公司临床阶段候选产品情况 - 公司临床阶段候选产品有tamibarotene、SY - 2101、SY - 5609，还有多个肿瘤学临床前和发现项目[168] tamibarotene治疗AML疗效数据 - 截至2020年10月1日数据截止，tamibarotene联合阿扎胞苷治疗18例可评估的RARA阳性新诊断不适合标准化疗AML患者，总缓解率为67%，复合完全缓解率为61%；28例RARA阴性患者总缓解率为43%，复合完全缓解率为32%[170] AML和MDS市场规模 - 美国和欧洲每年约25000名患者被诊断为不适合标准化疗的AML，预计到2025年所有AML患者的总潜在市场机会将增长至约66亿美元[170] - 美国和欧洲每年约21000名患者被诊断为HR - MDS，预计到2026年所有风险组MDS患者的总潜在市场机会将增长至约33亿美元[171] 临床试验计划 - SELECT - MDS - 1试验计划招募约190例RARA阳性新诊断HR - MDS患者，按2:1随机分组，主要终点为完全缓解率，预计2023年第四季度或2024年第一季度公布数据，2024年可能提交新药申请[171] - SELECT - AML - 1试验单臂安全导入期约15例患者，随机部分约80例患者按1:1分组，主要终点为复合完全缓解率，预计2022年下半年公布安全导入期临床活性数据，2023年或2024年启动随机部分并公布数据[171] APL患者情况及SY - 2101药代动力学 - APL约占所有AML病例的10%，美国和欧洲每年约2000名患者被诊断为APL[174] - SY - 2101在15mg剂量下达到与静脉注射ATO批准剂量0.15mg/kg相当的药代动力学暴露，口服生物利用度约为80%[174] SY - 5609治疗效果及试验计划 - 截至2021年7月6日数据截止，SY - 5609单药治疗的54例患者符合安全性分析，45例患者可评估临床反应，13例（29%）可评估患者病情稳定，6例患者肿瘤缩小达20%[176] - 13例可评估的晚期胰腺癌患者中5例（39%）病情稳定，4例有连续CA 19 - 9数据的胰腺癌患者中3例该肿瘤标志物降低32% - 72%[177] - 公司预计招募约50名转移性胰腺癌患者进行SY - 5609与化疗联合治疗试验[179] 公司合并及证券购买协议 - 2022年7月3日，公司与Tack Acquisition Corp.和Tyme Technologies, Inc.达成合并协议，同时与投资者达成证券购买协议，投资者将购买1.381亿股普通股和/或预融资认股权证及最多1.381亿股额外普通股的认股权证，单价0.94美元[181][182] 公司收入情况 - 2022年和2021年第二季度，公司分别实现收入630万美元和520万美元，其中与GBT合作收入分别为570万美元和330万美元，与Incyte合作收入分别为60万美元和190万美元；2022年和2021年上半年，公司分别实现收入1170万美元和1000万美元，与GBT合作收入分别为1070万美元和740万美元，与Incyte合作收入分别为100万美元和260万美元[183][184] - 2022年上半年收入为1174.3万美元，较2021年上半年的998.9万美元增加175.4万美元，增幅18%[205] 公司研发费用情况 - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为3310万美元和2578.6万美元，增长约730万美元，增幅28%；上半年分别为5827.1万美元和4581.5万美元[187][200] - 2022年上半年研发费用为5827.1万美元，较2021年上半年的4581.5万美元增加1245.6万美元，增幅27%[205] 公司一般及行政费用情况 - 2022年和2021年第二季度，公司一般及行政费用分别为694.5万美元和552万美元，增加约140万美元，增幅26%[197][201] - 2022年上半年行政及一般费用为1389.4万美元，较2021年上半年的1126万美元增加263.4万美元，增幅23%[205] 公司利息收入和费用情况 - 2022年和2021年第二季度，公司利息收入分别为11.2万美元和1.2万美元，增长10万美元，增幅833%；利息费用分别为98.1万美元和96.9万美元，增加1.2万美元，增幅1%[197] - 2022年上半年利息收入为14.7万美元，较2021年上半年的2.4万美元增加12.3万美元，增幅513%[205] - 2022年上半年利息支出为195.6万美元，较2021年上半年的193.7万美元增加1.9万美元，增幅1%[205] 公司认股权证负债公允价值变动情况 - 2022年和2021年第二季度，公司认股权证负债公允价值变动分别为15.7万美元和461.1万美元，减少445.4万美元，降幅97%[197] - 2022年上半年认股权证负债公允价值变动为260.4万美元，较2021年上半年的1228.1万美元减少967.7万美元，降幅79%[205] 公司净亏损情况 - 2022年和2021年第二季度，公司净亏损分别为3448.1万美元和2249万美元，增加1199.1万美元，增幅53%[197] - 2022年上半年净亏损为5962.7万美元，较2021年上半年的3671.8万美元增加2290.9万美元，增幅62%[205] 公司费用预计情况 - 公司预计研发费用和一般及行政费用在可预见的未来将增加[187][190] - 公司预计随着临床和研发活动推进，费用将增加，需大量额外资金维持运营，若无法筹集资金，可能需调整研发和商业化计划[223] 公司会计政策情况 - 公司认为最关键的会计政策与收入确认、应计研发费用和股份支付有关，与2021年10 - K报告相比无重大变化[196] 公司资金额度及资产情况 - 截至2022年6月30日，贷款协议下尚有2000万美元额度可供使用，销售协议下有7500万美元普通股可供未来发行，货架注册声明下有2.244亿美元证券可供未来发行，公司拥有现金、现金等价物和有价证券约8630万美元[213][216] 公司现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为5619.5万美元，较2021年上半年的4844.4万美元增加775.1万美元；投资活动净现金流入为2327.2万美元，2021年上半年为净现金使用量3510.7万美元；融资活动净现金使用量为31.5万美元，2021年上半年为净现金流入7048.2万美元[217] 公司历史净亏损及累计亏损情况 - 公司2019 - 2021年净亏损分别为7540万美元、8400万美元和8660万美元，截至2022年6月30日累计亏损5.232亿美元[228] 公司资金满足需求情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为8630万美元，预计可满足流动性需求至2023年第二季度[230] - 若完成合并、管道融资和与牛津的贷款修订，公司预计将拥有约2.4亿美元现金和其他资本资源（扣除交易费用后），可满足2025年前的运营和资本支出需求[230] 公司市场利率影响情况 - 公司认为市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[232] 公司外汇汇率风险情况 - 公司与亚洲和欧洲供应商有业务往来，面临外汇汇率波动风险，截至2022年6月30日无重大外币负债[233] 公司通胀影响情况 - 公司认为2022年和2021年上半年通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[234] 公司未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于合并、临床试验、合作等多方面因素[224] 公司净运营亏损情况 - 公司自成立以来每年均有重大净运营亏损，预计未来几年仍将持续且亏损增加[228] 公司资金筹集及影响情况 - 公司目前主要通过股权发行、债务融资、合作等方式满足资金需求，若无法筹集资金可能影响产品开发和商业化[226][227] 公司缓解持续经营风险措施 - 公司计划通过股权或债务融资、新合作和减少现金支出等措施缓解持续经营风险[230]