardiALLO异体间充质干细胞疗法研究进展 - BioCardia的CardiALLO异体间充质干细胞疗法I/II期研究剂量递增安全阶段已首次入组 最低剂量2000万细胞队列已启动 未出现治疗相关不良事件、心律失常、排斥或过敏反应 后续计划进行II期随机双盲对照研究评估疗效 [5] 分组4：疗法介绍 - CardiAMP细胞疗法被FDA指定为突破性疗法 采用患者自身骨髓细胞 通过微创导管手术输送到心脏 包含三项专有元素 该试验获马里兰州干细胞研究基金支持 治疗和对照程序有医保报销 [6] - CardiALLO异体间充质干细胞疗法提供“现货型”间充质干细胞疗法 细胞具有免疫调节作用 能影响心力衰竭炎症过程 释放关键血管生成因子 该疗法采用公司新的制造工艺 [7] 分组5：公司介绍 - BioCardia公司位于加利福尼亚州桑尼维尔 正在开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞及细胞衍生疗法 CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法是其治疗心脏病的生物治疗平台 还与合作伙伴提供专有生物治疗递送系统及临床前和临床开发服务 [8]

BioCardia公司 - BioCardia公司是一家专注于心血管疾病晚期细胞治疗干预的生物技术公司[1] CardiAMP HF II试验 - CardiAMP HF II是BioCardia公司推出的一项随机对照关键试验，用于治疗缺血性心力衰竭[2] - CardiAMP HF II的主要终点是根据全因心脏死亡、主要不良心脏和脑血管事件以及生活质量的Finkelstein-Schoenfeld复合差异来衡量[4]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入约为357,000美元,同比增长68.4% [3] - 研发费用同比下降9.5%至190万美元 [3] - 销售、一般及管理费用保持稳定,约110万美元 [3] - 净亏损同比下降16.1%至260万美元 [3] - 经营活动净现金流出同比增加20%至240万美元 [3] - 第三季度末现金及等价物余额约180万美元,预计可维持到明年1月 [3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要专注于自体和异体细胞治疗平台,用于治疗心血管和肺部疾病,包括缺血性心力衰竭、慢性心肌缺血和急性呼吸窘迫综合征 [1][3] - CardiAMP心力衰竭试验(BCDA-01)因安全监察委员会建议暂停入组,公司正在与FDA沟通修订试验方案 [3] - CardiAMP慢性心肌缺血试验(BCO2)正在进行,预计今年第四季度完成首批5例患者入组,并开始随机对照试验阶段 [3] - CardiALLO异体细胞治疗缺血性心力衰竭试验(BCD03)计划在今年第四季度开始入组 [3] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与日本医药品医疗器械总合机构(PMDA)就CardiAMP细胞治疗系统在缺血性心力衰竭适应症的批准进行沟通,预计11月21日进行正式咨询 [3] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将专注于推进自体CardiAMP细胞治疗在心力衰竭和慢性心肌缺血适应症的临床开发,并寻求合作伙伴和政府资助来推进异体CardiALLO细胞治疗项目 [3] - 公司还将利用其Helix生物治疗递送系统,通过长期合作为生物治疗递送业务创造经常性收入 [3] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CardiAMP细胞治疗在心力衰竭和慢性心肌缺血适应症的潜力更加有信心,基于现有的积极临床数据 [3] - 公司正在与FDA和PMDA就CardiAMP细胞治疗项目进行沟通,预计未来几周内获得反馈 [3] - 公司还预期在业务发展活动方面获得积极消息 [3] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** 对于原有的CardiAMP试验,公司如何处理仍在随访期的患者,以及预计何时能够获得完整的试验数据? [8] **Peter Altman 回答** 公司将继续随访所有患者至少到1年时间点,预计最后一例患者将于2024年10月完成随访,届时公司将公布完整的试验结果 [9] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 对于新的CardiAMP试验方案,公司计划如何针对高NT-proBNP患者群体进行设计? [10] **Peter Altman 回答** 公司在现有的中期数据分析中发现,超过一半的患者的NT-proBNP水平较高,这些患者的治疗效果非常显著。公司正在与FDA沟通新的试验方案,计划将高NT-proBNP作为入组标准,这可能会显著提高试验的成功概率 [10]

