财务数据和关键指标变化 - 公司未在第一季度确认任何收入,相比2023年同期的3百万美元下降,反映了公司与辉瑞的合作协议在去年底终止 [29] - 研发费用为2470万美元,相比2023年同期的2880万美元下降,主要由于外部研发咨询、合同制造以及人员和相关费用的减少 [30] - 管理费用为630万美元,相比2023年同期的740万美元下降,主要由于人员和相关费用、咨询以及设施费用的减少 [31] - 公司报告第一季度净亏损370万美元,每股亏损0.10美元,相比2023年同期的2380万美元净亏损、每股亏损0.85美元有所改善 [31] - 截至2024年3月31日,公司现金、现金等价物和可流通证券为1.083亿美元,相比2023年12月31日的1.395亿美元有所下降 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要将研发支出集中在推进tambarotene的临床开发 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 2024年是公司重要的一年,公司高度关注tambarotene在血液恶性肿瘤治疗中的临床开发和商业化准备 [8] - 公司最近在高危骨髓增生异常综合征(MDS)和不适合接受强化治疗的急性髓系白血病(AML)方面取得进展 [9][11][24] - 公司在MDS和AML领域的tambarotene项目获得FDA快速通道认定,反映了这些适应症的未满足医疗需求以及公司初步数据的强度 [11][12][24] - 公司有信心tambarotene有潜力成为MDS和AML的新标准治疗,并期待未来重要的临床数据读出 [13][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司通过完成MDS-1试验的中期futility分析,为后续报告关键数据奠定了基础 [9][10][15][16][17] - 公司认为通过中期futility分析是一个重要里程碑,尤其是在高危MDS这一领域,这显示了tambarotene的潜在疗效和安全性优势 [17][18][20] - 公司对AML项目的初步数据也感到鼓舞,认为有助于提高对MDS项目的信心 [26] - 公司有信心tambarotene有望在MDS和AML领域改善标准治疗,并期待未来的重要数据读出 [27] - 公司正在积极推进商业化准备,以便在获批后能够有效地将tambarotene提供给患者 [13] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Phil Nadeau 提问 1) MDS-1试验中期分析是否覆盖了50%的患者? 中期futility分析的统计标准是什么? [37] 2) AML项目在第三季度的更新是否足以做出进入关键性试验的决定? 如果不够,何时会做出这一决定? [38] David Roth 回答 1) 中期分析确实覆盖了最终主要评估所需患者的50%。具体的统计标准我们没有披露,但重要的是我们通过了这一分析,没有出现安全性问题,可以继续进行试验 [39][40][41][42] 2) 第三季度的更新会包括至少40例患者的数据,但在看到数据之前难以判断是否足以做出关键性试验的决定。我们将来会提供更多相关的更新 [43][44]