公司业务与产品 - 公司是致力于开发血液恶性肿瘤一线治疗新标准的生物制药公司，正在推进他米巴罗汀的临床试验[124] 市场规模预测 - 预计到2028年，所有AML患者的全球市场总额将增长至约75亿美元，MDS患者的全球市场总额将增长至约47亿美元[125][126] 临床试验进展 - 2024年第一季度，SELECT - MDS - 1试验完成190名患者的入组，预计2024年第四季度中期报告关键CR数据[127] - 截至2023年11月13日，SELECT - AML - 1试验随机部分中，他米巴罗汀等三联疗法组可评估患者CR/CRi率为100%，对照组为70% [129] 产品资格认定 - 2024年4月，FDA授予他米巴罗汀与维奈克拉和阿扎胞苷联用治疗特定AML的快速通道资格[130] 融资情况 - 2023年12月21日，公司发行股票和预融资认股权证，总收益约4500万美元，扣除费用约320万美元[131] - 2024年5月9日，与牛津的贷款协议修订，贷款额度从4000万美元增至1亿美元[155] 营收情况 - 截至2024年3月31日的三个月未实现产品销售收入，2023年同期因与GBT合作确认收入300万美元[132] - 2024年第一季度无营收，2023年同期营收300万美元，均来自与GBT的合作[145][146] 费用情况 - 2024年第一季度研发总费用为2465.5万美元，2023年同期为2876.1万美元[135] - 他米巴罗汀2024年第一季度外部成本为1647.7万美元，2023年同期为1335.7万美元[135] - 研发费用从2023年第一季度的2880万美元降至2024年同期的2470万美元，降幅14%[145][147] - 一般及行政费用从2023年第一季度的740万美元降至2024年同期的630万美元，降幅15%[145][150] 亏损情况 - 净亏损从2023年第一季度的2380万美元降至2024年同期的370万美元，降幅84%[145] 资金储备 - 截至2024年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券约1.083亿美元[161] - 截至2024年3月31日，2023年注册声明下有2.036亿美元证券可用于未来发行[160] 现金流量 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3110万美元，2023年同期为3690万美元[162] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为2460万美元，2023年同期为2570万美元[162] - 2024年第一季度融资活动净现金使用量为27万美元，2023年同期为5.3万美元[162] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3110万美元，低于2023年同期的3690万美元[164] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为2460万美元，低于2023年同期的2570万美元[165] - 2024年第一季度融资活动净现金使用量为30万美元，而2023年同期为提供10万美元[166] 资金支持与需求 - 公司预计现金、现金等价物和有价证券可支持运营至2025年第三季度[168] - 公司未来资金需求受临床试验、产品开发、合作安排等多因素影响[168] - 公司需依靠股权发行、债务融资等方式满足资金需求，可能导致股权稀释[170] - 若无法筹集资金，公司可能需调整产品开发和商业化计划[167] 风险情况 - 公司面临利率风险，但预计市场利率10%的即时变化不会产生重大影响[172] - 公司面临外汇汇率风险，目前未进行套期保值[173] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但未产生重大影响[174] 成本与现金流不确定性 - 公司预计未来将产生大量研发费用，无法合理估计他米巴罗汀或未来候选产品的开发成本和销售现金流时间[135]