公司业务及产品 - 公司是一家临床阶段公司，专注于开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生治疗方法[48] - 公司已完成CardiAMP细胞治疗心衰试验的招募，并与FDA就第二个关键试验的协议进行讨论[54] - 公司已向日本药品医疗器械管理局提交了CardiAMP细胞治疗系统的申请，以获得对缺血性心衰的批准[56] - 公司的CardiAMP慢性心肌缺血试验是一项多中心、随机、双盲、对照的III期试验，旨在支持CardiAMP细胞治疗系统的安全性和有效性[57] - 公司已获得FDA批准，启动了用于治疗缺血性心衰的CardiALLO异基因细胞的临床试验[60] - 公司的Helix生物治疗递送系统可将治疗物质输送到心肌中，是输送细胞和基因治疗的最安全、最易于使用和最有效的方式之一[65] 业务发展及财务状况 - 公司在2023年第三季度实现了357,000美元的总收入，较2022年同期的212,000美元有所增长[78] - 研发费用在2023年第三季度为1,872,000美元，较2022年同期的2,144,000美元有所下降[79] - 销售、总务和行政费用在2023年第三季度为1,083,000美元，较2022年同期的1,128,000美元有所下降[80] - 公司未来的资本需求将取决于多个因素，包括自体CardiAMP细胞疗法系统和异体神经肽-1受体阳性临床试验的进展、成本、结果和时间，FDA对自体CardiAMP细胞病法系统和异体神经肽-1受体阳性疗法在心力衰竭和其他潜在适应症中的接受情况，以及寻求和获得FDA和其他监管批准的结果、成本和时间[94] - 公司预计在未来通过公开或私人股权或债务融资、政府或其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的组合来为运营活动提供资金，如果通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，普通股股东的所有权利将被稀释，这些证券的条款可能包括优先清算或其他偏好，可能不利于普通股股东的权利[95] - 公司已根据将继续作为持续经营实体的基础，截至2023年9月30日编制了其简明综合财务报表，但由于上述因素，对于我们在这些财务报表发布之日起一年内能否继续作为持续经营实体存在重大疑虑，我们继续作为持续经营实体的能力在很大程度上取决于我们筹集额外资金的能力[96]

财务数据和关键指标变化 - 收入约为4.3万美元,与上一季度的975万美元相比有大幅下降 [41] - 研发费用约230万美元,与上一年同期持平 [42] - 销售、一般及管理费用约120万美元,与上一年同期持平 [42] - 净亏损约340万美元,较上一年同期的250万美元有所增加 [43] - 经营活动净现金流出约320万美元,较上一年同期的260万美元有所增加 [43] - 公司期末现金及等价物约430万美元,可提供到11月的运营资金 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - CardiAMP自体细胞治疗心力衰竭(BCDA-01)项目:实施了适应性统计分析计划,完成了对FDA的提交,并在加拿大等地区的入组有所增加 [10][11] - 慢性心肌缺血的自体细胞治疗项目:继续推进滚动队列的入组 [12] - 同种异体细胞治疗心力衰竭(BCD03)项目:首例患者即将入组 [32] - 急性呼吸窘迫综合征的同种异体细胞治疗项目(BCDA04):暂时搁置,待资金充足时再扩展适应症 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司已向日本医药品医疗器械总合机构(PMDA)提交了CardiAMP细胞治疗系统的上市申请,获得正式受理并回答了一些补充问题 [24][25] - 如获批准,CardiAMP将成为日本首个可用于微创导管给药的细胞治疗产品 [28] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发自体和同种异体细胞治疗平台,用于治疗心血管和肺部疾病 [9] - 公司的Helix生物治疗递送系统是最安全、最易使用和最有效的将细胞、基因和蛋白质递送到心肌的方式,正在进行商业化开发 [35][36] - 公司拥有广泛的知识产权保护,包括在日本和欧洲获得的新专利 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - BCDA-01项目的数据安全监测委员会(DSMB)建议暂停新患者入组,公司正在进一步分析数据并评估下一步措施 [14]-[23] - 公司对BCDA-01项目的前景仍然保持乐观,并有多个临床项目即将有重要进展 [29]-[33][39] - 公司正在积极推进商业化合作,有望在年底前达成有意义的交易 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Pantginis 提问** 如果DSMB认为未盲态数据可能无法达到主要终点,为什么仍在继续试验,而不是进入试验终止阶段?对于后续一年随访的患者,应该关注哪些指标? [48]-[50] **Peter Altman 回答** 公司也对DSMB的建议感到困惑,正在进一步分析数据并与DSMB沟通。公司将关注主要终点的死亡率和主要不良心血管事件数据,以及功能性指标如六分钟步行距离等。同时也会关注其他预设终点如生活质量和心脏回顾指标。[51]-[61] 问题2 无 问题3 无

公司治疗方法及临床试验 - 公司是一家临床阶段公司，致力于开发用于治疗心血管和肺部疾病的细胞和细胞衍生治疗方法[47] - CardiAMP细胞疗法用于缺血性心力衰竭和慢性心肌缺血，目前处于III期临床试验阶段[50] - FDA对CardiAMP心力衰竭试验的补充提案进行了审查，并建议公司暂停试验[52] - 公司已向日本药品和医疗器械管理局提交了CardiAMP细胞疗法系统的申请，以获得缩小心力衰竭的批准[58] - CardiAMP慢性心肌缺血试验是一项III期试验，旨在支持CardiAMP细胞疗法系统用于慢性心肌缺血的安全性和有效性[59] - 公司的CardiAMP关键试验符合医疗保险国家覆盖标准，每位患者最高可获得2万美元的覆盖费用[61] - 公司的第二个治疗平台是NK1R+ MSC，用于缩小心力衰竭和急性呼吸窘迫综合症[62] - FDA批准了公司的CardiALLO试验，旨在为缩小心力衰竭患者提供治疗[63] - 公司计划在第三季度开始招募CardiALLO试验的患者[63] - 公司计划在CardiALLO研究中测试炎症假设[65] 公司业务及合作 - 公司目前拥有一系列产品，包括AVANCE可导航导管和与企业和学术机构的合作协议收入，但收入较为有限[71] - 预计将在今年晚些时候与最多两家合作伙伴达成许可和开发关系，以分享成本并使BioCardia股东从合作项目的未来成功中受益[68] 公司财务状况及未来展望 - 由于COVID-19大流行的影响，公司业务受到了显著干扰，开发计划和监管商业化时间表延迟，可能会继续对公司业务、运营、财务状况和流动性产生不利影响[69] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物约为430万美元，预计未来几年将继续出现净亏损[82] - 现金流量表显示，截至2023年6月30日，公司经营活动产生了571.1万美元的现金流出，投资活动产生了12万美元的现金流出，融资活动提供了266.5万美元的净现金流入[84] - 根据公司当前的运营计划，截至2023年6月30日的430万美元现金及现金等价物不足以支持公司计划的支出和义务，公司计划通过筹集额外资金来继续发展治疗候选药物[94] - 公司未来的资本需求将取决于多个因素，包括自主CardiAMP细胞疗法系统和异基因Neurokinin-1受体阳性临床试验的进展、成本、结果和时间，FDA对自主CardiAMP细胞疗法系统和异基因Neurokinin-1受体阳性疗法在心力衰竭和其他潜在适应症中的接受情况，以及寻求和获得FDA和其他监管批准的结果、成本和时间[95] - 公司预计在未来从已批准的疗法和产品销售中获得有意义的收入之前，将通过公开或私人股权或债务融资、政府或其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的组合来为运营活动提供资金[98] - 公司的资产和负债将继续按照作为持续经营实体的基础进行编制，但由于上述因素，对公司在这些财务报表发布之日起一年内能否继续作为持续经营实体存在重大疑虑[99]