稀有疾病业务部门 - Amgen公司举行了稀有疾病投资者分析师电话会议[1] - 稀有疾病是Amgen的第四个并且是最新的长期增长支柱，对公司的长期增长具有积极影响[3] - Amgen致力于提供高度差异化的治疗方案，以满足未满足的医疗需求[8] - Amgen的稀有疾病业务部门建立在创新基础之上，拥有四种处于生命周期早期的药物，以及一系列超稀有疾病药物[13][14] 稀有疾病患者挑战 - 稀有疾病患者面临着诊断困难、治疗延迟、有限的治疗选择和地理障碍等挑战[19][20] - 稀有疾病患者的需求是独特的，需要定制和多方面的方法来解决[23][24][25] - 稀有疾病患者的诊断过程复杂，平均需要近五年时间和七个以上的专家才能得到准确诊断[25] - 稀有疾病患者面临着许多获取治疗的障碍，需要不同于常见疾病的方法来帮助他们[26] - 稀有疾病患者常常感到孤立和孤独，因此建立社区对他们和家人来说非常重要[27][28] TEZSPIRE治疗产品 - 公司的首席医疗官介绍了针对甲状腺眼病的治疗产品TEZSPIRE的机制和临床效果[30][31][32][33][34][35][36][37][38][39] - TEZSPIRE在治疗甲状腺眼病患者中取得了显著的临床效果，包括减轻眼球突出和改善其他症状[38][39] - TEZSPIRE对高和低临床活动评分的甲状腺眼病患者都有显著的疗效，且在治疗过程中持续改善[39][40] KRYSTEXXA治疗产品 - KRYSTEXXA用于难治性痛风的管理，该疾病对多个器官系统产生影响，包括慢性肾脏病和高血压[59][60][61] - KRYSTEXXA是一种聚乙二醇化尿酸酶，能够将不溶性尿酸转化为可溶性尿酸酐，从而可以迅速并轻松地从体内排出[62][63] - KRYSTEXXA在临床试验中显示，70%的患者能够将血尿酸浓度降低到每分升不到6毫克，这一结果证明了其临床有效性[64] UPLIZNA治疗产品 - 公司计划在欧洲市场推广UPLIZNA，预计有大约8,000至10,000名潜在患者[81][82] - UPLIZNA在IGg-4相关疾病和重症肌无力等新适应症方面有潜力，公司正在进行第三阶段的随机、安慰剂对照试验[87][93][97] 新药研发 - 公司正在推进多项临床研究，以提供新的罕见病治疗选择[124] - 公司正在积极推进三个潜在的治疗方案，包括dazodalibep、daxdilimab和fipaxalparant，这些方案在早期试验中显示出有希望的结果[125]

公司稀有疾病业务 - 公司的稀有疾病业务是长期增长的支柱之一，具有增量作用[5] - 公司致力于提供高度差异化的治疗方案，推动科学发现的边界[10] - 公司成功推出和扩大稀有疾病产品在关键市场的份额[11] - 公司的稳健研发能力和生物制药制造专业知识加速并为稀有疾病组合增加价值[12] - 公司的稀有疾病产品组合在过去几年中取得了强劲增长，2023年销售额约为40亿美元[25] 公司产品展望 - TEPEZZA预计年同比增长中单位数位数[49] - TEPEZZA在日本获得孤儿药物认定，计划在2025年初正式推出[51] - KRYSTEXXA在美国有950万痛风患者，70%的患者能够将血尿酸浓度降至每分升不到6毫克[63][65] - UPLIZNA在2020年获批后，已在美国和国际扩张方面取得快速增长[83] - TAVNEOS是FDA批准的ANCA相关血管炎的辅助治疗药物，降低了54%的疾病复发风险[107][108] 公司新产品研发 - 公司在罕见病领域有多个创新项目，包括dazodalibep、daxdilimab和fipaxalparant[125] - dazodalibep是一种融合蛋白，已进入Sjogren病的第三阶段研究，显示出显著改善[130][134][135] - Fipaxalparant是针对纤维化和炎症的关键驱动因子LPAR1的小分子药物，有望成为治疗纤维化疾病的突破[142][143] - Daxdilimab是一种抗ILT7单克隆抗体，目前正在进行针对原发性圆盘状红斑狼疮和皮肌炎的研究[150] 公司市场展望 - 公司在美国市场看到了显著的增长机会，拥有创新产品，旨在解决严重疾病问题[25] - 公司对TEPEZZA的发展和市场定位非常自信，认为可以改善患者体验[188] - 稀有病领域的机会对公司来说是非常有吸引力的，具有良好的利润率[194] - 公司对罕见疾病研究药物的潜力感到兴奋，期待能够帮助更多患有罕见疾病的患者[153]

