业绩总结 - RISE UP III期临床试验共招募1981名患者，随机分为2:1比例，接受Mitapivat 100mg BID或匹配安慰剂[22] - Mitapivat组的患者在52周内的血红蛋白反应率为66.7%，而安慰剂组为27.5%[19] - Mitapivat组的年化镰状细胞疼痛危机(SCPC)发生率为1.5次，显著低于安慰剂组的3.0次[19] - Mitapivat组的平均血红蛋白浓度变化为+1.5 g/dL，安慰剂组为+0.2 g/dL[19] - Mitapivat组的年化住院率为1.56，安慰剂组为1.81，显示出14%的减少趋势[50] - Mitapivat组的年化SCPC发生率减少了26%，住院率减少了34%[61] 用户数据 - Mitapivat组中有86.2%为HbSS型患者，而安慰剂组为82.6%[28] - Mitapivat组中有74.6%曾使用羟基脲，而安慰剂组为73.9%[28] - 参与者的基线特征在两个试验组之间保持平衡，Mitapivat组的平均年龄为28.9岁，安慰剂组为31.6岁[27] 新产品和新技术研发 - Mitapivat的主要终点为血红蛋白反应，定义为从第24周到第52周的平均Hb增加≥1.0 g/dL[24] - Mitapivat的安全性跟踪期为最后一次给药后28天[23] - 公司计划在2026年第一季度与FDA进行预先新药申请会议，随后提交Mitapivat在美国的市场申请[61] 负面信息 - Mitapivat组中有134名患者（97.1%）出现任何治疗相关不良事件（TEAEs），而安慰剂组为68名患者（98.6%）[56] - Mitapivat组中发生3级及以上TEAEs的患者占33.3%（46名），安慰剂组为40.6%（28名）[56] - Mitapivat组中有28名患者（20.3%）出现严重TEAEs，安慰剂组为20名患者（29.0%）[56] 未来展望 - 公司致力于最大化Mitapivat的潜力，并为潜在的稀有疾病公司实现可持续发展而努力[69] - 公司将采取主动措施减少运营费用，以延长现金流[69]