财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度公司营收630万美元，其中与GBT合作收入570万美元，与Incyte合作收入60万美元；2021年第二季度总营收520万美元 [36] - 2022年第二季度研发费用3310万美元，2021年第二季度为2580万美元，增长主要因临床和临床前项目推进及员工相关费用增加 [37] - 2022年第二季度总务和行政费用690万美元，2021年第二季度为550万美元，增长主要因员工相关费用增加 [38] - 2022年第二季度净亏损3450万美元，合每股亏损0.54美元；2021年同期净亏损2250万美元，合每股亏损0.36美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 SY - 2101 - 剂量确认研究有前景的初步数据支持其进入3期试验，预计2023年下半年启动 [10] - 15毫克剂量的2101在AUC和Cmax上与静脉注射ATO（0.15毫克/千克）相当，口服生物利用度约80% [15] - 研究中未报告严重不良事件，未发现新的安全信号 [14] 他米巴罗汀（tamibarotene） - SELECT - MDS - I试验进展顺利，预计2023年末或2024年初报告关键数据，全球已开设超50个试验点，未来数月将开设更多 [18] - 约50%的骨髓增生异常综合征（MDS）患者为RARA阳性，对试验入组和长期市场机会有积极影响 [19] - 8月EMA对其治疗MDS的孤儿药指定申请给出积极意见，此前FDA已在2月授予孤儿药指定 [20][21] - SELECT - AML - 1试验评估他米巴罗汀、维奈克拉和阿扎胞苷三联疗法，预计今年下半年提供安全导入部分的临床活性和安全数据，计划在约80名RARA阳性患者中启动随机部分，数据预计在2023或2024年获得 [24][25] SY - 5609 - 与化疗联合治疗复发/难治性胰腺癌的1期试验按计划进行，预计今年晚些时候报告安全导入部分的临床活性和安全数据，之后确定进一步开发方向 [27] - 罗氏正在进行的1/Ib期试验中评估其与阿替利珠单抗联合治疗BRAF突变结直肠癌的试验组已开始积极招募患者 [27] 基因控制发现引擎 - 7月提名口服强效选择性CDK12抑制剂SY - 12882为下一开发候选药物 [29] - 正在探索SY - 12882、CDK 11和WRM项目的合作伙伴关系 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于将自身打造成后期阶段公司，拥有小分子药物组合，为癌症患者提供新标准治疗方案 [7] - 计划通过与TYME Technologies合并及同步私募融资获得约1.9亿美元，预计2022年下半年完成，加上与牛津贷款协议的修订，预计将现金跑道延长至2025年 [10][11] - 聚焦临床资产，通过合作推进早期发现项目，以集中资本为近期能为患者带来最大利益的临床资产服务 [30] - 骨髓增生异常综合征（MDS）药物开发滞后，现有标准治疗药物低甲基化剂（HMAs）疗效有限，超十年无新疗法获批，他米巴罗汀有望成为高危MDS靶向患者群体的首个疗法 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入今年下半年时处于优势地位，临床项目进展良好，未来18个月将有多项数据读出 [8][9] - 对临床产品组合的持续推进感到鼓舞，期待未来数月分享更多数据，了解各研究疗法改变患者治疗标准的潜力 [28] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性陈述，实际事件或结果可能因多种风险、不确定性和其他因素与陈述有重大差异，公司不承担更新或修订前瞻性陈述的义务 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：SY - 2101暴露量是否存在患者内差异，口服给药是否有不良事件 - 未具体报告差异情况，但对所见数据感到鼓舞，有信心确定推进3期试验的剂量；目前未报告严重不良事件，耐受性良好，暂无理由预计口服形式有未来问题 [41][43] 问题2：SY - 2101研究继续进行需优化什么参数 - 主要是了解患者特征对暴露量的影响，特别是患者体重与暴露量的关系，以建立合适模型确定不同患者的正确暴露量 [44][45] 问题3：SELECT - AML今年下半年能否获得缓解率数据 - 试验在安全导入部分评估三联疗法，除安全数据外，合理预期能看到临床活性数据，主要终点是CR/CRI率，会关注缓解患者情况及缓解速度等 [46] 问题4：SY - 2101是否推进单一剂量进入3期，确认剂量和特征后启动3期试验前还需做什么 - 尚未确定推进剂量，可能是特定剂量或体重调整剂量；还需选择剂量、确定方案及进行3期试验材料的生产等工作 [52][53] 问题5：早期管线项目合作讨论的优先级和进展情况 - 公司对基因控制发现引擎有信心，为确保早期项目有足够资金稳健发展，正在进行肿瘤发现项目的合作讨论，有信心达成一项或多项合作 [54][55] 问题6：EMA对SY - 2101的反馈是否影响关键试验设计，SELECT - AML - 1随机部分何时启动，GBT被辉瑞收购对合作有何影响 - EMA反馈与FDA反馈一致，支持用一个方案在美欧寻求全球批准；SELECT - AML - 1按计划今年下半年报告安全导入数据后推进随机部分，具体时间临近时更新；目前GBT被收购不影响合作，认为对镰状细胞病领域是积极消息，后续与GBT讨论后会有更明确方向 [60][62][65]