文章核心观点 Anavex公司宣布其ANAVEX®3 - 71首次人体研究成果在《Clinical Pharmacology in Drug Development》发表，该研究达到安全目标，数据支持其药物开发计划，公司期待报告ANAVEX®3 - 71在美国精神分裂症2期临床试验的首例患者给药情况 [1][3] 研究成果 - ANAVEX®3 - 71首次人体研究成果在《Clinical Pharmacology in Drug Development》发表，研究报告了其群体药代动力学特征和食物影响，主要评估剂量比例性及食物对药代动力学的影响 [1] - 药代动力学评估结果显示，5至200毫克单次递增剂量的ANAVEX®3 - 71呈线性、剂量成比例且时间不变，食物对其药代动力学无影响，数据扩展了首次人体研究的安全目标，支持药物开发计划 [1] 药物对比 - Karuna Therapeutics的KarXT（毒蕈碱M1受体激动剂）对精神分裂症患者认知障碍的益处较弱，而ANAVEX®3 - 71对SIGMAR1和M1毒蕈碱受体的双重药理作用在小鼠阿尔茨海默病模型中具有促认知作用，显示出治疗神经系统疾病认知和行为缺陷的潜力 [2] 公司展望 - 公司总裁兼首席执行官表示，已发表的临床研究表明公司致力于推进包括ANAVEX®3 - 71在内的临床管线，期待报告ANAVEX®3 - 71在美国精神分裂症2期临床试验的首例患者给药情况 [3] 公司介绍 - Anavex是一家公开交易的生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性和神经发育障碍、疼痛和各类癌症的新型疗法 [4] - 公司领先候选药物ANAVEX®2 - 73已完成多项临床试验，可通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态，临床前研究显示其有潜力阻止和/或逆转阿尔茨海默病进程，还具有抗惊厥等多种特性，曾获帕金森病研究基金会研究资助 [4] - ANAVEX®3 - 71靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，是有前景的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性，临床前试验显示对线粒体功能障碍和神经炎症有益 [4]

文章核心观点 - 公司宣布美国FDA批准ANAVEX®3 - 71治疗精神分裂症的安慰剂对照2期试验，预计2024年第二季度开始，该药物有望为患者提供新治疗选择 [1] 试验相关信息 - 试验预计2024年第二季度开始，将研究ANAVEX®3 - 71基于协同激活SIGMAR1和M1毒蕈碱受体的能力治疗精神分裂症的阳性、阴性和认知领域症状 [1] - 试验将分两部分，先探索精神分裂症患者的多次递增剂量，再在更大队列中进行28天治疗期，使用阳性和阴性症状量表（PANSS）和ERP生物标志物资格认定联盟确定的新型电生理生物标志物 [2] 药物特性 - ANAVEX®3 - 71是双重SIGMAR1受体激动剂和M1正变构调节剂，具有激动作用，其作用机制可治疗精神分裂症所有症状领域且无标准护理抗精神病药的副作用 [1] - 其双重协同作用机制曾在神经退行性疾病动物模型中显示出持久的促认知作用和行为改善，还能预防阿尔茨海默病动物模型的认知衰退 [1] 行业研究情况 - 新研究揭示精神分裂症与阿尔茨海默病的遗传联系，表明两种疾病可能共享某些机制 [1] - 卡鲁纳治疗公司的双重M1/M4毒蕈碱受体激动剂KarXT近期在精神分裂症患者试验中显示出治疗阳性和阴性症状的疗效，毒蕈碱激动剂此前已在阿尔茨海默病和精神分裂症中被研究 [1] 精神分裂症现状 - 精神分裂症是一种持续且常使人丧失能力的精神疾病，全球约2400万人受影响，美国约280万人受影响，有阳性、阴性和认知障碍三种症状领域 [3] - 由于现有治疗的局限性，患者在维持就业、独立生活和管理人际关系方面常面临困难，约30%的人对治疗无反应，另有50%的人症状仅部分改善或有不可接受的副作用 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性和神经发育障碍等疾病的新型疗法 [1] - 公司的领先候选药物ANAVEX®2 - 73已完成多项临床试验，具有恢复细胞稳态等多种特性，曾获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会研究资助 [5] - ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性，在临床前试验中对线粒体功能障碍和神经炎症有有益作用 [5]

