市场机会与用户数据 - Stargardt病患者的市场机会为109,000人，预计2020年至2040年间，年龄相关性黄斑变性（AMD）患者人数将从1.96亿增长至2.88亿[16] 临床试验与研发进展 - Tinlarebant的临床试验“PHOENIX”正在进行中，已完成530名受试者的入组，治疗周期为2年[12] - Tinlarebant在Stargardt病（STGD1）二期临床试验中，24个月的最终数据持续显示病灶生长减缓[12] - Tinlarebant的FDA批准状态包括突破性疗法、快速通道、罕见儿童疾病认定及孤儿药认定，预计将于2025年第四季度公布“DRAGON”研究的顶线数据[13] - Tinlarebant的作用机制是通过结合血清视黄醇结合蛋白4（RBP4），减少视网膜的视黄醇输送，从而减缓或停止有毒视黄醇衍生物的形成[13] - Tinlarebant的RBP4抑制作用显示出在地理萎缩（GA）患者中减缓病灶生长的潜力，统计上显著减缓了25%的病灶生长[34] - Tinlarebant的设计旨在克服Fenretinide的低效能和有限生物利用度，其对RBP4的抑制力为2 nM，而Fenretinide为200 nM[36] - Tinlarebant的临床试验设计包括在澳大利亚和台湾的13名受试者，治疗持续2年，主要测量安全性和耐受性[41] - Tinlarebant每日5毫克剂量有效降低RBP4水平，平均约降低80%相对于基线[44] - 在研究结束时（药物停止28天后），RBP4水平恢复至基线值的87%[44] - 在ProgStar Cohort中，Tinlarebant治疗组的DDAF病变生长显著低于对照组，p值小于0.001[48] - DRAGON临床试验中，104名参与者的平均年龄为15.4岁，男性占62.5%[52] - DRAGON试验的总体撤回率为9.6%，因眼部不良事件撤回率为3.8%[53] - Tinlarebant在青少年STGD1患者中继续安全且耐受良好，未报告严重不良事件[56] - PHOENIX试验中，计划招募529名参与者，采用2:1的随机分配比例[63] - PHOENIX试验的主要评估指标为萎缩病变生长速度的减缓[64] - Tinlarebant在健康成人中每日5毫克剂量下，RBP4水平平均减少超过70%[61] - 研究显示，Tinlarebant治疗组在视觉敏锐度方面的变化稳定，基线变化小于三字母分数[53]