临床试验结果 - KO-539在KOMET-001研究中表现出良好的耐受性，未出现因治疗相关不良事件导致的剂量中断[12] - KO-539在不同基因亚组的急性髓性白血病（AML）中显示出早期临床活性，部分患者达到完全缓解[25] - KO-539的初步数据表明，NPM1突变患者中有1例达到完全缓解，且最小残留病（MRD）为0%[21] - KO-539的剂量为200 mg时，患者在治疗期间表现出临床活性，且未观察到3级及以上的治疗相关不良事件[23] - KO-539的药代动力学和临床活性不受CYP3A4抑制剂的影响，显示出良好的药物相互作用特性[25] - KO-539在治疗复发/难治性AML患者中，初步数据显示其有效性和安全性[25] - KO-539的临床试验中，观察到的毒性可逆且可管理，未发现QTc延长的证据[25] - KO-539的临床试验正在进行剂量递增，目前正在评估600 mg的队列[25] 未来展望 - KO-539的推荐二期剂量预计将在2021年第一季度确定[25] - KO-539在KMT2A(MLL)-重排和NPM1突变的AML扩展队列中有潜在的扩展机会[26]