财务数据和关键指标变化 - 截至2025年第二季度末，公司现金及投资总额为2.56亿美元，较2024年底的3.71亿美元有所下降，主要由于临床试验加速推进导致现金消耗增加[20][22] - 2025年第二季度总收入为530万美元，同比下降44%（2024年同期为950万美元），主要因特许权及专利收入减少[21] - 营业费用大幅增至6760万美元（2024年同期为4400万美元），主要因DuraVu的III期临床试验成本增加[22] - 净亏损扩大至5940万美元（每股亏损0.85美元），2024年同期为3080万美元（每股亏损0.58美元）[22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品DuraVu在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的III期临床试验Lugano和Lucia已完成超800例患者入组，进度超前[7][15] - DuraVu在糖尿病黄斑水肿（DME）的II期VORONA试验取得积极结果，已与FDA完成II期结束会议，计划2026年启动关键试验[17][80] - 公司已退出专科药业务，转型为专注视网膜疾病的临床阶段生物制药企业[7][21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国wet AMD市场规模达100亿美元且持续增长，当前治疗方式以频繁注射抗VEGF药物为主，存在未满足的持久性需求[9][10] - Lucia试验实现全球化布局，覆盖南美、欧洲、以色列、澳大利亚和印度，其中约80%患者来自美国，20%来自海外[15][95] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 核心战略聚焦DuraVu的差异化优势：新型TKI机制（非抗VEGF）、6个月给药间隔、常温储存及预充式注射器设计[10][11][12] - 商业化准备就绪：已建成4.1万平方英尺cGMP生产基地，注册批次生产进行中，计划2027年上市[8][16] - 竞争定位：凭借III期试验设计（非劣效性、混合终点）和快速入组优势，有望成为首个获批的wet AMD长效疗法[13][16][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计现金储备可支撑运营至2027年，覆盖关键数据读出（2026年中期）及NDA提交[20][23] - wet AMD的III期顶线数据预计2026年中期公布，DME数据将于2025年9月在视网膜学会年会披露[18][24][90] - 医生反馈显示DuraVu的TKI机制和给药便利性获得高度认可，商业化潜力强劲[88][111] 其他重要信息 - 临床试验设计：采用混合终点（第52周及56周均值）降低变异性，符合FDA建议[61][62] - 安全性监测：独立数据安全委员会每6个月评估一次，当前安全性数据与II期一致[38][99] 问答环节所有提问和回答 试验执行与风险管理 - 回答：通过严格协议遵守、CRO协作及低脱落率（<2%）控制风险，患者保留率优异[29][30][32] 监管策略与申报计划 - 回答：计划基于首个III期数据快速提交NDA，安全性数据库将超400例患者（FDA要求300例）[65][67][69] 商业化准备 - 回答：早期市场教育聚焦TKI机制差异，商业团队扩建计划2025年底启动[51][111] 竞争格局 - 回答：首创新药优势结合6个月给药标签，预计将占据市场主导地位[108][110][111] DME项目进展 - 回答：FDA反馈积极，关键试验设计细节待2025年秋季公布[17][80][82]