财务数据和关键指标变化 - 公司未提供具体财务数据或关键指标变化 [1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67][68][69][70] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未提供各业务线具体数据或关键指标变化 [1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67][68][69][70] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未提供各市场具体数据或关键指标变化 [1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67][68][69][70] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于通过临床数据和疾病教育来推动ADH-1患者识别和诊断 采用与ATTR和XLH类似的市场开发策略 [13][19][22][23] - 在低磷酸盐血症性佝偻病市场 公司强调其口服给药途径和潜在的尿钙益处 以区别于现有疗法 [26][27][28] - 对于acoramidis的商业策略 公司追求平价准入 利用其优于同类产品的住院数据 并保持比竞争对手低10%的定价 [58] - 公司对tafamidis的专利保护充满信心 认为Vyndaqel的停产进一步增加了仿制药进入的壁垒 [60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对acoramidis的上市表现感到满意 指出每月新增初治患者数量持续增长 这是长期成功的标志 [47] - 管理层预计acoramidis的毛利率将稳定在30%至40%的范围内 第二季度的支付方组合更具代表性 预示着未来的稳定性 [55][56] - 对于infigratinib 管理层对其安全性充满信心 并指出其口服给药方式是一个关键的差异化优势 [65] - 管理层对ADH-1的3期试验和LGMD2i的3期试验的中期分析持乐观态度 预计生物标志物数据将支持加速批准 [37][38][39] 其他重要信息 - ADH-1的3期试验是一项全球性研究 在超过25个中心进行 预计将评估更多CSR变体和更异质的患者群体 [3] - 一个新的ADH-1 ICD-10代码在两年前实施 去年约有900条索赔归因于该代码 [13] - 来自多个生物银行（包括UK生物银行）约750,000个外显子组的数据显示 ADH-1的携带者基因变异流行率稳定在约25,000分之一 [18] - 对于LGMD2i 公司估计在美国和欧洲约有7,000名患者 并且由于存在奠基者突变 欧洲市场具有重要意义 [44] 问答环节所有提问和回答 问题: ADH-1的2期到3期试验转化的风险 - 回答: 主要区别在于试验规模和患者群体 3期试验是全球多中心研究 有超过25个站点 预计会评估更多CSR变体和更异质的患者群体 但配方和给药方案与2期相同 入选标准也一致 [3][4] 问题: 使用PTH替代疗法治疗ADH-1患者的看法 - 回答: 从生物学角度看 PTH替代并非理想机制 病例研究显示其尿钙益处不完全 无法解决根本原因 [10][11] 问题: 推动医生对ADH-1患者进行基因测试的因素 - 回答: 因素包括有说服力的临床数据、今年发布的新治疗指南建议对非手术性甲状旁腺功能减退症患者进行基因测试 以及两年前实施的ADH-1新ICD-10代码 [13] 问题: ADH-1的3期试验成功标准 - 回答: 在2期试验中 约70%的患者对encaleret有反应 而标准护理组无人反应 3期试验期望看到大多数患者对药物有反应 这将推动临床采用 [16] 问题: ADH-1患者的识别和严重程度谱 - 回答: 来自多个大型生物银行的数据一致显示流行率约为25,000分之一 许多患者目前被诊断为特发性或非手术性甲状旁腺功能减退症 但未得到确认 [18] 问题: ADH-1上市的参考比较 - 回答: 患者识别可参考ATTR 其诊断率从2018年的个位数大幅提升 市场规模可参考XLH 其流行率相似 且是该领域唯一的疗法 [22][23] 问题: encaleret在慢性甲状旁腺功能减退症中的潜力 - 回答: 完整的2期队列数据即将公布 其口服给药方式和潜在的尿钙降低益处是差异化点 同时可能避免长期PTH受体激活带来的骨吸收风险 [25][26][27][28] 问题: 对BBP-418的2期到3期试验转化信心 - 回答: 信心源于其作用机制是针对疾病根源 2期试验中看到的生物标志物 robust 效应和临床趋势预计会在3期重现 [32][37] 问题: BBP-418中期分析的临床终点期望 - 回答: 中期分析的主要终点是糖基化α-肌营养不良聚糖的变化 这是加速批准的基础 预计在3个月和12个月时看到变化 功能终点方面 期望看到与2期类似的趋势 [39][40] 问题: BBP-418的商业前景和参考比较 - 回答: 任何能阻止功能进行性丧失的疗法对患者都是胜利 市场规模可参考DMD的外显子51跳跃市场 预计美国和欧洲有约7,000名患者 且欧洲市场意义重大 [43][44] 问题: acoramidis的年度共识收入预期为3.5亿美元 管理层看法 - 回答: 对上市表现感到满意 最关键的指标是初治患者份额和数量 其每月都在增长 净患者收入相关指标在第二季度已正常化 预计未来将保持稳定 [47][48] 问题: acoramidis患者中初治与转换患者的比例 - 回答: 患者始终以初治为主 随着时间推移 转换患者的比例持续下降 部分原因是竞争对手进入市场 分走了转换市场的份额 [52] 问题: acoramidis毛利率的稳定性 - 回答: 预计稳定毛利率在30%至40% 第二季度的支付方组合更具代表性 增强了稳定性信心 [55][56] 问题: 竞争对acoramidis医保准入和返利的影响 - 回答: 策略是追求平价准入 凭借其优于同类的住院数据和更低定价 感觉医保对话良好 未看到广泛的压力 [58][59] 问题: tafamidis仿制药提前上市的影响 - 回答: 对专利保护充满信心 Vyndaqel的停产使得仿制药更难进入 因为缺乏自然的患者、医生和支付方基础 且两种配方治疗不等效 无法在药房替代 [60][61] 问题: infigratinib的3期试验安全性 - 回答: 试验进展顺利 轻度高磷血症不是问题 2期数据显示了清洁的安全性特征和最佳疗效 口服剂型是差异化优势 [63][65] 问题: infigratinib的3期试验基线特征变化 - 回答: 3期试验入组年龄为3岁及以上 而2期是5岁及以上 这将获得更广泛的标签 但通常对绝对数字不利 [67]