业绩总结 - Ionis的财务实力支持其技术进步和管道交付[14] - SPINRAZA在2019年的收入为21亿美元，全球有超过10,000名患者接受该疗法[28] - NURTURE研究显示，84%的接受预症状治疗的儿童从未需要通气支持，所有儿童均存活[29] 用户数据 - 55,000名患者在G7国家被诊断为肌萎缩侧索硬化症（ALS），其中约90%为散发性ALS[42] - 帕金森病（PD）影响超过60岁人群的1%（约1000万人），而多系统萎缩（MSA）影响约15,000名美国人[80] 新产品和新技术研发 - Ionis的神经疾病管道涵盖多种主要脑区，包括阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症等[21] - Tominersen（IONIS-HTT Rx）为亨廷顿病患者的首个晚期药物，Phase 3研究已完全入组，预计2022年公布数据[37] - Tofersen（IONIS-SOD1 Rx）针对SOD1-ALS的VALOR Phase 3研究正在进行，预计2021年公布结果[44] - IONIS-MAPTRx是一种抗病毒药物，旨在选择性降低微管相关蛋白tau（MAPT）[70] - ION464针对SNCA mRNA，旨在防止α-突触核蛋白的产生，目前正在进行针对多系统萎缩患者的1/2期研究[82] 市场扩张和并购 - Ionis的目标是成为生物技术创新的领导者，为数百万重病患者提供希望和转变性益处[15] - Ionis的神经疾病管线显示出强劲的市场潜力，预计将推动未来的收入增长[103] 未来展望 - Ionis的财务指导显示其在未来将继续投资于管道的扩展和商业能力的提升[14] - 预计到2025年，Ionis将提交多个神经疾病药物的NDA，包括ION363（FUS-ALS）和ION716（朊病毒病）[104] 负面信息 - 目前尚无针对帕金森病和多系统萎缩的疾病修饰疗法，且其确切病因尚不清楚[80] - 目前尚无针对亚历山大病和拉福拉病的有效治疗方案，Ionis的药物开发具有重要意义[98][101]