业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司拥有3.254亿美元的现金、现金等价物和短期投资，资金可支持运营至2023年[3] 用户数据 - 目前全球每年约有88.5万人被诊断为头颈癌，约45万人死于头颈鳞状细胞癌(HNSCC)[18] - HRAS突变在头颈鳞状细胞癌(HNSCC)中的发生率约为4-8%[9] - HRAS基因在HNSCC中的过表达率为25-30%[19] - HNSCC中HRAS表达水平比其他肿瘤类型高出5-10倍，HNSCC的平均HRAS表达值为10.63，z-score为24.96[19] - PIK3CA突变/扩增在HNSCC中的发生率为30-40%，与HRAS过表达肿瘤有25%的重叠[24] 新产品和新技术研发 - Tipifarnib在HRAS突变头颈鳞状细胞癌患者中的客观缓解率(ORR)约为50%，中位无进展生存期(PFS)约为6个月，中位总生存期(OS)约为15个月[8] - Tipifarnib的注册导向试验在美国、欧洲和亚洲约90个临床试验中心开放，旨在支持申请加速批准的新药申请(NDA)[14] - Tipifarnib的专利保护将持续至2036年，涵盖主要市场[8] - Tipifarnib与PI3Kα抑制剂的联合使用在HNSCC PDX模型中显示出强大的抗肿瘤活性[23] - KO-539是一种强效且选择性的menin抑制剂，可能针对约35%的急性髓性白血病（AML）[42] - KO-539在NPM1突变的AML模型中显示出100%的完全缓解率[33] 市场扩张和并购 - 公司正在推进两种全资拥有的靶向肿瘤药物候选者，采用精准医疗方法，快速上市策略[42] 负面信息 - 现有治疗方法的无进展生存期(PFS)在一线治疗中为3-5个月，二线治疗中为2-3个月[18] - 预计美国每年有约6000例新的AML病例，其中NPM1突变和KMT2A(MLL)重排的AML患者预后较差[40] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在HRAS突变HNSCC的临床试验中，计划招募所有HRAS突变患者，无论其变异等位基因频率如何[14] - HRAS依赖的肿瘤在HNSCC中占据显著比例，HRAS过表达的HNSCC样本中有30.3%为HRAS依赖型[19] - HRAS突变和PIK3CA突变/扩增共同导致25-50%的HNSCC病例[24] - Tipifarnib在HRAS过表达的患者衍生异种移植模型中显示出与其他药物的协同抗肿瘤活性[21]