电话会议详情 - Amgen将于2024年2月22日下午1:00在网上举行电话会议，讨论罕见疾病作为其新增的第四个增长支柱，提供罕见疾病战略和机会的见解[1] - 参与电话会议的主要人员包括Amgen的全球商业运营执行副总裁Murdo Gordon、研发执行副总裁兼首席科学官Jay Bradner、全球商业运营和医务事务执行副总裁（罕见疾病）Vikram Karnani以及首席医务官Paul Burton[1] - 电话会议将同时通过互联网进行广播，并向新闻媒体、投资者和公众开放[2] - 电话会议将被存档并在活动结束后至少90天内提供回放[3] Amgen公司使命 - Amgen致力于通过发现、开发、制造和交付创新的人类治疗药物来解锁生物学潜力，专注于高度未满足的医疗需求领域[4]

生物技术公司融资情况 - 美国生物技术公司正在迅速利用美国股市，1月份在市场上筹集了62亿美元，创下自2021年2月以来最高筹资额[2] 公司业绩表现 - Amgen在2023年第四季度调整后的每股收益为4.71美元，同比增长15%，总收入为82亿美元，超过了市场预期[4] - Gilead Sciences在第四季度的调整后每股收益为1.72美元，虽然低于市场预期，但总收入为71亿美元，超过了预期[8] - Biogen在2023年第四季度调整后每股收益为2.95美元，同比下降27%，总收入为23.9亿美元，因关键药物销售下降而未达预期[11] 生物技术ETF表现 - iShares生物技术ETF追踪ICE生物技术指数表现良好，过去三个月涨幅为18.30%，但过去一个月下跌了1.05%[15] - SPDR S&P生物技术ETF追踪S&P生物技术行业指数，过去三个月涨幅为32.15%，但过去一个月下跌了1.95%[16] - VanEck生物技术ETF追踪MVIS美国上市生物技术25指数，过去三个月涨幅为15.24%，过去一个月涨幅为0.16%[18] - Invesco生物技术与基因组ETF追踪Dynamic生物技术与基因组Intellidex指数，过去三个月涨幅为19.79%，但过去一个月下跌了2.52%[20]

产品销售 - 公司产品需求持续增长，产品销售增长9%[10] - Repatha销售增长37%[10] - EVENITY销售增长44%[10] 新产品和技术研发 - BLINCYTO在早期治疗线获得积极的III期数据[12] - Otezla在炎症领域具有长期潜力，新患者增长6%[15] - TEZSPIRE在炎症领域表现强劲，Q4销售额达1.77亿美元，全年销售额达5.67亿美元[16] - MariTide的Phase I研究显示出卓越的疗效、耐受性和持久性，高剂量组患者在3个月内体重减轻14.5%[28] - MariTide的GIPR拮抗策略得到人类遗传学支持，公司对此策略充满信心[34] - MariTide在初期研究中表现出快速减重和持久性减重的潜力[69] 市场扩张和并购 - 公司在罕见疾病增长领域和管道方面充满期待，计划在2月22日的投资者活动上展示[17] - 公司在肿瘤领域有多个创新项目，包括tarlatamab、AMG 193和xaluritamig等[18] - 公司在炎症领域的TEZSPIRE和其他适应症表现出广泛的生命周期计划[19] 未来展望 - MariTide的商业版本计划采用患者友好的自动注射器格式[62] - Amgen对Prolia、EVENITY和Repatha的增长轨迹持乐观态度[77] - Amgen将举办罕见疾病活动，旨在提供关于公司第四个和最新的治疗领域增长支柱的机会[100]

Amgen参加Oppenheimer第34届年度医疗保健生命科学会议 - Amgen展示了对公司增长潜力的乐观态度[1] - 公司在四个治疗领域中看到许多机会，包括一般医学、肿瘤学、炎症和罕见疾病[1] - Amgen在2023年取得了15%的年度销量增长和9%的产品销售增长[1] Amgen在不同治疗领域的表现 - 在一般医学领域取得了强劲的销量增长[1] - 在肿瘤学领域表现强劲，特别是BLINCYTO[1] - 在炎症领域持续看到Otezla的长期潜力[1] - 对罕见疾病增长柱和管道的增加感到兴奋[1] Amgen的创新项目 - 公司对MariTide项目充满期待，展示了出色的减重效果和耐受性[1] - MariTide的Phase II研究将在2024年底公布最终数据[1] - 公司的GIPR拮抗策略得到了人类遗传学的支持[1] MariTide项目的发展 - MariTide在Phase I研究中表现出良好的安全性和耐受性[1] - 代谢参数符合预期，公司期待通过更大规模的Phase II研究进一步验证其代谢效果[1] - MariTide的剂量递增方案可能有助于减少首剂效应[49][50] - Phase II研究将提供对Phase III战略的重要见解[53]

Novo Nordisk - Novo Nordisk生产的Wegovy在美国FDA批准的减肥药物中具有潜力[1] - Novo Nordisk购买三家制药厂以解决Wegovy的供应问题[2] Eli Lilly - Eli Lilly销售指导预期高于分析师预期[3] DexCom - DexCom公司销售的连续血糖监测系统受到减肥药物的影响[8] - DexCom公司的营收、EBITDA增长速度均较快[10] Pfizer - Pfizer正在调整其口服GLP-1激动剂danuglipron的剂量[12] Amgen - Amgen公司也在开发肥胖症项目[13] AstraZeneca - AstraZeneca公司通过收购Eccogene开发的分子来推进肥胖症项目[14]

