临床阶段候选产品情况 - 公司临床阶段候选产品有tamibarotene、SY - 2101、SY - 5609，预计2022年下半年从CDK12项目提名下一个开发候选药物[156] tamibarotene治疗急性髓系白血病疗效数据 - 截至2020年10月1日数据截止，tamibarotene联合阿扎胞苷治疗18例RARA阳性可评估急性髓系白血病患者，总缓解率67%，复合完全缓解率61%；28例RARA阴性患者总缓解率43%，复合完全缓解率32%[158] 急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征市场规模 - 美国和欧洲每年约25000例不适合标准化疗的急性髓系白血病患者，预计到2025年所有急性髓系白血病患者的总潜在市场机会将增长至约66亿美元[158] - 美国和欧洲每年约21000例高危骨髓增生异常综合征患者，约30%为RARA阳性，预计到2026年所有风险组骨髓增生异常综合征患者的总潜在市场机会将增长至约33亿美元[159] 临床试验计划及数据公布时间 - SELECT - MDS - 1试验计划招募约190例RARA阳性新诊断高危骨髓增生异常综合征患者，预计2023年第四季度或2024年第一季度公布数据，2024年可能提交新药申请[159] - SELECT - AML - 1试验预计2022年下半年公布安全导入部分的临床活性数据[159] - SY - 5609联合化疗治疗胰腺癌的扩展队列研究预计招募约50例转移性胰腺癌患者，预计2022年下半年公布安全导入部分的临床活性数据[164] 急性早幼粒细胞白血病患者数量 - 急性早幼粒细胞白血病约占所有急性髓系白血病病例的10%，美国和欧洲每年约2000例患者被诊断[161] SY - 5609治疗效果数据 - 截至2021年7月6日数据截止，SY - 5609单药治疗的45例可评估患者中13例（29%）病情稳定，6例肿瘤缩小达20%；13例晚期胰腺癌可评估患者中5例（39%）病情稳定[162] - 4例有连续CA 19 - 9数据的胰腺癌患者中3例该肿瘤标志物降低32% - 72%[162] 收入情况 - 2022年和2021年第一季度收入分别为550万美元和480万美元，与GBT合作收入分别为510万美元和400万美元，与Incyte合作收入分别为40万美元和80万美元[167][181] 研发费用情况 - 2022年第一季度研发费用为2517.1万美元，较2021年的2002.9万美元增加514.2万美元，增幅26%[170][180][182] 管理费用情况 - 2022年第一季度管理费用为694.9万美元，较2021年的573.9万美元增加121万美元，增幅21%[180][184] 利息收入情况 - 2022年第一季度利息收入为3.5万美元，较2021年的1万美元增加2.5万美元，增幅250%[180] 利息支出情况 - 2022年第一季度利息支出为97.6万美元，较2021年的96.7万美元增加0.9万美元，增幅1%[180] 认股权证负债公允价值变动情况 - 2022年第一季度认股权证负债公允价值变动为244.8万美元，较2021年的767万美元减少522.2万美元，降幅68%[180] 净亏损情况 - 2022年第一季度净亏损为2514.6万美元，较2021年的1422.8万美元增加1091.8万美元，增幅77%[180] - 公司2021年、2020年和2019年净亏损分别为8660万美元、8400万美元和7540万美元，截至2022年3月31日累计亏损4.887亿美元[205] 贷款及证券发行额度情况 - 公司与牛津的贷款协议下，最高可获得6000万美元定期贷款，截至2022年3月31日，还有2000万美元可用[189] - 公司向SEC提交的S - 3表格货架注册声明可出售最高3亿美元证券，截至2022年3月31日，还有2.244亿美元证券可用于未来发行[190][192] - 公司与考恩的市场销售协议可出售最高7500万美元普通股，截至2022年3月31日，还有7500万美元普通股可用于未来发行[190][192] 现金及等价物情况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1.129亿美元[193] 经营活动净现金使用量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为3000万美元，2021年同期为2200万美元，增加主要由于经营亏损增加590万美元和净经营资产增加210万美元[196] 投资活动净现金情况 - 2022年第一季度投资活动提供净现金740万美元，2021年同期使用净现金30万美元，增加主要由于有价证券到期750万美元，部分被购置物业及设备10万美元抵消[197] 融资活动净现金情况 - 2022年第一季度融资活动使用净现金10万美元，2021年同期提供净现金7040万美元，2022年主要因融资租赁付款10万美元，2021年主要因普通股公开发行净收益7040万美元和股票期权行权收益20万美元，部分被融资租赁付款10万美元抵消[198] 资金满足流动性需求情况 - 基于当前运营计划，公司预计截至2022年3月31日的1.129亿美元现金、现金等价物和有价证券可满足流动性需求至2023年第二季度[207] 市场利率变动影响情况 - 公司认为市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[208] 外汇汇率波动风险情况 - 公司与亚洲和欧洲供应商签约，部分发票以外币计价，面临外汇汇率波动风险，截至2022年3月31日无重大外币负债[209] 通胀影响情况 - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但2022年和2021年第一季度对业务、财务状况和经营成果无重大影响[210] 未来资金需求影响因素 - 公司未来资金需求取决于临床试验、研发、合作、监管审批、商业化等多方面因素[201]