财务状况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.658亿美元，累计亏损5.82亿美元[12] - 公司自成立以来每年均出现重大净运营亏损，预计未来至少几年将继续产生重大且不断增加的净运营亏损[12] - 基于当前运营计划，截至2023年3月31日，公司管理层认为公司将在至少12个月内满足流动性要求[12] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，也未完成任何候选产品的开发，且可能永远无法获得候选产品的商业化批准[12] - 公司目前唯一的收入为合作和许可收入，预计在可预见的未来不会从产品销售中获得收入[27] - 公司自成立至2023年3月31日未确认任何长期资产减值损失[25] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，现金、现金等价物和有价证券公允价值分别为1.65803亿美元和2.02304亿美元[49] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，按公允价值计量的资产分别为1.65803亿美元和2.02304亿美元，负债分别为1560.7万美元和2447.2万美元[50][51] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司受限现金均为310万美元，归类为长期资产，与总部租赁有关[51] - 公司有权在2023年10月将总部租赁信用证金额减至210万美元[51] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为104,765千美元，受限现金为3,086千美元，总计107,851千美元；2022年同期分别为69,575千美元、3,086千美元和72,661千美元[52] - 截至2023年3月31日，公司未来最低贷款还款总额为4000万美元，长期债务净额为39,117千美元[53] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，应计费用分别为13,749千美元和17,966千美元[54] - 公司于2019年签订总部租赁协议，租赁期限至2030年，可选择延长10年；截至2023年3月31日，租赁负债短期为210万美元，长期为2030万美元[54][55] - 公司于2019年签订设备租赁协议，已行使购买设备的选择权；截至2023年3月31日，经营和融资租赁负债总额分别为22,378千美元和12千美元[57][58] 融资与收购 - 2022年9月16日，公司完成对Tyme Technologies的收购，发行约750万股普通股，获得约6710万美元的净现金、现金等价物和有价证券[12] - 2022年9月16日，公司进行私募发行，总收益达1.299亿美元，交易成本为1010万美元[12] - 公司运营主要通过信贷安排、股权证券销售以及许可和合作协议进行融资[12] - 2022年9月16日，公司因合并向原泰姆股东发行约750万股普通股，向特定泰姆期权和认股权证持有人发行可购买73.3545万股公司普通股的期权和认股权证[38] - 泰姆截至2022年9月16日的净资产公允价值为6.8468万美元，其中现金及现金等价物1.4898万美元、有价证券5.222万美元、预付费用0.135万美元[39] - 公司因合并产生310万美元交易成本，作为额外实收资本的减项；向原泰姆员工支付450万美元遣散费，在交易完成时计入费用[40] - 2022年9月15日，公司普通股授权股数从2亿股增至7亿股；9月16日，反向股票分割后授权股数调整为7000万股，分割后约有630万股流通在外[63] - 2022年9月16日，公司私募发行6387173股普通股等，总收益1.299亿美元，交易成本1010万美元；2020年12月8日私募总收益9050万美元，交易成本40万美元[64] - 2021年1月22日，公司承销公开发行54万股普通股，总收益7560万美元，扣除费用约510万美元[65] - 2019年4月9日，公司两次承销公开发行股权证券，总收益7000万美元，扣除费用约500万美元；11月，666股A类可转换优先股转换为66600股普通股[66] 合作协议 - 2019年12月17日，公司与全球血液疗法公司达成合作协议，研究期限初始为三年，2022年11月双方同意延长至2023年12月[41] - 全球血液疗法公司向公司支付2000万美元预付款，并同意按预算报销公司成本，预计初始研究期限内总计约4000万美元[42] - 若全球血液疗法公司行使选择权，公司每个候选产品和产品最高可获3.15亿美元里程碑付款，并有权按产品净销售额获得一定比例特许权使用费[42] - GBT合作协议初始交易价格约为6000万美元，2023年3月31日估计为5640万美元，较初始估计减少是因可报销成本降低，部分被研究期限延长一年的710万美元额外对价抵消[45] - 