财务数据和关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及受限现金余额为1580万美元，而2024年9月30日为2490万美元 [31] - 2025财年研发成本增加至1560万美元，而上一财年为1280万美元，增长主要源于enobosarm的2b期肥胖临床研究费用增加 [27] - 2025财年销售、一般及行政费用为1990万美元，较上一财年的2460万美元有所下降，主要原因是基于股份的薪酬费用减少 [28] - 2025财年持续经营业务的净亏损为1570万美元，或每股摊薄亏损107美元，而上一财年净亏损为3530万美元，或每股摊薄亏损261美元 [30] - 2025财年来自已终止经营业务（FC2业务）的净亏损为700万美元，或每股摊薄亏损048美元，其中包括出售FC2业务产生的410万美元亏损 [30] - 2025年9月30日，公司净营运资本为1110万美元，而2024年9月30日为2340万美元 [32] - 2025财年经营活动所用现金为3000万美元，而上一财年为2170万美元 [32] - 2025财年投资活动产生现金2510万美元，主要来自出售FC2业务净收益1650万美元和出售ENTADFI资产收益830万美元 [32] - 2025财年融资活动所用现金为420万美元，与出售FC2业务相关的剩余特许权使用费协议终止的控股权变更付款有关 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已于2024年12月30日将FC2女用避孕套业务出售给Clear Future Inc，出售价格为1800万美元现金，出售该业务的净收益约为1650万美元（扣除销售成本及其他购买价格调整后，但在支付给SWK Holdings的420万美元控股权变更付款前） [24][25] - 出售FC2业务导致约410万美元的亏损，即估计净收益1650万美元与FC2业务账面总值2060万美元之间的差额 [25] - 出售FC2业务后，所有直接相关的收入、成本和费用在财务报表中归类为已终止经营业务亏损（税后净额） [26] - 公司于2025年10月31日完成公开发行，获得净收益约2340万美元 [23][27] - 公司确认出售ENTADFI资产获得1080万美元收益，而上一财年收益为120万美元 [28] - 公司与Onconetix达成和解协议，获得630万美元现金付款以及公允价值合计为250万美元的D系列优先股和认股权证 [29] - 因终止剩余特许权使用费协议，公司记录了860万美元的债务清偿收益 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - Veru是一家后期临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病的新型药物 [4] - 公司药物研发管线包括两种新化学实体小分子：enobosarm（一种口服选择性雄激素受体调节剂，SARM）和sabizabulin（一种微管破坏剂） [4][5] - Enobosarm被开发为下一代药物，旨在与GLP-1受体激动剂联用，使减肥过程更具组织选择性，即减少脂肪同时保留瘦体重，从而改善身体成分和身体功能，重点关注老年肥胖患者 [4][7] - Sabizabulin被开发为一种广谱抗炎剂，旨在减少血管斑块炎症，减缓动脉粥样硬化性心血管疾病的进展并促进其消退 [5] - 公司已完成enobosarm的2b期QUALITY临床试验，结果显示其与GLP-1受体激动剂（司美格鲁肽）联用，在16周时能100%保留总瘦体重（与安慰剂+司美格鲁肽组相比具有统计学显著性），并导致脂肪减少多12% [10] - 在体重减轻平台期患者群体中，公司计划开展2b期PLATEAU临床试验，评估enobosarm（3毫克）在约200名年龄≥65岁、BMI≥35的肥胖患者中，与GLP-1受体激动剂联用，突破体重减轻平台期的能力 [20][21] - PLATEAU研究的主要疗效终点是72周时相对于基线总体重的百分比变化，并将在36周时进行中期分析以评估瘦体重和脂肪量的百分比变化 [22] - 该临床研究预计于2026年第一季度开始，36周中期分析预计在2027年第一季度进行 [23] - 根据公司当前运营计划，现有现金足以支持运营至PLATEAU临床研究的中期分析阶段 [32] - 行业竞争方面，其他处于2期测试阶段的公司包括礼来（Versanis）、Scholar Rock和再生元，它们开发的是注射型肌肉生长抑制素抑制剂类药物，而Veru开发的是口服SARM类药物enobosarm [8] - 公司认为其口服小分子药物有潜力与大型制药公司正在开发的口服药物（其减肥效果可能不及注射剂）联合使用 [58][59] - 公司拥有enobosarm的新化学实体专利，使用方法专利若获授权可将保护期延长至2043年，并且已开发出新配方并申请专利，保护期可至2046年 [56][57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 美国FDA近期发布的肥胖药物开发指南将肥胖定义为体脂过剩疾病，治疗目标应是减少多余体脂而非减少瘦体重 [5] - GLP-1受体激动剂虽能显著减轻体重，但减重过程缺乏组织选择性，总减重量中高达50%是瘦体重 [6] - 下一代肥胖药物的策略应是与GLP-1受体激动剂联合治疗，在同等减重情况下仅减少脂肪，同时保留瘦体重和身体功能 [7] - FDA为enobosarm与GLP-1受体激动剂联合开发提供了至少两条可能的监管路径：一是基于增量减重（52周维持治疗期间，与单用GLP-1相比，至少5%的安慰剂校正减重差异）；二是若增量减重差异小于5%（包括减重相似），但具有临床显著获益（如对身体功能有临床益处的保留），也可能被接受以支持批准 [16][17] - GLP-1受体激动剂单药治疗的一个新兴且严重的临床挑战是，大多数肥胖患者在一年维持治疗结束时会出现体重减轻平台期 [17] - 根据礼来公司的SURMOUNT-1临床研究，约88%接受替尔泊肽治疗的肥胖患者在60-72周时达到体重减轻平台期，其中626%的患者在达到平台期时仍处于临床肥胖状态 [18] - 公司认为，GLP-1受体激动剂（通过告知大脑减少食欲）与enobosarm（旨在直接燃烧脂肪、直接保留肌肉以提高身体功能和燃烧更多卡路里）的新型组合，可能突破这一体重减轻平台期，实现增量减重 [19] - 公司认为，通过保留更多能燃烧卡路里的代谢肌肉，从长远看可能带来更多的体重减轻 [54] - 公司对enobosarm的安全性感到兴奋，数据显示其与GLP-1联用具有良好的安全性，且未增加胃肠道不良事件，甚至可能改善GLP-1的胃肠道毒性 [14][54] 其他重要信息 - 2b期QUALITY临床试验中，对于基线BMI≥35的患者亚组，enobosarm 3毫克+司美格鲁肽治疗组在16周时体重减轻了558%，而司美格鲁肽单药组为47% [11] - 在16周时体重减轻至少5%的患者比例，司美格鲁肽单药组为474%，而enobosarm 3毫克+司美格鲁肽组为654% [11] - 在身体功能方面（通过爬楼梯测试测量），司美格鲁肽单药组有448%的患者在16周时爬楼梯功率下降≥10%，而enobosarm 3毫克治疗将这一比例降低至176%，相对减少了598% [12] - 在维持期延伸阶段（所有患者停用司美格鲁肽，继续接受安慰剂或enobosarm 3毫克单药治疗12周），安慰剂单药组体重反弹了43%（平均变化257%，约5磅），而enobosarm 3毫克组体重反弹了141%（约273磅），意味着enobosarm单药治疗使体重反弹显著减少了46% [13] - 到28周研究结束时，enobosarm 3毫克+司美格鲁肽序贯enobosarm 3毫克单药治疗方案，在保留100%瘦体重的同时，比安慰剂+司美格鲁肽序贯安慰剂单药方案多减少了58%的脂肪 [14] - PLATEAU研究将评估多种身体功能终点，包括爬楼梯测试、移动能力、残疾状态以及患者报告的身体功能结局问卷（如SF-36, PF-10, IWQOL-Lite-CT） [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于PLATEAU临床试验中允许使用的GLP-1药物种类以及不同药物对达到5%减重标准的影响 [37][38] - 回答: 研究将只选择一种GLP-1受体激动剂（替尔泊肽或司美格鲁肽），而不是同时允许两者，以避免增加研究变异性。目前暂定替尔泊肽，但最终可能选择司美格鲁肽 [39][40] 问题: 关于从2期向3期过渡时，如果未达到5%增量减重标准，FDA是否允许仅以功能改善（如爬楼梯能力）作为主要终点，以及3期试验的终点设置 [42] - 回答: 设计2b期PLATEAU研究的目的正是为了在进入昂贵的3期试验前回答这个问题。该研究将增量减重设为主要终点，并设置大量关键次要功能终点，以了解72周内的效果。根据结果，公司可以选择两条路径：如果达到增量减重，可将身体功能等作为具有临床意义的标签声明；如果增量减重面临挑战，则可以将身体功能终点作为3期试验的主要终点 [43][44] 问题: 关于PLATEAU研究目标患者人群为何定为年龄≥65岁，是基于FDA指南、医疗保险报销动态还是最需要的人群考虑 [46] - 回答: 选择≥65岁患者群体有多重原因：如果在该人群达到增量减重，则在更年轻人群中也会表现良好；该人群是身体功能获益和展示临床意义最明显的人群；FDA指南要求如果选择身体功能作为主要终点，需要预先指定患者群体。因此，通过PLATEAU研究，公司可以明确该人群的行为，为3期试验设计提供信息。公司为未来设置了多种选择：要么在所有患者中达到增量减重并预设老年亚组进行功能评估，要么直接以身体功能为主要终点，针对患有少肌性肥胖的老年患者 [46][47][48][49][50] 问题: 关于PLATEAU研究结果出来后，在监管讨论中，对于通过肌肉功能证明一定程度减重方面是否会有灵活性 [60] - 回答: 目前监管设定的标准是至少5%的安慰剂校正增量减重。如果达到，所有次要终点（如身体功能）将基于临床意义纳入考量。公司正在PLATEAU研究中纳入多种身体功能评估方式（如爬楼梯测试、临床结局问卷、移动残疾评估），以收集数据并确定衡量身体功能的最佳方式，为后续与监管机构的讨论提供依据 [61][62][63]