纪要涉及的行业或公司 * 公司为KALA BIO (NasdaqCM: KALA) 一家专注于罕见眼科疾病治疗的生物技术公司 [1][3] * 行业为生物制药行业 特别是眼科治疗领域 [3][7] 核心观点和论据 公司核心平台与产品 * 公司核心平台为专有的间充质干细胞分泌组平台 用于治疗存在显著未满足需求的罕见眼科疾病 [3][4] * 先导项目KPI-12是一种由间充质干细胞分泌的生物分子制成的无防腐剂单剂量滴眼液 目前正处于治疗持续性角膜上皮缺损的IIb期临床试验阶段 [3][8] * KPI-12包含生长因子、蛋白酶抑制剂、基质蛋白和神经营养因子等多种生物分子 通过多因素机制解决角膜愈合受损的问题 [8][24] 目标疾病与市场机会 * 目标疾病为持续性角膜上皮缺损 这是一种对常规治疗无效的非愈合性角膜伤口 美国年发病人数约为10万 具有显著的疼痛、畏光和视力损害症状 [10][11][13] * 目前市场上唯一获批产品Oxervate仅适用于约占总患者三分之一的神经麻痹性角膜炎患者 且给药方案复杂（每日6次 19个步骤）并伴有角膜疼痛的不良事件 [14][17][18] * Oxervate在2024年报告美国销售额超过11亿美元 公司估计PCED整体市场规模可能超过30亿美元 认为KPI-12有望成为首个获批用于所有病因PCED患者的疗法 [14][19] 临床试验进展与数据 * KPI-12的IIb期临床试验已于2025年6月完成患者招募 计划在2025年9月公布顶线数据 该试验可能作为生物制剂许可申请的关键试验 [3][34][36] * 一项Ib期试验结果显示 8名PCED患者中有6名实现完全愈合 比例为75% 且愈合后随访19周未复发 8名患者中有6名基线疼痛显著的患者在治疗结束时疼痛降至零 [28][29][30] * 当前IIb期试验设计了为期一周的导入期 使用非防腐剂人工泪液 排除了约40%病灶缩小超过10%的患者 旨在降低安慰剂效应 [35][36] 监管互动与竞争优势 * 公司已就KPI-12获得孤儿药资格和快速通道资格 并与FDA进行了富有成效的pre-IND会议和Type C会议 FDA对其CMC和效价测定方案表示认可 [30][31][32] * 公司认为其产品的竞争优势在于能够解决PCED的所有潜在病因 而现有疗法仅覆盖约三分之一患者 并且其滴眼液剂型比现有疗法更便于患者使用 [9][19] 其他重要内容 * 公司管理团队拥有成功开发并获批两款眼科产品的经验 后为专注于分泌组平台将产品剥离给爱尔康 [4] * PCED若未及时愈合可能导致感染、角膜瘢痕、穿孔甚至失明等严重威胁视力的后果 [16] * 公司拥有可支持整个开发计划及产品生命周期的主细胞库和明确的GMP生产方法 [5]