财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度公司营收300万美元，全部来自与辉瑞的合作；2022年第一季度营收550万美元，其中510万美元来自与辉瑞的合作，40万美元来自与因赛特的合作 [7] - 2023年第一季度净亏损2380万美元，合每股亏损0.85美元；2022年同期净亏损2510万美元，合每股亏损3.99美元 [8] - 2023年第一季度G&A费用为740万美元，2022年第一季度为690万美元，增长与支持后期临床项目推进有关 [41] - 2023年第一季度研发费用为2880万美元，2022年第一季度为2520万美元，增长主要因公司后期临床项目推进 [64] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.66亿美元，2022年12月31日为2.02亿美元；公司认为当前现金状况足以支持预期运营费用和资本支出至2025年 [65] 各条业务线数据和关键指标变化 MDS业务线 - SELECT - MDS - 1试验修订方案，纳入总生存期作为关键次要终点，主要终点仍为190名患者的完全缓解；预计2023年第四季度完成支持批准所需的190名患者入组，2024年第三季度报告关键CR数据 [36][38] - 现有标准治疗低甲基化剂的完全缓解率仅17%，中位生存期18.6个月，自2006年以来除HMA外无更多疗法获批 [31] AML业务线 - 基于安全导入期的有前景数据，去年第四季度启动了II期试验的随机部分；预计2023年第四季度获得该试验的初始数据，2024年获得更多数据 [6][28] - 安全导入期SELECT - AML - 1中，他米巴罗汀与ven/aza的三联组合显示出83%的CR/CRI率，起效迅速，且与ven/aza的历史数据相比无毒性增加迹象 [39] APL业务线 - 新型口服三氧化二砷2101正在进行剂量确认研究；预计2023年下半年提供剂量确认研究的最新情况，描述注册启用研究的计划开发路径和时间 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注临床执行，致力于为血液系统恶性肿瘤的一线治疗提供新标准护理 [27] - 对于SELECT - MDS - 1试验，采用单试验设计支持潜在加速批准及后续转换为完全批准，相比单独的验证性试验有诸多优势，可确保支持主要和次要分析的患者群体一致性 [4] - 公司积极为SY - 5609项目寻找合作伙伴，认为其有潜力成为同类最佳CDK7抑制剂 [23] - MDS、AML和APL在一线治疗领域均代表着重大市场机会，公司有能力通过自身在美国的商业努力来应对这些机会 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对SELECT - MDS - 1试验的入组进展感到兴奋，未来12至18个月的多个里程碑将为各领先项目提供催化剂，助力实现为有需求患者提供有效、耐受性好且方便的疗法的最终目标 [59][60] 其他重要信息 - 2023年1月，FDA授予他米巴罗汀治疗高危MDS的快速通道指定，该指定带来优先审查时间表等优势，凸显了该患者群体对新治疗方案的迫切需求 [5] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于SELECT - MDS - 1试验统计假设及阿扎胞苷单药数据 - 公司未具体说明实际统计假设，但认为阿扎胞苷单药在高危MDS中的数据处于高位 teens 是合理假设 [11] 问题: SELECT - MDS - 1试验是否有中期分析 - 公司未明确表示有中期分析，但初始主要终点CR的分析可视为最终分析过程中的中期分析 [46] 问题: 剂量确认研究和注册试验的更新时间 - 公司将在2023年下半年提供剂量确认研究的更新，并分享进入注册试验（III期试验）的计划 [13] 问题: 2023年底更新数据的患者数量和数据成熟度 - 公司未具体指导2023年底更新数据的患者数量和数据成熟度，但第一季度已启动随机部分，可据此推测年底数据情况 [16] 问题: 他米巴罗汀在MDS中完全批准与加速批准的影响因素 - FDA重申完全缓解率是支持完全批准或加速批准的合适主要疗效终点，监管评估时数据的整体情况也会影响决策 [22] 问题: SY - 5609在ASCO的情况 - 公司在ASCO有关于SY - 5609的两篇摘要或海报；公司积极为该项目寻找合作伙伴，认为这些数据支持其成为同类最佳CDK7抑制剂，展示了该药物的潜力 [23] 问题: SELECT - MDS - 1试验OS终点的效力 - 公司表示550名患者足以检测两组中位总生存期的差异，效力假设为80% [44] 问题: SELECT - MDS - 1试验对照组和测试组的假设 - 未提及测试组假设，对照组假设为18.6个月 [68] 问题: SELECT - MDS - 1试验总生存期数据的可用时间 - 公司未指导该数据的可用时间，因生存是事件驱动终点，目前专注于关键的CR率数据 [68] 问题: 2101与FDA关于试验重新设计的初步讨论情况 - 未提及是否有近期讨论及预计讨论时间 [69] 问题: SELECT - AML - 1试验II期数据的期望和计划 - 公司未具体指导进入注册试验的标准，需查看整体数据后才能更具体回答 [71] 问题: SELECT - AML - 1试验今年晚些时候的数据患者数量、成熟度及能否做出决策 - 公司未具体指导相关内容，需查看整体数据后才能更具体回答 [70][71]