2023年和2022年第一季度，公司在GBT合作协议下分别确认收入300万美元和510万美元，截至2023年3月31日，该协议下递延收入约为320万美元[45] - 公司与Incyte的合作协议初始交易价格为1230万美元，2019年11月修订后增至1280万美元，截至2023年3月31日仍为1280万美元[48] - 2023年第一季度，公司在Incyte合作协议下未确认收入，2022年第一季度确认收入40万美元，截至2023年3月31日，该协议下无递延收入[48] - 公司与TMRC的许可协议，已支付前期费用100万美元，还需支付约1300万美元/适应症的里程碑付款及一定比例的特许权使用费[62] - 2023年和2022年第一季度，公司在与TMRC的供应管理协议下未产生费用[62] 认股权证与股份计算 - 截至2023年3月31日，10万份2020年预融资认股权证和739.1739万份2022年预融资认股权证计入基本和摊薄每股净亏损计算；2022年同期为10万份2020年预融资认股权证[35] - 2023年3月31日，1815.1247万份普通股等价物因具反摊薄效应未计入摊薄每股净亏损计算，2022年同期为170.5697万份[35] - 2023年3月31日和2022年12月31日，确定认股权证公允价值的股票价格分别为2.67美元和3.59美元，平均无风险利率分别为3.66%和4.02%，平均预期波动率分别为88.09%和86.79%[51] - 2023年第一季度和2022年全年，公司3级认股权证负债公允价值变动分别为 - 886.5万美元和 - 4322.1万美元[51] 会计准则与成本费用 - 公司于2023年1月1日采用新会计准则ASU 2016 - 13，对合并财务报表及相关披露无重大影响[37] - 公司将研发支出在发生当期费用化，研发成本包括薪资福利、物资供应等多项费用[29] - 2023年第一季度，经营租赁成本为772千美元，融资租赁成本为66千美元[58] - 2020年公司收购Orsenix相关资产，需支付前期费用1200万美元，以及最高1000万美元的商业里程碑付款[59] 股票激励计划 - 2023年1月1日起，2016员工股票购买计划预留发行股数增加202631股，截至3月31日，剩余439800股可用于未来发行[69] - 2021年，公司授予非法定股票期权购买11.1万股普通股，分四年归属[70] - 2022年1月25日，公司采用2022激励股票激励计划，可授予10万股相关奖励；2023年1月修订，增加75万股；截至3月31日，剩余754303股可用于未来发行[71] - 2022年9月15日，2022股票激励计划生效，取代2016计划，预留4737534股用于发行；截至3月31日，剩余814871股可用于未来发行[72][73] - 截至2023年3月31日，公司股票期权流通1714298股，可行权1111125股；未确认补偿成本840万美元，预计2年内确认[74] - 公司授予员工的限制性股票单位多数四年归属，董事奖励三年归属；2023年第一季度未确认基于绩效里程碑的股份支付费用[75] - 截至2022年12月31日，受限股票单位和受限股票奖励的流通股数为1,204,421股，加权平均授予日公允价值为每股14.68美元；截至2023年3月31日，流通股数为2,342,651股，加权平均授予日公允价值为每股8.10美元[76] - 2023年第一季度授予1,262,186股，归属63,023股，没收60,933股[76] - 截至2023年3月31日，与流通受限股票单位和受限股票奖励相关的未确认基于股票的薪酬费用为1510万美元，预计确认期为2.3年[76] - 2022年第一季度授予股票期权的加权平均无风险利率为1.98%，预期股息收益率为0%，预期期权期限为6.07年，波动率为80.70%，加权平均授予日公允价值为每股1.11美元[77] - 2023年第一季度未授予期权[77] - 2023年第一季度研发和行政的基于股票的薪酬费用分别为1267美元和1378美元，总计2645美元；2022年同期分别为1395美元和1468美元，总计2863美元[78] - 公司因经营亏损未记录与基于股票的薪酬或期权行权相关的税收优惠，将在实现时记录[78] 市场风险与通胀影响 - 公司面临利率变动的市场风险，但认为市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[126] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，截至2023年3月31日无重大外币负债，且未对冲外汇汇率风险[126] - 通胀增加了公司的劳动力成本和临床试验成本，但在2023年和2022年第一季度未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[126] 公司业务范围 - 公司仅运营一个业务部门，且仅在美国开展业务[18]