财务数据和关键指标变化 - 2023年第三季度营收为380万美元，2022年第三季度营收为390万美元 [32] - 2023年第三季度研发费用为2830万美元，2022年第三季度为2580万美元 [33] - 2023年第三季度管理费用为780万美元，2022年第三季度为810万美元 [33] - 2023年第三季度重组成本为240万美元 [34] - 2023年第三季度净亏损为4010万美元，每股亏损1.43美元，2022年同期净亏损为3030万美元，每股亏损3.21美元 [35] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.12亿美元，2023年6月30日为1.44亿美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 目前研发支出主要集中在tamibarotene的推进上 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 未涉及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在向商业化转型，重点发展tamibarotene项目，计划进行NDA申报、产品上市等工作，目标是将tamibarotene打造成为高风险MDS和不适合AML且RARA过表达患者的标准治疗方案 [15][16][19] - 在行业竞争方面，公司认为自己的机制独特，尽管有很多药物研发失败，但对自己的项目充满信心，同时行业内仍存在大量未被满足的需求，公司希望通过自己的项目来改善现状 [43][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司目前的现金状况足以支撑到2025年，包括SELECT - MDS - 1试验的III期数据以及SELECT - AML - 1试验随机部分的额外数据之后的运营费用和资本支出需求 [37] - 对于高风险MDS和AML患者的治疗需求仍然有很大的未被满足部分，这为公司的发展提供了机会，尽管行业内有很多尝试，但目前的标准治疗方案下患者的中位总生存期仍然较短，公司对tamibarotene的发展前景感到兴奋 [47] 其他重要信息 - 现任CEO Nancy Simonian将于10月退休，由Conley Chee接任 [6] 问答环节所有的提问和回答 问题: 自SELECT研究设计以来，AML和MDS的格局有何变化 - 回答: 在高风险MDS方面，未被满足的需求仍然很大，这一点没有改变，不过多年来有很多药物研发未成功，公司的机制独特，有理由保持乐观在AML方面，标准治疗方案有所发展，包括使用venetoclax和azacitidine，但仍存在未被满足的需求，如1/3的患者对ven/aza无反应或会复发，同时有很多新药正在研发中，但仍处于早期阶段 [42][43][45] 问题: 在SELECT - AML中，初始数据如何体现添加tami到组合中的疗效，以及RARA阳性人群中ven/aza的CR/CRI率最新数据 - 回答: 这是首次对tamibarotene用于RARA阳性患者与ven/aza联合使用的前瞻性临床评估，目前还不知道ven/aza在RARA阳性患者中的表现，将报告约20名患者的数据，重点关注复合CR率和耐受性，之前ven/aza的反应率约为66%，tami aza在之前的II期试验中的反应率约为61%，希望三联疗法的反应率高于这个数字，之前较小数量患者的安全导入期有83%的CR/CRI率 [50][51] 问题: 在SELECT - MDS中，入组完成时间从之前的2023年底变为2024年第一季度，是否有特殊原因 - 回答: 随着入组接近完成，数据更能准确地预测，所以现在能够更确定地给出入组完成时间，之前的预测只是基于各种方式的预估，现在更接近完成，所以更有信心预测在2024年第一季度完成入组 [53]