文章核心观点 Block & Leviton正在调查Anavex Life Sciences Corp.潜在证券违法问题，亏损投资者可联系该公司尝试挽回损失 [1] 事件背景 - 1月2日Anavex公布候选药物ANAVEX®2 - 73针对雷特综合征儿科患者的2/3期EXCELLENCE临床试验结果，研究未达主要终点致股价跌约35% [2] 投资者资格 - 购买Anavex Life Sciences Corp.证券且亏损的投资者无论是否卖出投资均可能符合条件 [3] 公司行动 - Block & Leviton调查该公司是否违反证券法，可能代表亏损投资者提起诉讼挽回损失 [4] 投资者行动建议 - 亏损投资者可通过案件网站、邮箱cases@blockleviton.com或电话(617) 398 - 5600联系Block & Leviton了解更多信息 [5] 联系公司原因 - Block & Leviton是美国领先证券集体诉讼公司，律师为受骗投资者追回数十亿美元，通过联邦法院积极诉讼为客户争取高额赔偿，受众多顶级机构投资者委托 [6]

文章核心观点 - 阿纳维克斯生命科学公司可能是投资者目前的一个有趣选择，因其所在行业前景良好且自身盈利预期修正表现稳健 [1][2] 行业情况 - 医疗-生物医学和遗传学行业目前在超过250个行业中的Zacks行业排名为82，处于行业前列，整体趋势向好 [1] 公司情况 - 过去一个月阿纳维克斯盈利预期修正表现稳健，分析师对其短期和长期前景更乐观 [2] - 过去一个月当前季度每股亏损预期从17美分收窄至15美分，当前年度每股亏损预期从57美分收窄至53美分 [2] - 公司获得Zacks排名第二（买入），凸显其稳固地位 [2]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年9月30日的现金头寸为1.51亿美元 [10] - 本季度公司使用了580万美元的现金和现金等价物来为运营和临床项目提供资金 [10] - 公司目前的现金使用率表明有足够的现金储备为运营和临床项目提供资金超过未来4年 [10] - 本季度一般及行政费用为260万美元,上季度为320万美元 [11] - 本季度研发费用为1000万美元,上季度为1030万美元 [11] - 公司本季度报告净亏损1010万美元,每股亏损0.12美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在准备启动一项潜在的关键性ANAVEX2-73 II/III期临床试验 [6] - 公司预计将发表更多关于ANAVEX2-73和ANAVEX3-71的同行评审临床论文 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司首次向欧洲药品管理局(EMA)提交了针对阿尔茨海默病治疗的布拉卡美辛上市申请 [5] - 公司正在探索可能的商业活动并研究有效参与患者、医疗服务提供者和支付方的创新策略 [5] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在进入新的发展阶段,致力于推进生物标志物驱动的精准医疗项目,解决重大未满足的医疗需求和经济负担 [14][42] - 公司获得了一项美国专利,涵盖了布拉卡美辛、ANAVEX1-41和ANAVEX19-144用于治疗失眠、焦虑或烦躁的应用,进一步保护了公司主要药物候选物的商业潜力 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正在为未来一年做好准备,保持高度关注执行 [42] - 公司看到了来自阿尔茨海默病患者和家属对易于获取和可扩展治疗选择的强烈需求 [5] - 公司正致力于提供一种可能改善患者生活的口服精准医疗药物布拉卡美辛,旨在减少治疗阿尔茨海默病患者的复杂程序 [5] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Soumit Roy 提问** - 公司与欧洲监管机构的讨论情况,以及推动提交全面批准申请而非有条件批准的数据 [17][18] - 公司在美国的上市申请计划 [19][20] **Christopher Missling 回答** - 公司与欧洲监管机构进行了多次会议,分享了尚未发表的阿尔茨海默病II/III期试验完整数据,并根据监管机构的建议提交了全面批准申请 [18] - 公司正在进行ATTENTION-AD研究,这是申请的一部分,欧洲申请先于其他国际申请是因为欧洲患者占多数 [20] 问题2 **Tom Bishop 提问** - 是否会公布失眠数据 [27][29][30] - 澳大利亚的审批进度 [31][32] - 帕金森病试验的进展情况 [33][34][35][36][37][38] **Christopher Missling 回答** - 阿尔茨海默病II/III期试验中包含了睡眠指标,公司将分析并发布这些数据 [28][29] - 公司首先提交欧洲申请是因为欧洲的审批流程最长,其他国家的申请将陆续进行 [32] - 公司与合作方进行了多次富有成果的互动,优化了帕金森病试验方案,将在适当时候公布启动消息 [36]

公司财务状况 - 公司自2004年成立以来尚未实现任何收入[345] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为151.0百万美元，较去年同期增加了1.9百万美元[352] 研发支出 - 2023财年研发支出增至55.8百万美元，较2022财年的51.0百万美元增加了5.7百万美元[348] - 2023财年研发支出中，外部服务提供商费用为22,542千美元，人员成本为10,264千美元，股权补偿为10,812千美元[349] - 2023财年人员成本增至10.3百万美元，但由于之前授予的里程碑型股票期权奖励的解锁，股权补偿费用有所减少[350] - 公司预计将继续增加研发支出，推进ANAVEX2-73临床研究，扩大其他管道化合物的研发，并增加员工支持这些临床倡议[353] 费用支出 - 2023财年一般和行政费用减少至12.0百万美元，较2022财年的13.1百万美元减少[351] 收入情况 - 2023财年净其他收入为8.3百万美元，较2022财年的3.4百万美元增加，主要是由于现金及现金等价物的利息收入增加[354] - 2023财年研发激励收入为2.7百万美元，主要来自澳大利亚研发激励信贷，用于支持2023财年的合格支出[355] - 2023财年净亏损为47.5百万美元，每股亏损为0.60美元，较2022财年的约48.0百万美元减少[356] 会计政策 - 研发支出包括公司的专有研发工作成本，员工薪酬和福利，股票补偿费用等[382] - 采用公允价值法计量所有股权支付和奖励[386] - 公司对外部CRO成本和临床试验费用进行估计，并根据工作进展和合同成本评估已发生的费用[383] - 我们使用Black-Scholes期权定价模型计算股票购买期权和认股权证的公允价值[390]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度一般及行政费用保持稳定,为320万美元,与上年同期持平 [18] - 研发费用为1030万美元,较上年同季度的930万美元有所增加,主要是由于团队扩张以及药品制造和开发活动的持续增加 [18] - 公司报告净亏损1130万美元,每股亏损0.14美元,其中包括390万美元的非现金项目 [19] - 公司于6月30日的现金头寸为1.548亿美元,本季度使用了770万美元现金和现金等价物来支持运营 [19] - 根据目前的现金使用率,公司相信有足够的现金储备为其运营和临床项目提供资金支持,可持续超过4年 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在Rett综合征、阿尔茨海默病和帕金森病等领域的临床试验取得进展,并计划启动新的适应症临床试验 [7-13] - Rett综合征方面,公司完成了EXCELLENCE II期/III期临床试验,预计在2023年下半年公布顶线数据 [7] - 阿尔茨海默病方面,公司计划在2023年下半年公布最近完成的II期/III期临床试验的完整数据集,包括替代性生物标志物的初步疗效结果 [10] - 帕金森病方面,公司计划使用与之前试验相同的终点指标开展潜在的关键性临床试验 