项目开发与授权 - 公司停止SY - 2101临床开发及临床前和发现阶段项目，未来或在有额外资金时继续开发[167] - 公司探索SY - 5609的对外授权机会，其是CDK7的口服抑制剂[167] 市场规模与机会 - 美国和欧洲每年约25000名患者被诊断为不适合强化疗的AML，预计到2025年所有AML患者的潜在市场机会将增长至约66亿美元[169] - 美国和欧洲每年约21000名患者被诊断为HR - MDS，预计到2026年所有风险组MDS患者的潜在市场机会将增长至约33亿美元[170] 临床试验进展 - SELECT - MDS - 1试验预计2024年第一季度完成190名患者入组，2024年第四季度中期公布关键CR数据[170] - SELECT - AML - 1试验预计2023年12月初公布约20名患者的初始数据，2024年公布更多数据[171] 融资与收入 - 2022年9月16日并购完成，公司获得净现金、现金等价物和有价证券6710万美元，扣除约450万美元费用[175] - 2022年9月16日PIPE融资完成，公司获得总收益1.299亿美元[177] - 2023年第三季度和前九个月，公司确认与GBT合作收入分别为380万美元和960万美元[178] - 2022年第三季度和前九个月，公司确认与GBT和Incyte合作收入分别为390万美元和1560万美元[178] - 2023年第三季度营收380万美元，较2022年同期的390万美元下降3%，主要来自与GBT的合作[193][194] - 2023年前三季度营收960万美元，较2022年的1560万美元下降39%[203][204] 费用与亏损 - 2023年第三季度研发费用2830万美元，较2022年同期的2580万美元增长10%，主要因推进临床项目活动[193][195] - 2023年第三季度管理费用780万美元，较2022年同期的810万美元下降4%，主要因咨询和专业费用减少[193][196] - 2023年第三季度交易相关费用为0，2022年同期为951万美元，因相关成本未在2023年第三季度重复发生[193][198] - 2023年第三季度重组成本235.4万美元，主要与战略调整和成本削减措施有关[193][197] - 2023年第三季度利息收入163.3万美元，较2022年同期的39.2万美元增长317%，因利率升高[193][200] - 2023年第三季度利息支出130.3万美元，较2022年同期的105.1万美元增长24%，因利率升高[193][201] - 2023年第三季度认股权证负债公允价值变动为 - 583.7万美元，2022年同期为986万美元，分别受公司普通股股价上涨和下跌影响[193][202] - 2023年第三季度净亏损4014.3万美元，较2022年同期的3025.3万美元增长33%[193] - 研发费用从2022年前三季度的8400万美元增至2023年的8670万美元，增幅3%[203][205] - 一般及行政费用从2022年前三季度的2200万美元增至2023年的2240万美元，增幅2%[203][207] - 2023年前三季度净亏损1.0019亿美元，较2022年的8988万美元增加11%[203] - 2023年前三季度利息收入553.3万美元，较2022年的53.9万美元增长927%[203] 资金状况与需求 - 截至2023年9月30日，公司有现金及现金等价物约1.122亿美元[219] - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为9110万美元，较2022年的9200万美元有所减少[221][223] - 2023年前三季度投资活动提供净现金3580万美元，高于2022年的2950万美元[221][224] - 2023年前三季度融资活动提供净现金8.2万美元，远低于2022年的1.41748亿美元[221][225] - 公司预计现有资金可支持到2025年，但未来仍需大量额外资金[227] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[229] - 若无法按需通过股权或债务融资筹集资金，公司可能需延迟、限制产品开发或商业化工作[229] 不确定性与风险 - 公司预计未来将在推进他米巴罗汀临床试验方面产生大量研发费用，目前无法合理估计完成产品开发的性质、时间和成本[182] - 公司面临临床试验、合作安排、监管审批等多方面成本及结果的不确定性[230] - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资组合受美国利率变化影响，但预计市场利率10%的即时变化不会产生重大影响[231] - 公司面临外汇汇率变化的市场风险，与亚洲和欧洲供应商合作，部分发票以外币计价，目前未对冲外汇风险[232] - 截至2023年9月30日，公司无重大外币计价负债[232] - 通货膨胀增加公司劳动力和临床试验成本，但在2023年和2022年前九个月未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[233]