业绩总结 - 2019年第三季度末现金指导预计在6.5亿至6.6亿美元之间[5] - Roxadustat的市场机会预计为数十亿美元，特别是在治疗CKD贫血方面[15] 用户数据 - 目前美国有3700万成年人患有慢性肾病（CKD），其中480万CKD患者合并贫血[18] - 在美国，只有13.6%的CKD患者在开始透析前接受了红细胞生成素（ESA）治疗[19] - 2017年12月，美国透析患者超过52万人，较2007年12月的37万人增长，年均增长率为3.4%[20] - 目前，超过90%的透析依赖性CKD患者需要贫血治疗[20] 新产品和新技术研发 - Roxadustat在中国和日本已获批用于治疗透析依赖性慢性肾病（DD-CKD）患者[8] - Roxadustat的美国新药申请（NDA）已于2019年第四季度提交，预计2020年上半年提交欧盟市场授权申请（MAA）[8] - Roxadustat在NDD和DD项目中共招募4277名患者，患者暴露年数为6194年[25] 临床试验结果 - 在NDD项目中，Roxadustat的平均Hb变化为1.85 g/dL，而安慰剂组为0.13 g/dL，P<0.001[31] - 在DD项目中，Roxadustat的Hb变化为1.22 g/dL，相较于Epoetin alfa的0.99 g/dL，P<0.001[32] - Roxadustat在NDD患者中，基线eGFR≥15 mL/min/1.73 m²的患者，治疗差异为1.6 mL/min/1.73 m²，P<0.0001[37] - Roxadustat患者的LDL平均水平较安慰剂组低19.83 mg/dL，P<0.0001[37] 安全性和有效性 - Roxadustat在透析患者中，MACE风险比Epoetin alfa低30%，MACE+风险低34%[45] - Roxadustat患者的全因死亡率与Epoetin alfa患者相比没有增加，HR为0.96（95% CI: 0.79, 1.17）[43] - Roxadustat在非透析患者中，MACE+的风险与安慰剂相当，HR为1.04（95% CI: 0.91, 1.18）[41] - Roxadustat在透析患者中，心血管安全性终点的风险与Epoetin alfa相比更低，P值为0.028[43] 市场扩张和并购 - Pamrevlumab在FVC百分比预测值的变化上显示出统计学显著性，p值为0.0331，基线至24周的绝对差异为61.6 ml，至48周的绝对差异为76.2 ml[66] - ZEPHYRUS研究中，Pamrevlumab的主要终点为基线FVC的变化，计划招募约565名患者[69] - LAPC研究中，Pamrevlumab与化疗联合使用的随机化比例为1:1，计划招募约260名患者[77] 其他新策略和有价值的信息 - 在非切除肿瘤患者中，生存中位数为18.6个月，而切除肿瘤患者的生存中位数超过40个月，p值为0.0141，显示出统计学显著性[76] - Pamrevlumab在肺纤维化的变化与FVC%预测值变化之间的Spearman相关系数为-0.64，p值为0.0001，表明两者之间存在显著相关性[66]