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未具体披露各个市场的数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划利用人工智能技术推动药物开发和医疗销售营销的创新,与Partex集团建立战略合作伙伴关系 [14][15] - 公司持续扩大和加强布拉卡美辛的专利组合,获得新的美国专利 [16] - 公司正在积极推进精准医疗领域的管线拓展,包括帕金森病、脆性X综合征和精神分裂症等适应症的临床试验计划 [12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司进入重要发展阶段表示兴奋,预计2023年下半年将有多个关键数据读数 [6][21] - 管理层认为公司有足够的现金储备支持未来4年以上的运营和临床项目 [19] - 管理层表示正在与监管机构就阿尔茨海默病适应症的后续临床开发进行讨论 [10] - 管理层表示正在评估不同的商业化策略,包括自主商业化或寻求合作伙伴,以创造更大的股东价值 [32] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Soumit Roy 提问** 关于阿尔茨海默病项目,患者是否在继续长期研究,以及是否有进一步的确证性研究计划? [24] **Christopher Missling 回答** - 患者正在参与为期96周的ATTENTION-AD延长研究 - 这个延长研究可能被视为之前II期/III期试验的确证性研究,公司正与监管机构讨论确定 [25][26][27] 问题2 **Soumit Roy 提问** 关于生物标志物研究数据,预计会有多少患者数据,以及具体的时间线? [28] **Christopher Missling 回答** - 将公布整个临床试验的全部参与者数据,大部分患者接受了血液和MRI生物标志物评估,少部分也接受了脑脊液采样 [29][30] - 数据将在2023年下半年公布,具体时间点公司希望保持神秘 [29] 问题3 **Soumit Roy 提问** 关于Rett综合征项目,公司是否考虑自主商业化,还是寻求合作伙伴,何时开始组建商业团队? [31] **Christopher Missling 回答** - 公司已经与Partex集团合作,开始制定销售和营销策略,同时也收到了来自全球各地的合作意向 - 公司将根据创造更大股东价值的考虑,在获得临床数据后做出商业化决策 [32] - 具体何时开始组建商业团队尚未确定,将取决于最终的商业化策略 [32]

ANAVEX2-73临床试验成果 - 公司主要产品候选人ANAVEX2-73在治疗阿尔茨海默病方面取得积极成果[74] - ANAVEX2-73治疗能够减缓早期阿尔茨海默病患者认知和功能下降[74] - ANAVEX2-73治疗在临床试验中表现出较高的安全性和耐受性[78] - 公司在Rett综合征领域的临床试验取得显著进展[78] - ANAVEX2-73在Rett综合征患者中表现出显著的疗效[78] - 公司在阿尔茨海默病和Rett综合征领域的临床试验取得了积极结果[74][78] - ANAVEX2-73针对Rett综合征的AVATAR试验在2022年2月发布数据，结果显示符合所有主要和次要疗效和安全性终点，主要疗效终点RSBQ反应(p = 0.037)和次要疗效终点ADAMS(p = 0.010)和CGI-I(p = 0.037)反应均有一致改善[82] - ANAVEX2-73在帕金森病痴呆的试验中表现出安全耐受性，且在认知药物研究系统分析中显示出临床意义的、剂量依赖性和统计学上显著的改善[86] - ANAVEX2-73在帕金森病痴呆的试验中展示出潜力，能够减缓和逆转帕金森病的症状进展[86] - ANAVEX2-73在帕金森病的试验中显示对SIGMAR1的靶向精准医学方法可能导致改善临床结果[86] 公司专利情况 - 公司拥有21项美国专利和21项美国专利申请，涉及药物候选品、相关方法和研究项目[136] - 公司拥有一项美国专利，涉及ANAVEX2-73和抗胆碱酯酶抑制剂组合的神经保护方法，预计到2034年6月到期[137] - 公司拥有四项美国专利，涉及ANAVEX2-73的结晶形式和治疗阿尔茨海默病的方法，预计到2036年10月到期[138] - 公司还拥有其他专利，涉及癫痫治疗、神经发育障碍治疗、黑色素瘤治疗、心脏功能障碍治疗、失眠或焦虑治疗等[139] - 