Amgen的肥胖药物研发 - Amgen正致力于研发一种治疗肥胖症的药物，可能与诺和诺德和礼来等公司的畅销减肥药物竞争[1] - MariTide的早期临床数据显示，参与者在三个月内平均减重14.5%，并且在停止用药后仍保持大部分减重[6] - Amgen计划将另一种减肥候选药物进入首次临床试验，有望扩大市场份额[8] Amgen的股价展望 - 如果MariTide的临床二期数据积极，Amgen的股价可能会大幅上涨[9] - Amgen的估值比诺和诺德和礼来更为合理，有望实现较大增长[13] - Amgen是一个值得投资的选择，即使MariTide失败，公司仍有其他产品和项目支撑其表现[15]

公司产品 - 公司产品LUMAKRAS/LUMYKRAS在全球Phase 3 CodeBreaK 300试验中取得积极数据[21] - 公司产品Prolia主要用于治疗骨质疏松症[26] - 公司产品ENBREL主要用于治疗风湿性关节炎、银屑病和牛皮癣性关节炎[27] - 公司产品Otezla主要用于治疗银屑病、牛皮癣性关节炎和Behçet病口腔溃疡[28] - XGEVA是用于预防骨转移患者骨相关事件的药物，于2010年推出[29] - Repatha是用于降低心血管疾病风险的药物，于2015年推出[30] - Nplate是用于治疗ITP患者的药物，于2008年推出[31] - KYPROLIS是用于治疗多发性骨髓瘤患者的药物，于2012年推出[32] - Aranesp是用于治疗贫血患者的药物，于2001年推出[33] - EVENITY是用于治疗骨质疏松症患者的药物，于2019年在美国和日本推出[34] - Vectibix是用于治疗结直肠癌患者的药物，于2006年推出[35] - BLINCYTO是用于治疗急性淋巴细胞白血病患者的药物，于2014年推出[36] - TEPEZZA是用于治疗甲状腺眼病患者的药物，是首个FDA批准的药物，于收购Horizon后在美国市场推出[37] - KRYSTEXXA是用于治疗慢性顽固性痛风患者的药物，于收购Horizon后在美国市场推出[38] 竞争环境 - 我们面临激烈的竞争环境，包括来自其他公司的仿制药和生物类似药[44] - 我们的小分子产品在专利失效后市场份额急剧下降[45] - 我们的主要产品存在多个竞争对手，包括AbbVie、Novartis、Pfizer等[46] 政策和法规 - 收入依赖于第三方支付者的覆盖范围和报销程度[48] - 在全球范围内，政府和付款方在许多国家采取各种措施施加价格下压[50] - 公司业务将继续受到各种美国和外国法律、规则和法规的约束，包括IRA的规定[78] 研发和创新 - 公司在研发方面专注于治疗严重疾病的新型人类治疗药物，不断努力寻找能够改善患者生活的疗法[79] - 公司拥有18个第三阶段项目，其中5个来自Horizon，3个启动第三阶段研究，1个获得FDA批准，1个已经结束[83] 合作与发展 - 与BeiGene合作扩大在中国的肿瘤学业务，共同开发一部分肿瘤学产品组合[110] - 与AstraZeneca合作开发和商业化TEZSPIRE，全球成本、利润和损失平均分摊[111] - 与UCB合作开发和商业化EVENITY，全球发展成本和商业化利润损失平均分摊[113] 公司治理 - Amgen的员工数量截至2023年12月31日约为26,700人，全球员工流失率相对较低[114] - Amgen的员工薪酬和福利计划旨在与生物技术和制药行业领先公司提供的计划竞争，并着重于激励绩效、促进责任和与公司股东利益保持一致[115] - Amgen致力于创造安全和健康的工作场所，通过安全领导力、风险管理实践和将安全融入业务流程来实现[117] 财务状况 - 我们的可供出售投资组合中，2023年底和2022年底的公债和货币市场互惠基金的公允价值分别为104亿美元和43亿美元[273] - 2023年底，我们的未偿债务的账面价值为646亿美元，公允价值为592亿美元[273] - 我们的股权投资组合价值下降20%将导致2023年底和2022年底的公允价值损失分别约为10亿美元和11亿美元[276]

医疗 - 生物医学和遗传学股票 - Puma Biotech (PBYI) 和 Amgen (AMGN) 是备受投资者关注的两家公司[1] - Puma Biotech 目前拥有 Zacks Rank 1 (强烈买入)，而 Amgen 的 Zacks Rank 为 3 (持有)[3] 估值表现 - Puma Biotech 在估值方面表现优异，拥有较低的前瞻市盈率和较低的 PEG 比率[6][7] - Puma Biotech 的市净率也较低，因此被评为优质价值选项[8][9]