财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司营收550万美元，其中与GBT合作收入510万美元，与Incyte合作收入40万美元；2021年第一季度与GBT和Incyte合作总收入480万美元 [26] - 2022年第一季度研发费用2520万美元，2021年第一季度为2000万美元，增长主要因临床和临床前项目推进以及员工相关费用增加 [27] - 2022年第一季度总务和行政费用690万美元，2021年第一季度为570万美元，增长主要因员工相关费用、专利申请成本和咨询费增加 [28] - 2022年第一季度净亏损2510万美元，合每股亏损0.40美元；2021年同期净亏损1420万美元，合每股亏损0.23美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤药物研发业务 - tamibarotene的SELECT - MDS - 1 III期临床试验进展顺利，预计2023年末或2024年初公布关键数据，有望2024年向FDA提交新药申请，该药物有望为约30%的RARA阳性高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者提供新治疗方案 [7][8] - tamibarotene的SELECT - AML - 1 II期试验预计今年下半年提供安全导入部分的安全性和临床活性数据，该试验评估tamibarotene与维奈托克和阿扎胞苷联合用药，有望为约30%新诊断的不适合强化化疗的RARA阳性急性髓系白血病（AML）患者带来显著益处 [10] - 2101在急性早幼粒细胞白血病（APL）的剂量确认研究预计年中提供药代动力学和安全性数据，鉴于当前市场条件，在获得额外资金前不推进至III期试验，但公司仍对该项目有信心 [12] - 5609在复发性胰腺癌试验的安全导入部分预计2022年下半年公布安全性和临床活性数据，试验探索5609与吉西他滨的双联方案以及与吉西他滨和Abraxane的三联方案，目前二线胰腺癌唯一获批药物的无进展生存期仅3个月，5609有较大市场机会 [13][14] 基因控制发现引擎业务 - 4月在AACR会议上公司展示了CDK12抑制剂项目海报，该抑制剂在临床前模型中显示出抑制肿瘤生长和诱导凋亡的活性，有望在乳腺癌、肺癌和卵巢癌治疗中发挥关键作用，预计下半年确定开发候选药物 [20][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司临床管线聚焦于tamibarotene在AML和MDS的II期和III期试验、2101在APL的剂量确认试验以及5609在胰腺癌的试验，以造福患者并为公司和股东创造价值 [23] - 鉴于当前市场环境，公司优先发展5609在胰腺癌的研究，暂时推迟其在血液系统恶性肿瘤的开发，但仍认为5609有潜力改变多种难治性肿瘤的治疗标准 [17] - MDS药物开发滞后，现有标准治疗药物低甲基化剂（HMAs）疗效有限，十多年来无新疗法获批，tamibarotene有望成为高危MDS靶向人群的首个疗法并改变治疗标准 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年第一季度公司团队在发现和开发用于癌症和单基因疾病的小分子药物方面进展顺利，未来几个月有望获得重要临床数据 [6] - 公司认为目前有足够资金支持计划的运营费用和资本需求至2023年第二季度 [25] 问答环节所有提问和回答 问题: 5609是否有潜在战略替代方案，还是公司会继续自行开发 - 公司会根据数据做出战略决策，同时考虑多种机会以确保有必要的资金和方法推进项目 [31] 问题: SELECT - AML - 1试验安全导入部分的临床活性数据能看到哪些细节，是否会有CR、CRI、CRH、MLFS的细分 - 试验主要观察安全性和耐受性，主要终点是复合完全缓解率（CR + CRI），也会关注其他疗效指标，如输血独立性、缓解时间等，预计下半年分享数据 [38][39] 问题: 对于RARA阳性患者，阿扎胞苷双联方案的疗效预期如何，疗效标准应如何考量 - 预计tami/aza和ven/aza双联方案的复合CR率在60%左右，RARA阳性患者使用ven/aza的缓解率可能低于此，公司希望三联方案的缓解率高于此范围，但具体需看数据 [43] 问题: 5609三联组合数据的安全导入期平均随访时长是多少 - 公司将展示化疗联合用药安全导入期已入组患者的数据，虽未明确具体患者数量和随访时长，但会提供所有可用数据以助理解联合用药情况 [45] 问题: 若2023年仍存在临床资金限制，如何在MDS、AML和胰腺癌三项主要试验间分配资金；暂停2101的III期研究是否仅因财务考虑 - 公司致力于tamibarotene在高危MDS的III期试验，预计2023年末或2024年初出数据；对于5609在AML的研究，将根据今年晚些时候的数据做出资金分配决策；暂停2101的III期研究是因当前市场条件，公司对其潜力有信心，待获得足够资金后会推进该项目 [55][56] 问题: SELECT - AML - 1研究的数据对确定下一步策略的风险降低程度如何；若5609在胰腺癌患者中数据有吸引力，是否会推进更大规模研究，公司资金是否充足；当前资金支出的驱动因素是什么，如何考虑筹集额外资金 - SELECT - AML - 1研究的数据若显示三联方案活性高于双联方案，将有助于确定下一步策略并降低风险；对于5609，将根据年末安全导入期的数据决定是否推进至扩展阶段；目前大部分资金用于MDS的III期试验，公司积极探索各种融资选项以确保有足够资金支持临床项目 [59][61][65] 问题: 基于与FDA的沟通，AML项目在获得安全导入期数据后，推进至完整III期、IIb期加速审批路径的选择有哪些 - 公司正在进行一项强大的随机II期研究，数据性质将决定最佳推进策略；FDA曾基于单臂数据和完全缓解率及缓解持久性批准AML药物，但随机数据也是一种选择，全球批准可能更倾向随机数据，公司将根据下半年数据更新下一步计划 [75][76][77] 问题: 2101的III期试验所需资金规模如何，与MDS试验相比如何，不继续推进5609在恶性肿瘤研究的成本节约能否抵消 - 公司未评论具体临床试验成本，但APL的III期试验成本相对较高，公司希望确保有足够资金启动试验；目前的重新优先级安排使公司资金可维持到2023年第二季度，公司将继续评估市场背景和资金来源 [80][81]