业绩总结 - RAP-219在药物抵抗性局灶性发作性癫痫患者的Phase 2a试验中，长发作（LE）减少71%，且有85.2%的患者实现≥30%的LE减少[31] - 临床发作的二级终点显示，临床发作减少77.8%，72%的患者实现≥50%的临床发作减少[34] - 试验中，患者的平均年龄为40.1岁，60%的患者为男性，患者在RNS植入后的中位年限为4.6年[27] - 截至2025年6月30日，现金余额为2.604亿美元，支持公司运营至2026年底[52] 用户数据 - 美国癫痫患者中，约有30-40%为药物抵抗型，显示出RAP-219的市场需求[12] - RAP-219的商业机会被评估为数十亿美元，如果获得批准，将成为最佳治疗选择[14] 新产品和新技术研发 - RAP-219的给药方式为每日一次，具有低药物相互作用风险和较长的半衰期，易于使用[43] - 公司正在推进首个长效注射剂（LAI）用于癫痫患者，可能带来商业上的上行空间[54] - RAP-219的初步药代动力学结果预计在2027年发布[54] 未来展望 - 公司计划在2025年第四季度召开Phase 2 FDA会议，并计划在2026年第三季度启动Phase 3试验[43] - 2026年将启动RAP-219的两项Phase 3临床试验[54] - 2027年将发布RAP-219双相躁狂Phase 2的顶线结果[54] - 2026年将发布RAP-219 FOS开放标签扩展的中期结果[54] 安全性和耐受性 - 在30名接受RAP-219治疗的患者中，83.3%报告有不良事件（TEAE），其中79%为轻度不良事件，10%的患者因不良事件中止治疗[38] - 试验的安全性分析显示，没有严重不良事件或临床显著的实验室、生命体征或心电图异常[39] - RAP-219在Phase 2a试验中总体耐受性良好[54] 知识产权 - 公司拥有强大的知识产权，涵盖所有项目的全球权利[49]