公司持有两项与ANAVEX1066相关的美国专利，涉及使用ANAVEX1066异构体治疗或预防疼痛[140] - 公司在澳大利亚、加拿大、中国、欧洲、日本和香港拥有与ANAVEX2-73、ANAVEX19-144、ANAVEX1-41和ANAVEX1066相关的授权或待批专利[141] - 公司拥有两项美国专利，涉及ANAVEX3-71化合物和治疗多种疾病的方法，预计到2030年1月到期[142] - 公司持有其他专利申请，涉及对映体、晶体、配方、用途和患者选择方法，为产品候选品提供额外保护[143]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度一般及行政费用与上年同期保持一致,为290万美元 [18] - 研发费用从上年同期860万美元增加至1130万美元,主要是由于扩大团队规模以及药品制造和未来临床试验及潜在市场供应的开发增加 [18] - 公司报告净亏损1310万美元,每股0.17美元,其中包括480万美元的非现金项目 [18] - 公司于3月31日的现金头寸为1.535亿美元,本季度使用850万美元现金和现金等价物为运营提供资金 [19] - 根据之前的指引,公司目前的现金使用率可以为运营和临床项目提供超过4年的资金支持 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进阿尔茨海默病、帕金森病痴呆、雷特综合征等多个神经系统疾病的临床试验 [6][9][10][12][14] - 在阿尔茨海默病方面,公司计划与监管机构讨论使用替代性生物标志物数据申请加速审批通道 [8] - 在帕金森病痴呆方面,48周开放标签延长试验显示ANAVEX2-73可能有潜力减缓并逆转症状 [12] - 在雷特综合征方面,EXCELLENCE II期/III期试验预计于2023年下半年公布顶线结果 [10][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正计划启动ANAVEX2-73在帕金森病、脆弱性X综合征、精神分裂症等适应症的新临床试验 [14] - 公司还计划启动一项新的罕见病适应症的ANAVEX2-73II期/III期潜在注册性临床试验 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于利用生物标志物推进精准医疗的神经系统疾病治疗方案 [7][9][14] - 公司正在扩大和加强团队实力,包括增加前FDA统计团队负责人等行业专业人士 [14] - 公司最近获得ANAVEX2-73用于治疗高血压的新专利,进一步丰富了产品组合 [15] - 公司表示会根据股东价值最大化的考虑,评估是否独立推进大适应症的商业化,或寻求合作伙伴 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对最近获批的阿尔茨海默病新药表示这对患者、家属和照顾者来说是个好消息 [6] - 管理层对ANAVEX2-73在帕金森病痴呆中的疗效结果感到鼓舞,认为这可能有助于减缓并逆转症状 [12] - 管理层对公司未来的临床试验进展和商业化前景表示乐观 [22][42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Soumit Roy 提问** 公司是否会单独披露阿尔茨海默病试验中ADAS-Cog和ADCS-ADL的临床意义结果 [26][28] **Christopher Missling 回答** 会按照不同剂量组单独详细披露这些结果 [33] 问题2 **Soumit Roy 提问** 公司是否会在完成确证性试验之前提交阿尔茨海默病新药申请 [29] **Christopher Missling 回答** 公司计划在与监管机构讨论加速审批通道后,在完成确证性试验之前提交新药申请 [34][35] 问题3 **Caroline (Berenberg) 提问** 公司是否提到需要进行确证性试验 [39] **Christopher Missling 回答** 是的,在获得加速批准后,公司还需要进行一项确证性试验 [40]

