财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损为900万美元，摊薄后每股亏损0.19美元，相比去年同期净亏损1070万美元（每股亏损0.29美元）有所收窄，主要原因是运营费用降低 [15] - 研发费用为460万美元，相比去年同期的680万美元下降，主要由于制造和临床费用以及人员成本降低 [16] - 总运营费用为810万美元，相比去年同期的1020万美元下降 [17] - 净利息支出为90万美元，相比去年同期的50万美元增加，主要原因是现金存款利息收入减少 [17] - 截至2025年9月30日，现金余额为2620万美元，相比年初的4170万美元减少，公司近期通过出售普通股和认股权证筹集了约530万美元的总收益 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心临床项目PDS0101（Versamune HPV）在VERSATILE-002二期临床试验中取得最终数据，针对HPV-16阳性头颈癌患者的中位总生存期（mOS）达到39.3个月，无进展生存期（PFS）为6.3个月 [5] - VERSATILE-002试验共招募53名患者，其中62%的患者联合阳性评分（CPS）较低（1-19），这些患者历史上PFS结果显著较低 [5] - 针对PDS0101和PDS01ADC的转化生物标志物研究显示，其能诱导广泛的免疫激活，并预测临床获益 [12] - PDS01ADC单药治疗在晚期实体瘤患者中观察到能增加具有自我更新特性的干细胞样记忆和效应CD8、CD4 T细胞的血液频率 [12] - PDS01ADC在结直肠癌队列的二期临床试验第一阶段取得积极结果，符合扩展至第二阶段的标准 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 基于VERSATILE-002的最终数据，公司决定寻求修订VERSATILE-003三期试验方案，将PFS作为主要终点之一，以潜在地缩短监管提交时间，同时保留mOS作为完全批准的终点 [4][8][9] - 公司已请求与美国FDA会面，讨论将PFS作为替代主要终点纳入试验方案的事宜 [9] - 行业意识到HPV阳性头颈癌正迅速成为一个严重的医疗问题，传统由烟酒导致的头颈癌发病率下降，而HPV阳性头颈癌（其中90%以上为HPV-16阳性）成为新的主要类型 [10][11][29][30] - 公司专注于HPV-16阳性头颈癌的治疗，而行业内在头颈癌领域的多数研究和产品开发并非聚焦于HPV阳性患者 [31][32] - 公司与美国国家癌症研究所（NCI）、MD安德森癌症中心、梅奥诊所等机构的合作，使公司能集中资源于VERSATILE-003试验，同时通过研究者主导的研究推进管线 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PDS0101在头颈癌领域的潜力感到兴奋，并已获得快速通道资格认定 [44] - 与领先临床研究者和肿瘤机构的合作验证了公司的方法以及HPV-16靶向免疫疗法在HPV-16阳性头颈癌适应症中的长期机会 [44] - 行业独立市场研究报告指出，HPV已成为口咽癌的主要病因，重新定义了预后前景并推动了定制疗法的开发 [11] - 公司相信其方法有望为目前缺乏有效疗法的、不断增长的HPV-16阳性患者群体提供一种耐受性良好的无化疗治疗方案 [11] 其他重要信息 - VERSATILE-002试验是首个在复发性/转移性头颈癌患者群体中报告mOS接近40个月的试验 [6] - 针对VERSATILE-002试验中9名在达到主要终点（ORR）后失访的患者进行的敏感性分析显示，对PFS或mOS均无负面影响 [6] - 在VERSATILE-003试验暂时暂停期间，已入组患者的治疗将继续进行 [10][22] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于VERSATILE-003试验方案暂停、已入组患者处理、新样本量及成本节约的询问 [19] - 已入组患者将继续接受治疗，并将被纳入试验整体分析，具体细节将与FDA讨论 [20] - 新样本量尚未公开披露，需待与FDA会面后确定，目标是希望通过此修订能比原设计更早获得临床试验数据读出 [20] - 修订方案已与领域内专家和主要研究者充分讨论并获得强烈支持，符合监管指南 [25] 问题: 关于VERSATILE-003试验中对照组（Keytruda）预期PFS的询问 [23][26] - 参考KEYNOTE-048研究和LEAP-10研究，对照组（CPS≥1）的PFS分别约为3.2个月和2.8个月 [26] - 公司保守假设对照组的PFS将在3个月左右 [27] - 有研究表明HPV-16阳性头颈癌患者的预后可能比HPV阴性或其他HPV阳性类型更差 [26] 问题: 关于公司在头颈癌领域竞争格局看法的询问 [28] - 行业内在头颈癌领域的工作（如ADC）主要针对HPV阴性患者，而公司专注于HPV-16阳性头颈癌 [29][31] - 近期行业出版物强调了HPV阳性头颈癌发病率增长，公司对其专注于HPV-16阳性的方法充满信心，预计该类型可能在未来十年成为头颈癌的主要类型 [29][30][32] 问题: 关于VERSATILE-002试验中长期生存患者是否接受额外治疗干预，以及VERSATILE-003试验中医生培训以应对假性进展的询问 [34] - VERSATILE-002试验患者处于检查点抑制剂耐药阶段，该阶段HPV阳性疾病的中位生存期仅3-4个月，停药后最可能接受研究者选择的化疗，长期生存很可能归因于PDS0101治疗 [35][36][38] - VERSATILE-003试验设计中，研究者将接受培训，并由中央专家审查扫描结果，对可能出现的假性进展保持敏感，临床状况良好的患者将继续被随访 [38][39] - 许多参与VERSATILE-002的站点也参与VERSATILE-003，他们已有药物使用和反应评估的经验 [39][40]