业绩总结 - 2025年净产品销售指导为5亿至5.1亿美元[7] - 2023年现金余额为3.78亿美元，预计2025年将实现正现金流[8] - 2022年、2023年和2024年的净产品销售分别为1.09亿美元、1.23亿美元和预计2025年为5亿至5.1亿美元[31] 用户数据 - 预计ALGS和PFIC的美国/欧盟患者流行率分别为4000-5500人和1000人以上，年发病率约为200人和70人[19] - LIVMARLI在ALGS患者中，84%的患者在使用后经历了瘙痒评分的显著改善[121] - 83%的ALGS患者在使用LIVMARLI后，血清胆盐水平减少超过20%[125] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在阿拉吉尔综合症（ALGS）和进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）中获得FDA和EMA批准[9] - MRM-3379的二期研究已启动，主要评估安全性和耐受性[85] - 预计2026年将提交volixibat的NDA申请[100] 市场潜力 - LIVMARLI的市场潜力超过10亿美元，适用于ALGS、PFIC和超罕见胆汁淤积症[13] - 公司在多个高需求孤儿适应症中有4个额外适应症正在开发中[9] 研究成果 - CAMEO研究显示，使用IBAT抑制剂的患者在14周后，瘙痒评分平均降低70%[58] - VANTAGE研究显示，70%的患者在使用volixibat后，血清胆盐水平减少超过50%[77] - LIVMARLI组的瘙痒评分评估中，62%的患者评分≤1，而安慰剂组仅为28%（p<0.0001）[137] 未来展望 - 预计2026年EXPAND III期研究的入组完成[42] - 预计2026年将完成VISTAS（PSC）研究的入组[72] - 2025年将完成VANTAGE（PBC）研究的入组[100] 负面信息 - LIVMARLI的常见不良事件包括腹泻和腹痛，ALGS患者的事件发生率分别为41.6和38.6每100人年[24] - LIVMARLI在PFIC类型2患者中不推荐使用，特别是那些具有特定ABCB11变异的患者[134] 知识产权 - LIVMARLI的知识产权覆盖到2040年，涵盖多种适应症[152]