公司业务及产品 - Anavex生命科学公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于将精准医学应用于中枢神经系统疾病，主要关注阿尔茨海默病、帕金森病和Rett综合征等疾病[63] - 公司的主力产品候选药物ANAVEX2-73正在开发用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病和其他中枢神经系统疾病，包括罕见疾病Rett综合征[64] - ANAVEX2-73在阿尔茨海默病的临床试验中表现出减缓认知和功能下降的效果，患者使用ANAVEX2-73后认知和功能改善的可能性较安慰剂组分别提高了1.84倍和2.67倍[75] - ANAVEX2-73针对Rett综合征的AVATAR试验在2022年2月发布数据，结果显示符合所有主要和次要疗效和安全性终点，主要疗效终点RSBQ反应(p = 0.037)和次要疗效终点ADAMS(p = 0.010)和CGI-I反应(p = 0.037)均有一致改善[83] - ANAVEX2-73针对帕金森病痴呆的试验显示，在口服剂量高达50毫克每日的情况下，安全耐受性良好，且在14周治疗后显示出临床意义、剂量依赖性和统计学显著的改善[87] - ANAVEX2-73针对帕金森病痴呆的48周开放标签延伸试验显示，ANAVEX2-73对主要和次要目标的长期有益效果，安全性与已知的ANAVEX2-73安全性相一致[89] - ANAVEX2-73针对帕金森病的研究获得1百万美元的研究拨款，用于探索PET成像生物标志物在帕金森病患者中测量SIGMAR1的靶点参与和通路激活[91] - ANAVEX3-71针对额颞叶痴呆的第一阶段临床试验展示了安全性和耐受性，无严重不良事件或剂量限制性毒性，且在所有接受ANAVEX3-71单剂量的队列中耐受良好[94] - ANAVEX3-71的前临床结果将推动其进入基于生物标志物的临床发展痴呆计划，用于治疗精神分裂症、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病[95] - ANAVEX2-73在动物模型中显示出对帕金森病的显著改善和功能恢复，且在帕金森病痴呆的临床试验中表现出临床意义、剂量依赖性和统计学显著的改善[102] - ANAVEX2-73在阿尔茨海默病动物模型中显示出潜在的神经保护、抗遗忘、抗抽搐和抗抑郁的治疗作用，且在临床试验中表现出良好的耐受性和安全性[104] - ANAVEX2-73获得了针对Rett综合征和婴儿痉挛的孤儿药物认定，以及针对Rett综合征的罕见儿童疾病认定，以鼓励罕见儿童疾病治疗的发展[100] - ANAVEX2-73的临床发展计划获得了快速通道认定，以促进和加速新药的开发和审查，以满足治疗严重和危及生命状况的医疗需求[101] - ANAVEX2-73在早期阿尔茨海默病治疗的2b/3期临床试验中达到了ADAS-Cog和ADCS-ADL的共同主要终点以及CDR-SB的关键次要终点[109] - ANAVEX2-73在多种疾病预临床研究中表现出显著改善，包括癫痫、婴儿痉挛、脆性X综合症、安吉曼综合症、多发性硬化症和最近的结节硬化症[110] - ANAVEX2-73在多发性硬化症相关的预临床数据显示其可能促进多发性硬化症疾病中的髓鞘再生[113] 知识产权 - 公司拥有18项美国专利、21项美国专利申请和多项PCT或非美国专利申请，涉及药物候选品、相关方法以及研究项目[137] - 公司持有多项美国专利，包括ANAVEX2-73和抗胆碱酯酶抑制剂组合的神经保护方法专利，预计到2034年6月到期[138] - 公司持有多项美国专利，包括治疗癫痫的专利，预计到2035年10月到期[139] - 公司持有多项美国专利，包括治疗神经发育障碍的专利，预计到2037年1月到期[139] - 公司持有多项美国专利，包括治疗黑色素瘤的专利，预计到2030年2月到期[139] - 公司持有多项美国专利，包括治疗心脏功能障碍的专利，预计到2038年7月到期[139] - 公司持有多项美国专利，包括治疗失眠或焦虑的专利，预计到2038年9月到期[139] - 公司持有两项与ANAVEX1066相关的美国专利，分别用于治疗或预防疼痛，预计到2036年11月到期[140] - 公司持有两项与ANAVEX3-71相关的美国专利，分别用于治疗多种疾病，包括阿尔茨海默病，预计到2030年1月到期[142] - 公司将专利和其他知识产权视为企业资产，通过开发战略来优化知识产权的价值[144] 财务活动 - 公司在2023年3月31日的运营活动中使用了1428.28万美元的现金流[